문맥장절개술 후 코르티코스테로이드 요법의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 시험
담도 폐쇄증이 있는 영아의 문맥장절개술 후 코르티코스테로이드 요법의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
연구 개요
상세 설명
이것은 담도 폐쇄증이 있는 영아의 결과에 대한 코르티코스테로이드의 효능을 전향적으로 결정하기 위한 다기관 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다. 이 시험은 담도 폐쇄증이 있는 영아의 병인, 병인, 진단 및 치료를 연구하는 것을 목표로 하는 어린이 담도 간 질환 연구 및 교육 네트워크(ChiLDREN)를 포함하는 15개 임상 센터의 NIDDK 자금 지원 네트워크에 의해 수행됩니다. 시험을 위해 우리의 전반적인 가설은 문맥장절개술(담낭 카사이 절차 포함) 후 코르티코스테로이드를 사용한 치료가 담도 폐쇄증이 있는 영아의 담즙 배액 및 장기적 결과를 개선할 것이라는 것입니다. 이 가설은 다음과 같은 특정 목표와 가설을 통해 테스트됩니다.
목표 1: 코르티코스테로이드 요법이 문맥장절개술 후 혈청 빌리루빈 농도를 감소시키는지 여부를 확인합니다.
목표 2: 24개월령에서 이식 없이 생존으로 정의된 대로 문맥장절개술 후 코르티코스테로이드 치료가 결과를 개선할지 여부를 결정합니다.
목표 3: 문맥장절개술 후 코르티코스테로이드 치료가 담도 폐쇄증이 있는 영아의 성장을 개선할지 여부를 결정합니다.
목표 4: 코르티코스테로이드 치료가 표준 용량으로 보충한 후 각 지용성 비타민의 생화학적 지표를 개선하는지 여부를 결정합니다.
목표 5: 문맥장절개술 후 코르티코스테로이드 치료가 지속성 복수 또는 내과적 치료가 필요한 복수의 발생률을 감소시키는지 여부를 결정합니다.
제안된 시험의 의의는 코르티코스테로이드가 담즙 배액 및 장기 결과를 개선하는 효과적인 의학적 치료법인지 여부와 그 사용이 담도 폐쇄증이 있는 영아의 간 이식 필요성을 줄이는지 여부를 결정한다는 것입니다.
피험자는 담도 폐쇄증에 대해 문문장절개술 또는 문문방낭절개술(담낭 카사이)을 받는 ChiLDREN 전향적 관찰 데이터베이스 연구에 등록된 환자들로부터 모집될 것입니다.
1차 결과 측정은 문맥소장절개술 후 6개월에 혈청 총 빌리루빈이 1.5mg/dL 미만이고 간이 원래 있는 환자의 비율입니다.
이차 결과 측정은 다음과 같습니다.
- 혈청 총 빌리루빈 농도(및 또한 문맥장절개술 후 3개월 시점)
- 생후 24개월에 자연 간으로 생존
성장
- 연령 Z-점수에 대한 체중(복수가 없는 환자의 경우)
- 나이 Z 점수에 대한 키
지용성 비타민의 충분한 혈청 바이오마커
- 비타민 A: 혈청 레티놀/레티놀 결합 단백질의 몰비
- 비타민 D: 25-하이드록시 비타민 D의 혈청 수준
- 비타민 E: 혈청 비타민 E/총 지질의 비율
- 비타민 K: 국제 표준화 비율(INR)
- 복수의 존재
모든 측정은 생후 12개월과 24개월에 이루어집니다(달리 명시되지 않는 한).
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- The Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Hospital of Atlanta - Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- Children's Hospital at Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 이전 72시간 이내에 담도 폐쇄증에 대한 문문장절개술 또는 담낭 카사이 수술
- 임신 후 연령 ≥ 36주
- 등록 시 체중 ≥ 2000gm
- 문문장절개술 완료 전 또는 완료 후 72시간 이내에 얻은 연구 참여에 대한 서면 동의서. (참고: 잠재적 피험자의 가족은 문문장절개술 전에 접근할 수 있습니다.)
제외 기준:
- 알려진 면역결핍
- 진성 당뇨병
- 연령에 따른 유의한 전신성 고혈압의 존재(지속적인 수축기 혈압 ≥112 mmHg)
- 생후 4주 미만 영아의 경우 혈청 간접(비결합) 빌리루빈 ≥ 5mg/dL 또는 생후 4~8주 영아의 경우 ≥ 7mg/dL
- 코르티코스테로이드에 대한 알려진 민감도
- 문서화된 균혈증 또는 임상적으로 관련이 있다고 느껴지는 기타 조직 감염
- 단순 헤르페스 바이러스, 톡소플라스마증 또는 사이토메갈로바이러스 봉입 질환으로 알려진 알려진 선천성 감염 또는 질병
- 산모가 인체면역결핍바이러스 감염이 있는 것으로 알려진 영아
- 산모가 HBsAg 또는 C형 간염 바이러스 양성인 것으로 알려진 영아
- 연구 수행 및 결과를 방해할 수 있는 신경계, 심혈관, 폐, 대사, 내분비 및 신장 장애와 같은 다른 심각한 동시 질환이 있는 유아
- 코르티코스테로이드 사용이 금기인 기타 임상 상태(예: 장 천공)
- 연구 약물의 제안된 투여 전 5일 이내에 약독화 로타바이러스 생백신(예: Rotateq)을 받은 영아
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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담도 폐쇄증이 있는 영아의 문맥장절개술 후 위약의 일정 및 용량: 1-3일: IV - 생리 식염수 4 mg/kg/일, 분할 BID 4-7일: PO 위약 4 mg/kg/일, 분할 BID 2주: PO 위약 4 mg/kg/일, 분할 BID 3주 : PO 위약 2 mg/kg/일, 분할 BID 4주: PO 위약 2 mg/kg/일, 분할 BID 5주: PO 위약 1 mg/kg/일, 1일 1회 6주: PO 위약 1 mg/kg /일, 1일 1회 7주: PO 위약 0.8 mg/kg/일, 1일 1회 8주: PO 위약 0.6 mg/kg/일, 1일 1회 9주: PO 위약 0.4 mg/kg/일, 1회 10주: PO 위약 0.2 mg/kg/일, 1일 1회 11주: PO 위약 0.1 mg/kg/일, 1일 1회 12-13주: PO 위약 0.1 mg/kg/일, 격일로 1일 1회 14주차: 중지 |
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실험적: 코르티코스테로이드
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담도 폐쇄증이 있는 영아의 문맥장절개술 후 코르티코스테로이드의 일정 및 용량은 다음과 같습니다. 1-3일: 메틸프레드니솔론, IV-4mg/kg/일, 분할 BID 4-7일: 프레드니솔론, PO-4mg/kg/일, 분할 BID 2주: 4mg/kg/일, 분할 BID 3주: 2 mg/kg/일, 분할 BID 4주: 2 mg/kg/일, 분할 BID 5주: 1 mg/kg/일, 1일 1회 6주: 1 mg/kg/일, 1일 1회 7주: 0.8 mg/kg/day, 1일 1회 8주: 0.6 mg/kg/day, 1일 1회 9주: 0.4 mg/kg/day, 1일 1회 10주: 0.2 mg/kg/day, 1일 1회 11주 : 0.1 mg/kg/일, 1일 1회 12-13주: 0.1 mg/kg/일, 격일 14주: 중단
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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문문장절개술 후 6개월째 혈청 총 빌리루빈이 1.5 mg/dL 미만이고 간이 정상인 환자의 비율
기간: 측정은 문맥장절개술 후 6개월에 이루어집니다.
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측정은 문맥장절개술 후 6개월에 이루어집니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생후 24개월에 원시 간으로 생존
기간: 생후 24개월에 측정합니다.
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생후 24개월에 측정합니다.
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혈청 총 빌리루빈 농도
기간: 측정은 문맥장절개술 후 3개월에 이루어집니다.
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측정은 문맥장절개술 후 3개월에 이루어집니다.
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12개월의 총 빌리루빈 농도
기간: HPE 이후 12개월
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HPE 이후 12개월
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24개월령의 총 빌리루빈 농도
기간: 생후 24개월
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생후 24개월
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가중치 Z-점수
기간: HPE 생후 24개월까지
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연구 과정에 걸쳐 연령 Z-점수에 대한 가중치(복수가 없는 대상체에서)
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HPE 생후 24개월까지
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신장 Z 점수
기간: HPE에서 24개월 숙성
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연구 기간 동안 연령 Z-점수별 키
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HPE에서 24개월 숙성
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12개월에 복수의 존재
기간: 12 개월
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12 개월
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24개월에 복수의 존재
기간: 24개월
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24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 E
기간: 24개월
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비타민 E 충분성은 혈청 비타민 E/총 지질의 비율로 측정됩니다.
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24개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 K
기간: 24개월
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비타민 K 충분성은 INR(국제 표준화 비율)로 측정됩니다.
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24개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 D
기간: 24개월
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비타민 D 충분성은 25-하이드록시 비타민 D의 혈청 수준으로 측정됩니다.
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24개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 A
기간: 24개월
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비타민 A 충분성은 혈청 레티놀/레티놀 결합 단백질의 몰비로 정의됩니다.
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24개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 D
기간: 12 개월
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비타민 D 충분성은 25-하이드록시 비타민 D의 혈청 수준으로 측정됩니다.
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12 개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 K
기간: 12 개월
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비타민 K 충분성은 INR(국제 표준화 비율)로 측정됩니다.
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12 개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 E
기간: 12 개월
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비타민 E 충분성은 혈청 비타민 E/총 지질의 비율로 측정됩니다.
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12 개월
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지용성 비타민의 충분성에 대한 혈청 바이오마커 - 비타민 A
기간: 12 개월
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비타민 A 충분성은 혈청 레티놀/레티놀 결합 단백질의 몰비로 측정됩니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
- 연구 책임자: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
- 수석 연구원: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Ng VL, Sorensen LG, Alonso EM, Fredericks EM, Ye W, Moore J, Karpen SJ, Shneider BL, Molleston JP, Bezerra JA, Murray KF, Loomes KM, Rosenthal P, Squires RH, Wang K, Arnon R, Schwarz KB, Turmelle YP, Haber BH, Sherker AH, Magee JC, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Neurodevelopmental Outcome of Young Children with Biliary Atresia and Native Liver: Results from the ChiLDReN Study. J Pediatr. 2018 May;196:139-147.e3. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.12.048. Epub 2018 Mar 5.
- Shneider BL, Magee JC, Karpen SJ, Rand EB, Narkewicz MR, Bass LM, Schwarz K, Whitington PF, Bezerra JA, Kerkar N, Haber B, Rosenthal P, Turmelle YP, Molleston JP, Murray KF, Ng VL, Wang KS, Romero R, Squires RH, Arnon R, Sherker AH, Moore J, Ye W, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN). Total Serum Bilirubin within 3 Months of Hepatoportoenterostomy Predicts Short-Term Outcomes in Biliary Atresia. J Pediatr. 2016 Mar;170:211-7.e1-2. doi: 10.1016/j.jpeds.2015.11.058. Epub 2015 Dec 24.
- Bezerra JA, Spino C, Magee JC, Shneider BL, Rosenthal P, Wang KS, Erlichman J, Haber B, Hertel PM, Karpen SJ, Kerkar N, Loomes KM, Molleston JP, Murray KF, Romero R, Schwarz KB, Shepherd R, Suchy FJ, Turmelle YP, Whitington PF, Moore J, Sherker AH, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN). Use of corticosteroids after hepatoportoenterostomy for bile drainage in infants with biliary atresia: the START randomized clinical trial. JAMA. 2014 May 7;311(17):1750-9. doi: 10.1001/jama.2014.2623.
- Alonso EM, Ye W, Hawthorne K, Venkat V, Loomes KM, Mack CL, Hertel PM, Karpen SJ, Kerkar N, Molleston JP, Murray KF, Romero R, Rosenthal P, Schwarz KB, Shneider BL, Suchy FJ, Turmelle YP, Wang KS, Sherker AH, Sokol RJ, Bezerra JA, Magee JC; ChiLDReN Network. Impact of Steroid Therapy on Early Growth in Infants with Biliary Atresia: The Multicenter Steroids in Biliary Atresia Randomized Trial. J Pediatr. 2018 Nov;202:179-185.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.07.002. Epub 2018 Sep 21.
- Venkat VL, Shneider BL, Magee JC, Turmelle Y, Arnon R, Bezerra JA, Hertel PM, Karpen SJ, Kerkar N, Loomes KM, Molleston J, Murray KF, Ng VL, Raghunathan T, Rosenthal P, Schwartz K, Sherker AH, Sokol RJ, Teckman J, Wang K, Whitington PF, Heubi JE; Childhood Liver Disease Research and Education Network. Total serum bilirubin predicts fat-soluble vitamin deficiency better than serum bile acids in infants with biliary atresia. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2014 Dec;59(6):702-7. doi: 10.1097/MPG.0000000000000547.
- Shneider BL, Magee JC, Bezerra JA, Haber B, Karpen SJ, Raghunathan T, Rosenthal P, Schwarz K, Suchy FJ, Kerkar N, Turmelle Y, Whitington PF, Robuck PR, Sokol RJ; Childhood Liver Disease Research Education Network (ChiLDREN). Efficacy of fat-soluble vitamin supplementation in infants with biliary atresia. Pediatrics. 2012 Sep;130(3):e607-14. doi: 10.1542/peds.2011-1423. Epub 2012 Aug 13.
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연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
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마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
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