영아연축(Infantile Spasms) 환자에 대한 ganaxolone의 무작위 통제 시험
2023년 5월 5일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals
유아 경련 환자의 치료에서 ganaxolone의 안전성, 내약성 및 항간질 활성을 평가하기 위한 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 임상 연구
연구는 2개 기간(8-10일/기간)으로, 9명의 피험자로 구성된 연속 코호트가 2:1 비율로 A와 B의 2개 시퀀스 중 하나로 무작위 배정되는 불완전한 교차 교차입니다. 각 코호트에서, 6명의 피험자로 구성된 Sequence A는 기간 1 동안 ganaxolone의 증량 투여량과 기간 1에 도달한 최대 투여량에서 ganaxolone(기간 1에 도달한 최대 투여량에서) 및 기간 2 동안 위약의 증량 투여량을 받았다. 3명의 피험자로 구성된 시퀀스 B는 위약의 증량 투여량을 받았다. 기간 1 동안 위약의 최대 용량과 기간 2 동안 ganaxolone의 상승 용량을 받는다. 각각의 후속 코호트에서의 투약 수준은 이전 코호트에서 얻은 경험을 기반으로 할 것이다.
연구 개요
상세 설명
남성 또는 여성, 4~24개월령(포함), 진단을 확인하는 24시간 비디오 EEG(vEEG) 기록으로 IS 진단을 받고 이전에 3개 이하의 항간질제(AED)로 치료를 받은 사람이 연구에 적합합니다. 피험자는 병용 AED로 치료를 계속할 수 있습니다(2개 이하; 부신피질자극호르몬[ACTH], 코르티코스테로이드, 펠바메이트 및 비가바트린은 병용 허용되지 않음). 연구 기간 동안 유지할 수 있는 경우 케톤식이 요법이 허용됩니다.
매주 총 3회의 24시간 비디오 EEG가 있을 것입니다(기준선, 치료 1주차 및 2주차 종료). 투약 적정은 입원 기간 동안 각 비디오 EEG 다음 날부터 시작됩니다. 모든 피험자는 두 번째 비디오 EEG 다음 날 ganaxolone을 받게 됩니다.
데이터 모니터링 위원회(DMB)는 피험자의 연속 코호트가 증가된 용량 수준으로 투여될 수 있는지 여부를 결정합니다. 최대 6코호트까지.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital at UCLA
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital, The Brain Institute
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Pensacola, Florida, 미국, 32504
- Child Neurology Care Center of Northwest Florida
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Pensacola, Florida, 미국
- Child Neurology Center of Northwest Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
- Minnesota Epilepsy Group, P.A.
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Le Bonheur Children's Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75230
- Dallas Pediatric Neurology Associates
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University Health System
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- IS 진단을 받으십시오(병인에 관계없이 진행성 신경계 질환 제외). 진단 기준: 굴곡 또는 신전으로 이어지는 단일 또는 반복적인 짧은 근육 수축으로 구성된 발작. 경련은 긴장성 또는 근간대성 수축으로 특징지어질 수 있으며 단독으로 또는 집단적으로 발생할 수 있으며 일반적으로 양측 및 대칭적으로 발생합니다. EEG 패턴은 IS 진단과 일치해야 합니다.
- IS 진단을 확인하는 vEEG 기록이 있습니다.
- IS의 가능한 원인을 확인하기 위해 자기 공명 영상(MRI)을 수행했습니다.
- 이전에 3개 이하의 AED로 치료를 받았습니다.
병용 AED로 치료 중인 경우
- 현재 AED는 최소 2주 동안 일정한 일일 용량을 유지했습니다. 참고: 미미한 용량 조정이 있는 피험자는 의료 모니터와의 자세한 논의 후 더 짧은 기간 후에 연구에 참여하도록 허용될 수 있습니다.
- 최소 2주 동안 안정적인 임상 반응/안정 상태 유지
- 2개 이하의 병용 AED(ACTH, 코르티코스테로이드, 펠바메이트 및 비가바트린은 병용 허용되지 않음)로 치료를 계속할 수 있습니다.
- 연구 기간 동안 유지할 수 있는 경우 케톤식이 요법이 허용됩니다.
- 생후 4~24개월(포함)의 남성 또는 여성이어야 합니다.
- 임상 연구의 성격과 위험에 대해 적절하게 알리고, 모든 임상 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있고, 임상 연구에 참여하기 전에 사전 서면 동의를 제공한 부모/보호자가 있어야 합니다.
- 임상 연구의 전체 기간 동안 참여할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 무작위 배정 2주 전에 코르티코스테로이드, ACTH, 비가바트린, 펠바메이트 또는 규제 기관에서 승인하지 않은 AED를 사용한 치료.
- 베이스라인에서 2개 이상의 AED로 치료.
- 활성 CNS 감염, 탈수초성 질환, 퇴행성 신경계 질환 또는 뇌 영상(MRI)으로 평가한 진행성(결절성 경화증 제외)으로 간주되는 CNS 질환이 있는 경우.
- 선별검사에서 혈액, 심혈관, 폐, 신장, 위장 또는 간 시스템을 손상시킬 수 있는 질병 또는 상태(내과적 또는 외과적)가 있는 경우, 또는 조사 제품의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있거나 피험자를 증가된 위험에 빠뜨릴 수 있는 기타 조건.
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 정상 상한치(ULN)의 4배를 초과하는 총 빌리루빈 또는 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주하는 임상 실험실 값.
- 재발 성 간질 상태의 병력.
- 무작위 배정 전 30일 이내에 다른 조사 약물에 노출된 적이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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10일차에 경련 클러스터 빈도의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0일) 및 10일
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경련 클러스터는 10일째에 24시간 비디오 뇌파 검사(vEEG)에 의해 결정되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 연구 약물 주입 전 0일 평가로 정의되었습니다.
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기준선(0일) 및 10일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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20일에 경련 클러스터 빈도의 기준선에서 변경
기간: 기준선(0일) 및 20일
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경련 클러스터는 20일째에 24시간 vEEG에 의해 결정되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선 이후 값에서 기준선 값을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선은 연구 약물 주입 전 0일 평가로 정의되었습니다.
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기준선(0일) 및 20일
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부정맥이 없는 참여자 수
기간: 10일 및 20일
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저부정맥의 부재는 10일과 20일에 24시간 vEEG로 결정되었습니다.
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10일 및 20일
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조사자의 종합 평가에서 임상 상태가 변경된 참가자 수
기간: 기준선(0일), 10일 및 20일
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조사관은 발작 빈도, 기간 및 강도와 같은 7가지 임상 요인을 기반으로 참가자의 전반적인 임상 상태를 평가했습니다. 불리한 경험; 사회적, 지적 및 운동 기능.
7점 척도 사용([1] 현저한 개선, [2] 약간의 개선, [3] 약간의 개선, [4] 기준선에서 변화 없음, [5] 약간 악화됨, [6] 약간 악화됨 또는 [7] 표시됨 악화).
높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
조사관은 연구 약물을 시작하기 전에 참가자의 상태와 비교하여 참가자의 상태를 평가했습니다.
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기준선(0일), 10일 및 20일
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간병인의 종합 평가에서 임상 상태가 변경된 참여자 수
기간: 기준선(0일), 10일 및 20일
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발작 중증도 및 치료에 대한 반응에 대한 간병인의 전반적인 평가는 참가자를 7가지 임상 요인: 발작 빈도, 기간 및 강도; 불리한 경험; 사회적, 지적 및 운동 기능.
7점 척도 사용([1] 현저한 개선, [2] 약간의 개선, [3] 약간의 개선, [4] 기준선에서 변화 없음, [5] 약간 악화됨, [6] 약간 악화됨 또는 [7] 표시됨 악화).
높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
평가는 참가자의 현재 상태를 연구 약물을 시작하기 전의 상태와 비교했습니다.
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기준선(0일), 10일 및 20일
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경련이 없는 기간 동안 참가자 수
기간: 10일 및 20일
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임상적 연축은 10일 및 20일에 최소 24시간 동안 vEEG에 의해 결정되었습니다.
경련이 없는 기간을 가진 참가자의 수가 제시되었습니다.
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10일 및 20일
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발작이 없는 날의 참가자 수
기간: 8일차부터 10일차까지, 18일차부터 20일차까지
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참가자의 일일 유제품에서 얻은 데이터를 사용하여 발작이 없는 일수를 측정했습니다.
발작이 없는 참가자가 보고되었습니다.
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8일차부터 10일차까지, 18일차부터 20일차까지
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응답자 수
기간: 10일 및 20일
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반응자는 경련 빈도가 50퍼센트(%) 이상 감소한 참가자로 정의됩니다.
반응자에 대한 테스트는 10일과 20일에 최대 24시간 동안 vEEG로 수행되었습니다.
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10일 및 20일
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20일째 Denver-II 발달 검사를 사용한 발달 평가
기간: 20일째
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Denver-II Developmental Test는 출생부터 6세까지 개인-사회, 미세 운동 적응, 언어 및 대근육 등 여러 영역에서 아동의 발달을 측정합니다. 실패, 또는 거부. 아동의 진행 상황을 평가하기 위해 테스트는 동일한 연령의 아동의 표준 샘플과 성능을 비교합니다. 각 항목에 대해 표준 샘플에서 아동의 90%가 통과하는 연령이 결정됩니다. 각 하위 척도에 대한 파생 점수는 다음과 같습니다. 항목 점수의 합은 아동의 실제 연령과 표준 표본 아동의 90%가 해당 하위 척도의 항목을 통과하는 연령 간의 차이를 나타냅니다. 하위 척도에서 파생된 점수가 높을수록 동일한 하위 척도의 다른 아동에 비해 해당 하위 척도의 항목에서 더 나은 성과를 나타냅니다. 하위 척도 중 개인-사회 하위 척도 범위는 -16개월에서 24개월이고 기타 하위 척도는 -12개월에서 24개월입니다. 모든 하위 척도의 모집단 평균은 0이고 표준 편차는 3입니다.
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20일째
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2008년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2008년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 2월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2007년 3월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 6월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .