SCID 및 기타 원발성 면역결핍 장애가 있는 환자의 동종 SCT (MASCI)

일치하지 않는 기증자를 위한 기증자 줄기 세포 처리: CAGT(Center for Cell and Gene Therapy) SOP에 따라 CliniMACS CD34 시약 시스템을 사용하여 수확된 말초 혈액 줄기 세포에 CD34 세포가 풍부해질 것입니다.

줄기 세포 이식 컨디셔닝

Campath-1H는 매일 3회 정맥 내 주입으로 제공되며, 줄기 세포 주입 2일 전에 완료되는 항-CD45가 매일 4회 정맥 내 주입으로 제공됩니다. 디페니드라민은 i.v. Campath 및 Anti-CD45 주입 과정 동안 q4h.

낮

8 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 10kg 이하: 1mg/kg; > 10kg: 30mg/m2

7 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 10kg 이하: 1mg/kg; > 10kg: 30mg/m2

6 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 10kg 이하: 1mg/kg; > 10kg: 30mg/m2

5 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg Fludarabine 10kg 이하: 1mg/kg; > 10kg: 30mg/m2

4 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg Fludarabine 10kg 이하: 1mg/kg; > 10kg: 30mg/m2

3 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg

2 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg

1 휴식

0 줄기 세포 주입

Campath 1H 주입 - Campath 용량은 체중을 기준으로 합니다: 15킬로그램(kg) 미만의 환자는 Campath 3mg을 투여합니다. >15kg에서 30kg 사이의 환자는 Campath 5mg을 투여하고; 30kg을 초과하는 환자의 경우 Campath 10mg을 투여합니다. Campath는 CAGT SOP에 따라 투약 및 투여됩니다.

항-CD45- 주입 항-CD45 주입은 CAGT SOP에 따라 투여됩니다. 3ml의 헤파린 처리된 혈액을 항-CD45 투여 후 48시간에 채취하여 혈장에서 유리된 항-CD45 수준을 평가합니다. 이 추정치는 골수를 주입하기 전에 조사된 백혈구 치료가 필요한지 여부를 결정하는 데 사용됩니다.

GVHD 예방 - GVHD 예방은 > 3 log T 세포 고갈을 초래하는 CD34에 대한 양성 선택을 통해 달성될 것입니다. 이전 보고서에서는 수혜자가 <5 x 10 CD3 양성 T 세포를 포함하는 줄기 세포 집단을 받는 경우 일배체 이식 후 중증(등급 II/IV) GVHD의 낮은 빈도가 있음을 나타냈습니다. 우리는 CD34 농축 프로토콜을 통해 이러한 수준을 달성하기를 희망합니다. 그러나 CD34 선택 제품이 5 x 10 CD3+ve T 세포/kg 수혜자 체중을 초과하는 경우 약리학적 예방이 추가됩니다. 또한 Campath 1H는 즉시 이식 기간 동안 수혜자 순환에 지속되며 생체 내 항-GVHD 활동에 기여할 것입니다. 급성 또는 만성 GVHD가 발생한 환자는 CAGT SOP에 따라 관리됩니다.