Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

C1-Esteraseremmer-N w leczeniu dziedzicznego (i nabytego) obrzęku naczynioruchowego

1 maja 2009 zaktualizowane przez: Prothya Biosolutions

Farmakokinetyka, skuteczność kliniczna i bezpieczeństwo koncentratu inhibitora C1 (C1-Esteraseremmer-N) w leczeniu dziedzicznego (i nabytego) obrzęku naczynioruchowego

Przeprowadzone zostanie wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie farmakokinetyki, skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa nanofiltrowanego Cetor® (nazywanego C1-esteraseremmer-N w fazie rozwoju) w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). To badanie (KB2003.01) składa się z trzech części: Część A – farmakokinetyka (faza II); Część B – leczenie napadów obrzęku naczynioruchowego (faza III); oraz Część C - profilaktyczne stosowanie inhibitora C1 (faza III). Części B + C dostarczą danych na temat skuteczności C1-esteraseremmer-N.

Zmiany w procesie wytwarzania C1-esteraseremmer-N w porównaniu z nanofiltracją Cetor® oraz pominięcie immunoglobuliny przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B najprawdopodobniej nie wpłyną na tolerancję. Nanofiltracja zapewni większe bezpieczeństwo przed wirusami.

W części B badania 15 napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego będzie leczonych metodą otwartej próby C1-esteraseremmer-N. Nasilenie i czas trwania napadu będą monitorowane na podstawie subiektywnych doświadczeń samego pacjenta (co, jak wykazano, jest najbardziej czułym sposobem monitorowania nasilenia napadu) i porównywane z danymi historycznymi (i literaturowymi). Jeśli to możliwe, zostaną również uwzględnione niektóre napady nabytego obrzęku naczynioruchowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Przeprowadzone zostanie wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie farmakokinetyki, skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa nanofiltrowanego Cetor® (nazywanego C1-esteraseremmer-N w fazie rozwoju) w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). To badanie (KB2003.01) składa się z trzech części: Część A – farmakokinetyka (faza II); Część B – leczenie napadów obrzęku naczynioruchowego (faza III); oraz Część C - profilaktyczne stosowanie inhibitora C1 (faza III). Części B + C dostarczą danych na temat skuteczności C1-esteraseremmer-N.

Zmiany w procesie wytwarzania C1-esteraseremmer-N w porównaniu z nanofiltracją Cetor® oraz pominięcie immunoglobuliny przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu B najprawdopodobniej nie wpłyną na tolerancję. Nanofiltracja zapewni większe bezpieczeństwo przed wirusami.

W części B badania 15 napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego będzie leczonych metodą otwartej próby C1-esteraseremmer-N. Nasilenie i czas trwania napadu będą monitorowane na podstawie subiektywnych doświadczeń samego pacjenta (co, jak wykazano, jest najbardziej czułym sposobem monitorowania nasilenia napadu) i porównywane z danymi historycznymi (i literaturowymi). Jeśli to możliwe, zostaną również uwzględnione niektóre napady nabytego obrzęku naczynioruchowego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Holandia, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia dla pacjentów z HAE typu I i typu II:

  • Ustalone rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (typu I lub II): znacznie zmniejszona aktywność inhibitora C1; obniżony (typ I), prawidłowy lub podwyższony (typ II) poziom antygenu inhibitora C1; obniżony poziom C4.
  • Wiek ≥ 16 lat
  • Objaw obwodowego, brzusznego, twarzy, krtani lub układu moczowo-płciowego napadu obrzęku naczynioruchowego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, rozpoczynającego się mniej niż 5 godzin przed infuzją. Napad definiuje się jako umiarkowany, jeśli w jakikolwiek sposób wpływa na normalne codzienne czynności pacjenta. Ciężkie ataki definiuje się jako niezdolność do wykonywania normalnych codziennych czynności.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta i przedstawiciela prawnego pacjenta, jeśli ma mniej niż 18 lat

Kryteria włączenia pacjentów z nabytym obrzękiem naczynioruchowym:

  • Ustalone rozpoznanie nabytego obrzęku naczynioruchowego: nawracające napady obrzęku naczynioruchowego bez pokrzywki; brak wywiadu rodzinnego; zmniejszony funkcjonalny inhibitor C1; obniżony poziom C4.
  • Autoprzeciwciała przeciwko inhibitorowi C1 lub zmniejszone C1q lub początek po trzeciej dekadzie życia.
  • Wiek ≥ 16 lat
  • Objaw obwodowego, brzusznego, twarzy, krtani lub układu moczowo-płciowego napadu obrzęku naczynioruchowego o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, rozpoczynającego się mniej niż 5 godzin przed infuzją. Napad definiuje się jako umiarkowany, jeśli w jakikolwiek sposób wpływa na normalne codzienne czynności pacjenta. Ciężkie ataki definiuje się jako niezdolność do wykonywania normalnych codziennych czynności.
  • Obecnie leczony koncentratem inhibitora C1 w celu odwrócenia obrzęku naczynioruchowego.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta i przedstawiciela prawnego pacjenta, jeśli ma mniej niż 18 lat

Kryteria wyłączenia:

Kryteria wykluczenia dla pacjentów z HAE typu I i typu II:

  • Obecność autoprzeciwciał anty-C1 o znaczeniu klinicznym
  • Udział w innym farmaceutycznym badaniu klinicznym, które może kolidować z tym badaniem, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem, innym niż część A niniejszego protokołu.
  • Uzależnienie od narkotyków/leków przeciwbólowych w przypadku ataku brzucha
  • Nowotwór z komórek B
  • Stosowanie środków odurzających w ciągu 3 dni przed atakiem.
  • Stosowanie heparyny w ciągu ostatnich dwóch dni przed badaniem
  • Ciąża lub laktacja
  • Historia reakcji alergicznych na koncentrat inhibitora C1 lub inne produkty krwiopochodne

Kryteria wykluczenia pacjentów z nabytym obrzękiem naczynioruchowym:

  • Uczestnictwo w innym farmaceutycznym badaniu klinicznym, które może kolidować z tym badaniem, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem
  • Uzależnienie od narkotyków/leków przeciwbólowych w przypadku ataku brzucha
  • Stosowanie środków odurzających w ciągu 3 dni przed atakiem.
  • Stosowanie heparyny w ciągu ostatnich dwóch dni przed badaniem
  • Ciąża lub laktacja.
  • Historia reakcji alergicznych na koncentrat inhibitora C1 lub inne produkty krwiopochodne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Głównym celem tego badania klinicznego, w którym pacjenci stosują C1-esteraseremmer-N w leczeniu napadu obrzęku naczynioruchowego, jest zbadanie skuteczności i czasu działania C1-esteraseremmer-N.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Drugorzędnymi celami są bezpieczeństwo C1-esteraseremmer-N i zdolność C1-esteraseremmer-N do zwiększania poziomu i aktywności inhibitora C1.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Śledczy

  • Główny śledczy: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lipca 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 lipca 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 maja 2009

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 maja 2009

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KB2003.01B

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Koncentrat inhibitora C1 (C1-esteraseremmer-N)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj