Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van corticosteroïdtherapie na een porto-enterostomie

11 oktober 2019 bijgewerkt door: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van corticosteroïdtherapie na een portofenterostomie bij zuigelingen met galgangatresie

Het Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) voert een klinische proef uit om te evalueren of langdurige behandeling met corticosteroïden de uitkomst van de Kasai of galblaas Kasai bij zuigelingen met galgangatresie verbetert. In deze klinische studie test CHINDREN of behandeling met corticosteroïden na de Kasai de galdrainage en het langetermijnresultaat bij zuigelingen met galgangatresie zal verbeteren. Proefpersonen in dit onderzoek moeten binnen 72 uur na de Kasai-procedure met de behandeling beginnen en deel uitmaken van een prospectief onderzoek naar het natuurlijke beloop van galgangatresie, ook uitgevoerd door kinderen (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/NCT00061828? bestelling=3).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie in meerdere centra om prospectief de werkzaamheid van corticosteroïden op de uitkomst van zuigelingen met galgangatresie te bepalen. De proef zal worden uitgevoerd door het door NIDDK gefinancierde netwerk van 15 klinische centra, bestaande uit het Biliary Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN), met als doel de etiologie, pathogenese, diagnose en behandeling van zuigelingen met galgangatresie te bestuderen. Voor het onderzoek is onze algemene hypothese dat therapie met corticosteroïden na porto-enterostomie (inclusief galblaas Kasai-procedure) de galdrainage en het langetermijnresultaat bij zuigelingen met galgangatresie zal verbeteren. Deze hypothese zal worden getest aan de hand van de volgende specifieke doelstellingen en hypothesen:

Doel 1: Bepalen of behandeling met corticosteroïden de serumbilirubineconcentratie verlaagt na een porto-enterostomie.

Doel 2: Bepalen of behandeling met corticosteroïden na porto-enterostomie de uitkomst zal verbeteren, zoals gedefinieerd door overleving zonder transplantatie op een leeftijd van 24 maanden.

Doel 3: Bepalen of behandeling met corticosteroïden na porto-enterostomie de groei van zuigelingen met galgangatresie zal verbeteren.

Doel 4: Bepalen of behandeling met corticosteroïden de biochemische indicatoren van elk van de in vet oplosbare vitamines verbetert na suppletie met standaarddoseringen.

Doel 5: Bepalen of behandeling met corticosteroïden na porto-enterostomie de incidentie van aanhoudende ascites of ascites die medische behandeling vereist, zal verminderen.

Het belang van het voorgestelde onderzoek is dat het zal bepalen of corticosteroïden een effectieve medische behandeling zijn om de galdrainage en het langetermijnresultaat te verbeteren, en of het gebruik ervan de behoefte aan levertransplantatie bij zuigelingen met galgangatresie vermindert.

Proefpersonen zullen worden gerekruteerd uit patiënten die deelnemen aan de prospectieve observationele databasestudie van CHINDREN die een porto-enterostomie of een porto-elektrocystostomie (galblaas Kasai) ondergaan voor galgangatresie.

De primaire uitkomstmaat is het percentage patiënten met totaal serumbilirubine <1,5 mg/dl en met natuurlijke lever 6 maanden na portoenterostomie.

Secundaire uitkomstmaten zijn:

  1. Serum totale bilirubineconcentratie (en ook 3 maanden na portoenterostomie)
  2. Overleven met inheemse lever op een leeftijd van 24 maanden

  3. Groei

    1. Gewicht voor leeftijd Z-score (bij patiënten zonder ascites)
    2. Lengte voor leeftijd Z-score

  4. Serum biomarkers van voldoende in vet oplosbare vitamines

    1. Vitamine A: molaire verhouding van serumretinol/retinolbindend eiwit
    2. Vitamine D: serumspiegel van 25-hydroxy vitamine D
    3. Vitamine E: verhouding serum vitamine E/totaal lipiden
    4. Vitamine K: internationale genormaliseerde ratio (INR)
  5. Aanwezigheid van ascites

Alle metingen worden uitgevoerd op de leeftijd van 12 en 24 maanden (tenzij anders vermeld):

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

141

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 maanden (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Porto-enterostomie of galblaas Kasai-operatie voor galgangatresie in de afgelopen 72 uur
  • Leeftijd na conceptie ≥ 36 weken
  • Gewicht bij inschrijving ≥ 2000 gram
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek verkregen voorafgaand aan of binnen 72 uur na voltooiing van porto-enterostomie. (Opmerking: families van potentiële proefpersonen kunnen voorafgaand aan de portoenterostomie worden benaderd.)

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende immunodeficiëntie
  • Suikerziekte
  • Aanwezigheid van significante systemische hypertensie voor leeftijd (aanhoudende systolische bloeddruk ≥112 mmHg)
  • A serum indirect (ongeconjugeerd) bilirubine ≥ 5 mg/dL voor zuigelingen jonger dan 4 weken of ≥ 7 mg/dL voor zuigelingen tussen 4 en 8 weken oud
  • Bekende gevoeligheid voor corticosteroïden
  • Gedocumenteerde bacteriëmie of andere weefselinfectie die klinisch relevant wordt geacht
  • Bekende congenitale infectie of ziekte met herpes simplex-virus, toxoplasmose of cytomegalovirus-inclusieziekte van de lever
  • Zuigelingen van wie bekend is dat de moeder een infectie met het humaan immunodeficiëntievirus heeft
  • Zuigelingen van wie bekend is dat de moeder HBsAg- of hepatitis C-viruspositief is
  • Baby's met andere ernstige gelijktijdige ziekten zoals neurologische, cardiovasculaire, long-, stofwisselings-, endocriene en nieraandoeningen die de uitvoering en resultaten van het onderzoek zouden kunnen verstoren
  • Elke andere klinische aandoening die een contra-indicatie vormt voor het gebruik van corticosteroïden (bijv. darmperforatie)
  • Zuigelingen die het levend verzwakte rotavirusvaccin (bijv. Rotateq) hebben gekregen binnen 5 dagen voorafgaand aan de voorgestelde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo

Schema en dosering van placebo na porto-enterostomie bij zuigelingen met galgangatresie:

Dagen 1-3: IV - normale zoutoplossing 4 mg/kg/dag, verdeeld BID Dagen 4-7: PO placebo 4 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 2: PO placebo 4 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 3 : PO placebo 2 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 4: PO placebo 2 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 5: PO placebo 1 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 6: PO placebo 1 mg/kg /dag, eenmaal per dag Week 7: PO placebo 0,8 mg/kg/dag, eenmaal per dag Week 8: PO placebo 0,6 mg/kg/dag, eenmaal per dag Week 9: PO placebo 0,4 mg/kg/dag, eenmaal per dag dag Week 10: PO placebo 0,2 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 11: PO placebo 0,1 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 12-13: PO placebo 0,1 mg/kg/dag, eenmaal daags om de dag dag Week 14: Stoppen
Experimenteel: Corticosteroïden
Geneesmiddel: Corticosteroïden

Schema en dosering van corticosteroïden na porto-enterostomie bij zuigelingen met galgangatresie staan ​​hieronder vermeld.

Dag 1-3: Methylprednisolon, IV-4mg/kg/dag, verdeeld BID Dag 4-7: Prednisolon, PO-4mg/kg/dag, verdeeld BID Week 2: 4 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 3: 2 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 4: 2 mg/kg/dag, verdeeld BID Week 5: 1 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 6: 1 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 7: 0,8 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 8: 0,6 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 9: 0,4 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 10: 0,2 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 11 : 0,1 mg/kg/dag, eenmaal daags Week 12-13: 0,1 mg/kg/dag, om de andere dag Week 14: Stop

Andere namen:
  • prednisolon
  • methylprednisolon

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het percentage patiënten met serum totaal bilirubine <1,5 mg/dl en met natuurlijke lever 6 maanden na portoenterostomie
Tijdsspanne: Meting vindt plaats 6 maanden na porto-enterostomie
Meting vindt plaats 6 maanden na porto-enterostomie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleven met inheemse lever op een leeftijd van 24 maanden
Tijdsspanne: Metingen worden gedaan op de leeftijd van 24 maanden
Metingen worden gedaan op de leeftijd van 24 maanden
Serum totale bilirubineconcentratie
Tijdsspanne: De metingen worden 3 maanden na de porto-enterostomie uitgevoerd
De metingen worden 3 maanden na de porto-enterostomie uitgevoerd
Totale bilirubineconcentratie na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden na HPE
12 maanden na HPE
Totale bilirubineconcentratie op een leeftijd van 24 maanden
Tijdsspanne: Op 24 maanden oud
Op 24 maanden oud
Gewicht Z-Score
Tijdsspanne: HPE tot 24 maanden oud
gewicht voor leeftijd Z-score (bij proefpersonen zonder ascites) in de loop van het onderzoek
HPE tot 24 maanden oud
Hoogte Z-score
Tijdsspanne: HPE tot 24 maanden oud
Lengte op basis van Age Z-score in de loop van het onderzoek
HPE tot 24 maanden oud
Aanwezigheid van ascites na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aanwezigheid van ascites na 24 maanden
Tijdsspanne: 24 maanden
24 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine E
Tijdsspanne: 24 maanden
Vitamine E-toereikendheid wordt gemeten als de verhouding van serum vitamine E/totale lipiden
24 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine K
Tijdsspanne: 24 maanden
Vitamine K-toereikendheid wordt gemeten door INR (international normalized ratio)
24 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitamines - Vitamine D
Tijdsspanne: 24 maanden
Vitamine D-toereikendheid wordt gemeten aan de hand van het serumgehalte van 25-hydroxyvitamine D
24 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine A
Tijdsspanne: 24 maanden
Vitamine A-toereikendheid wordt gedefinieerd als de molaire verhouding van serumretinol/retinolbindend eiwit
24 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitamines - Vitamine D
Tijdsspanne: 12 maanden
Vitamine D-toereikendheid wordt gemeten aan de hand van het serumgehalte van 25-hydroxyvitamine D
12 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine K
Tijdsspanne: 12 maanden
Vitamine K-toereikendheid wordt gemeten door INR (international normalized ratio)
12 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine E
Tijdsspanne: 12 maanden
Vitamine E-toereikendheid wordt gemeten als de verhouding van serum vitamine E/totale lipiden
12 maanden
Serum Biomarkers van voldoende vetoplosbare vitaminen - Vitamine A
Tijdsspanne: 12 maanden
Vitamine A-toereikendheid wordt gemeten aan de hand van de molaire verhouding serumretinol/retinolbindend eiwit
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studie directeur: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Hoofdonderzoeker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 februari 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

22 februari 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 oktober 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CHILDREN (START) (IND)
  • U01DK062456 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gearchiveerde dataset wordt ingevoerd in NIDDK Repository

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen zes maanden na de publicatiedatum van de publicatie van de primaire uitkomst of binnen twee jaar na de datum waarop de database is vergrendeld voor analyse, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ANALYTIC_CODE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Biliaire atresie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren