Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

C1-Esteraseremmer-N perinnöllisen (ja hankitun) angioedeeman hoitoon

perjantai 1. toukokuuta 2009 päivittänyt: Prothya Biosolutions

C1-inhibiittorikonsentraatin (C1-Esteraseremmer-N) farmakokinetiikka, kliininen teho ja turvallisuus perinnöllisen (ja hankitun) angioedeeman hoitoon

Suoritetaan monikeskustutkimus, jossa tutkitaan nanosuodatetun Cetor®:n (kehitysvaiheessa C1-esteraseremmer-N) farmakokinetiikkaa, kliinistä tehoa ja turvallisuutta perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoidossa. Tämä tutkimus (KB2003.01) koostuu kolmesta osasta: Osa A - farmakokinetiikka (vaihe II); Osa B - angioödeemakohtausten hoito (vaihe III); ja osa C - C1-estäjän profylaktinen käyttö (vaihe III). Osat B + C tarjoavat tietoja C1-esteraseremmer-N:n tehokkuudesta.

Muutokset C1-esteraseremmer-N:n valmistusprosessissa verrattuna Cetor®-nanosuodatukseen ja hepatiitti B -immunoglobuliinin pois jättämiseen eivät todennäköisesti vaikuta siedettävyyteen. Nanosuodatus lisää turvallisuutta viruksia vastaan.

Tutkimuksen osassa B 15 perinnöllisen angioedeeman kohtausta hoidetaan avoimella C1-esteraseremmer-N:llä. Kohtauksen vakavuutta ja kestoa seurataan potilaan itsensä subjektiivisen kokemuksen perusteella (jonka on osoitettu olevan herkisin tapa seurata kohtauksen vakavuutta) ja sitä verrataan historiallisiin (ja kirjallisuustietoihin). Jos mahdollista, myös joitakin hankitun angioedeeman kohtauksia otetaan mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Suoritetaan monikeskustutkimus, jossa tutkitaan nanosuodatetun Cetor®:n (kehitysvaiheessa C1-esteraseremmer-N) farmakokinetiikkaa, kliinistä tehoa ja turvallisuutta perinnöllisen angioedeeman (HAE) hoidossa. Tämä tutkimus (KB2003.01) koostuu kolmesta osasta: Osa A - farmakokinetiikka (vaihe II); Osa B - angioödeemakohtausten hoito (vaihe III); ja osa C - C1-estäjän profylaktinen käyttö (vaihe III). Osat B + C tarjoavat tietoja C1-esteraseremmer-N:n tehokkuudesta.

Muutokset C1-esteraseremmer-N:n valmistusprosessissa verrattuna Cetor®-nanosuodatukseen ja hepatiitti B -immunoglobuliinin pois jättämiseen eivät todennäköisesti vaikuta siedettävyyteen. Nanosuodatus lisää turvallisuutta viruksia vastaan.

Tutkimuksen osassa B 15 perinnöllisen angioedeeman kohtausta hoidetaan avoimella C1-esteraseremmer-N:llä. Kohtauksen vakavuutta ja kestoa seurataan potilaan itsensä subjektiivisen kokemuksen perusteella (jonka on osoitettu olevan herkisin tapa seurata kohtauksen vakavuutta) ja sitä verrataan historiallisiin (ja kirjallisuustietoihin). Jos mahdollista, myös joitakin hankitun angioedeeman kohtauksia otetaan mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

15

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1100 DD
        • Academic Medical Centre
      • Groningen, Alankomaat, 9700 RB
        • Academic hospital Groningen
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus Medical Centre

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Kriteerit HAE-tyypin I ja tyypin II potilaille:

  • Vakiintunut diagnoosi perinnöllisestä angioedeemasta (tyyppi I tai II): huomattavasti heikentynyt C1-estäjän aktiivisuus; alentunut (tyyppi I), normaali tai kohonnut (tyyppi II) C1-inhibiittoriantigeenin taso; alentunut C4-taso.
  • Ikä ≥ 16 vuotta
  • Todisteet ääreis-, vatsa-, kasvojen, kurkunpään tai urogenitaalien angioedeeman kohtauksesta, jonka voimakkuus on keskivaikea ja joka alkaa alle 5 tuntia ennen infuusiota. Kohtaus määritellään kohtalaiseksi, jos se vaikuttaa jollakin tavalla potilaan normaaliin päivittäiseen toimintaan. Vakavat hyökkäykset määritellään kyvyttömyyteen suorittaa normaaleja päivittäisiä toimintoja.
  • Potilaan ja potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus, jos hän on alle 18-vuotias

Mukaanottokriteerit hankituille angioedeemapotilaille:

  • Todettu hankitun angioedeeman diagnoosi: toistuvat angioedeeman kohtaukset ilman urtikariaa; ei sukuhistoriaa; vähentynyt toiminnallinen C1-inhibiittori; alentunut C4-taso.
  • Autovasta-aineet C1-estäjää vastaan ​​tai vähentynyt C1q tai alkavat kolmannen vuosikymmenen jälkeen.
  • Ikä ≥ 16 vuotta
  • Todisteet ääreis-, vatsa-, kasvojen, kurkunpään tai urogenitaalien angioedeeman kohtauksesta, jonka voimakkuus on keskivaikea ja joka alkaa alle 5 tuntia ennen infuusiota. Kohtaus määritellään kohtalaiseksi, jos se vaikuttaa jollakin tavalla potilaan normaaliin päivittäiseen toimintaan. Vakavat hyökkäykset määritellään kyvyttömyyteen suorittaa normaaleja päivittäisiä toimintoja.
  • Tällä hetkellä hoidettu C1-estäjätiivisteellä angioedeeman kääntämiseksi.
  • Potilaan ja potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus, jos hän on alle 18-vuotias

Poissulkemiskriteerit:

Poissulkemiskriteerit tyypin I ja tyypin II HAE-potilaille:

  • Kliinisesti merkittävien C1-estäjien autovasta-aineiden esiintyminen
  • Osallistuminen toiseen lääketieteelliseen kliiniseen tutkimukseen, joka voi häiritä tätä tutkimusta, tutkimusta edeltäneiden 3 kuukauden aikana, lukuun ottamatta tämän protokollan osaa A.
  • Riippuvuus huume-/kipulääkkeistä vatsakohtauksen sattuessa
  • B-solujen pahanlaatuisuus
  • Huumausaineiden käyttö 3 päivää ennen hyökkäystä.
  • Hepariinin käyttö kahden viimeisen päivän aikana ennen tutkimusta
  • Raskaus tai imetys
  • Aiemmat allergiset reaktiot C1-estäjätiivisteelle tai muille verivalmisteille

Poissulkemiskriteerit hankituille angioedeemapotilaille:

  • Osallistuminen toiseen lääketieteelliseen kliiniseen tutkimukseen, joka voi häiritä tätä tutkimusta, tutkimusta edeltäneiden 3 kuukauden aikana
  • Riippuvuus huume-/kipulääkkeistä vatsakohtauksen sattuessa
  • Huumausaineiden käyttö 3 päivää ennen hyökkäystä.
  • Hepariinin käyttö kahden viimeisen päivän aikana ennen tutkimusta
  • Raskaus tai imetys.
  • Aiemmat allergiset reaktiot C1-estäjätiivisteelle tai muille verivalmisteille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Ensisijainen tavoite tässä kliinisessä tutkimuksessa, jossa potilaat käyttävät C1-esteraseremmer-N:ää angioödeemakohtauksen hoitoon, on tutkia C1-esteraseremmer-N:n tehoa ja vaikutusaikaa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toissijaisia ​​tavoitteita ovat C1-esteraseremmer-N:n turvallisuus ja C1-esteraseremmer-N:n kyky lisätä C1-estäjän tasoa ja aktiivisuutta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Prothya Biosolutions

Tutkijat

  • Päätutkija: M. M. Levi, Prof. Dr., Academic Medical Centre Amsterdam

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. heinäkuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. heinäkuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 29. heinäkuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 4. toukokuuta 2009

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KB2003.01B

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset C1-estäjän konsentraatti (C1-esteraseremmer-N)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa