Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

C1-Esteraseremmer-N per il trattamento dell'angioedema ereditario (e acquisito).

1 maggio 2009 aggiornato da: Prothya Biosolutions

Farmacocinetica, efficacia clinica e sicurezza del concentrato di inibitore C1 (C1-Esteraseremmer-N) per il trattamento dell'angioedema ereditario (e acquisito)

Verrà eseguito uno studio multicentrico per studiare la farmacocinetica, l'efficacia clinica e la sicurezza di Cetor® nanofiltrato (chiamato C1-esteraseremmer-N durante la fase di sviluppo) per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Questo studio (KB2003.01) si compone di tre parti: Parte A - farmacocinetica (fase II); Parte B - trattamento degli attacchi di angioedema (fase III); e Parte C - uso profilattico dell'inibitore C1 (fase III). Le parti B + C forniranno dati sull'efficacia di C1-esteraseremmer-N.

I cambiamenti all'interno del processo di produzione di C1-esteraseremmer-N, rispetto alla nanofiltrazione Cetor® e all'omissione dell'immunoglobulina dell'epatite B, molto probabilmente non influiranno sulla tollerabilità. La nanofiltrazione fornirà maggiore sicurezza per quanto riguarda i virus.

Nella Parte B dello studio, 15 attacchi di angioedema ereditario saranno trattati con C1-esteraseremmer-N in aperto. La gravità e la durata dell'attacco saranno monitorate dall'esperienza soggettiva del paziente stesso (che si è dimostrato essere il modo più sensibile per monitorare la gravità dell'attacco) e confrontate con i dati storici (e di letteratura). Se possibile, saranno inclusi anche alcuni attacchi di angioedema acquisito.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Verrà eseguito uno studio multicentrico per studiare la farmacocinetica, l'efficacia clinica e la sicurezza di Cetor® nanofiltrato (chiamato C1-esteraseremmer-N durante la fase di sviluppo) per il trattamento dell'angioedema ereditario (HAE). Questo studio (KB2003.01) si compone di tre parti: Parte A - farmacocinetica (fase II); Parte B - trattamento degli attacchi di angioedema (fase III); e Parte C - uso profilattico dell'inibitore C1 (fase III). Le parti B + C forniranno dati sull'efficacia di C1-esteraseremmer-N.

I cambiamenti all'interno del processo di produzione di C1-esteraseremmer-N, rispetto alla nanofiltrazione Cetor® e all'omissione dell'immunoglobulina dell'epatite B, molto probabilmente non influiranno sulla tollerabilità. La nanofiltrazione fornirà maggiore sicurezza per quanto riguarda i virus.

Nella Parte B dello studio, 15 attacchi di angioedema ereditario saranno trattati con C1-esteraseremmer-N in aperto. La gravità e la durata dell'attacco saranno monitorate dall'esperienza soggettiva del paziente stesso (che si è dimostrato essere il modo più sensibile per monitorare la gravità dell'attacco) e confrontate con i dati storici (e di letteratura). Se possibile, saranno inclusi anche alcuni attacchi di angioedema acquisito.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

15

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Olanda, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Criteri di inclusione per i pazienti con HAE di tipo I e di tipo II:

  • Diagnosi accertata di angioedema ereditario (tipo I o II): marcata diminuzione dell'attività dell'inibitore C1; livello ridotto (tipo I), normale o elevato (tipo II) dell'antigene inibitore C1; diminuzione del livello di C4.
  • Età ≥ 16 anni
  • Evidenza di attacco periferico, addominale, facciale, laringeo o genitourinario di angioedema di intensità da moderata a grave, iniziato meno di 5 ore prima dell'infusione. Un attacco è definito moderato se pregiudica in qualche modo le normali attività quotidiane del paziente. Gli attacchi gravi sono definiti dall'incapacità di svolgere le normali attività quotidiane.
  • Consenso informato firmato dal paziente e dal legale rappresentante del paziente se minore di 18 anni

Criteri di inclusione per i pazienti con angioedema acquisito:

  • Diagnosi accertata di angioedema acquisito: attacchi ricorrenti di angioedema senza orticaria; nessuna storia familiare; diminuito inibitore C1 funzionale; diminuzione del livello di C4.
  • Autoanticorpi contro C1 inibitore o diminuzione di C1q o insorgenza dopo la terza decade di vita.
  • Età ≥ 16 anni
  • Evidenza di attacco periferico, addominale, facciale, laringeo o genitourinario di angioedema di intensità da moderata a grave, iniziato meno di 5 ore prima dell'infusione. Un attacco è definito moderato se pregiudica in qualche modo le normali attività quotidiane del paziente. Gli attacchi gravi sono definiti dall'incapacità di svolgere le normali attività quotidiane.
  • Attualmente in trattamento con concentrato di inibitore C1 per invertire l'angioedema.
  • Consenso informato firmato dal paziente e dal legale rappresentante del paziente se minore di 18 anni

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione per i pazienti con HAE di tipo I e di tipo II:

  • Presenza di autoanticorpi anti-C1 inibitori clinicamente rilevanti
  • Partecipazione a un altro studio clinico farmaceutico, che può interferire con questo studio, negli ultimi 3 mesi prima dello studio, diverso dalla Parte A di questo protocollo.
  • Dipendenza da narcotici/antidolorifici in caso di attacco addominale
  • Malignità delle cellule B
  • Uso di farmaci narcotici entro 3 giorni prima dell'attacco.
  • Uso di eparina negli ultimi due giorni prima dello studio
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia di reazioni allergiche al concentrato di inibitore C1 o ad altri prodotti sanguigni

Criteri di esclusione per i pazienti con angioedema acquisito:

  • Partecipazione a un altro studio clinico farmaceutico, che può interferire con questo studio, negli ultimi 3 mesi prima dello studio
  • Dipendenza da narcotici/antidolorifici in caso di attacco addominale
  • Uso di farmaci narcotici entro 3 giorni prima dell'attacco.
  • Uso di eparina negli ultimi due giorni prima dello studio
  • Gravidanza o allattamento.
  • Storia di reazioni allergiche al concentrato di inibitore C1 o ad altri prodotti sanguigni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
L'obiettivo principale di questo studio clinico, in cui i pazienti usano C1-esteraseremmer-N per trattare un attacco di angioedema, è indagare l'efficacia e il tempo di effetto di C1-esteraseremmer-N.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Obiettivi secondari sono la sicurezza di C1-esteraseremmer-N e la capacità di C1-esteraseremmer-N di aumentare il livello e l'attività dell'inibitore C1.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Investigatori

  • Investigatore principale: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 luglio 2005

Primo Inserito (Stima)

29 luglio 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

4 maggio 2009

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2009

Ultimo verificato

1 maggio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KB2003.01B

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi