Transplante de Células Tronco na Doença Falciforme e Talassemia

Critério de inclusão:

Anemia falciforme:

• Diagnóstico de Doença da Hemoglobina S Homozigótica ou Hemoglobina Heterozigótica Falciforme (SC) ou S 0/+ talassemia, ou Falciforme/variante resultando em Anemia Hemolítica Crônica com hemoglobina (HgB) ≤10 mg/dL
• Idade ≤30
• Doador irmão compatível e assintomático, ou 8/8 antígeno leucocitário humano (HLA) compatível, doador adulto não aparentado

O paciente deve ter função de órgão adequada conforme abaixo:

• Função renal adequada definida como creatinina sérica ≤1,5 ​​x normal, ou depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >100 ml/min/1,73 m2 ou >70ml/min/1,73m2 para pacientes > 16 anos
• Função hepática adequada definida como transaminase oxaloacética glutâmica sérica (SGOT) (aspartato aminotransferase (AST)) ou transaminase glutâmico-pirúvica sérica (SGPT) (alanina aminotransferase (ALT)) < 5,0 x normal
• Função Cardíaca Adequada definida como fração de encurtamento de ≥28% por ecocardiograma, ou fração de ejeção de ≥48% por angiograma de radionuclídeo ou ecocardiograma
• Função pulmonar adequada definida como corrigida Capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) ≥40% pelo teste de função pulmonar, ou para crianças incapazes de realizar a manobra de DLCO ≥85% de saturação de O2, sem evidência de dispneia em repouso

Critério de exclusão:

Em geral

• Pontuação de desempenho de Karnofsky/Lansky <60%
• Demonstrada falta de adesão aos cuidados médicos
• grávida ou amamentando
• Evidência de infecções bacterianas, virais ou fúngicas não controladas (atualmente tomando medicação e progressão dos sintomas clínicos) dentro de 1 mês antes de iniciar o regime de condicionamento. Pacientes com febre ou suspeita de infecção menor devem aguardar a resolução dos sintomas antes de iniciar o regime de condicionamento.

Exame Histológico do Fígado (biópsia hepática) com fibrose em ponte ou cirrose.