Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

C1-Esteraseremmer-N for behandling av arvelig (og ervervet) angioødem

1. mai 2009 oppdatert av: Prothya Biosolutions

Farmakokinetikk, klinisk effekt og sikkerhet av C1-hemmerkonsentrat (C1-Esteraseremmer-N) for behandling av arvelig (og ervervet) angioødem

En multisenterstudie for å undersøke farmakokinetikken, klinisk effekt og sikkerhet til nanofiltrert Cetor® (kalt C1-esteraseremmer-N i utviklingsfasen) for behandling av arvelig angioødem (HAE) vil bli utført. Denne studien (KB2003.01) består av tre deler: Del A - farmakokinetikk (fase II); Del B - behandling av angrep av angioødem (fase III); og del C - profylaktisk bruk av C1-hemmer (fase III). Delene B + C vil gi data om effekten av C1-esteraseremmer-N.

Endringene i produksjonsprosessen av C1-esteraseremmer-N, sammenlignet med Cetor® nanofiltrering og utelatelse av hepatitt B-immunoglobulin, vil mest sannsynlig ikke påvirke tolerabiliteten. Nanofiltreringen vil gi mer sikkerhet angående virus.

I del B av studien vil 15 anfall av arvelig angioødem bli behandlet med åpent C1-esteraseremmer-N. Angrepets alvorlighetsgrad og varighet vil bli overvåket av den subjektive opplevelsen til pasienten selv (som har vist seg å være den mest sensitive måten å overvåke angrepets alvorlighetsgrad) og sammenlignet med historiske (og litteratur) data. Om mulig vil noen anfall av ervervet angioødem også inkluderes.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

En multisenterstudie for å undersøke farmakokinetikken, klinisk effekt og sikkerhet til nanofiltrert Cetor® (kalt C1-esteraseremmer-N i utviklingsfasen) for behandling av arvelig angioødem (HAE) vil bli utført. Denne studien (KB2003.01) består av tre deler: Del A - farmakokinetikk (fase II); Del B - behandling av angrep av angioødem (fase III); og del C - profylaktisk bruk av C1-hemmer (fase III). Delene B + C vil gi data om effekten av C1-esteraseremmer-N.

Endringene i produksjonsprosessen av C1-esteraseremmer-N, sammenlignet med Cetor® nanofiltrering og utelatelse av hepatitt B-immunoglobulin, vil mest sannsynlig ikke påvirke tolerabiliteten. Nanofiltreringen vil gi mer sikkerhet angående virus.

I del B av studien vil 15 anfall av arvelig angioødem bli behandlet med åpent C1-esteraseremmer-N. Angrepets alvorlighetsgrad og varighet vil bli overvåket av den subjektive opplevelsen til pasienten selv (som har vist seg å være den mest sensitive måten å overvåke angrepets alvorlighetsgrad) og sammenlignet med historiske (og litteratur) data. Om mulig vil noen anfall av ervervet angioødem også inkluderes.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

      • Amsterdam, Nederland, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Nederland, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Inklusjonskriterier for HAE type I og type II pasienter:

  • Etablert diagnose av arvelig angioødem (type I eller II): markant redusert C1-hemmeraktivitet; redusert (type I), normalt eller forhøyet (type II) nivå av C1-hemmerantigen; redusert nivå av C4.
  • Alder ≥ 16 år
  • Bevis på et perifert, abdominalt, ansikts-, larynx- eller genitourinært angrep av angioødem av moderat til alvorlig intensitet, som starter mindre enn 5 timer før infusjon. Et angrep er definert som moderat hvis det påvirker pasientens normale daglige aktiviteter på noen måte. Alvorlige angrep er definert av manglende evne til å utføre normale daglige aktiviteter.
  • Signert informert samtykke fra pasient og pasientens juridiske representant dersom under 18 år

Inklusjonskriterier for pasienter med ervervet angioødem:

  • Etablert diagnose av ervervet angioødem: tilbakevendende angrep av angioødem uten urticaria; ingen familiehistorie; redusert funksjonell C1-hemmer; redusert nivå av C4.
  • Autoantistoffer mot C1-hemmer eller redusert C1q eller debut etter det tredje tiåret av livet.
  • Alder ≥ 16 år
  • Bevis på et perifert, abdominalt, ansikts-, larynx- eller genitourinært angrep av angioødem av moderat til alvorlig intensitet, som starter mindre enn 5 timer før infusjon. Et angrep er definert som moderat hvis det påvirker pasientens normale daglige aktiviteter på noen måte. Alvorlige angrep er definert av manglende evne til å utføre normale daglige aktiviteter.
  • For tiden behandlet med C1-hemmerkonsentrat for å reversere angioødem.
  • Signert informert samtykke fra pasient og pasientens juridiske representant dersom under 18 år

Ekskluderingskriterier:

Eksklusjonskriterier for HAE type I og type II pasienter:

  • Tilstedeværelse av klinisk relevante anti-C1-hemmer auto-antistoffer
  • Deltakelse i en annen farmasøytisk klinisk studie, som kan forstyrre denne studien, i de siste 3 månedene før studien, annet enn del A av denne protokollen.
  • Avhengighet av narkotiske/smertemedisiner ved mageanfall
  • B-celle malignitet
  • Bruk av narkotiske medisiner innen 3 dager før angrepet.
  • Bruk av heparin de siste to dagene før studien
  • Graviditet eller amming
  • Anamnese med allergiske reaksjoner på C1-hemmerkonsentrat eller andre blodprodukter

Eksklusjonskriterier for pasienter med ervervet angioødem:

  • Deltakelse i en annen farmasøytisk klinisk studie, som kan forstyrre denne studien, i løpet av de siste 3 månedene før studien
  • Avhengighet av narkotiske/smertemedisiner ved mageanfall
  • Bruk av narkotiske medisiner innen 3 dager før angrepet.
  • Bruk av heparin de siste to dagene før studien
  • Graviditet eller amming.
  • Anamnese med allergiske reaksjoner på C1-hemmerkonsentrat eller andre blodprodukter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Hovedmålet i denne kliniske studien, der pasienter bruker C1-esteraseremmer-N for å behandle et angioødemanfall, er å undersøke effekten og tiden før virkning av C1-esteraseremmer-N.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære mål er sikkerheten til C1-esteraseremmer-N og evnen til C1-esteraseremmer-N til å øke C1-hemmernivået og aktiviteten.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2007

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. juli 2005

Først lagt ut (Anslag)

29. juli 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mai 2009

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2009

Sist bekreftet

1. mai 2009

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere