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An OLIP Study (Open Label Individual Patient) of Nusinersen in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

An Open Label Individual Patient (OLIP) Study of Nusinersen (BIIB058) in a Participant With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen

This study is an open label individual patient study of the drug Nusinsersen.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

This is a Single Patient Study (SPS)/Open Label Individual Patient (OLIP) long-term extension study to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of nusinersen administered by intrathecal injection at a higher dose (28 mg maintenance) for up to 5 years to a participant who has previously participated in Biogen Study 232SM302.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

1

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • Children's Hospital - London Health Sciences Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  1. Signed informed consent of parent(s) or legal guardian(s) and signed informed assent of the participant, if indicated per participant's capacity to assent and institutional guidelines.
  2. Completion of Study 232SM302.
  3. Ability to complete all study procedures, measurements, and visits, and parent(s) or legal guardian(s)/participant has adequately supportive psychosocial circumstances, in the opinion of the Investigator.
  4. Meets age-appropriate institutional criteria for the use of anesthesia/sedation, if use is planned for study procedures (as assessed by the Investigator and either anesthesiologist or pulmonologist).
  5. All female participants of childbearing potential (defined as any female physiologically capable of becoming pregnant) and all male participants of reproductive age must practice effective contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Any new condition or worsening of an existing condition that, according to the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, could interfere with the assessment of safety, or would compromise the ability of the participant to undergo study procedures.
  2. Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study after the final dose in Study 232SM302.
  3. Treatment with an approved therapy for Spinal Muscular Atrophy after the final dose in Study 232SM302.
  4. History of systemic hypersensitivity reaction to nusinersen, the excipients contained in the formulation, and if appropriate, any diagnostic agents to be administered during the study.
  5. Participants who are pregnant or currently breastfeeding and those intending to become pregnant during the study.
  6. The participant's parent(s) or legal guardian(s) is not willing or able to meet guidelines in the consensus statement for standard of care in Spinal Muscular Atrophy [Finkel 2018; Mercuri 2018] or provide nutritional and respiratory support throughout the study, per the Investigator's judgment.
  7. Other unspecified reasons that, in the opinion of the Investigator, make the participant unsuitable for enrollment.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Open label

Open label

Nusinersen intrathecal injection

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Long-term safety and tolerability of Nusinersen 28mg dosing through adverse events experienced
기간: From enrollment to the end of treatment of one year

The descriptors of adverse events experienced

From enrollment to the end of treatment of one year

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 17일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 9월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 9월 22일

처음 게시됨 (실제)

2026년 9월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • Nusinersen OLIP-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

We have no plans to publish the data.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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