Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

C1-Esteraseremmer-N pro léčbu dědičného (a získaného) angioedému

1. května 2009 aktualizováno: Prothya Biosolutions

Farmakokinetika, klinická účinnost a bezpečnost koncentrátu inhibitoru C1 (C1-Esteraseremmer-N) pro léčbu dědičného (a získaného) angioedému

Bude provedena multicentrická studie, která bude zkoumat farmakokinetiku, klinickou účinnost a bezpečnost nanofiltrovaného Cetoru® (ve fázi vývoje nazývaného C1-esteraseremmer-N) pro léčbu hereditárního angioedému (HAE). Tato studie (KB2003.01) sestává ze tří částí: Část A - farmakokinetika (fáze II); Část B - léčba záchvatů angioedému (fáze III); a Část C - profylaktické použití inhibitoru C1 (fáze III). Části B + C budou poskytovat údaje o účinnosti C1-esteraseremmer-N.

Změny ve výrobním procesu C1-esteraseremmer-N ve srovnání s nanofiltrací Cetor® a vynecháním imunoglobulinu proti hepatitidě B s největší pravděpodobností neovlivní snášenlivost. Nanofiltrace poskytne větší bezpečnost ohledně virů.

V části B studie bude 15 záchvatů hereditárního angioedému léčeno otevřenou léčbou C1-esteraseremmer-N. Závažnost a trvání záchvatu bude sledováno subjektivní zkušeností samotného pacienta (což se ukázalo jako nejcitlivější způsob sledování závažnosti záchvatu) a porovnáno s historickými (a literárními) údaji. Pokud je to možné, budou zahrnuty i některé ataky získaného angioedému.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Bude provedena multicentrická studie, která bude zkoumat farmakokinetiku, klinickou účinnost a bezpečnost nanofiltrovaného Cetoru® (ve fázi vývoje nazývaného C1-esteraseremmer-N) pro léčbu hereditárního angioedému (HAE). Tato studie (KB2003.01) sestává ze tří částí: Část A - farmakokinetika (fáze II); Část B - léčba záchvatů angioedému (fáze III); a Část C - profylaktické použití inhibitoru C1 (fáze III). Části B + C budou poskytovat údaje o účinnosti C1-esteraseremmer-N.

Změny ve výrobním procesu C1-esteraseremmer-N ve srovnání s nanofiltrací Cetor® a vynecháním imunoglobulinu proti hepatitidě B s největší pravděpodobností neovlivní snášenlivost. Nanofiltrace poskytne větší bezpečnost ohledně virů.

V části B studie bude 15 záchvatů hereditárního angioedému léčeno otevřenou léčbou C1-esteraseremmer-N. Závažnost a trvání záchvatu bude sledováno subjektivní zkušeností samotného pacienta (což se ukázalo jako nejcitlivější způsob sledování závažnosti záchvatu) a porovnáno s historickými (a literárními) údaji. Pokud je to možné, budou zahrnuty i některé ataky získaného angioedému.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení pacientů s HAE typu I a typu II:

  • Stanovená diagnóza hereditárního angioedému (typ I nebo II): výrazně snížená aktivita inhibitoru C1; snížená (typ I), normální nebo zvýšená (typ II) hladina C1 inhibitorového antigenu; snížená hladina C4.
  • Věk ≥ 16 let
  • Důkaz periferního, břišního, obličejového, laryngeálního nebo genitourinárního záchvatu angioedému střední až těžké intenzity, který začíná méně než 5 hodin před infuzí. Záchvat je definován jako středně závažný, pokud jakýmkoli způsobem ovlivňuje běžné denní aktivity pacienta. Těžké záchvaty jsou definovány neschopností vykonávat běžné denní aktivity.
  • Podepsaný informovaný souhlas pacientem a jeho zákonným zástupcem, pokud je mladší 18 let

Kritéria pro zařazení pacientů se získaným angioedémem:

  • Stanovená diagnóza získaného angioedému: opakované záchvaty angioedému bez kopřivky; žádná rodinná anamnéza; snížený funkční C1 inhibitor; snížená hladina C4.
  • Autoprotilátky proti C1 inhibitoru nebo snížení C1q nebo nástup po třetí dekádě života.
  • Věk ≥ 16 let
  • Důkaz periferního, břišního, obličejového, laryngeálního nebo genitourinárního záchvatu angioedému střední až těžké intenzity, který začíná méně než 5 hodin před infuzí. Záchvat je definován jako středně závažný, pokud jakýmkoli způsobem ovlivňuje běžné denní aktivity pacienta. Těžké záchvaty jsou definovány neschopností vykonávat běžné denní aktivity.
  • V současné době léčen koncentrátem inhibitoru C1 k reverzi angioedému.
  • Podepsaný informovaný souhlas pacientem a jeho zákonným zástupcem, pokud je mladší 18 let

Kritéria vyloučení:

Kritéria pro vyloučení pacientů s HAE typu I a typu II:

  • Přítomnost klinicky relevantních autoprotilátek inhibitoru C1
  • Účast v jiné farmaceutické klinické studii, která může interferovat s touto studií, v posledních 3 měsících před studií, jiné než části A tohoto protokolu.
  • Závislost na narkotických lécích/lécích proti bolesti v případě břišního záchvatu
  • B-buněčná malignita
  • Užívání narkotik během 3 dnů před útokem.
  • Použití heparinu během posledních dvou dnů před studií
  • Těhotenství nebo kojení
  • Anamnéza alergických reakcí na koncentrát inhibitoru C1 nebo jiné krevní produkty

Kritéria vyloučení pro pacienty se získaným angioedémem:

  • Účast v jiné farmaceutické klinické studii, která může interferovat s touto studií, v posledních 3 měsících před studií
  • Závislost na narkotických lécích/lécích proti bolesti v případě břišního záchvatu
  • Užívání narkotik během 3 dnů před útokem.
  • Použití heparinu během posledních dvou dnů před studií
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Anamnéza alergických reakcí na koncentrát inhibitoru C1 nebo jiné krevní produkty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Primárním cílem této klinické studie, ve které pacienti používají C1-esteraseremmer-N k léčbě záchvatu angioedému, je prozkoumat účinnost a dobu do účinku C1-esteraseremmer-N.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Sekundárními cíli jsou bezpečnost C1-esteraseremmer-N a schopnost C1-esteraseremmer-N zvyšovat hladinu a aktivitu C1 inhibitoru.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothya Biosolutions

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2005

První zveřejněno (Odhad)

29. července 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. května 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2009

Naposledy ověřeno

1. května 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KB2003.01B

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit