전측두엽 치매(FTD) 환자에서 메만틴의 효능 및 내약성
전측두엽 치매(FTD) 환자에서 메만틴(20mg)의 효능 및 내약성에 대한 이중맹검, 평행군, 위약 대조 시험
연구 개요
상세 설명
배경: 전측두엽 치매(FTD)는 전노년기(65세 이전에 발병) 치매의 첫 번째 원인입니다. 행동 장애를 특징으로 하며 알츠하이머병(AD)보다 무력화되는 경우가 많으며 평균 7년(AD의 경우 9-10년) 이내에 사망에 이릅니다. 그것은 종종 여전히 활동적인 젊은 개인(AD보다 평균 20세 더 젊음)에 영향을 미칩니다. 따라서 이러한 환자의 관리는 부담스럽고 복잡합니다. 그러나 AD와 달리 현재 이용 가능한 치료법은 없습니다. 이 장애에 대해 실제로 수행된 치료 시도는 거의 없습니다. 다음과 같은 여러 가지 이유가 있을 수 있습니다.
- 신뢰할 수 있는 진단 기준의 최근 가용성(1994년 Lund 및 Manchester 그룹의 합의 성명, 1998년 개정),
- AD와 대조적으로 매우 적은 수의 사례-사례 수는 2004년 프랑스에서 AD의 경우 약 3,500 대 600,000으로 추정됨-따라서 FTD는 희귀 질환의 범주에 속합니다(즉, 30,000건 미만),
- 귀중한 생리 병리학 적 가설의 부족.
비특이적 세로토닌 기능 장애 외에 특정 신경매개체와 관련된 유의한 이상은 분명히 발견되지 않았습니다(콜린성 결핍을 특징으로 하는 AD와 달리). 1998년, FTD의 지배적인 상염색체 전달을 보여주는 특정 혈족의 타우 유전자 돌연변이 발견은 타우 단백질에 대한 연구 노력을 지향하고 새로운 관점을 제공했습니다. 많은 연구에서 흥분 독성의 역할을 제안했습니다. 대부분의 FTD 환자(가족성 및 산발성 형태)의 뇌에서 타우 단백질의 비정상적인 응집이 관찰되었습니다. 흥분독성은 tau 단백질의 발현 및 인산화 상태의 변형을 통해 이러한 비정상적인 응집을 촉진하는 원인이 될 수 있습니다. 이 연구의 가설은 항흥분독성 신경보호 치료가 병원성 과정을 늦출 수 있으므로 이 병리학에 효과적인 치료가 될 수 있다는 것입니다.
목표: 1년 치료 후 FTD 환자에서 메만틴(현재 AD에서 사용되는 항흥분독성, 신경보호 치료)의 효능 및 내약성을 평가합니다.
연구 유형: 국가, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹, 위약 대조, 2상 치료 시험.
연구 설계: 45세에서 75세 사이의 64명의 환자가 12개월 동안 연구에 등록됩니다(임상 포함 기준은 Lund 및 Manchester 그룹 합의 진술[개정판 1998]을 기반으로 정의됨), 통제된 연구에서 1년 동안 후속 조치를 취했습니다. 편입 당시 MMSE(Mini Mental Status Examination) 점수가 19점 이상이어야 한다(18점 이하는 신경심리학적 검사 불가). 환자는 메만틴 또는 위약(무작위 비율 1:1)을 하루에 두 번 복용합니다(즉, 메만틴 부문에서 하루에 메만틴 20mg). 주요 효능 변수는 글로벌 평가 도구인 CIBIC-Plus(Clinician's Interview-Based Impression of Change Plus Caregiver Input)입니다. 2차 효능 변수에는 행동 척도[신경 정신과 목록(NPI), 정면 행동 목록(FBI)], 인지 척도[매티스 치매 평가 척도(MDRS), MMSE], 일상 생활 활동(치매에 대한 장애 평가, DAD), 환자 간병인이 보낸 시간(Resource Utilization in Dementia, RUD), 간병인 부담 척도(Zarit Burden Inventory), 약물의 내약성. 주요 분석은 포함 후 적어도 하나의 평가를 받은 모든 무작위 환자에서 치료 의도 기반으로 수행됩니다(마지막 관찰 이월된 LOCF 값은 누락된 값에 기인함). 이 분석은 이중 맹검 연구(주된 판단 기준)가 끝날 때 수행됩니다.
기대 결과 및 전망: 주요 기대 결과는 메만틴의 FTD 치료제로서의 효능 확인이며, 이는 이 질병의 치료에 선례가 될 것입니다. 이러한 결과는 또한 다른 전측두엽 변성(의미 치매, 진행성 비유창성 실어증), 진행성 핵상 마비 또는 피질기저핵 변성과 같은 다른 관련 신경 퇴행성 질환(타우 병증)에 대한 치료법 개발로 이어질 수 있습니다. 마지막으로, 이 연구에서 64명의 환자 코호트에 대한 표준화된 후속 조치는 희귀하고 잘 알려지지 않은 질병의 자연 경과에 대한 중요한 정보를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Nantes, 프랑스, 44093
- Martine Vercelletto
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 룬드와 맨체스터 그룹의 합의문(1998년 개정)에서 정의한 기준에 따라 지난 1년 동안 질병이 진행된 FTD 환자.
- MMSE 점수 19 이상
- 45~75세의 남녀
- 언어, 시공간 또는 간헐적 기억 장애가 없는 경우
제외 기준:
- 나이 > 76세
- 문맹 또는 오해 환자
- 암, 심장 질환, 폐 질환, 신장 질환(크레아티닌 > 200mg/dL) 또는 간질 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Martine Vercelletto, MD, Centre de la Mémoire, Clinique Neurologique CHU Nord Nantes 44093 France; mvercelletto@chu-nantes.fr
- 수석 연구원: Lucette Lacomblez, MD, Federation de Neurologie AP-HP Paris 75 013 France; lucette.lacomblez@psl.ap-hop-paris.fr
- 수석 연구원: Bruno Dubois, MD, Centre du Langage et de Neuropsychologie AP-HP Paris 75013 France; b.dubois@psl.ap-hop-paris.fr
- 수석 연구원: Anne Sophie Rigaud, MD, Hôpital Broca, Paris 75 France; anne-sophie.rigaud@brc.ap-hop-paris.fr
- 수석 연구원: Jean-Francois Dartigues, MD, Hôpital Pellegrin Bordeaux 33 076 France; jean-francois.dartigues@u.bordeaux2.fr
- 수석 연구원: Sophie Auriacombe, MD, Hôpital Pellegrin Bordeaux 33 076 France ; sophie.auriacombe@u.bordeaux.fr
- 수석 연구원: Philippe Couratier, MD, Hôpital Dupuytren, Limoges 87000 France; philippe.couratier@unilim.fr
- 수석 연구원: Jacques Touchon, MD, Hôpital Gui de Chaulliac, Montpellier 34 295 France; jacques.touchon@wanadoo.fr
- 수석 연구원: Matthieu Ceccaldi, MD, Hôpital de la Timone Marseille 13 005 France; mceccaldi@ap-hm.fr
- 수석 연구원: Mira Didic, MD, Hôpital de la Timone Marseille 13005 France; mira.didic@medecine.univ-mrs.fr
- 수석 연구원: Serge Bakchine, MD, Hôpital Maison Blanche, Reims 51 092 France; sbakchine@chu-reims.fr
- 수석 연구원: Bernard-Francois Michel, MD, Hôpital Sainte Marguerite, 13009 France; bmichel@ap-hm.fr
- 수석 연구원: Catherine Thomas-Anterion, MD, Hôpital Bellevue Saint Etienne, 42 000 France; catherine.thomas@chu-st-etienne.fr
- 수석 연구원: Bernard Laurent, MD, Hôpital Bellevue Saint Etienne 42 000 France; bernard.laurent@univ-st-etienne.fr
- 수석 연구원: Francois Sellal, MD, Hôpital Civil Strasbourg 67000 France; francois.sellal@chru-strasbourg.fr
- 수석 연구원: Serge Belliard, MD, Hôpital Pontchaillou Rennes 35 000, France; serge.belliard@chu-rennes.fr
- 수석 연구원: Herve Allain, MD, Service de Pharmacologie, CHU de Rennes 35 000 France ; Herve.allain@univ-rennes1.fr
- 수석 연구원: Michele Puel, MD, Hôpital Purpan, Toulouse 31059 France; PUEL.M@chu-toulouse.fr
- 수석 연구원: Jean-Francois Demonet, MD, Clinique Neurologique CHU Purpan Toulouse 31059 France; demonet@toulouse.inserm.fr
- 수석 연구원: Marie Sarazin, MD, Centre du Langage et de la Mémoire, Hôpital de la Salpétriére AP-HP Paris 75013 France
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Boutoleau-Bretonniere C, Lebouvier T, Volteau C, Jaulin P, Lacomblez L, Damier P, Thomas-Anterion C, Vercelletto M. Prospective evaluation of behavioral scales in the behavioral variant of frontotemporal dementia. Dement Geriatr Cogn Disord. 2012;34(2):75-82. doi: 10.1159/000341784. Epub 2012 Aug 23.
- Vercelletto M, Boutoleau-Bretonniere C, Volteau C, Puel M, Auriacombe S, Sarazin M, Michel BF, Couratier P, Thomas-Anterion C, Verpillat P, Gabelle A, Golfier V, Cerato E, Lacomblez L; French research network on Frontotemporal dementia. Memantine in behavioral variant frontotemporal dementia: negative results. J Alzheimers Dis. 2011;23(4):749-59. doi: 10.3233/JAD-2010-101632.
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