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Trapianto di cellule staminali nell'anemia falciforme e nella talassemia

20 marzo 2023 aggiornato da: Columbia University

Trapianto di cellule staminali allogeniche per indurre chimerismo da donatore misto in pazienti con anemia falciforme e talassemia

Lo scopo principale di questo studio è vedere se la somministrazione di dosi più basse di chemioterapia (moderatamente ablativa) si tradurrà in una sostituzione del midollo osseo di successo senza effetti collaterali gravi ma con un controllo permanente della malattia. I pazienti riceveranno un regime chemioterapico con busulfan, fludarabina e alemtuzumab seguito da un'infusione di cellule staminali, da un parente o da un donatore compatibile con sangue del cordone ombelicale.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia falciforme è una malattia genetica in cui una mutazione nella catena beta dell'emoglobina umana si traduce in un'emoglobina ematica anomala, causando la falce dei globuli rossi sotto stress con sintomi risultanti tra cui forti dolori e ictus. La beta talassemia è un'altra malattia genetica in cui sono presenti catene di emoglobina beta anormali, che causano anemia. In entrambi i disturbi, possono essere necessarie frequenti trasfusioni di globuli rossi per sostenere la vita, ma queste spesso provocano complicazioni tra cui ricoveri multipli, sovraccarico di ferro o infezioni batteriche o virali come l'epatite. I farmaci e le terapie standard utilizzati nel trattamento dell'anemia falciforme e/o della beta talassemia forniscono solo cure di supporto e possono causare effetti collaterali a lungo termine e un controllo inadeguato del processo patologico. Il trapianto di midollo osseo è stato sempre più utilizzato per il trattamento a lungo termine e la cura dell'anemia falciforme e della beta talassemia. Sebbene, non priva di effetti collaterali acuti e potenziali a lungo termine, questa alternativa offre un controllo a lungo termine e una potenziale cura della malattia. La maggior parte degli effetti collaterali osservati con il trapianto di midollo osseo sono direttamente correlati all'elevata intensità della chemioterapia utilizzata (ablativa).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

53

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital, New York-Presbyterian, Columbia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Anemia falciforme:

  • Diagnosi di malattia da emoglobina S omozigote o emoglobina eterozigote falciforme (SC) o talassemia S 0/+, o falce/variante risultante in anemia emolitica cronica con emoglobina (HgB) ≤10 mg/dL
  • Età ≤30
  • Donatore di pari livello e asintomatico o donatore adulto non imparentato con antigene leucocitario umano (HLA) 8/8

Il paziente deve avere una funzione organica adeguata come di seguito:

  • Adeguata funzionalità renale definita come creatinina sierica ≤1,5 ​​x normale, o clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare radioisotopica (GFR) >100 ml/min/1,73 m2 o >70 ml/min/1,73 m2 per pazienti di età >16 anni
  • Funzionalità epatica adeguata definita come transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT) (aspartato aminotransferasi (AST)) o transaminasi glutammico-piruvica sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi (ALT)) < 5,0 x normale
  • Funzione cardiaca adeguata definita come frazione di accorciamento ≥28% mediante ecocardiogramma o frazione di eiezione ≥48% mediante angiogramma o ecocardiogramma con radionuclide
  • Adeguata funzionalità polmonare definita come corretta Capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) ≥40% mediante test di funzionalità polmonare, o per i bambini che non sono in grado di eseguire la manovra DLCO ≥85% di saturazione di O2, nessuna evidenza di dispnea a riposo

Criteri di esclusione:

Generale

  • Punteggio delle prestazioni Karnofsky/Lansky <60%
  • Dimostrata mancanza di rispetto delle cure mediche
  • Incinta o allattamento
  • Evidenza di infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate (attualmente in trattamento con farmaci e progressione dei sintomi clinici) entro 1 mese prima dell'inizio del regime di condizionamento. I pazienti con febbre o sospetta infezione minore devono attendere la risoluzione dei sintomi prima di iniziare il regime di condizionamento.

Esame istologico del fegato (biopsia epatica) con fibrosi o cirrosi a ponte.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo SCD
I pazienti con anemia falciforme sottoposti a chemioterapia (busulfan, fludarabina e alemtuzumab) saranno sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali.
Droga: Busulfano
Busulfano 4 mg/kg/die x 4 gg
Altri nomi:
  • Busulfex
Droga: Fludarabina
Fludarabina 30 mg/m2/d x 6d
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Alemtuzumab
Alemtuzumab 2 mg/m2 x 1 giorno, 6 mg/m2 x 2 giorni, 20 mg/m2 x 2 giorni
Altri nomi:
  • Campath
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Le cellule staminali allogeniche verranno somministrate il giorno 0 (dopo il condizionamento della chemioterapia) ottenute da un donatore familiare (parente di primo grado) o donatore di sangue del cordone ombelicale.
Altri nomi:
  • Midollo osseo correlato
  • Sangue cordonale correlato
Altro: Gruppo BT
I pazienti beta talassemici sottoposti a chemioterapia (busulfan, fludarabina e alemtuzumab) saranno sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali.
Droga: Busulfano
Busulfano 4 mg/kg/die x 4 gg
Altri nomi:
  • Busulfex
Droga: Fludarabina
Fludarabina 30 mg/m2/d x 6d
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Alemtuzumab
Alemtuzumab 2 mg/m2 x 1 giorno, 6 mg/m2 x 2 giorni, 20 mg/m2 x 2 giorni
Altri nomi:
  • Campath
Procedura: Trapianto di cellule staminali allogeniche
Le cellule staminali allogeniche verranno somministrate il giorno 0 (dopo il condizionamento della chemioterapia) ottenute da un donatore familiare (parente di primo grado) o donatore di sangue del cordone ombelicale.
Altri nomi:
  • Midollo osseo correlato
  • Sangue cordonale correlato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di tossicità associata a terapia moderatamente ablativa (busulfan/fludarabina/alemtuzumab) e trapianto allogenico di cellule staminali in pazienti selezionati con anemia falciforme (SCD) e beta talassemia (BT)
Lasso di tempo: Giorno 30, Giorno 60, Giorno 100, Giorno 180, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 5 anni, 10 anni
Per esaminare se la somministrazione di dosi più basse di chemioterapia si tradurrà in effetti collaterali meno gravi ma con un controllo permanente della malattia.
Giorno 30, Giorno 60, Giorno 100, Giorno 180, 1 anno, 2 anni, 3 anni, 5 anni, 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla ricostituzione ematologica del donatore (recupero di neutrofili, globuli rossi e piastrine) dopo terapia moderatamente ablativa e trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti selezionati con SCD e BT
Lasso di tempo: giorni 60, 100, 180, 365, 730
Per esaminare se la somministrazione di dosi più basse di chemioterapia e sostituzione del midollo osseo può portare al controllo della malattia.
giorni 60, 100, 180, 365, 730
Incidenza della malattia del trapianto contro l'ospite acuta e cronica (GVHD) dopo terapia moderatamente ablativa e trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti selezionati con SCD e BT
Lasso di tempo: come clinicamente appropriato
Per esaminare se la somministrazione di dosi più basse di chemioterapia si tradurrà in una sostituzione del midollo osseo di successo.
come clinicamente appropriato
Percentuale di pazienti che hanno una risposta completa, parziale molto buona, parziale o nessuna risposta (clinica/laboratorio) dopo terapia moderatamente ablativa e trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti selezionati con SCD e BT
Lasso di tempo: 6 mesi, 1 anno, 2 anni
Per esaminare se la somministrazione di dosi più basse di chemioterapia con la sostituzione del midollo osseo si tradurrà in un buon controllo della malattia.
6 mesi, 1 anno, 2 anni
Punteggio della qualità della vita (QOL).
Lasso di tempo: Giorno +180; anno 1, 3, 5, 10
Per determinare l'impatto del trapianto di cellule staminali moderatamente ablativo sulla qualità della vita e sul funzionamento neurocognitivo con SCD nel tempo
Giorno +180; anno 1, 3, 5, 10
Incidenza di fallimento dell'innesto primario e secondario
Lasso di tempo: Giorno +42, +60,
Raccogliere dati sull'insuccesso del trapianto
Giorno +42, +60,
Percentuale di chimerismo di donatori misti
Lasso di tempo: Giorno +30, 60, 100, 180, 365, 730 e 1005
Raccogliere dati sul chimerismo dei donatori
Giorno +30, 60, 100, 180, 365, 730 e 1005

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2004

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 dicembre 2006

Primo Inserito (Stima)

7 dicembre 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAA7701
  • CHNY-01-503 (Altro identificatore: CU)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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