Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

C1-Esteraseremmer-N til behandling af arvelig (og erhvervet) angioødem

1. maj 2009 opdateret af: Prothya Biosolutions

Farmakokinetik, klinisk effekt og sikkerhed af C1-hæmmerkoncentrat (C1-Esteraseremmer-N) til behandling af arveligt (og erhvervet) angioødem

Et multicenterstudie for at undersøge farmakokinetikken, den kliniske effekt og sikkerheden af ​​nanofiltreret Cetor® (kaldet C1-esteraseremmer-N i udviklingsfasen) til behandling af arveligt angioødem (HAE) vil blive udført. Denne undersøgelse (KB2003.01) består af tre dele: Del A - farmakokinetik (fase II); Del B - behandling af angioødem angreb (fase III); og del C - profylaktisk anvendelse af C1-hæmmer (fase III). Del B + C vil give data om effektiviteten af ​​C1-esteraseremmer-N.

Ændringerne i fremstillingsprocessen af ​​C1-esteraseremmer-N sammenlignet med Cetor® nanofiltrering og udeladelse af hepatitis B immunoglobulin vil højst sandsynligt ikke påvirke tolerabiliteten. Nanofiltreringen vil give mere sikkerhed med hensyn til vira.

I del B af undersøgelsen vil 15 anfald af arvelig angioødem blive behandlet med open-label C1-esteraseremmer-N. Angrebets sværhedsgrad og varighed vil blive overvåget af den subjektive oplevelse af patienten selv (som har vist sig at være den mest følsomme måde at overvåge angrebets sværhedsgrad på) og sammenlignet med historiske (og litteratur) data. Om muligt vil nogle anfald af erhvervet angioødem også blive inkluderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et multicenterstudie for at undersøge farmakokinetikken, den kliniske effekt og sikkerheden af ​​nanofiltreret Cetor® (kaldet C1-esteraseremmer-N i udviklingsfasen) til behandling af arveligt angioødem (HAE) vil blive udført. Denne undersøgelse (KB2003.01) består af tre dele: Del A - farmakokinetik (fase II); Del B - behandling af angioødem angreb (fase III); og del C - profylaktisk anvendelse af C1-hæmmer (fase III). Del B + C vil give data om effektiviteten af ​​C1-esteraseremmer-N.

Ændringerne i fremstillingsprocessen af ​​C1-esteraseremmer-N sammenlignet med Cetor® nanofiltrering og udeladelse af hepatitis B immunoglobulin vil højst sandsynligt ikke påvirke tolerabiliteten. Nanofiltreringen vil give mere sikkerhed med hensyn til vira.

I del B af undersøgelsen vil 15 anfald af arvelig angioødem blive behandlet med open-label C1-esteraseremmer-N. Angrebets sværhedsgrad og varighed vil blive overvåget af den subjektive oplevelse af patienten selv (som har vist sig at være den mest følsomme måde at overvåge angrebets sværhedsgrad på) og sammenlignet med historiske (og litteratur) data. Om muligt vil nogle anfald af erhvervet angioødem også blive inkluderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier for HAE type I og type II patienter:

  • Etableret diagnose af arvelig angioødem (type I eller II): markant nedsat C1-hæmmeraktivitet; nedsat (type I), normalt eller forhøjet (type II) niveau af C1-hæmmerantigen; nedsat niveau af C4.
  • Alder ≥ 16 år
  • Tegn på et perifert, abdominalt, ansigts-, larynx- eller genitourinært angreb af angioødem af moderat til svær intensitet, startende mindre end 5 timer før infusion. Et anfald defineres som moderat, hvis det på nogen måde påvirker patientens normale daglige aktiviteter. Alvorlige angreb er defineret ved manglende evne til at udføre normale daglige aktiviteter.
  • Underskrevet informeret samtykke af patient og patientens juridiske repræsentant, hvis under 18 år

Inklusionskriterier for erhvervede angioødempatienter:

  • Etableret diagnose erhvervet angioødem: tilbagevendende angreb af angioødem uden nældefeber; ingen familiehistorie; nedsat funktionel C1-hæmmer; nedsat niveau af C4.
  • Autoantistoffer mod C1-hæmmer eller nedsat C1q eller indtræden efter det tredje årti af livet.
  • Alder ≥ 16 år
  • Tegn på et perifert, abdominalt, ansigts-, larynx- eller genitourinært angreb af angioødem af moderat til svær intensitet, startende mindre end 5 timer før infusion. Et anfald defineres som moderat, hvis det på nogen måde påvirker patientens normale daglige aktiviteter. Alvorlige angreb er defineret ved manglende evne til at udføre normale daglige aktiviteter.
  • I øjeblikket behandlet med C1-hæmmerkoncentrat for at vende angioødem.
  • Underskrevet informeret samtykke af patient og patientens juridiske repræsentant, hvis under 18 år

Ekskluderingskriterier:

Eksklusionskriterier for HAE type I og type II patienter:

  • Tilstedeværelse af klinisk relevante anti-C1-hæmmere auto-antistoffer
  • Deltagelse i en anden farmaceutisk klinisk undersøgelse, som kan interferere med denne undersøgelse, i de sidste 3 måneder forud for undersøgelsen, bortset fra del A af denne protokol.
  • Afhængighed af narkotiske/smertestillende medicin i tilfælde af et maveanfald
  • B-celle malignitet
  • Brug af narkotisk medicin inden for 3 dage før angrebet.
  • Brug af heparin inden for de sidste to dage før undersøgelsen
  • Graviditet eller amning
  • Anamnese med allergiske reaktioner på C1-hæmmerkoncentrat eller andre blodprodukter

Eksklusionskriterier for erhvervede angioødempatienter:

  • Deltagelse i en anden farmaceutisk klinisk undersøgelse, som kan interferere med denne undersøgelse, inden for de sidste 3 måneder forud for undersøgelsen
  • Afhængighed af narkotiske/smertestillende medicin i tilfælde af et maveanfald
  • Brug af narkotisk medicin inden for 3 dage før angrebet.
  • Brug af heparin inden for de sidste to dage før undersøgelsen
  • Graviditet eller amning.
  • Anamnese med allergiske reaktioner på C1-hæmmerkoncentrat eller andre blodprodukter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Det primære formål med dette kliniske studie, hvor patienter bruger C1-esteraseremmer-N til at behandle et angioødemanfald, er at undersøge effektiviteten og tiden til virkning af C1-esteraseremmer-N.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære mål er sikkerheden af ​​C1-esteraseremmer-N og evnen af ​​C1-esteraseremmer-N til at øge C1-hæmmerniveauet og aktiviteten.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. juli 2005

Først opslået (Skøn)

29. juli 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. maj 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2009

Sidst verificeret

1. maj 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KB2003.01B

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner