鎌状赤血球症およびサラセミアにおける幹細胞移植
2023年3月20日 更新者：Columbia University
鎌状赤血球症およびサラセミア患者における混合ドナーキメリズムを誘導する同種幹細胞移植
この研究の主な目的は、低用量の化学療法 (中等度の切除) を行うことで、重度の副作用を伴わずに骨髄置換が成功するかどうかを確認することですが、病気を永続的に制御することです.
患者は、ブスルファン、フルダラビン、およびアレムツズマブによる化学療法レジメンを受け、その後、家族関連または臍帯血適合ドナーからの幹細胞の注入が続きます。
調査の概要
詳細な説明
鎌状赤血球症は、ヒト ヘモグロビンのベータ鎖の変異によって血中ヘモグロビンが異常になり、ストレス下で赤血球が鎌状になり、激しい痛みや脳卒中などの症状を引き起こす遺伝性疾患です。
ベータサラセミアは、異常なベータヘモグロビン鎖が存在し、貧血を引き起こす別の遺伝性疾患です。
どちらの疾患でも、生命を維持するために頻繁な赤血球輸血が必要になる場合がありますが、これらはしばしば、複数回の入院、鉄過剰、または肝炎などの細菌またはウイルス感染などの合併症を引き起こします。
鎌状赤血球症および/またはベータサラセミアの治療に使用される標準的な薬物および治療法は、支持療法のみを提供し、長期的な副作用や疾患プロセスの不適切な制御をもたらす可能性があります.
骨髄移植は、鎌状赤血球症とベータサラセミアの長期治療と治癒にますます使用されています。
急性の潜在的な長期的な副作用がないわけではありませんが、この代替手段は長期的な制御と病気の治癒の可能性を提供します.
骨髄移植で見られる副作用のほとんどは、使用される強力な化学療法 (除去的) に直接関連しています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
53
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
鎌状赤血球症：
- -ホモ接合ヘモグロビンS病またはヘテロ接合ヘモグロビン鎌状細胞（SC）またはS 0 / +サラセミア、またはヘモグロビン（HgB）≤10 mg / dLの慢性溶血性貧血をもたらす鎌/バリアントの診断
- 年齢 ≤30
- 一致した同胞ドナーおよび無症候性、または 8/8 ヒト白血球抗原 (HLA) が一致した血縁関係のない成人ドナー
-患者は以下のように適切な臓器機能を持っている必要があります。
- -血清クレアチニン≤1.5 x通常として定義される適切な腎機能、またはクレアチニンクリアランスまたは放射性同位体糸球体濾過率（GFR）> 100 ml / min / 1.73 m2 または >70ml/分/1.73m2 16 歳以上の患者の場合
- -血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ（SGOT）（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST））または血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）（アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT））<5.0 x通常として定義される適切な肝機能
- -心エコー図による28％以上の短縮率、または放射性核種血管造影図または心エコー図による48％以上の駆出率として定義される適切な心機能
- 補正済みとして定義される適切な肺機能 肺機能検査による一酸化炭素 (DLCO) の肺の拡散能力が 40% 以上、または DLCO 操作を実行できない小児の場合、酸素飽和度が 85% 以上、安静時の呼吸困難の証拠がない
除外基準:
全般的
- Karnofsky/Lansky パフォーマンス スコア <60%
- 医療へのコンプライアンスの欠如
- 妊娠中または授乳中
- -制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染の証拠（現在薬を服用しており、臨床症状の進行） コンディショニングレジメンを開始する前の1か月以内。 発熱または軽度の感染症が疑われる患者は、コンディショニングレジメンを開始する前に症状が解消するのを待つ必要があります。
ブリッジング線維症または肝硬変を伴う肝臓の組織学的検査（肝生検）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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他の：SCDグループ
化学療法（ブスルファン、フルダラビン、アレムツズマブ）を受けている鎌状赤血球症患者は、同種幹細胞移植を受けます。
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ブスルファン 4mg/kg/日×4日
他の名前：
フルダラビン 30mg/m2/日×6日
他の名前：
アレムツズマブ 2mg/m2×1日、6mg/m2×2日、20mg/m2×2日
他の名前：
同種異系幹細胞は、0日目に（化学療法のコンディショニング後）、家族のドナー（一親等）または兄弟の臍帯血ドナーから得られます。
他の名前：
|
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他の：BTグループ
化学療法（ブスルファン、フルダラビン、アレムツズマブ）を受けているベータサラセミア患者は、同種幹細胞移植を受けます。
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ブスルファン 4mg/kg/日×4日
他の名前：
フルダラビン 30mg/m2/日×6日
他の名前：
アレムツズマブ 2mg/m2×1日、6mg/m2×2日、20mg/m2×2日
他の名前：
同種異系幹細胞は、0日目に（化学療法のコンディショニング後）、家族のドナー（一親等）または兄弟の臍帯血ドナーから得られます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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選択された鎌状赤血球症 (SCD) およびベータサラセミア (BT) 患者における中程度の切除療法 (ブスルファン/フルダラビン/アレムツズマブ) および同種幹細胞移植に関連する毒性の有病率
時間枠：30日目、60日目、100日目、180日目、1年、2年、3年、5年、10年
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低用量の化学療法を行うことで、重度の副作用が軽減され、病気が永続的に制御されるかどうかを調べること。
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30日目、60日目、100日目、180日目、1年、2年、3年、5年、10年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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SCDおよびBTの選択された患者における中等度の切除療法および同種幹細胞移植後のドナー血液学的再構成（好中球、赤血球および血小板の回復）までの時間
時間枠：60日、100日、180日、365日、730日
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低用量の化学療法と骨髄置換が疾患の制御につながるかどうかを調べること。
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60日、100日、180日、365日、730日
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SCDおよびBTの選択された患者における中程度の切除療法および同種幹細胞移植後の急性および慢性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：臨床的に適切な
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低用量の化学療法で骨髄置換が成功するかどうかを調べる。
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臨床的に適切な
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選択された SCD および BT 患者における中等度の切除療法および同種幹細胞移植後に、完全、非常に良好な部分的、部分的、または無反応 (臨床/検査) の患者の割合
時間枠：6ヶ月、1年、2年
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低用量の骨髄置換を伴う化学療法を行うことで、疾患の良好なコントロールが得られるかどうかを調べること。
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6ヶ月、1年、2年
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生活の質（QOL）スコア
時間枠：日 +180; 1、3、5、10年
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SCD を伴う生活の質および神経認知機能に対する適度に破壊的な幹細胞移植の影響を経時的に判断すること
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日 +180; 1、3、5、10年
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一次および二次移植片失敗の発生率
時間枠：日 +42, +60,
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移植失敗に関するデータを収集するには
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日 +42, +60,
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混合ドナーキメリズムの割合
時間枠：日 +30、60、100、180、365、730、および 1005
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ドナーキメリズムのデータ収集
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日 +30、60、100、180、365、730、および 1005
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Satwani P, Harrison L, Morris E, Del Toro G, Cairo MS. Reduced-intensity allogeneic stem cell transplantation in adults and children with malignant and nonmalignant diseases: end of the beginning and future challenges. Biol Blood Marrow Transplant. 2005 Jun;11(6):403-22. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.04.002.
- Del Toro G, Satwani P, Harrison L, Cheung YK, Brigid Bradley M, George D, Yamashiro DJ, Garvin J, Skerrett D, Bessmertny O, Wolownik K, Wischhover C, van de Ven C, Cairo MS. A pilot study of reduced intensity conditioning and allogeneic stem cell transplantation from unrelated cord blood and matched family donors in children and adolescent recipients. Bone Marrow Transplant. 2004 Mar;33(6):613-22. doi: 10.1038/sj.bmt.1704399.
- Bhatia M, Jin Z, Baker C, Geyer MB, Radhakrishnan K, Morris E, Satwani P, George D, Garvin J, Del Toro G, Zuckerman W, Lee MT, Licursi M, Hawks R, Smilow E, Baxter-Lowe LA, Schwartz J, Cairo MS. Reduced toxicity, myeloablative conditioning with BU, fludarabine, alemtuzumab and SCT from sibling donors in children with sickle cell disease. Bone Marrow Transplant. 2014 Jul;49(7):913-20. doi: 10.1038/bmt.2014.84. Epub 2014 May 5.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2004年9月1日
一次修了 (予想される)
2023年12月1日
研究の完了 (予想される)
2023年12月1日
試験登録日
最初に提出
2006年12月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年12月6日
最初の投稿 (見積もり)
2006年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月20日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AAAA7701
- CHNY-01-503 (その他の識別子：CU)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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