유전성(및 후천성) 혈관부종 치료를 위한 C1-Esteraseremmer-N

포함 기준:

HAE 유형 I 및 유형 II 환자에 대한 포함 기준:

• 유전성 혈관부종(유형 I 또는 II)의 확립된 진단: 현저하게 감소된 C1 억제제 활성; C1 억제제 항원의 감소(유형 I), 정상 또는 상승(유형 II) 수준; C4 수준이 감소했습니다.
• 연령 ≥ 16세
• 주입 전 5시간 이내에 시작되는 중등도 내지 중증 강도의 혈관부종의 말초, 복부, 안면, 후두 또는 비뇨생식기 발작의 증거. 공격은 어떤 식으로든 환자의 정상적인 일상 활동에 영향을 미치는 경우 중등도로 정의됩니다. 심한 발작은 정상적인 일상 활동을 수행할 수 없는 것으로 정의됩니다.
• 18세 미만인 경우 환자 및 환자의 법정대리인이 동의서에 서명

후천성 혈관부종 환자의 포함 기준:

• 후천성 혈관부종의 확립된 진단: 두드러기가 없는 혈관부종의 재발성 발작; 가족력 없음; 감소된 기능성 C1 억제제; C4 수준이 감소했습니다.
• C1 억제제에 대한 자가항체 또는 C1q 감소 또는 생후 30년 이후 발병.
• 연령 ≥ 16세
• 주입 전 5시간 이내에 시작되는 중등도 내지 중증 강도의 혈관부종의 말초, 복부, 안면, 후두 또는 비뇨생식기 발작의 증거. 공격은 어떤 식으로든 환자의 정상적인 일상 활동에 영향을 미치는 경우 중등도로 정의됩니다. 심한 발작은 정상적인 일상 활동을 수행할 수 없는 것으로 정의됩니다.
• 현재 혈관 부종을 역전시키기 위해 C1 억제제 농축액으로 치료 중입니다.
• 18세 미만인 경우 환자 및 환자의 법정대리인이 동의서에 서명

제외 기준:

HAE 유형 I 및 유형 II 환자에 대한 제외 기준:

• 임상적으로 관련된 항-C1 억제제 자가항체의 존재
• 본 프로토콜의 파트 A가 아닌 연구 전 마지막 3개월 동안 이 연구를 방해할 수 있는 다른 제약 임상 연구에 참여.
• 복부 발작의 경우 마약/진통제 중독
• B세포 악성종양
• 발병 전 3일 이내에 마약성 약물 사용.
• 연구 전 마지막 2일 이내에 헤파린 사용
• 임신 또는 수유
• C1 억제제 농축액 또는 기타 혈액 제제에 대한 알레르기 반응의 병력

후천성 혈관부종 환자의 제외 기준:

• 연구 전 마지막 3개월 동안 본 연구에 방해가 될 수 있는 다른 약제학적 임상 연구에 참여
• 복부 발작의 경우 마약/진통제 중독
• 발병 전 3일 이내에 마약성 약물 사용.
• 연구 전 마지막 2일 이내에 헤파린 사용
• 임신 또는 수유.
• C1 억제제 농축액 또는 기타 혈액 제제에 대한 알레르기 반응의 병력