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乳児痙攣患者におけるガナキソロンの無作為対照試験

2023年5月5日 更新者：Marinus Pharmaceuticals

乳児痙攣患者の治療におけるガナキソロンの安全性、忍容性、および抗てんかん活性を評価するための二重盲検プラセボ対照用量範囲臨床研究

この研究は 2 期間 (8 ～ 10 日/期間) の不完全なクロスオーバーであり、9 人の被験者の連続したコホートが 2:1 の比率で、2 つのシーケンス A および B のうちの 1 つに無作為化されます。各コホートでは、 6 人の被験者で構成されるシーケンス A は、ピリオド 1 でガナキソロンの漸増用量を受け取り、ガナキソロン (ピリオド 1 で達成された最大用量) とピリオド 2 でプラセボの漸増用量を受け取ります。3 人の被験者で構成されるシーケンス B は、プラセボの漸増用量を受け取ります。その後の各コホートにおける投与レベルは、前のコホートから得られた経験に基づく。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

男性または女性、生後4〜24か月（両端を含む）で、ISと診断され、診断を確認する24時間のビデオEEG（vEEG）記録があり、以前に3つ以下の抗てんかん薬（AED）で治療された患者は、研究に適格です。 -被験者は併用AEDによる治療を継続できます（2つ以下;副腎皮質刺激ホルモン[ACTH]、コルチコステロイド、フェルバメート、およびビガバトリンは併用できません）。 ケトジェニックダイエットは、研究期間中維持できる場合に許可されます。

毎週合計 3 回の 24 時間のビデオ EEG (ベースライン、治療の 1 週目および 2 週目の終わり) があります。 投薬量の滴定は、入院中の各ビデオ EEG の翌日に開始されます。 すべての被験者は、2 回目のビデオ EEG の翌日にガナキソロンを投与されます。

データ監視委員会 (DMB) は、被験者の連続するコホートがより高い用量レベルで投与できるかどうかを決定します。最大 6 コホートまで。

研究の種類

介入

入学 (実際)

57

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola、Florida、アメリカ、32504
        • Child Neurology Care Center of Northwest Florida
      • Pensacola、Florida、アメリカ
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～7ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • IS と診断されている (病因に関係なく - 進行性の神経疾患を除く)。 診断基準: 屈曲または伸展に至る単一または反復的な短い筋肉収縮からなる発作。 けいれんは強直性またはミオクローヌス性収縮として特徴付けられ、単独またはクラスターで発生する可能性があり、通常は左右対称に発生します。 脳波パターンは、IS の診断と一致している必要があります (hypsarrhythmia、変更された hypsarrhythmia、多焦点スパイク波放電など)。
  • IS の診断を確認する vEEG 記録があります。
  • -ISの考えられる原因を特定するために、磁気共鳴画像法（MRI）を実施しました。
  • 以前に 3 つ以下の AED で治療されたことがある。

  • 併用AEDで治療されている場合

    • 現在の AED は、少なくとも 2 週間は一定の 1 日量を使用しています。注: 微量の用量調整を行った被験者は、医療モニターとの詳細な話し合いの後、短期間で試験に参加することが許可される場合があります。
    • -少なくとも2週間、安定した臨床反応/プラトーがある
    • -2つ以下の併用AEDで治療を続けることができます（ACTH、コルチコステロイド、フェルバメート、およびビガバトリンは併用できません）.
    • ケトジェニックダイエットは、研究期間中維持できる場合に許可されます。
  • 生後4～24か月の男性または女性であること
  • -臨床研究の性質とリスクについて適切に知らされ、すべての臨床研究手順を喜んで遵守することができ、臨床研究に入る前に書面でインフォームドコンセントを与えた親/保護者がいる
  • -臨床試験の全期間に参加できる。

除外基準:

  • -コルチコステロイド、ACTH、ビガバトリン、フェルバメート、または規制当局によって承認されていないAEDによる治療、無作為化の2週間前。
  • -ベースラインで2つ以上のAEDによる治療。
  • 活動性のCNS感染症、脱髄疾患、変性神経疾患、または進行性とみなされるCNS疾患（結節性硬化症を除く）を脳画像検査（MRI）で評価している。
  • -スクリーニング時に、血液、心血管、肺、腎臓、胃腸、または肝臓系を損なう可能性のある疾患または状態（医学的または外科的）がある;または治験薬の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げる可能性がある、または被験者をリスクの高い状態に置く可能性のあるその他の状態。
  • -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、または総ビリルビンが正常上限（ULN）の4倍を超えるか、治験責任医師が臨床的に重要とみなした臨床検査値。
  • てんかん重積状態の再発歴。
  • -無作為化前の30日以内に他の治験薬にさらされた.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：不活性薬物
プラセボ
他の：プラセボ
実験的：ガナキソロン
薬：ガナキソロン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
10日目のけいれん群発生頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (0 日目) と 10 日目
10日目に24時間のビデオ脳波検査(vEEG)によってけいれん群を判定した。 ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。 ベースラインは、治験薬注入前の0日目の評価として定義されました。
ベースライン (0 日目) と 10 日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
20日目のけいれん群発生頻度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (0 日目) と 20 日目
けいれんクラスターは、20 日目の 24 時間 vEEG によって判定されました。 ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いたものとして計算されました。 ベースラインは、治験薬注入前の0日目の評価として定義されました。
ベースライン (0 日目) と 20 日目
不整脈のない参加者の数
時間枠：10日目と20日目
不整脈の有無は、10 日目と 20 日目の 24 時間 vEEG によって確認されました。
10日目と20日目
治験責任医師による全体的評価において臨床状態に変化があった参加者の数
時間枠：ベースライン (0 日目)、10 日目、20 日目
研究者らは、発作の頻度、持続時間、強度の 7 つの臨床因子に基づいて参加者の全体的な臨床状態を評価しました。不利な経験。社会的、知的、運動機能。 7段階評価（[1]顕著な改善、[2]中程度の改善、[3]わずかな改善、[4]ベースラインから変化なし、[5]わずかに悪化、[6]中程度の悪化、または[7]顕著な改善）を使用悪化している）。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。 研究者らは、治験薬の投与を開始する前の状態と比較して参加者の状態を評価しました。
ベースライン (0 日目)、10 日目、20 日目
介護者の全体的評価で臨床状態に変化があった参加者の数
時間枠：ベースライン (0 日目)、10 日目、20 日目
介護者による発作の重症度と治療への反応の全体的な評価では、発作の頻度、持続時間、強度の 7 つの臨床要素に基づいて参加者が評価されました。不利な経験。社会的、知的、運動機能。 7段階評価（[1]顕著な改善、[2]中程度の改善、[3]わずかな改善、[4]ベースラインから変化なし、[5]わずかに悪化、[6]中程度の悪化、または[7]顕著な改善）を使用悪化している）。 スコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。 評価では、参加者の現在の状態と治験薬の投与を開始する前の状態を比較しました。
ベースライン (0 日目)、10 日目、20 日目
けいれんのない期間が続いた参加者の数
時間枠：10日目と20日目
臨床的けいれんは、10 日目と 20 日目に少なくとも 24 時間の vEEG によって判定されました。 けいれんのない期間が続いた参加者の数が提示されています。
10日目と20日目
発作のない日を含む参加者数
時間枠：8日目から10日目までおよび18日目から20日目まで
発作のない日数は、参加者の毎日の乳製品から得られたデータを使用して測定されました。 発作を起こさなかった参加者も報告されている。
8日目から10日目までおよび18日目から20日目まで
回答者の数
時間枠：10日目と20日目
応答者は、けいれん頻度が 50 パーセント (%) 以上減少した参加者として定義されます。 反応者のテストは、10 日目と 20 日目に最大 24 時間 vEEG によって実施されました。
10日目と20日目
デンバー II 発達検査を使用した 20 日目の発達評価
時間枠：20日目
デンバー II 発達テストは、誕生から 6 歳までの、個人-社会、微細運動適応、言語、粗大運動のいくつかの分野で子供の発達を測定します。これは、下位尺度に編成され、合格として採点される 125 の項目で構成されています。不合格、または拒否されました。子供の進歩を評価するために、テストはその成績を同じ年齢の子供の標準サンプルと比較します。各項目について、標準サンプルの子供のうち 90% が合格する年齢が決定されます。各下位尺度の導出スコアは次のとおりです。項目スコアの合計であり、子どもの実年齢と、基準サンプルの子どもの 90% がそのサブスケールの項目に合格する年齢との差を表します。サブスケールの導出スコアが高いほど、同じサブスケールの他の子どもと比較して、そのサブスケールの項目のパフォーマンスが優れていることを示します。テストを受けた人の年齢。下位尺度のうち、個人-社会下位尺度の範囲は -16 か月から 24 か月、その他の範囲は -12 か月から 24 か月です。すべての下位尺度の母集団平均は 0、標準偏差は 3 です。
20日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Marinus Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Joseph Hulihan, MD、Marinus Pharmaceuticals, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年1月1日

一次修了 (実際)

2008年5月1日

研究の完了 (実際)

2008年5月1日

試験登録日

最初に提出

2007年2月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年2月28日

最初の投稿 (推定)

2007年3月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月5日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1042-0500

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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