- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00590460
Fanconi 빈혈 환자의 동종 기증자 줄기 세포 이식을 위한 항체 컨디셔닝 요법 (Mafia)
Fanconi 빈혈 환자의 동종 기증자 줄기 세포 이식을 위한 Cd45(Yth-24 및 Yth 54) 및 Cd52(Campath-1H) 단클론 항체 컨디셔닝 요법
연구 개요
상세 설명
임상적으로 실현 가능한 경우(무형성증, 활동성 악성 종양 없음), 비생착/거부 후 자가 재구성을 수행하지 못하는 경우 수용자의 골수를 채취하여 백업용으로 냉동 보존합니다.
HLA 불일치 공여자의 경우, Clinimacs CD34 시약 시스템을 사용하여 채취한 말초 혈액 줄기 세포에 CD34 세포가 풍부해집니다.
Fludarabine은 매일 5회 정맥 주입으로 제공됩니다. Campath-1H는 매일 3회 정맥 내 주입으로 제공되며, 줄기 세포 주입 2일 전에 완료되는 항-CD45가 매일 4회 정맥 내 주입으로 제공됩니다. 디페니드라민은 각 주입 과정 동안 매 4시간마다 정맥으로 투여됩니다.
Day -8 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 30 mg/m2 -7 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 30 mg/m2 -6 CAGT SOP에 따른 Campath 1H Fludarabine 30 mg/m2 -5 YTH 24/54 400ug/kg 이상 6시간 Fludarabine 30mg/m2 -4 YTH 24/54 400ug/kg 6시간 이상 Fludarabine 30mg/m2 -3 YTH 24/54 400ug/kg 6시간 이상 -2 YTH 24/54 400ug/kg 6시간 이상 -1 -0 줄기세포 주입
GVHD 예방은 > 3 log T 세포 고갈을 초래하는 CD34에 대한 양성 선택을 통해 달성될 것입니다. 이전 보고서에서는 수용자가 <5 x 10e4 CD3 양성 T 세포를 포함하는 줄기 세포 집단을 받는 경우 일배체 이식 후 중증(Grade II/IV) GvHD의 빈도가 낮은 것으로 나타났습니다. 우리는 CD34 농축 프로토콜을 통해 이러한 수준을 달성하기를 희망합니다. 그러나 CD34 선택 제품이 5 x 10e4 CD3+ve T 세포/kg 수혜자 체중을 초과하는 경우 약리학적 예방이 추가됩니다. 또한 Campath 1H는 즉시 이식 기간 동안 수혜자 순환에 지속되며 생체 내 항-GVHD 활동에 기여할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Methodist Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
Fanconi 빈혈 또는 모든 연령의 선천성 이상각화증 또는 Nijmegen 파손 증후군과 같은 기타 의심되는 DNA 파손/염색체 불안정 증후군의 진단이 적합합니다.
미토마이신 C 또는 DEB에 대한 말초 혈액 또는 골수 민감성 연구에 의해 확인된 판코니 빈혈의 진단 또는 유전학 검사 또는 유전학자에 의한 임상 진단에 의해 결정된 기타 DNA 파손/염색체 불안정성 증후군의 임상적 증거
저세포성 골수 및 아래 3가지 기준 중 적어도 하나에 의해 입증되는 중증 무형성 빈혈: ANC < 500/mm3 헤모글로빈 < 10 gm/dl, 망상적혈구 수 < 1% 혈소판 수 < 50,000/mm3
Fanconi 빈혈이 없는 것으로 기록된 HLA 일치 또는 불일치(최대 하나의 일배체형) 가족 구성원 또는 관련 없는 HLA 일치 줄기 세포 기증자의 가용성. 완전 일치는 고해상도 DR 기반 DNA 타이핑에 의해 6/6 일치로 정의됩니다.
판코니빈혈 이외의 질병에 의해 제한되는 6주 이상의 기대 수명
연령 이하에서 크레아티닌 2X 정상
Karnofsky 점수 70% 이상
제외 기준:
증상이 있는 심장 질환이 있거나 심초음파에서 의미 있는 심장 질환의 증거가 있는 환자(예: 단축 비율이 25% 미만).
쥐 혈청 제품에 알려진 알레르기가 있는 환자.
주임 연구원의 평가에서 제거 화학 요법 또는 성공적인 이식을 배제하는 중증 감염이 있는 환자.
심각한 성격 장애 또는 정신 질환이 있는 환자.
기록된 HIV 양성 환자.
임신한
참고: 실험실 이상으로 인해 프로토콜에서 엄격히 제외되는 환자는 CCGT 프로토콜 검토 위원회 및 FDA 검토자의 승인 후 조사자의 재량에 따라 포함될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 팔 연구: 줄기 세포 이식
CAMPATH-1H 항-CD45 플루다라빈 줄기 세포 주입
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-8, -7, -6일에 정맥 주사
다른 이름들:
-5, -4, -3, -2일에 정맥 주사 투여량은 400마이크로그램/kg입니다. -8, -7, -6, -5, -4일에 정맥 주사 용량은 30mg/m2입니다.
줄기 세포는 0일에 주입됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공여자 생착 환자 수
기간: 100일
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이식 후 100일 동안 공여 세포의 65% 이상이 생착된 환자 수
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100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 실패 환자 수
기간: 100일
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이식 실패는 이식 후 100일 동안 기증자 세포의 65% 미만의 생착으로 정의됩니다.
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100일
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관련 사망을 치료한 환자
기간: 100일
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치료 관련 사망 환자 수
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100일
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500/mm3의 절대 호중구 수(ANC)까지의 일수
기간: 30 일
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500/mm3의 절대 호중구 수(ANC)까지의 일수
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30 일
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수혈 없이 혈소판 수 20,000/mm3까지 일
기간: 30 일
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수혈 없이 혈소판 수치가 20,000/mm3에 이르기까지의 일수
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30 일
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등급 II - IV 급성 이식편대숙주병(GVHD) 환자
기간: 100일
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등급 II - IV 급성 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
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100일
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이식 후 1년 동안 생존한 환자 수
기간: 일년
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동종 줄기 세포 이식 후 1년 동안 생존한 환자 수
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일년
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100일부터 365일까지 제한된 만성 GVHD 환자
기간: 365일
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100일부터 365일까지 제한된 만성 GVHD 환자 수
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365일
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100일부터 365일까지 광범위한 만성 GVHD 환자
기간: 365일
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100일부터 365일까지 광범위한 만성 GVHD 환자 수.
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365일
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등급 III - IV 급성 GVHD 환자
기간: 100일
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등급 III-IV 급성 GVHD 환자 수
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100일
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Malcolm Brenner, M.B., Ph.D.,, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H-9938
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