SCID 和其他原发性免疫缺陷病患者的异基因 SCT (MASCI)

针对不匹配供体的供体干细胞处理：根据细胞和基因治疗中心 (CAGT) SOP，将使用 CliniMACS CD34 试剂系统将收获的外周血干细胞富集为 CD34 细胞。

干细胞移植调理

Campath-1H 将作为 3 次每日静脉输注给予，然后是抗 CD45，将作为 4 次每日静脉输注给予，将在干细胞输注前两天完成。 苯海拉明将静脉注射。 q4h 在 Campath 和抗 CD45 输注过程中。

天

8 Campath 1H 根据 CAGT SOP 氟达拉滨 10 kg 或更少：1 mg/kg； > 10 公斤：30 毫克/平方米

7 Campath 1H 根据 CAGT SOP 氟达拉滨 10 kg 或更少：1 mg/kg； > 10 公斤：30 毫克/平方米

6 Campath 1H 根据 CAGT SOP 氟达拉滨 10 kg 或更少：1 mg/kg； > 10 公斤：30 毫克/平方米

5 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 Fludarabine 10 kg 或更少：1 mg/kg； > 10 公斤：30 毫克/平方米

4 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 Fludarabine 10 kg 或更少：1 mg/kg； > 10 公斤：30 毫克/平方米

3 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时

2 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时

1 休息

0 干细胞输注

Campath 1H Infusion- Campath 剂量基于体重：对于小于 15 killograms (kg) 的患者，给予 Campath 3 mg；对于体重 >15 kg 至 30 kg 的患者，给予 Campath 5 mg；对于体重 > 30 kg 的患者，给予 Campath 10 mg。 Campath 将按照 CAGT SOP 进行给药和管理。

抗 CD45 输注 将根据 CAGT SOP 进行抗 CD45 输注。抗 CD45 后 48 小时抽取 3 毫升肝素化血液，以评估血浆中的游离抗 CD45 水平。 该估计将用于确定在注入骨髓之前是否需要用受辐照的白细胞进行治疗。

GVHD 预防- GVHD 预防将通过对 CD34 的阳性选择实现，导致 > 3 log T 细胞耗竭。 以前的报告表明，如果接受者接受含有 <5 x 10 CD3 阳性 T 细胞的干细胞群，则在单倍体移植后发生严重（II/IV 级）GVHD 的频率较低。 我们希望通过我们的 CD34 浓缩方案达到这样的水平。 但是，如果 CD34 选择的产品包含超过 5 x 10 CD3+ve T 细胞/kg 受体体重，则将添加药物预防。 此外，Campath 1H 在即刻移植期间持续存在于受体循环中，并将有助于体内抗 GVHD 活性。 发生急性或慢性 GVHD 的患者将根据 CAGT SOP 进行管理。