范可尼贫血患者同种异体供体干细胞移植的抗体调理方案 (Mafia)
Cd45（Yth-24 和 Yth 54）和 Cd52（Campath-1H）单克隆抗体调理方案用于范可尼贫血患者的同种异体供体干细胞移植
研究概览
详细说明
如果临床上可行（无再生障碍，无活动性恶性肿瘤），将采集接受者的骨髓并冷冻保存作为备用，以供在未植入/排斥后未能进行自体重建时使用。
对于 HLA 不匹配的供体，收集的外周血干细胞将使用 Clinimacs CD34 试剂系统富集 CD34 细胞。
氟达拉滨将作为 5 次每日静脉输注给药。 Campath-1H 将作为 3 次每日静脉输注给予，然后是抗 CD45，将作为 4 次每日静脉输注给予，将在干细胞输注前两天完成。 在每次输注过程中，苯海拉明将每 4 小时静脉内给药一次。
第 -8 天 Campath 1H 按照 CAGT SOP 氟达拉滨 30 mg/m2 -7 Campath 1H 按照 CAGT SOP Fludarabine 30 mg/m2 -6 Campath 1H 按照 CAGT SOP Fludarabine 30 mg/m2 -5 YTH 24/54 400ug/kg 以上6 小时 氟达拉滨 30 mg/m2 -4 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 氟达拉滨 30 mg/m2 -3 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 -2 YTH 24/54 400ug/kg 超过 6 小时 -1 -0 干细胞输注
GVHD 预防将通过对 CD34 的阳性选择实现，导致 > 3 log T 细胞耗竭。 以前的报告表明，如果接受者接受含有 <5 x 10e4 CD3 阳性 T 细胞的干细胞群，则在半相合移植后发生严重（II/IV 级）GvHD 的频率较低。 我们希望通过我们的 CD34 浓缩方案达到这样的水平。 但是，如果 CD34 选择的产品包含超过 5 x 10e4 CD3+ve T 细胞/kg 受体体重，则将添加药物预防。 此外，Campath 1H 在即刻移植期间持续存在于受体循环中，并将有助于体内抗 GVHD 活性。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Houston、Texas、美国、77030
- Methodist Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
所有年龄段的范可尼贫血或其他疑似 DNA 断裂/染色体不稳定综合征（例如先天性角化不良或奈梅亨断裂综合征）的诊断均符合条件。
通过外周血或骨髓对丝裂霉素 C 或 DEB 的敏感性研究或其他 DNA 断裂/染色体不稳定综合征的临床证据证实范可尼贫血的诊断，这些临床证据由遗传学家通过基因检测或临床诊断确定
严重再生障碍性贫血，由骨髓细胞减少和以下 3 项标准中的至少一项证明： ANC < 500/mm3 血红蛋白 < 10 gm/dl，网织红细胞计数 < 1% 血小板计数 < 50,000/mm3
已证明未患有范可尼贫血的 HLA 匹配或不匹配（最多一个单倍型）家庭成员的可用性或不相关的 HLA 匹配干细胞供体的可用性。 完全匹配定义为基于高分辨率 DR 的 DNA 分型为 6/6 匹配。
超过 6 周的预期寿命受 FA 以外的疾病限制
肌酐为年龄正常值的 2 倍或以下
Karnofsky 评分 70% 或以上
排除标准：
患有有症状的心脏病，或超声心动图显示有明显心脏病证据（即缩短分数小于 25%）的患者。
已知对大鼠血清产品过敏的患者。
严重感染的患者，经主要研究者评估，排除消融化疗或成功移植。
患有严重人格障碍或精神疾病的患者。
有记录的 HIV 阳性的患者。
孕
注：在 CCGT 协议审查委员会和 FDA 审查员批准后，研究人员可自行决定将因实验室异常而被严格排除在协议之外的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单臂研究：干细胞移植
CAMPATH-1H 抗 CD45 氟达拉滨干细胞输液
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在第-8、-7 和-6 天静脉注射
其他名称：
在第 -5、-4、-3 和 -2 天静脉注射 剂量为 400 微克/千克 在第 -8、-7、-6、-5 和 -4 天静脉注射 剂量为 30 mg/m2
第 0 天注入干细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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接受供体植入的患者人数
大体时间：100天
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移植后 100 天植入至少 65% 供体细胞的患者人数
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100天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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移植物失败的患者人数
大体时间：100天
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移植物失败定义为移植后 100 天移植不到 65% 的供体细胞。
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100天
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治疗相关死亡的患者
大体时间：100天
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治疗相关死亡的患者人数
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100天
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中性粒细胞绝对计数 (ANC) 达到 500/mm3 的天数
大体时间：30天
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中性粒细胞绝对计数 (ANC) 达到 500/mm3 的天数
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30天
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不输血血小板计数达到 20,000/mm3 的天数
大体时间：30天
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在不输血的情况下血小板计数达到 20,000 / mm3 的天数
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30天
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II - IV 级急性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者
大体时间：100天
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II - IV 级急性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者人数
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100天
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移植后 1 年存活的患者人数
大体时间：1年
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同种异体干细胞移植后 1 年存活的患者人数
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1年
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从第 100 天到第 365 天的有限慢性 GVHD 患者
大体时间：365天
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从第 100 天到第 365 天患有有限慢性 GVHD 的患者人数
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365天
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从第 100 天到第 365 天患有广泛慢性 GVHD 的患者
大体时间：365天
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从第 100 天到第 365 天患有广泛慢性 GVHD 的患者人数。
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365天
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III - IV 级急性 GVHD 患者
大体时间：100天
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III-IV级急性GVHD患者人数
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100天
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合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Malcolm Brenner, M.B., Ph.D.,、Baylor College of Medicine
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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范可尼贫血的临床试验
CAMPATH-1H的临床试验
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Ontario Clinical Oncology Group (OCOG)Sunnybrook Health Sciences Centre; Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Chronic Lymphocytic Leukemia Research ConsortiumBayer未知
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完全的
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute终止
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Northwestern UniversityNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)主动，不招人
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Northwestern UniversityGlaxoSmithKline; National Comprehensive Cancer Network主动，不招人I期慢性淋巴细胞白血病 | II期慢性淋巴细胞白血病 | III期慢性淋巴细胞白血病 | IV 期慢性淋巴细胞白血病美国, 瑞典
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M.D. Anderson Cancer Center主动，不招人