A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A
2026년 8월 24일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study
This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled.
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment.
Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
20
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Wei Liu
- 전화번호: +8613820261971
- 이메일: liuwei1@ihcams.ac.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Lei Zhang
- 이메일: zhanglei1@ihcams.ac.cn
연구 장소
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Tianjin, 중국
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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연락하다:
- Wei Liu
- 전화번호: +8613820261971
- 이메일: liuwei1@ihcams.ac.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years;
Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:
- Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
- Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
- Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
- No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
- Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
- Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
- Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da
Exclusion Criteria:
- Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
- Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
- A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
- Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
- Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
- Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
- Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
- Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
- Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
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For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg.
The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
기간: 8 hours
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8 hours
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
기간: 12 hours
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12 hours
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Time to achieve clinical hemostasis
기간: 30 days
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30 days
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Amount of blood product use
기간: 30 days
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30 days
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Dose of Bometase Alfa administered
기간: 30 days
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30 days
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Rate of rescue therapy
기간: 30 days
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30 days
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Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
기간: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
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AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
스폰서
수사관
수사관
- 수석 연구원: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2026년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2026년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 8월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 8월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- IIT2026087
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 공유 기간
from 12 months to 36 months after study completion
IPD 공유 액세스 기준
From corresponding author
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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