Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med kortikosteroidterapi efter Portoenterostomi

11. oktober 2019 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Et randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg med kortikosteroidterapi efter portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi

Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN) gennemfører et klinisk forsøg for at vurdere, om langtidsbehandling med kortikosteroider forbedrer resultatet af Kasai eller galdeblære Kasai hos spædbørn med galdeatresi. I dette kliniske forsøg tester ChiLDREN, om kortikosteroidbehandling efter Kasai vil forbedre galdedrænage og langsigtede resultater hos spædbørn med galdeatresi. Forsøgspersoner i dette forsøg skal påbegynde behandling inden for 72 timer efter Kasai-proceduren og være en del af en prospektiv undersøgelse af den naturlige historie af galdeatresi, som også udføres af ChiLDREN (http://www.clinicaltrials.gov/ct/show/NCT00061828? ordre=3).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret forsøg til prospektivt at bestemme effekten af ​​kortikosteroider på udfaldet af spædbørn med galdeatresi. Forsøget vil blive udført af det NIDDK-finansierede netværk af 15 kliniske centre bestående af Biliary Children Liver Disease Research and Education Network (ChiLDREN), hvis mål er at studere ætiologi, patogenese, diagnose og behandling af spædbørn med galdeatresi. For forsøget er vores overordnede hypotese, at behandling med kortikosteroider efter portoenterostomi (inklusive galdeblære Kasai-procedure) vil forbedre galdedrænage og langsigtede resultater hos spædbørn med galdeatresi. Denne hypotese vil blive testet gennem følgende specifikke mål og hypoteser:

Mål 1: At afgøre, om kortikosteroidbehandling nedsætter serumbilirubinkoncentrationen efter portoenterostomi.

Mål 2: At bestemme om kortikosteroidbehandling efter portoenterostomi vil forbedre resultatet som defineret ved overlevelse uden transplantation ved 24 måneders alderen.

Mål 3: At afgøre, om kortikosteroidbehandling efter portoenterostomi vil forbedre væksten hos spædbørn med galdeatresi.

Mål 4: At afgøre, om kortikosteroidbehandling forbedrer biokemiske indikatorer for hver af de fedtopløselige vitaminer efter tilskud med standarddoser.

Mål 5: At afgøre, om kortikosteroidbehandling efter portoenterostomi vil mindske forekomsten af ​​vedvarende ascites eller ascites, der kræver medicinsk behandling.

Betydningen af ​​det foreslåede forsøg er, at det vil afgøre, om kortikosteroider er en effektiv medicinsk behandling til at forbedre galdedrænage og langsigtede resultater, og om dets anvendelse reducerer behovet for levertransplantation hos spædbørn med galdeatresi.

Forsøgspersoner vil blive rekrutteret fra patienter, der er inkluderet i ChiLDRENs prospektive observationsdatabasestudie, som gennemgår portoenterostomi eller portochelecystostomi (galdeblære Kasai) for galdeatresi.

Det primære resultatmål er procentdelen af ​​patienter med total serumbilirubin <1,5 mg/dL og med naturlig lever 6 måneder efter portoenterostomi.

Sekundære resultatmål er:

  1. Serum total bilirubinkoncentration (og også 3 måneder efter portoenterostomi)
  2. Overlevelse med indfødt lever ved 24 måneders alderen

  3. Vækst

    1. Vægt for alder Z-score (hos patienter uden ascites)
    2. Højde for alder Z-score

  4. Serum biomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer

    1. Vitamin A: molforhold mellem serumretinol/retinolbindende protein
    2. D-vitamin: serumniveau af 25-hydroxy D-vitamin
    3. E-vitamin: forholdet mellem E-vitamin i serum og samlede lipider
    4. Vitamin K: International Normalized Ratio (INR)
  5. Tilstedeværelse af ascites

Alle målinger vil blive foretaget ved 12 og 24 måneders alderen (medmindre andet er angivet):

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

141

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Hospital of Atlanta - Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital at Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital/Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Portoenterostomi eller galdeblære Kasai operation for galdeatresi inden for de foregående 72 timer
  • Alder efter befrugtning ≥ 36 uger
  • Vægt ved tilmelding ≥ 2000 gm
  • Skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen opnået før eller inden for 72 timer efter afslutning af portoenterostomi. (Bemærk: Familier af potentielle forsøgspersoner kan kontaktes før portoenterostomien.)

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt immundefekt
  • Diabetes mellitus
  • Tilstedeværelse af signifikant systemisk hypertension for alder (vedvarende systolisk blodtryk ≥112 mmHg)
  • Et indirekte (ukonjugeret) serumbilirubin ≥ 5 mg/dL til spædbørn under 4 uger eller ≥ 7 mg/dL for spædbørn mellem 4 og 8 uger gamle
  • Kendt følsomhed over for kortikosteroider
  • Dokumenteret bakteriæmi eller anden vævsinfektion, som anses for at være klinisk relevant
  • Kendt medfødt infektion eller sygdom med herpes simplex virus, toxoplasmose eller cytomegalovirus inklusionssygdom i leveren
  • Spædbørn, hvis mor vides at have human immundefektvirusinfektion
  • Spædbørn, hvis mor vides at være HBsAg- eller hepatitis C-virus-positiv
  • Spædbørn med andre alvorlige samtidige sygdomme såsom neurologiske, kardiovaskulære, pulmonale, metaboliske, endokrine og nyrelidelser, der ville forstyrre undersøgelsens gennemførelse og resultater
  • Enhver anden klinisk tilstand, der er en kontraindikation for brugen af ​​kortikosteroid (f.eks. tarmperforation)
  • Spædbørn, der har modtaget den levende svækkede rotavirusvaccine (f.eks. Rotateq) inden for 5 dage før den foreslåede administration af undersøgelseslægemidlet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo

Tidsplan og dosering af placebo efter portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi:

Dage 1-3: IV - normal saltvand 4 mg/kg/dag, delt BID Dage 4-7: PO placebo 4 mg/kg/dag, delt BID Uge 2: PO placebo 4 mg/kg/dag, delt BID Uge 3 : PO placebo 2 mg/kg/dag, delt BID Uge 4: PO placebo 2 mg/kg/dag, delt BID Uge 5: PO placebo 1 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 6: PO placebo 1 mg/kg /dag, én gang dagligt Uge 7: PO placebo 0,8 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 8: PO placebo 0,6 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 9: PO placebo 0,4 mg/kg/dag, én gang pr. dag Uge 10: PO placebo 0,2 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 11: PO placebo 0,1 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 12-13: PO placebo 0,1 mg/kg/dag, én gang dagligt hver anden dag dag Uge 14: Stop
Eksperimentel: Kortikosteroider
Medicin: Kortikosteroider

Tidsplan og dosering af kortikosteroider efter portoenterostomi hos spædbørn med galdeatresi er anført nedenfor.

Dage 1-3: Methylprednisolon, IV-4mg/kg/dag, delt BID Dage 4-7: Prednisolon, PO-4mg/kg/dag, delt BID Uge 2: 4 mg/kg/dag, delt BID Uge 3: 2 mg/kg/dag, delt BID Uge 4: 2 mg/kg/dag, delt BID Uge 5: 1 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 6: 1 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 7: 0,8 mg/kg/dag, én gang om dagen Uge 8: 0,6 mg/kg/dag, én gang om dagen Uge 9: 0,4 mg/kg/dag, én gang om dagen Uge 10: 0,2 mg/kg/dag, én gang om dagen Uge 11 : 0,1 mg/kg/dag, én gang dagligt Uge 12-13: 0,1 mg/kg/dag, hver anden dag Uge 14: Stop

Andre navne:
  • prednisolon
  • methylprednisolon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter med total serumbilirubin <1,5 mg/dL og med naturlig lever 6 måneder efter portotenterostomi
Tidsramme: Målinger vil blive foretaget 6 måneder efter portoenterostomi
Målinger vil blive foretaget 6 måneder efter portoenterostomi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse med indfødt lever ved 24 måneders alderen
Tidsramme: Målinger vil blive foretaget ved 24 måneders alderen
Målinger vil blive foretaget ved 24 måneders alderen
Serum Total Bilirubin Koncentration
Tidsramme: Målinger vil blive foretaget 3 måneder efter portoenterostomi
Målinger vil blive foretaget 3 måneder efter portoenterostomi
Total bilirubinkoncentration ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder efter HPE
12 måneder efter HPE
Total bilirubinkoncentration ved 24 måneders alderen
Tidsramme: Ved 24 måneders alderen
Ved 24 måneders alderen
Vægt Z-score
Tidsramme: HPE indtil 24 måneders alderen
vægt for alder Z-score (i forsøgspersoner uden ascites) i løbet af undersøgelsen
HPE indtil 24 måneders alderen
Højde Z-Score
Tidsramme: HPE til en alder af 24 måneder
Højde efter alder Z-score i løbet af undersøgelsen
HPE til en alder af 24 måneder
Tilstedeværelse af ascites ved 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Tilstedeværelse af ascites ved 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - E-vitamin
Tidsramme: 24 måneder
E-vitamintilstrækkelighed måles som forholdet mellem E-vitamin i serum og samlede lipider
24 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - K-vitamin
Tidsramme: 24 måneder
Vitamin K-tilstrækkelighed måles ved INR (international normalized ratio)
24 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - D-vitamin
Tidsramme: 24 måneder
D-vitamintilstrækkelighed måles ved serumniveauet af 25-hydroxy D-vitamin
24 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - A-vitamin
Tidsramme: 24 måneder
Vitamin A-tilstrækkelighed defineres som molforholdet mellem serumretinol/retinolbindende protein
24 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - D-vitamin
Tidsramme: 12 måneder
D-vitamintilstrækkelighed måles ved serumniveauet af 25-hydroxy D-vitamin
12 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - K-vitamin
Tidsramme: 12 måneder
Vitamin K-tilstrækkelighed måles ved INR (international normalized ratio)
12 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - E-vitamin
Tidsramme: 12 måneder
E-vitamintilstrækkelighed måles som forholdet mellem E-vitamin i serum og samlede lipider
12 måneder
Serumbiomarkører for tilstrækkelighed af fedtopløselige vitaminer - A-vitamin
Tidsramme: 12 måneder
Vitamin A-tilstrækkelighed måles ved molforholdet mellem serumretinol/retinolbindende protein
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Studiestol: Ronald Sokol, MD, Children's Hospital Colorado
  • Studieleder: Ed Doo, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Disease (NIDDK)
  • Ledende efterforsker: John Magee, MD, University of Michigan Medical Center, Ann Arbor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2005

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2006

Først opslået (Skøn)

22. februar 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHILDREN (START) (IND)
  • U01DK062456 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Arkiveret datasæt vil blive lagt ind i NIDDK Repository

IPD-delingstidsramme

Inden seks måneder efter udgivelsesdatoen for den primære resultatpublikation eller inden for to år efter datoen, hvor databasen er låst til analyse, alt efter hvad der indtræffer først.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ANALYTIC_CODE

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Biliær atresi

Kliniske forsøg med Kortikosteroider

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner