Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowana, kontrolowana próba ganaksolonu u pacjentów z dziecięcymi skurczami

5 maja 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie kliniczne z różnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i działania przeciwpadaczkowego ganaksolonu w leczeniu pacjentów z napadami niemowlęcymi

Badanie to składa się z dwóch okresów (8-10 dni/okres), niepełnego krzyżowania, w którym kolejne kohorty 9 pacjentów są randomizowane, w stosunku 2:1, do 1 z 2 sekwencji, A i B. W każdej kohorcie, Sekwencja A, złożona z 6 pacjentów, otrzymuje rosnące dawki ganaksolonu w okresie 1 i ganaksolonu (w dawce maksymalnej osiągniętej w okresie 1) oraz rosnące dawki placebo w okresie 2. Sekwencja B, złożona z 3 pacjentów, otrzymuje rosnące dawki placebo w okresie 1 i otrzymuje maksymalną dawkę placebo oraz rosnące dawki ganaksolonu w okresie 2. Poziom dawkowania w każdej kolejnej kohorcie będzie oparty na doświadczeniu zdobytym w poprzednich kohortach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania kwalifikują się mężczyźni lub kobiety w wieku od 4 do 24 miesięcy (włącznie) z rozpoznaniem IS z 24-godzinnym nagraniem wideo EEG (vEEG) potwierdzającym rozpoznanie i wcześniej leczeni 3 lub mniej lekami przeciwpadaczkowymi (AED). Pacjent jest w stanie kontynuować leczenie jednocześnie lekami przeciwpadaczkowymi (nie więcej niż 2; hormon adrenokortykotropowy [ACTH], kortykosteroidy, felbamat i wigabatryna nie są dozwolone jednocześnie). Dieta ketogeniczna jest dozwolona, ​​jeśli można ją utrzymać przez cały czas trwania badania.

Odbędą się w sumie trzy cotygodniowe 24-godzinne wideo EEG (poziom wyjściowy, koniec 1. i 2. tygodnia leczenia). Dostosowanie dawki rozpoczyna się następnego dnia po każdym wideo EEG podczas pobytu w szpitalu. Wszyscy badani otrzymają ganaksolon dzień po drugim wideo EEG.

Rada Monitorowania Danych (DMB) określi, czy kolejnym kohortom pacjentów można podawać dawki na zwiększonym poziomie; do maksymalnie 6 kohort.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32504
        • Child Neurology Care Center of Northwest Florida
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 7 miesięcy (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozować IS (niezależnie od etiologii – z wyjątkiem postępującej choroby neurologicznej). Kryteria diagnostyczne: Napady składające się z pojedynczych lub powtarzających się krótkich skurczów mięśni prowadzących do zgięcia lub wyprostu. Skurcze można scharakteryzować jako skurcze toniczne lub miokloniczne, mogą występować pojedynczo lub w grupach i zwykle występują obustronnie i symetrycznie. Obraz EEG musi być zgodny z rozpoznaniem IS (hipsarytmia, zmodyfikowana hipsarytmia, wieloogniskowe wyładowania fali szczytowej itp.).
  • Posiadać nagranie vEEG potwierdzające rozpoznanie IS.
  • Wykonano rezonans magnetyczny (MRI) w celu ustalenia ewentualnych przyczyn IS.
  • Byli wcześniej leczeni 3 lub mniej AED.

  • W przypadku jednoczesnego stosowania leków przeciwpadaczkowych

    • Aktualne AED były stosowane w stałej dziennej dawce przez co najmniej 2 tygodnie; Uwaga: Pacjenci z niewielkimi modyfikacjami dawki mogą zostać dopuszczeni do badania po krótszych okresach po szczegółowej dyskusji z monitorem medycznym.
    • Mieć stabilną odpowiedź kliniczną/plateau przez co najmniej 2 tygodnie
    • Są w stanie kontynuować leczenie jednocześnie nie więcej niż 2 LPP (równoczesne stosowanie ACTH, kortykosteroidów, felbamatu i wigabatryny).
    • Dieta ketogeniczna jest dozwolona, ​​jeśli można ją utrzymać przez cały czas trwania badania.
  • Być mężczyzną lub kobietą w wieku od 4 do 24 miesięcy (włącznie)
  • Mieć rodzica/opiekuna, który jest należycie poinformowany o charakterze i ryzyku badania klinicznego, który jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania klinicznego oraz wyraził świadomą zgodę na piśmie przed przystąpieniem do badania klinicznego
  • Być w stanie uczestniczyć przez cały okres badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie kortykosteroidami, ACTH, wigabatryną, felbamatem lub jakimkolwiek lekiem przeciwpadaczkowym niezatwierdzonym przez agencje regulacyjne, 2 tygodnie przed randomizacją.
  • Leczenie z użyciem więcej niż dwóch LPP na początku badania.
  • Mają aktywną infekcję OUN, chorobę demielinizacyjną, zwyrodnieniową chorobę neurologiczną lub chorobę OUN uznaną za postępującą (z wyjątkiem stwardnienia guzowatego) ocenianą za pomocą obrazowania mózgu (MRI).
  • Mieć jakąkolwiek chorobę lub stan (medyczny lub chirurgiczny) podczas badania przesiewowego, który może zagrozić układowi hematologicznemu, sercowo-naczyniowemu, płucnemu, nerkowemu, żołądkowo-jelitowemu lub wątrobowemu; lub inne stany, które mogą zakłócać wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie badanego produktu lub narażać pacjenta na zwiększone ryzyko.
  • Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AST), aminotransferazy alaninowej (ALT) lub bilirubiny całkowitej ponad czterokrotnie przekraczające górną granicę normy (GGN) lub wartości laboratoryjne uznane przez badacza za istotne klinicznie.
  • Historia nawracającego stanu padaczkowego.
  • Byli narażeni na jakikolwiek inny badany lek w ciągu 30 dni przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: lek nieaktywny
placebo
Inny: Placebo
Eksperymentalny: ganaksolon
Lek: Ganaksolon

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej częstotliwości skupisk skurczów w dniu 10
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0) i dzień 10
Klastry skurczów określono za pomocą 24-godzinnej wideo-elektroencefalografii (vEEG) w dniu 10. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Linia bazowa (dzień 0) i dzień 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej częstotliwości skupisk skurczów w dniu 20
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0) i dzień 20
Klastry skurczów określono za pomocą 24-godzinnego vEEG w dniu 20. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ocenę dnia 0 przed wlewem badanego leku.
Linia bazowa (dzień 0) i dzień 20
Liczba uczestników bez hipoarytmii
Ramy czasowe: Dzień 10 i dzień 20
Brak hipsarytmii określono za pomocą 24-godzinnego vEEG w dniu 10 i dniu 20.
Dzień 10 i dzień 20
Liczba uczestników ze zmianą statusu klinicznego w ogólnej ocenie badacza
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0), dzień 10 i dzień 20
Badacze ocenili ogólny stan kliniczny uczestników na podstawie 7 czynników klinicznych: częstości napadów, czasu trwania i intensywności; niekorzystne doświadczenia; funkcjonowanie społeczne, intelektualne i motoryczne. Stosując 7-stopniową skalę ([1] wyraźna poprawa, [2] umiarkowana poprawa, [3] niewielka poprawa, [4] brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej, [5] niewielkie pogorszenie, [6] umiarkowane pogorszenie lub [7] zaznaczona pogorszenie). Wyższy wynik wskazywał na gorsze objawy. Badacze ocenili stan uczestników w porównaniu z ich stanem przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
Linia bazowa (dzień 0), dzień 10 i dzień 20
Liczba uczestników ze zmianą statusu klinicznego w ocenie ogólnej opiekuna
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 0), dzień 10 i dzień 20
Ogólna ocena ciężkości napadów padaczkowych i odpowiedzi na leczenie dokonana przez opiekuna oceniła uczestników na podstawie 7 czynników klinicznych: częstości napadów, czasu trwania i intensywności; niekorzystne doświadczenia; funkcjonowanie społeczne, intelektualne i motoryczne. Stosując 7-stopniową skalę ([1] wyraźna poprawa, [2] umiarkowana poprawa, [3] niewielka poprawa, [4] brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej, [5] niewielkie pogorszenie, [6] umiarkowane pogorszenie lub [7] zaznaczona pogorszenie). Wyższy wynik wskazywał na gorsze objawy. W ramach oceny porównano aktualny stan uczestników z ich stanem przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku.
Linia bazowa (dzień 0), dzień 10 i dzień 20
Liczba uczestników z wolnymi od skurczów czasami trwania
Ramy czasowe: Dzień 10 i dzień 20
Skurcze kliniczne określono za pomocą vEEG przez co najmniej 24 godziny w dniu 10 i dniu 20. Przedstawiono liczbę uczestników z czasem trwania bez skurczu.
Dzień 10 i dzień 20
Liczba uczestników z dniami wolnymi od napadów
Ramy czasowe: Od dnia 8 do dnia 10 i od dnia 18 do dnia 20
Dni wolne od napadów mierzono na podstawie danych uzyskanych z codziennego nabiału uczestników. Zgłoszono uczestników bez napadów.
Od dnia 8 do dnia 10 i od dnia 18 do dnia 20
Liczba respondentów
Ramy czasowe: Dzień 10 i dzień 20
Osoba reagująca jest zdefiniowana jako uczestnik doświadczający większego niż równe (>=) 50 procent (%) zmniejszenia częstotliwości skurczów. Test dla osób reagujących był prowadzony przez vEEG przez okres do 24 godzin w dniu 10 i dniu 20
Dzień 10 i dzień 20
Ocena rozwoju za pomocą testu rozwojowego Denver-II w dniu 20
Ramy czasowe: W dniu 20
Denver-II Developmental Test mierzy rozwój dziecka w kilku obszarach: Personalno-społeczny, adaptacyjny motoryki małej, językowy i motoryki dużej, od urodzenia do 6 lat. nie powiodło się lub odmówiło. Aby ocenić postępy dziecka, test porównuje jego wyniki z normatywną próbą dzieci w tym samym wieku. Dla każdej pozycji określa się wiek, w którym 90% dzieci z próby normatywnej zdało egzamin. Wynik pochodny dla każdej podskali to suma wyników pozycji i reprezentuje różnicę między wiekiem chronologicznym dziecka a wiekiem, w którym 90% dzieci w próbie normatywnej zalicza pozycje w tej podskali. Wyższy wynik uzyskany w podskali wskazuje na lepsze wyniki w zakresie pozycji w tej podskali w porównaniu z innymi dziećmi z tej samej podskali wiek, który przystąpił do testu. Wśród podskal, podskala Osobisto-Społeczna mieści się w zakresie od -16 miesięcy do 24 miesięcy; inne mieszczą się w zakresie od -12 miesięcy do 24 miesięcy. Wszystkie podskale mają średnią populacyjną równą 0 i odchylenie standardowe 3.
W dniu 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 lutego 2007

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 marca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-0500

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj