낫적혈구병 및 지중해빈혈에서의 줄기세포 이식
2024년 6월 11일 업데이트: Monica Bhatia, Columbia University
낫적혈구병 및 지중해빈혈 환자에서 혼합 공여자 키메라 현상을 유도하기 위한 동종 줄기 세포 이식
이 연구의 1차 목적은 화학 요법(적당히 절제된)의 저용량을 투여하면 심각한 부작용 없이 질병을 영구적으로 제어하면서 성공적인 골수 대체를 가져올 수 있는지 확인하는 것입니다.
환자는 부설판, 플루다라빈, 알렘투주맙을 사용한 화학요법을 받은 후 가족 관련 또는 제대혈 일치 기증자로부터 줄기 세포 주입을 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
겸상적혈구병은 인간 헤모글로빈 베타 사슬의 돌연변이로 인해 비정상적인 혈액 헤모글로빈이 생성되어 적혈구가 스트레스를 받으면 심한 통증과 뇌졸중을 포함한 증상을 일으키는 유전 질환입니다.
베타 지중해빈혈은 비정상적인 베타 헤모글로빈 사슬이 있어 빈혈을 일으키는 또 다른 유전 질환입니다.
두 장애 모두에서 생명을 유지하기 위해 빈번한 적혈구 수혈이 필요할 수 있지만 이러한 수혈은 종종 여러 번의 입원, 철분 과부하 또는 간염과 같은 박테리아 또는 바이러스 감염을 포함한 합병증을 초래합니다.
겸상적혈구병 및/또는 베타 지중해빈혈의 치료에 사용되는 표준 약물 및 요법은 지지 요법만 제공하며 장기적인 부작용 및 질병 과정의 부적절한 제어를 초래할 수 있습니다.
골수 이식은 낫적혈구병 및 베타 지중해빈혈의 장기 치료 및 완치에 점점 더 많이 사용되고 있습니다.
급성 및 잠재적 장기 부작용이 없는 것은 아니지만, 이 대안은 질병의 장기 제어 및 잠재적 치료를 제공합니다.
골수 이식에서 나타나는 대부분의 부작용은 사용된 고강도 화학 요법(절제)과 직접적인 관련이 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
53
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
겸상 적혈구 질환:
- 동형접합 헤모글로빈 S병 또는 이형접합 헤모글로빈 낫적혈구(SC) 또는 S 0/+ 지중해 빈혈 또는 헤모글로빈(HgB) ≤10mg/dL인 만성 용혈성 빈혈을 유발하는 겸상/변이의 진단
- 연령 ≤30
- 일치하는 형제자매 기증자 및 무증상 또는 8/8 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 비혈연 성인 기증자
환자는 아래와 같은 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 혈청 크레아티닌 ≤1.5 x 정상 또는 크레아티닌 청소율 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR) >100 ml/min/1.73으로 정의되는 적절한 신장 기능 m2 또는 >70ml/min/1.73m2 16세 이상의 환자
- 혈청 glutamic oxaloacetic transaminase(SGOT)(aspartate aminotransferase(AST)) 또는 혈청 glutamic-pyruvic transaminase(SGPT)(alanine aminotransferase(ALT)) < 5.0 x 정상으로 정의되는 적절한 간 기능
- 심초음파에서 단축률이 28% 이상이거나 방사성핵종 혈관조영술 또는 심초음파에서 박출률이 48% 이상인 경우 적절한 심장 기능
- 적절한 폐 기능은 수정된 일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력이 폐 기능 검사에서 ≥40%이거나 DLCO 조작을 수행할 수 없는 어린이의 경우 ≥85% O2 포화도, 휴식 시 호흡곤란의 증거가 없는 것으로 정의됩니다.
제외 기준:
일반적인
- Karnofsky/Lansky 성능 점수 <60%
- 의료 서비스 준수 부족 입증
- 임신 또는 간호
- 컨디셔닝 요법을 시작하기 전 1개월 이내에 통제되지 않은 박테리아, 바이러스 또는 진균 감염의 증거(현재 약물을 복용 중이고 임상 증상의 진행). 열이 있거나 경미한 감염이 의심되는 환자는 컨디셔닝 요법을 시작하기 전에 증상이 해결될 때까지 기다려야 합니다.
가교 섬유증 또는 간경변이 있는 간의 조직학적 검사(간 생검).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: SCD 그룹
화학요법(Busulfan, Fludarabine 및 Alemtuzumab)을 받는 낫적혈구병 환자는 동종 줄기세포 이식을 받게 됩니다.
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부설판 4 mg/kg/d x 4d
다른 이름들:
플루다라빈 30 mg/m2/d x 6d
다른 이름들:
알렘투주맙 2mg/m2 x 1일, 6mg/m2 x 2일, 20mg/m2 x 2일
다른 이름들:
동종 줄기 세포는 가족 기증자(직계 친척) 또는 형제 제대혈 기증자로부터 얻은 0일(화학요법 컨디셔닝 후)에 제공됩니다.
다른 이름들:
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다른: 비티그룹
화학 요법(Busulfan, Fludarabine 및 Alemtuzumab)을 받는 Beta Thalassemia 환자는 동종이계 줄기 세포 이식을 받게 됩니다.
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부설판 4 mg/kg/d x 4d
다른 이름들:
플루다라빈 30 mg/m2/d x 6d
다른 이름들:
알렘투주맙 2mg/m2 x 1일, 6mg/m2 x 2일, 20mg/m2 x 2일
다른 이름들:
동종 줄기 세포는 가족 기증자(직계 친척) 또는 형제 제대혈 기증자로부터 얻은 0일(화학요법 컨디셔닝 후)에 제공됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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낫적혈구병(SCD) 및 베타 지중해빈혈(BT) 환자를 대상으로 중등도 절제 요법(부설판/플루다라빈/알렘투주맙) 및 동종 줄기세포 이식과 관련된 독성의 유병률
기간: 30일, 60일, 100일, 180일, 1년, 2년, 3년, 5년, 10년
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더 낮은 용량의 화학 요법을 실시하면 부작용이 덜하지만 영구적으로 질병을 통제할 수 있는지 여부를 조사합니다.
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30일, 60일, 100일, 180일, 1년, 2년, 3년, 5년, 10년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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선별된 SCD 및 BT 환자에서 중등도 절제 요법 및 동종이계 줄기 세포 이식 후 기증자 혈액학적 재구성(호중구, 적혈구 및 혈소판 회복)까지의 시간
기간: 60일, 100일, 180일, 365일, 730일
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저용량의 화학 요법과 골수 대체 요법으로 질병을 통제할 수 있는지 조사합니다.
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60일, 100일, 180일, 365일, 730일
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선별된 SCD 및 BT 환자에서 중등도 절제 요법 및 동종 줄기 세포 이식 후 급성 및 만성 이식편대숙주병(GVHD) 발병률
기간: 임상적으로 적절한
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저용량의 화학 요법이 골수 대체에 성공할 수 있는지 조사합니다.
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임상적으로 적절한
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선별된 SCD 및 BT 환자에서 중등도 절제 요법 및 동종이계 줄기 세포 이식 후 완전, 매우 우수한 부분, 부분 또는 무 반응(임상/실험실)을 보인 환자의 비율
기간: 6개월, 1년, 2년
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골수 대체와 함께 더 낮은 용량의 화학 요법을 제공하면 질병을 잘 제어할 수 있는지 여부를 조사합니다.
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6개월, 1년, 2년
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삶의 질(QOL) 점수
기간: +180일; 1년, 3년, 5년, 10년
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시간 경과에 따른 SCD의 삶의 질 및 신경인지 기능에 대한 중등 절제 줄기 세포 이식의 영향을 확인하기 위해
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+180일; 1년, 3년, 5년, 10년
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1차 및 2차 이식 실패의 발생률
기간: 일 +42, +60,
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이식 실패에 대한 데이터를 수집하려면
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일 +42, +60,
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혼합 기증자 키메라 현상의 백분율
기간: 일 +30, 60, 100, 180, 365, 730, 1005
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기증자 키메라 현상에 대한 데이터 수집
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일 +30, 60, 100, 180, 365, 730, 1005
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Monica Bhatia, MD, Columbia University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Satwani P, Harrison L, Morris E, Del Toro G, Cairo MS. Reduced-intensity allogeneic stem cell transplantation in adults and children with malignant and nonmalignant diseases: end of the beginning and future challenges. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 Jun;11(6):403-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.04.002.
- Del Toro G, Satwani P, Harrison L, Cheung YK, Brigid Bradley M, George D, Yamashiro DJ, Garvin J, Skerrett D, Bessmertny O, Wolownik K, Wischhover C, van de Ven C, Cairo MS. A pilot study of reduced intensity conditioning and allogeneic stem cell transplantation from unrelated cord blood and matched family donors in children and adolescent recipients. Bone Marrow Transplant. 2004 Mar;33(6):613-22. doi: 10.1038/sj.bmt.1704399.
- Bhatia M, Jin Z, Baker C, Geyer MB, Radhakrishnan K, Morris E, Satwani P, George D, Garvin J, Del Toro G, Zuckerman W, Lee MT, Licursi M, Hawks R, Smilow E, Baxter-Lowe LA, Schwartz J, Cairo MS. Reduced toxicity, myeloablative conditioning with BU, fludarabine, alemtuzumab and SCT from sibling donors in children with sickle cell disease. Bone Marrow Transplant. 2014 Jul;49(7):913-20. doi: 10.1038/bmt.2014.84. Epub 2014 May 5.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2004년 9월 1일
기본 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 12월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 12월 6일
처음 게시됨 (추정된)
2006년 12월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 11일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAAA7701
- CHNY-01-503 (기타 식별자: CU)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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