Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe kortikosteroidihoidosta portoenterostoman jälkeen

perjantai 11. lokakuuta 2019 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe kortikosteroidihoidosta portoenterostomian jälkeen pikkulapsilla, joilla on sapen atresia

Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) suorittaa kliinistä tutkimusta arvioidakseen, parantaako pitkäaikainen kortikosteroidihoito Kasai- tai sappirakon Kasai-tuloksia vauvoilla, joilla on sapen atresia. Tässä kliinisessä tutkimuksessa ChiLDREN testaa, parantaako Kasain jälkeinen kortikosteroidihoito sapen poistumista ja pitkäaikaista lopputulosta pikkulapsilla, joilla on sappitiehyetresia. Tämän tutkimuksen koehenkilöiden on aloitettava hoito 72 tunnin kuluessa Kasai-toimenpiteestä, ja heidän on oltava osa ChiLDRENin suorittamaa tulevaa tutkimusta sapen atresian luonnollisesta historiasta (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/NCT00061828? järjestys=3).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskusinen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää prospektiivisesti kortikosteroidien tehokkuus vauvoilla, joilla on sapen atresia. Tutkimuksen suorittaa NIDDK:n rahoittama 15 kliinisen keskuksen verkosto, joka koostuu Biliary Children Liver Disease Research and Education Networkista (ChiLDREN), jonka tavoitteena on tutkia sappiatresiaa sairastavien imeväisten etiologiaa, patogeneesiä, diagnoosia ja hoitoa. Kokeessa yleinen hypoteesimme on, että kortikosteroidihoito portoenterostoman jälkeen (mukaan lukien sappirakon Kasai-toimenpiteet) parantaa sapen poistumista ja pitkäaikaista lopputulosta vauvoilla, joilla on sapen atresia. Tätä hypoteesia testataan seuraavien erityistavoitteiden ja hypoteesien avulla:

Tavoite 1: Selvittää, alentaako kortikosteroidihoito seerumin bilirubiinipitoisuutta portoenterostoman jälkeen.

Tavoite 2: Selvittää, parantaako kortikosteroidihoito portoenterostomian jälkeen lopputulosta, joka määritellään selviytymisenä ilman elinsiirtoa 24 kuukauden iässä.

Tavoite 3: Selvittää, parantaako kortikosteroidihoito portoenterostoman jälkeen vauvojen kasvua, joilla on biliaariatresia.

Tavoite 4: Selvittää, parantaako kortikosteroidihoito kunkin rasvaliukoisen vitamiinin biokemiallisia indikaattoreita vakioannoksilla täydentämisen jälkeen.

Tavoite 5: Selvittää, vähentääkö portoenterostoman jälkeinen kortikosteroidihoito jatkuvan tai lääketieteellistä hoitoa vaativan askiteksen ilmaantuvuutta.

Ehdotetun tutkimuksen merkitys on siinä, että sen avulla selvitetään, ovatko kortikosteroidit tehokas lääkehoito parantamaan sapen poistumista ja pitkäaikaista lopputulosta ja vähentääkö sen käyttö maksansiirron tarvetta pikkulapsilla, joilla on sapen atresia.

Koehenkilöt rekrytoidaan potilaista, jotka on otettu mukaan ChiLDREN-prospektiiviseen havainnointitietokantatutkimukseen, joille tehdään portoenterostomia tai portokelekystostomia (sappirakon Kasai) sapen atresian vuoksi.

Ensisijainen tulosmitta on niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden seerumin kokonaisbilirubiini on <1,5 mg/dl ja joilla on natiivi maksa 6 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta.

Toissijaiset tulosmittaukset ovat:

  1. Seerumin kokonaisbilirubiinipitoisuus (ja myös 3 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta)
  2. Eloonjääminen alkuperäisellä maksalla 24 kuukauden iässä

  3. Kasvu

    1. Paino iän mukaan Z-pisteet (potilailla, joilla ei ole askitesta)
    2. Pituus iän Z pisteet

  4. Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit

    1. A-vitamiini: seerumin retinolin/retinolia sitovan proteiinin moolisuhde
    2. D-vitamiini: seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinin taso
    3. E-vitamiini: seerumin E-vitamiinin suhde lipidien kokonaismäärään
    4. K-vitamiini: kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)
  5. Askitesin esiintyminen

Kaikki mittaukset tehdään 12 ja 24 kuukauden iässä (ellei toisin mainita):

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

141

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Portoenterostomia tai sappirakko Kasai-leikkaus sapen atresiaa edeltäneiden 72 tunnin aikana
  • Raskauden jälkeinen ikä ≥ 36 viikkoa
  • Paino ilmoittautumisen yhteydessä ≥ 2000 gm
  • Kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen, joka on saatu ennen portoenterostomiaa tai 72 tunnin sisällä sen jälkeen. (Huomaa: Mahdollisten koehenkilöiden perheitä voidaan lähestyä ennen portoenterostomiaa.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu immuunipuutos
  • Diabetes mellitus
  • Ikään nähden merkittävä systeeminen hypertensio (pysyvä systolinen verenpaine ≥112 mmHg)
  • Seerumin epäsuora (konjugoitumaton) bilirubiini ≥ 5 mg/dl alle 4 viikon ikäisille vauvoille tai ≥ 7 mg/dl 4-8 viikon ikäisille vauvoille
  • Tunnettu herkkyys kortikosteroideille
  • Dokumentoitu bakteremia tai muu kudosinfektio, jonka katsotaan olevan kliinisesti merkityksellinen
  • Tunnettu synnynnäinen infektio tai sairaus herpes simplex -viruksen, toksoplasmoosin tai sytomegaloviruksen inkluusiotaudissa maksassa
  • Lapset, joiden äidillä tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirusinfektio
  • Lapset, joiden äidin tiedetään olevan HBsAg- tai hepatiitti C -viruspositiivinen
  • Vauvat, joilla on muita vakavia samanaikaisia ​​sairauksia, kuten neurologisia, sydän- ja verisuonisairauksia, keuhko-, aineenvaihdunta-, endokriinisiä ja munuaissairauksia, jotka voisivat häiritä tutkimuksen suorittamista ja tuloksia
  • Mikä tahansa muu kliininen tila, joka on vasta-aihe kortikosteroidien käytölle (esim. suolen perforaatio)
  • Lapset, jotka ovat saaneet elävää heikennettyä rotavirusrokottetta (esim. Rotateq) 5 päivän sisällä ennen ehdotettua tutkimuslääkkeen antoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo

Plasebon aikataulu ja annostelu portoenterostoman jälkeen vauvoilla, joilla on sapen atresia:

Päivät 1-3: IV - normaali suolaliuos 4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Päivät 4-7: PO lumelääke 4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 2: PO lumelääke 4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 3 : PO plasebo 2 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 4: PO plasebo 2 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 5: PO plasebo 1 mg/kg/vrk, kerran vuorokaudessa Viikko 6: PO plasebo 1 mg/kg /päivä, kerran päivässä Viikko 7: PO lumelääke 0,8 mg/kg/vrk, kerran päivässä Viikko 8: PO lumelääke 0,6 mg/kg/vrk, kerran päivässä Viikko 9: PO lumelääke 0,4 mg/kg/vrk, kerran päivässä päivä Viikko 10: PO lumelääke 0,2 mg/kg/vrk, kerran päivässä Viikko 11: PO plasebo 0,1 mg/kg/vrk, kerran päivässä Viikko 12-13: PO plasebo 0,1 mg/kg/vrk, kerran päivässä joka toinen päivä Viikko 14: Pysähdy
Kokeellinen: Kortikosteroidit
Lääke: Kortikosteroidit

Kortikosteroidien aikataulu ja annostelu portoenterostoman jälkeen imeväisille, joilla on sapen atresia, on lueteltu alla.

Päivät 1-3: Metyyliprednisoloni, IV-4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Päivät 4-7: Prednisoloni, PO-4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 2: 4 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 3: 2 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 4: 2 mg/kg/vrk, jaettuna BID Viikko 5: 1 mg/kg/vrk, kerran vrk Viikko 6: 1 mg/kg/vrk, kerran vrk Viikko 7: 0,8 mg/kg/vrk, kerran vuorokaudessa Viikko 8: 0,6 mg/kg/vrk, kerran vrk Viikko 9: 0,4 mg/kg/vrk, kerran vrk Viikko 10: 0,2 mg/kg/vrk, kerran vrk Viikko 11 : 0,1 mg/kg/vrk, kerran päivässä Viikot 12-13: 0,1 mg/kg/vrk, joka toinen päivä Viikko 14: Lopeta

Muut nimet:
  • prednisoloni
  • metyyliprednisoloni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla seerumin kokonaisbilirubiini on <1,5 mg/dl ja joilla on alkuperäinen maksa 6 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta
Aikaikkuna: Mittaukset tehdään 6 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta
Mittaukset tehdään 6 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytyminen alkuperäisen maksan kanssa 24 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Mittaukset tehdään 24 kuukauden iässä
Mittaukset tehdään 24 kuukauden iässä
Seerumin kokonaisbilirubiinipitoisuus
Aikaikkuna: Mittaukset tehdään 3 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta
Mittaukset tehdään 3 kuukauden kuluttua portoenterostomiasta
Bilirubiinin kokonaispitoisuus 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta HPE:n jälkeen
12 kuukautta HPE:n jälkeen
Bilirubiinin kokonaispitoisuus 24 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 24 kuukauden iässä
24 kuukauden iässä
Paino Z-pisteet
Aikaikkuna: HPE 24 kuukauden ikään asti
paino iän mukaan Z-pisteet (henkilöillä, joilla ei ole askitesta) tutkimuksen aikana
HPE 24 kuukauden ikään asti
Korkeus Z-pisteet
Aikaikkuna: HPE 24 kuukauden ikään asti
Pituus iän mukaan Z-pisteet tutkimuksen aikana
HPE 24 kuukauden ikään asti
Askites esiintyminen 12 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Askites esiintyminen 24 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - E-vitamiini
Aikaikkuna: 24 kuukautta
E-vitamiinin riittävyys mitataan seerumin E-vitamiinin ja lipidien kokonaismäärän suhteena
24 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - K-vitamiini
Aikaikkuna: 24 kuukautta
K-vitamiinin riittävyys mitataan INR:llä (kansainvälinen normalisoitu suhde).
24 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - D-vitamiini
Aikaikkuna: 24 kuukautta
D-vitamiinin riittävyys mitataan seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinipitoisuudella
24 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - A-vitamiini
Aikaikkuna: 24 kuukautta
A-vitamiinin riittävyys määritellään seerumin retinolin/retinolia sitovan proteiinin moolisuhteeksi
24 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - D-vitamiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
D-vitamiinin riittävyys mitataan seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinipitoisuudella
12 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - K-vitamiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
K-vitamiinin riittävyys mitataan INR:llä (kansainvälinen normalisoitu suhde).
12 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - E-vitamiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
E-vitamiinin riittävyys mitataan seerumin E-vitamiinin ja lipidien kokonaismäärän suhteena
12 kuukautta
Seerumin rasvaliukoisten vitamiinien riittävyyden biomarkkerit - A-vitamiini
Aikaikkuna: 12 kuukautta
A-vitamiinin riittävyys mitataan seerumin retinolin/retinolia sitovan proteiinin moolisuhteella
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Opintojohtaja: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Päätutkija: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. marraskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. helmikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. helmikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHILDREN (START) (IND)
  • U01DK062456 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Arkistoitu tietojoukko syötetään NIDDK-tietovarastoon

IPD-jaon aikakehys

Kuuden kuukauden kuluessa ensisijaisen tulosjulkaisun julkaisupäivästä tai kahden vuoden kuluessa siitä, kun tietokanta on lukittu analysointia varten, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ANALYTIC_CODE

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa