Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolusiirto sirppisolutaudissa ja talassemiassa

tiistai 11. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Monica Bhatia, Columbia University

Allogeeninen kantasolusiirto indusoi luovuttajakimerismia potilailla, joilla on sirppisolutauti ja talassemia

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on nähdä, johtaako pienempien kemoterapian annosten (kohtalaisen ablatiivisen) antaminen onnistuneeseen luuytimen korvaamiseen ilman vakavia sivuvaikutuksia, mutta taudin pysyvällä hallinnassa. Potilaat saavat kemoterapia-ohjelman, jossa on busulfaania, fludarabiinia ja alemtutsumabia, minkä jälkeen infuusiona kantasoluja, joko perheeseen liittyvältä tai napanuoraverestä vastaavalta luovuttajalta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sirppisolusairaus on geneettinen sairaus, jossa ihmisen hemoglobiinin beeta-ketjun mutaatio johtaa epänormaaliin veren hemoglobiiniin, jolloin punasolut muuttuvat sirppiksi stressin alla ja aiheuttavat oireita, kuten vakavia kipuja ja aivohalvauksia. Beetatalassemia on toinen geneettinen sairaus, jossa on epänormaaleja beetahemoglobiiniketjuja, jotka aiheuttavat anemiaa. Molemmissa sairauksissa toistuvia punasolusiirtoja voidaan tarvita elämän ylläpitämiseksi, mutta ne johtavat usein komplikaatioihin, kuten useisiin sairaalahoitoihin, raudan ylikuormitukseen tai bakteeri- tai virusinfektioihin, kuten hepatiittiin. Tavalliset lääkkeet ja hoidot, joita käytetään sirppisolusairauden ja/tai beetatalassemian hoidossa, tarjoavat vain tukihoitoa ja voivat johtaa pitkäaikaisiin sivuvaikutuksiin ja taudin prosessin riittämättömään hallintaan. Luuydinsiirtoa on käytetty yhä enemmän sirppisolusairauden ja beetatalassemian pitkäaikaiseen hoitoon ja parantamiseen. Vaikka tämä vaihtoehto ei ilman akuutteja ja mahdollisia pitkäaikaisia ​​sivuvaikutuksia, se tarjoaa pitkän aikavälin hallinnan ja mahdollisen taudin parantumisen. Suurin osa luuytimensiirron sivuvaikutuksista liittyy suoraan käytetyn kemoterapian korkeaan intensiteettiin (ablatiivi).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

53

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Sirppisolutauti:

  • Homotsygoottisen hemoglobiini S -taudin tai heterotsygoottisen hemoglobiinin sirppisolun (SC) tai S 0/+ -talassemian diagnoosi tai sirppi/muunnelma, joka johtaa krooniseen hemolyyttiseen anemiaan, jossa hemoglobiini (HgB) ≤10 mg/dl
  • Ikä ≤30
  • Yhteensopiva sisarusluovuttaja ja oireeton tai 8/8 ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) vastaavat sukua riippumaton aikuinen luovuttaja

Potilaalla on oltava riittävä elintoiminto seuraavasti:

  • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi ≤ 1,5 x normaali tai kreatiniinipuhdistumaksi tai radioisotooppien glomerulusfiltraationopeudeksi (GFR) > 100 ml/min/1,73 m2 tai > 70 ml/min/1,73 m2 >16-vuotiaille potilaille
  • Riittävä maksan toiminta, joka määritellään seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) (aspartaattiaminotransferaasi (AST)) tai seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi (ALT)) < 5,0 x normaali
  • Riittävä sydämen toiminta, joka määritellään lyheneväksi fraktioksi ≥ 28 % kaikukuvauksessa tai ejektiofraktioksi ≥ 48 % radionuklidiangiogrammissa tai kaikukardiogrammissa
  • Riittävä keuhkojen toiminta määritellään korjatuksi Keuhkojen diffuusiokyky hiilimonoksidin suhteen (DLCO) ≥40 % keuhkojen toimintatestillä tai lapsilla, jotka eivät pysty suorittamaan DLCO-liikettä ≥ 85 % O2-saturaatio, ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa

Poissulkemiskriteerit:

Kenraali

  • Karnofsky/Lansky suorituskykypisteet <60 %
  • Osoitettu lääkärinhoidon noudattamatta jättäminen
  • Raskaana tai imettävänä
  • Todisteet hallitsemattomista bakteeri-, virus- tai sieni-infektioista (tällä hetkellä lääkitys ja kliinisten oireiden eteneminen) kuukauden sisällä ennen hoito-ohjelman aloittamista. Potilaiden, joilla on kuumetta tai epäillään lievää infektiota, tulee odottaa oireiden häviämistä ennen hoito-ohjelman aloittamista.

Maksan histologinen tutkimus (maksabiopsia), jossa on siltafibroosi tai kirroosi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: SCD ryhmä
Sirppisolutautipotilaille, jotka saavat kemoterapiaa (busulfaani, fludarabiini ja alemtutsumabi), tehdään allogeeninen kantasolusiirto.
Lääke: Busulfaani
Busulfaani 4 mg/kg/d x 4p
Muut nimet:
  • Busulfex
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiini 30 mg/m2/d x 6p
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Alemtutsumabi
Alemtutsumabi 2mg/m2 x 1pv, 6mg/m2 x 2pv, 20mg/m2 x 2pv
Muut nimet:
  • Camppath
Menettely: Allogeeninen kantasolusiirto
Allogeeniset kantasolut annetaan päivänä 0 (kemoterapiahoidon jälkeen), jotka saadaan joko perheen luovuttajalta (ensimmäisen asteen sukulaiselta) tai sisaruksen napanuoraveren luovuttajalta.
Muut nimet:
  • Aiheeseen liittyvä luuydin
  • Aiheeseen liittyvä napanuoraveri
Muut: BT ryhmä
Beetatalassemiapotilaille, jotka saavat kemoterapiaa (busulfaani, fludarabiini ja alemtutsumabi), tehdään allogeeninen kantasolusiirto.
Lääke: Busulfaani
Busulfaani 4 mg/kg/d x 4p
Muut nimet:
  • Busulfex
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiini 30 mg/m2/d x 6p
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Alemtutsumabi
Alemtutsumabi 2mg/m2 x 1pv, 6mg/m2 x 2pv, 20mg/m2 x 2pv
Muut nimet:
  • Camppath
Menettely: Allogeeninen kantasolusiirto
Allogeeniset kantasolut annetaan päivänä 0 (kemoterapiahoidon jälkeen), jotka saadaan joko perheen luovuttajalta (ensimmäisen asteen sukulaiselta) tai sisaruksen napanuoraveren luovuttajalta.
Muut nimet:
  • Aiheeseen liittyvä luuydin
  • Aiheeseen liittyvä napanuoraveri

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtalaisen ablatiiviseen hoitoon (busulfaani/fludarabiini/alemtutsumabi) ja allogeeniseen kantasolusiirtoon liittyvän toksisuuden esiintyvyys valituilla potilailla, joilla on sirppisolutauti (SCD) ja beetatalassemia (BT)
Aikaikkuna: Päivä 30, päivä 60, päivä 100, päivä 180, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 5 vuotta, 10 vuotta
Tutkitaan, johtaako pienempien kemoterapiannosten antaminen vähemmän vakaviin sivuvaikutuksiin, mutta taudin pysyvällä hallinnassa.
Päivä 30, päivä 60, päivä 100, päivä 180, 1 vuosi, 2 vuotta, 3 vuotta, 5 vuotta, 10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika luovuttajan hematologiseen palautumiseen (neutrofiilien, punasolujen ja verihiutaleiden palautuminen) kohtalaisen ablatiivisen hoidon ja allogeenisen kantasolusiirron jälkeen valituilla potilailla, joilla on SCD ja BT
Aikaikkuna: päivät 60, 100, 180, 365, 730
Selvittää, voiko pienempien kemoterapia- ja luuytimenkorvausannosten antaminen johtaa taudin hallintaan.
päivät 60, 100, 180, 365, 730
Akuutin ja kroonisen graft versus host -taudin (GVHD) ilmaantuvuus kohtalaisen ablatiivisen hoidon ja allogeenisen kantasolusiirron jälkeen valituilla potilailla, joilla on SCD ja BT
Aikaikkuna: kliinisesti sopivaksi
Selvittää, johtaako pienempien kemoterapiannosten antaminen onnistuneeseen luuytimen korvaamiseen.
kliinisesti sopivaksi
Prosenttiosuus potilaista, joilla on joko täydellinen, erittäin hyvä osittainen, osittainen tai ei lainkaan vastetta (kliininen/laboratorio) kohtalaisen ablatiivisen hoidon ja allogeenisen kantasolusiirron jälkeen valituilla potilailla, joilla on SCD ja BT
Aikaikkuna: 6kk, 1v, 2v
Selvittää, johtaako pienempien kemoterapian annosten antaminen luuydinkorvaushoitoon taudin hyvään hallintaan.
6kk, 1v, 2v
Elämänlaadun (QOL) pisteet
Aikaikkuna: Päivä +180; vuosi 1, 3, 5, 10
Määrittää kohtalaisen ablatiivisen kantasolusiirron vaikutus elämänlaatuun ja neurokognitiiviseen toimintaan SCD:llä ajan myötä
Päivä +180; vuosi 1, 3, 5, 10
Primaarisen ja sekundaarisen siirteen vajaatoiminnan ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä +42, +60,
Tietojen kerääminen siirteen epäonnistumisesta
Päivä +42, +60,
Sekaluovuttajakimerismin prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivä +30, 60, 100, 180, 365, 730 ja 1005
Kerää tietoa luovuttajan kimerismistä
Päivä +30, 60, 100, 180, 365, 730 ja 1005

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Tutkijat

  • Päätutkija: Monica Bhatia, MD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. joulukuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. joulukuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 7. joulukuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 13. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAA7701
  • CHNY-01-503 (Muu tunniste: CU)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa