Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et randomiseret, kontrolleret forsøg med Ganaxolon hos patienter med infantile spasmer

5. maj 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

En dobbeltblind, placebo-kontrolleret, dosisvarierende klinisk undersøgelse til evaluering af Ganaxolons sikkerhed, tolerabilitet og antiepileptiske aktivitet ved behandling af patienter med infantile spasmer

Undersøgelsen er en to-periode (8-10 dage/periode), ufuldstændig cross-over, hvor successive kohorter på 9 forsøgspersoner randomiseres, i et 2:1-forhold, til 1 af 2 sekvenser, A og B. I hver kohorte, Sekvens A, der består af 6 forsøgspersoner, modtager stigende doser af ganaxolon i periode 1 og ganaxolon (ved den maksimale dosis opnået i periode 1) og stigende doser af placebo i periode 2. Sekvens B, der består af 3 forsøgspersoner, modtager stigende doser af placebo i periode 1 og modtager den maksimale dosis placebo og stigende doser af ganaxolon i periode 2. Doseringsniveauet i hver efterfølgende kohorte vil være baseret på erfaringer fra tidligere kohorter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Mand eller kvinde i alderen 4 til 24 måneder (inklusive) med diagnosen IS med en 24-timers video-EEG (vEEG)-optagelse, der bekræfter diagnosen og tidligere behandlet med 3 eller færre antiepileptika (AED'er) er kvalificerede til undersøgelsen. Forsøgspersonen er i stand til at fortsætte behandlingen med samtidig AED'er (ikke mere end 2; adrenokortikotropt hormon [ACTH], kortikosteroider, felbamat og vigabatrin er ikke tilladt samtidig). En ketogen diæt er tilladt, hvis den kan opretholdes i hele undersøgelsens varighed.

Der vil være i alt tre ugentlige 24-timers video-EEG'er (baseline, slutningen af ​​uge 1 og 2 af behandlingen). Dosistitrering begynder dagen efter hver video-EEG under indlæggelsen. Alle forsøgspersoner vil modtage ganaxolone dagen efter den anden video-EEG.

Et Data Monitoring Board (DMB) vil afgøre, om successive kohorter af forsøgspersoner kan doseres ved et øget dosisniveau; op til maksimalt 6 årgange.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

57

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital at UCLA
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital, The Brain Institute
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater, 32504
        • Child Neurology Care Center of Northwest Florida
      • Pensacola, Florida, Forenede Stater
        • Child Neurology Center of Northwest Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Comer Children's Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center- Albert Einstein College of Medicine
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Le Bonheur Children's Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Dallas Pediatric Neurology Associates
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Children's Hospital and Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 7 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bliv diagnosticeret med IS (uanset ætiologi - bortset fra en progressiv neurologisk sygdom). Diagnostiske kriterier: Anfald bestående af enkelte eller gentagne korte muskelsammentrækninger, der fører til fleksion eller ekstension. Spasmer kan karakteriseres som toniske eller myokloniske sammentrækninger, kan forekomme enkeltvis eller i klynger og forekommer typisk bilateralt og symmetrisk. EEG-mønsteret skal stemme overens med diagnosen IS (hypsarrhythmia, modificeret hypsarrhythmia, multifokale spike-bølgeudladninger osv.).
  • Få en vEEG-optagelse, der bekræfter diagnosen IS.
  • Har fået foretaget en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) for at bestemme mulige årsager til IS.
  • Er tidligere blevet behandlet med 3 eller færre hjertestarter.

  • Hvis de behandles med samtidig AED'er

    • De nuværende AED'er har været i en konstant daglig dosis i mindst 2 uger; Bemærk: Individer med mindre dosisjusteringer kan få lov til at deltage i undersøgelsen efter kortere perioder efter detaljeret drøftelse med den medicinske monitor.
    • Har et stabilt klinisk respons/plateau i mindst 2 uger
    • Er i stand til at fortsætte behandlingen med højst 2 samtidige AED'er (ACTH, kortikosteroider, felbamat og vigabatrin er ikke tilladt samtidig).
    • En ketogen diæt er tilladt, hvis den kan opretholdes i hele undersøgelsens varighed.
  • Være en mand eller kvinde, 4 til 24 måneder gammel (inklusive)
  • Har en forælder/værge, som er korrekt informeret om arten og risiciene ved den kliniske undersøgelse, som er villig og i stand til at overholde alle kliniske undersøgelsesprocedurer, og som har givet informeret skriftligt samtykke, inden du går ind i den kliniske undersøgelse
  • Kunne deltage i hele det kliniske studie.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med kortikosteroider, ACTH, vigabatrin, felbamat eller enhver anden hjertestarter, der ikke er godkendt af tilsynsmyndigheder, 2 uger før randomisering.
  • Behandling med mere end to AED'er ved baseline.
  • Har en aktiv CNS-infektion, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller CNS-sygdom, der anses for at være progressiv (med undtagelse af tuberøs sklerose) som vurderet ved hjernebilleddannelse (MRI).
  • Har enhver sygdom eller tilstand (medicinsk eller kirurgisk) ved screening, der kan kompromittere det hæmatologiske, kardiovaskulære, pulmonale, nyre-, gastrointestinale eller hepatiske system; eller andre tilstande, der kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af forsøgsproduktet, eller som ville sætte forsøgspersonen i øget risiko.
  • Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALAT) eller total bilirubin, der er større end fire gange den øvre grænse for normal (ULN) eller klinisk laboratorieværdi, som efterforskeren vurderer som klinisk signifikant.
  • Historie om tilbagevendende status epilepticus.
  • Har været udsat for ethvert andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: ikke-aktivt lægemiddel
placebo
Andet: Placebo
Eksperimentel: ganaxolon
Medicin: Ganaxolon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hyppigheden af ​​spasme-klynger på dag 10
Tidsramme: Baseline (dag 0) og dag 10
Spasme-klynger blev bestemt ved en 24-timers video-elektroencefalografi (vEEG) på dag 10. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før undersøgelseslægemiddelinfusion.
Baseline (dag 0) og dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hyppigheden af ​​spasme-klynger på dag 20
Tidsramme: Baseline (dag 0) og dag 20
Spasme-klynger blev bestemt ved en 24-timers vEEG på dag 20. Ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline værdien minus baseline værdien. Baseline blev defineret som dag 0-vurderingen før undersøgelseslægemiddelinfusion.
Baseline (dag 0) og dag 20
Antal deltagere med fravær af hypsarrhytmi
Tidsramme: Dag 10 og dag 20
Fravær af hypsarrhytmi blev bestemt ved 24-timers vEEG på dag 10 og dag 20.
Dag 10 og dag 20
Antal deltagere med ændring i klinisk status på investigator's globale vurdering
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 10 og dag 20
Efterforskerne vurderede deltagernes overordnede kliniske status baseret på 7 kliniske faktorer: anfaldshyppighed, varighed og intensitet; ugunstige oplevelser; social, intellektuel og motorisk funktion. Brug af en 7-punkts skala ([1] markant forbedring, [2] moderat forbedring, [3] let forbedring, [4] ingen ændring fra baseline, [5] let forværring, [6] moderat forværring eller [7] markeret forværring). Højere score indikerede værre symptomer. Efterforskerne vurderede deltagernes status sammenlignet med deres tilstand før påbegyndelse af undersøgelsesmedicin.
Baseline (dag 0), dag 10 og dag 20
Antal deltagere med ændring i klinisk status på omsorgsgivers globale vurdering
Tidsramme: Baseline (dag 0), dag 10 og dag 20
Omsorgsgivers globale vurdering af anfaldets sværhedsgrad og respons på behandling vurderede deltagerne baseret på 7 kliniske faktorer: anfaldshyppighed, varighed og intensitet; ugunstige oplevelser; social, intellektuel og motorisk funktion. Brug af en 7-punkts skala ([1] markant forbedring, [2] moderat forbedring, [3] let forbedring, [4] ingen ændring fra baseline, [5] let forværring, [6] moderat forværring eller [7] markeret forværring). Højere score indikerede værre symptomer. Vurderingen sammenlignede deltagernes nuværende status med deres tilstand før påbegyndelse af studiemedicin.
Baseline (dag 0), dag 10 og dag 20
Antal deltagere med spasmefri varighed
Tidsramme: Dag 10 og dag 20
Kliniske spasmer blev bestemt ved vEEG i mindst 24 timer på dag 10 og dag 20. Antallet af deltagere med krampefri varighed er præsenteret.
Dag 10 og dag 20
Antal deltagere med anfaldsfri dage
Tidsramme: Fra dag 8 til dag 10 og fra dag 18 til dag 20
Anfaldsfrie dage blev målt ved hjælp af data opnået fra deltagernes daglige mejeri. Deltagere uden anfald er blevet rapporteret.
Fra dag 8 til dag 10 og fra dag 18 til dag 20
Antal respondenter
Tidsramme: Dag 10 og dag 20
En responder er defineret som en deltager, der oplever et fald på mere end lig med (>=) 50 procent (%) i spasmefrekvens. Test for respondere blev udført ved hjælp af vEEG i op til 24 timer på dag 10 og dag 20
Dag 10 og dag 20
Udviklingsvurdering ved hjælp af Denver-II udviklingstest på dag 20
Tidsramme: På dag 20
Denver-II Developmental Test måler et barns udvikling på flere områder: Personlig-social, finmotorisk adaptiv, sprog og grovmotorisk, fra fødsel til 6 år gammel. Den består af 125 elementer, der er organiseret i underskalaer og bedømt som bestået, mislykkes, eller nægtede. For at evaluere et barns fremskridt sammenligner testen deres præstationer med et normativt udsnit af børn på samme alder. For hvert element bestemmes den alder, hvor 90 % af børnene i normativ prøve består. Den afledte score for hver underskala er summen af ​​emnescorer og repræsenterer forskellen mellem barnets kronologiske alder og alder, hvor 90 % af børnene i normativ prøve består emnerne i den underskala. En højere afledt score på en underskala indikerer bedre præstationer på emner i den underskala i forhold til andre børn af samme underskala alder, der har taget testen.Blandt underskalaer varierer underskalaen Personlig-social fra -16 måneder til 24 måneder; andre spænder fra - 12 måneder til 24 måneder. Alle underskalaer har et befolkningsgennemsnit på 0 og en standardafvigelse på 3.
På dag 20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph Hulihan, MD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. februar 2007

Først opslået (Anslået)

1. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-0500

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infantile spasmer

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner