비대성 심근병증 환자의 퍼헥실린 요법 (METAL-HCM)
비대성 심근병증 환자에서 퍼헥실린 요법으로 인한 대사 변화(METAL-HCM 연구)
비대성 심근병증(HCM)은 비교적 흔한 유전성 심장 근육 질환입니다. 많은 환자들이 호흡곤란, 피로, 흉통 등의 증상을 경험합니다. 이러한 증상은 현재의 치료법으로 항상 통제되는 것은 아닙니다.
최근 연구자들은 Perhexiline이라는 약물이 심부전 환자의 운동 능력과 증상을 현저하게 개선했음을 보여주었습니다. 이 제안에서 조사관은 Perhexiline이 HCM 환자의 운동 능력을 향상시키고 증상을 완화하는지 여부를 테스트하고자 합니다.
연구 개요
상세 설명
배경:
비대성 심근병증(HCM)은 복잡하고 상대적으로 흔한 유전성 심장 질환이며 훈련된 운동선수를 포함한 젊은 사람들의 심장 돌연사의 가장 흔한 원인입니다. 생체 내 심장 MR 분광법을 사용한 최근 연구에서 휴식 PCr/ATP 비율은 sarcomeric HCM 환자에서 감소하여 에너지 가용성이 감소했음을 나타냅니다. 중요하게도, 아직 비대가 없는 유전자형 HCM 환자는 현저한 비대를 가진 환자와 유사한 정도의 심장 PCr/ATP 비율 장애를 가졌는데, 이는 교란이 질병의 초기 특징일 수 있으며 단순히 비대 때문이 아님을 의미합니다. . 폐쇄가 있는 내과적 난치성 환자의 경우 외과적 근절제술 또는 알코올 중격 절제술이 매우 효과적일 수 있습니다. 그러나 표준 약물 요법에 반응하지 않는 증상이 있는 비 폐쇄성 HCM 환자의 경우 치료 옵션이 없습니다(매우 심각한 경우 심장 이식 제외). 최근 우리 그룹은 기질 이용을 유리 지방산에서 포도당으로 전환하여 에너지 생산의 효율성을 증가시키는 산소 절약 대사 효과가 있는 항협심증제인 Perhexiline이 증상, 운동 능력(Vo2max) 및 심장 개선에 매우 효과적임을 보여주었습니다. 허혈성 및 비허혈성 병인 모두의 수축기 심부전 환자에서 기능.
가설:
연구자들은 Perhexiline이 증상 상태, 최대 산소 소비량, 휴식 및 운동 이완기 기능을 개선할 것이며 이것이 비폐색성 HCM을 가진 고도로 증상이 있는 의학적으로 불응성인 환자의 심근 활력 상태의 개선과 관련이 있을 것이라고 가정합니다.
방법 및 설계:
이 연구는 다중 센터 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험입니다. 참가 기준을 충족하고 서면 동의서를 제공한 50명의 환자가 연구에 모집될 것입니다. 런던, 버밍엄, 옥스퍼드의 심근병증 클리닉에서 환자를 모집합니다.
일차 종료점은 최대 산소 소비량(Vo2max)입니다. 2차 종점은 휴식 심근 에너지(31P 심장 MR 분광법), 휴식 및 운동 이완기 기능(Myocardial Nuclear 연구), 증상 상태(미네소타 설문지) 및 좌심실 기능(반점 추적 에코 측정)이 될 것입니다.
조사가 수행된 후 피험자는 3개월 동안 하루 100mg의 퍼헥실린 또는 위약을 무작위로 받게 됩니다. 3개월 치료 완료 후, 이러한 조사가 반복될 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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London, 영국, W1G 8PH
- heart Hospital, University College of London NHS
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Oxford, 영국, OX3 9DU
- University of Oxford
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TT
- University of Birmingham
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 증상이 있는 비대성 심근병증 환자
- 비정상 피크 VO2
- 휴지 상태에서 유의한 좌심실 장애 없음(기울기 < 30mmHg)
- 동리듬
제외 기준:
- 비정상적인 LFT.
- 아미오다론 병용
- 말초 신경병증의 기존 증거.
- 가임기 여성.
- ICD 환자는 연구의 MR 부분에서 제외됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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최대 산소 소비량(Vo2max)
기간: 3-4개월
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3-4개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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LV 기능(TDI 및 2DS 에코)
기간: 3-4개월
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3-4개월
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증상 상태(설문지)
기간: 3-4개월
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3-4개월
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안정시 심근에너지(31P Cardiac MR Spectroscopy)
기간: 3-4개월
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3-4개월
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휴식 및 운동 중 확장기 기능(핵 연구)
기간: 3-4개월
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3-4개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Michael Frenneaux, MD, University of Birmingham
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RRK 2848, 05/Q2707/325
- PG/05/087
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