- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00125151
C1-Esteraseremmer-N para o Tratamento de Angioedema Hereditário (e Adquirido)
Farmacocinética, eficácia clínica e segurança do concentrado de inibidor de C1 (C1-Esteraseremmer-N) para o tratamento de angioedema hereditário (e adquirido)
Será realizado um estudo multicêntrico para investigar a farmacocinética, eficácia clínica e segurança do Cetor® nanofiltrado (denominado C1-esteraseremmer-N durante a fase de desenvolvimento) para o tratamento do angioedema hereditário (AEH). Este estudo (KB2003.01) consiste em três partes: Parte A - farmacocinética (fase II); Parte B - tratamento das crises de angioedema (fase III); e Parte C - uso profilático de inibidor de C1 (fase III). As Partes B + C fornecerão dados sobre a eficácia do C1-esteraseremmer-N.
As alterações no processo de fabricação do C1-esteraseremmer-N, em comparação com a nanofiltração Cetor® e a omissão da imunoglobulina para hepatite B, provavelmente não afetarão a tolerabilidade. A nanofiltração dará mais segurança em relação aos vírus.
Na Parte B do estudo, 15 ataques de angioedema hereditário serão tratados com C1-esteraseremmer-N aberto. A gravidade e a duração do ataque serão monitoradas pela experiência subjetiva do próprio paciente (que tem se mostrado a forma mais sensível de monitorar a gravidade do ataque) e comparadas com dados históricos (e da literatura). Se possível, alguns ataques de angioedema adquirido também serão incluídos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Será realizado um estudo multicêntrico para investigar a farmacocinética, eficácia clínica e segurança do Cetor® nanofiltrado (denominado C1-esteraseremmer-N durante a fase de desenvolvimento) para o tratamento do angioedema hereditário (AEH). Este estudo (KB2003.01) consiste em três partes: Parte A - farmacocinética (fase II); Parte B - tratamento das crises de angioedema (fase III); e Parte C - uso profilático de inibidor de C1 (fase III). As Partes B + C fornecerão dados sobre a eficácia do C1-esteraseremmer-N.
As alterações no processo de fabricação do C1-esteraseremmer-N, em comparação com a nanofiltração Cetor® e a omissão da imunoglobulina para hepatite B, provavelmente não afetarão a tolerabilidade. A nanofiltração dará mais segurança em relação aos vírus.
Na Parte B do estudo, 15 ataques de angioedema hereditário serão tratados com C1-esteraseremmer-N aberto. A gravidade e a duração do ataque serão monitoradas pela experiência subjetiva do próprio paciente (que tem se mostrado a forma mais sensível de monitorar a gravidade do ataque) e comparadas com dados históricos (e da literatura). Se possível, alguns ataques de angioedema adquirido também serão incluídos.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Amsterdam, Holanda, 1100 DD
- Academic Medical Centre
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Groningen, Holanda, 9700 RB
- Academic hospital Groningen
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Erasmus Medical Centre
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios de inclusão para pacientes com AEH tipo I e tipo II:
- Diagnóstico estabelecido de angioedema hereditário (tipo I ou II): atividade inibidora de C1 marcadamente diminuída; nível diminuído (tipo I), normal ou elevado (tipo II) de antígeno inibidor de C1; diminuição do nível de C4.
- Idade ≥ 16 anos
- Evidência de um ataque periférico, abdominal, facial, laríngeo ou geniturinário de angioedema de intensidade moderada a grave, começando menos de 5 horas antes da infusão. Um ataque é definido como moderado se afetar as atividades diárias normais do paciente de alguma forma. Ataques graves são definidos pela incapacidade de realizar atividades diárias normais.
- Consentimento informado assinado pelo paciente e seu representante legal, se menor de 18 anos
Critérios de inclusão para pacientes com angioedema adquirido:
- Diagnóstico estabelecido de angioedema adquirido: ataques recorrentes de angioedema sem urticária; sem história familiar; diminuição do inibidor funcional de C1; diminuição do nível de C4.
- Autoanticorpos para inibidor de C1 ou diminuição de C1q ou início após a terceira década de vida.
- Idade ≥ 16 anos
- Evidência de um ataque periférico, abdominal, facial, laríngeo ou geniturinário de angioedema de intensidade moderada a grave, começando menos de 5 horas antes da infusão. Um ataque é definido como moderado se afetar as atividades diárias normais do paciente de alguma forma. Ataques graves são definidos pela incapacidade de realizar atividades diárias normais.
- Atualmente tratado com concentrado de inibidor de C1 para reverter o angioedema.
- Consentimento informado assinado pelo paciente e seu representante legal, se menor de 18 anos
Critério de exclusão:
Critérios de exclusão para pacientes com AEH tipo I e tipo II:
- Presença de autoanticorpos inibidores anti-C1 clinicamente relevantes
- Participação em outro estudo clínico farmacêutico, que possa interferir neste estudo, nos últimos 3 meses anteriores ao estudo, além da Parte A deste protocolo.
- Dependência de narcóticos/medicamentos para a dor em caso de ataque abdominal
- malignidade de células B
- Uso de medicação narcótica nos 3 dias anteriores ao ataque.
- Uso de heparina nos últimos dois dias anteriores ao estudo
- Gravidez ou lactação
- História de reações alérgicas ao concentrado de inibidor de C1 ou outros produtos sanguíneos
Critérios de exclusão para pacientes com angioedema adquirido:
- Participação em outro estudo clínico farmacêutico, que possa interferir neste estudo, nos últimos 3 meses anteriores ao estudo
- Dependência de narcóticos/medicamentos para a dor em caso de ataque abdominal
- Uso de medicação narcótica nos 3 dias anteriores ao ataque.
- Uso de heparina nos últimos dois dias anteriores ao estudo
- Gravidez ou lactação.
- História de reações alérgicas ao concentrado de inibidor de C1 ou outros produtos sanguíneos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
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O objetivo primário neste estudo clínico, no qual os pacientes usam C1-esteraseremmer-N para tratar um ataque de angioedema, é investigar a eficácia e o tempo de efeito do C1-esteraseremmer-N.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
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Os objetivos secundários são a segurança do C1-esteraseremmer-N e a capacidade do C1-esteraseremmer-N de aumentar o nível e a atividade do inibidor de C1.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Angioedema
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Inativadores do Complemento
- Proteína Inibidora do Complemento C1
Outros números de identificação do estudo
- KB2003.01B
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