Pre-pubertal Low Dose Transdermal Estradiol in Turner Syndrome
2026년 8월 24일 업데이트: Children's National Research Institute
Ultra-low Dose Transdermal Estradiol Therapy in Prepubertal Girls With Turner Syndrome and Primary Ovarian Insufficiency.
This is a research study to find out if treatment with transdermal estradiol patches started between 8 to 11.5 years is safe in girls with Turner syndrome who have ovarian failure and to see whether it may improve performance on two tests of working speed and short-term memory.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
The investigators hypothesize that ultra-low dose TDE will improve neurocognitive measures without a negative impact on growth and pubertal maturation in the peripubertal period. To test this hypothesis, investigators will conduct a prospective single center pilot trial and recruit up to 15 girls with TS and POI (FSH>10 in the past year), ages 8 to <11.5 years who will receive ultra-low dose TDE [defined as 1/8th patch of 0.025mg/24h applied weekly (delivering 3.125mcg/24h)] for 6 months to address the following objectives.
Primary: Study the effect of ultra-low dose TDE therapy on processing speed and working memory. The investigators will administer the Pattern Comparison Processing Speed Test as well as the List Sorting Working Memory test NIH toolbox EnglishV3 at baseline, and 6-months of TDE treatment.
Secondary: Assess change in pubertal status, FSH, LH and estradiol levels with ultra-low dose TDE therapy. Height, weight measurements, assessment of Tanner staging for breast development, laboratory measurements of ultrasensitive estradiol, FSH, LH, lipid profile at baseline and 6-months of TDE treatment will be completed
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
15
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
- 전화번호: 202-476-2121
- 이메일: roopa.shankar@childrensnational.org
연구 연락처 백업
- 이름: Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- 전화번호: 202-476-1403
- 이메일: kboucher@childrensnational.org
연구 장소
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
-
연락하다:
- Kimberly Pitner, MSHS, BSN, RN
- 전화번호: 202-476-1403
- 이메일: kboucher@childrensnational.org
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수석 연구원:
- Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Inclusion Criteria:
- Provision of signed and dated informed consent form
- Stated willingness to comply with all study procedures and availability for the duration of the study
- Female, aged 8 years up to 11 y and 180 days with karyotype confirmed Turner syndrome
- FSH result> 10miu/mL in the past 12 months. Since variability in FSH is not uncommon, a single measure of FSH >10mIU/mL in the past calendar year will be deemed sufficient for inclusion into the study even if repeat measures may be under 10mIU/mL.
- Ability to take the transdermal estradiol medication and be willing to adhere to the treatment regimen
- Ability to complete the primary endpoint testing in English. Non-English speakers may be recruited if the participant is capable of performing the English version of the tests.
Exclusion Criteria:
- Spontaneous thelarche with breast Tanner stage 3 or more, spontaneous menarche or history of abnormal uterine bleeding.
- Previous estrogen exposure
- Cognitive impairment is severe enough to prevent assessment of the primary outcome measures.
- Untreated hypothyroidism or celiac disease: Individuals may be recruited if on treatment and stable medication dose in past 3 months.
- Subjects known to have Y-chromosome material unless they have undergone gonadectomy and have fully external female genitalia
- History of any type of malignancy
- History of a known clotting disorder/deep venous thrombosis
- Any clinically significant abnormality as determined by the principal investigator.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Estradiol Treatment
Patients opt to receive 6 months of transdermal ultra low dose estradiol treatment
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Estradiol transdermal patch 0.025mg/24 hours- 1/8th fractionated patch will be applied and changed weekly for 6 months
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Pattern Comparison processing speed test
기간: 6 months
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Changes in the Pattern Comparison processing speed test (PC) at 6 months on the NIH toolbox EnglishV3 compared to baseline.
Pattern Comparison processing speed test (PC) is a measure of the speed of information processing.
Participants see a pair of simple pictures on the iPad screen and must quickly discern whether the pictures are the same or different.
The total raw score is the number of items answered correctly during the 80 seconds of presentation time (Max 133 items).
The raw score is converted to a age-adjusted normative scores.
The Median Response Time Per Item is also available.
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6 months
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List Sorting Working Memory (LSWM) test
기간: 6 months
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Changes in the List sorting working memory test on the NIH toolbox EnglishV3 at 6 months compared to baseline.
The List Sorting Working Memory test measures a participant's working memory, the ability to hold information in a short-term buffer and then manipulate the information.
Pictures and written names of different foods and animals are displayed with accompanying audio-recorded and visual prompts, and the participant is asked to say the items back in size order from smallest to largest, first within a single dimension and then on two dimensions.
The raw score (up to 24 Max) is then converted to age-adjusted normative scores.
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6 months
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Breast Tanner stage
기간: 6 months
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Changes in breast sexual maturity rating (Tanner staging) on examination over 6 months with ultra-low dose estradiol treatment
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6 months
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Pubertal hormone changes
기간: 6 months
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Changes in serum estradiol (measured in pg/mL), after 6 months of ultra-low dose estradiol treatment compared to baseline.
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6 months
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LH
기간: 6 months
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Luteinizing hormone (LH) (measured in U/L) over 6 months of estradiol therapy
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6 months
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FSH
기간: 6 months
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Change in Follicle stimulating hormone (FSH) measured in U/L over 6 months of estradiol therapy
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6 months
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기타 결과 측정
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Height velocity
기간: 6 months
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Change in annualized height velocity (in cm/year) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol.
This will be calculated based on height measurements (in cm) at baseline and 6 months.
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6 months
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Lipid profile
기간: 6 months
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Changes in lipid profile (total cholesterol, triglycerides, high density lipoproteins, low density lipoproteins) over 6 months of treatment with ultra-low dose estradiol will be assessed.
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6 months
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2026년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- STUDY00002034
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Patient Privacy and on account of being a pilot trial
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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