헌팅턴병 환자의 프리도피딘(ACR16) 치료에 관한 연구 (MermaiHD)
2023년 8월 10일 업데이트: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
헌팅턴병의 증상 치료를 위한 ACR16과 위약을 비교하는 다기관, 다국적, 무작위, 이중 맹검, 병렬 그룹 연구
본 연구의 목적은 ACR16이 헌팅턴병의 대증치료에 효과적이고 안전한지 확인하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
본 연구의 1차 목적은 ACR16이 헌팅턴병과 관련된 기능적 장애에 가장 중요한 증상인 헌팅턴병에서 수의적 운동 기능을 개선하는 데 효과적인지 확인하는 것입니다.
이를 달성하기 위해 환자는 ACR16 45mg qd, ACR16 45mg bd 또는 위약 치료에 무작위 배정되어 26주 치료 기간 동안 병렬 설계로 동일한 비율로 진행됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
437
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 10117
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
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Baden-Württemberg
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Ulm, Baden-Württemberg, 독일, 89081
- Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
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Bavaria
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München, Bavaria, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
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Taufkirchen (Vils), Bavaria, 독일, 84416
- Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
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North Rhine-Westphalia
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Bochum, North Rhine-Westphalia, 독일, 44791
- St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
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Muenster, North Rhine-Westphalia, 독일, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
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Saxony
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Dresden, Saxony, 독일, 01307
- Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
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Flemish Brabant
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Leuven, Flemish Brabant, 벨기에, 3000
- University Hospital Gasthuisberg
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
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Valencia, 스페인, 46009
- Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
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Catalonia
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Terrassa, Catalonia, 스페인, 08225
- Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell
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Cambridge, 영국, CB2 2PY
- Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
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England/West Midlands
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Birmingham, England/West Midlands, 영국, B15 2SG
- R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
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North West England
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Manchester, North West England, 영국, M13 9WL
- Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
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Scotland
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Aberdeen, Scotland, 영국, AB25 2ZR
- First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
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Edinburgh, Scotland, 영국, EH4 2XU
- SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
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South East England
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Oxford, South East England, 영국, OX3 7LJ
- Churchill Hospital, Old Road, Headington
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2RX
- Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
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Tyne And Wear
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Newcastle on Tyne, Tyne And Wear, 영국, NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XN
- Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park
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Styria
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Graz, Styria, 오스트리아, 8036
- LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, 오스트리아, A-6020
- Innsbruck Medical University, Anichstraße 35
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Lombardy
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Milano, Lombardy, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
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Molise
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Pozzilli, Molise, 이탈리아, 86077
- IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
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Lisboa, 포르투갈, 1649-028
- Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
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Baixo Mondego
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Coimbra, Baixo Mondego, 포르투갈, 3000-075
- University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
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Midi-Pyrénées Region
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Toulouse Cedex 9, Midi-Pyrénées Region, 프랑스, 31059
- Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
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Nord-Pas De Calais
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Lille Cedex, Nord-Pas De Calais, 프랑스, 59037
- CHU Roger Salengro
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Picardie
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Amiens Cedex 1, Picardie, 프랑스, 80054
- Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
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Provence-Alpes-Cote d'Azur
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Marseille Cedex 05, Provence-Alpes-Cote d'Azur, 프랑스, 13385
- CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
26년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
- 임상적 특징 및 양성 가족력의 도움 및/또는 헌팅턴 유전자에서 36개 이상의 CAG 반복의 존재로 진단된 헌팅턴병.
- 30세 이상의 남성 또는 여성.
- 경구 약물을 기꺼이 복용할 수 있고 연구 특정 절차를 준수할 수 있습니다.
- 외래, 평가 센터로 이동할 수 있고 조사자가 연구 기간 동안 계속 이동할 수 있을 것으로 판단합니다.
- 환자를 동반할 간병인 또는 가족 구성원의 가용성.
- 스크리닝 방문 시 mmS에서 ≥ 10점의 합계.
- 허용된 항정신병 약물을 복용하는 환자의 경우 약물 투여량은 무작위 배정 전 최소 6주 동안 일정하게 유지되어야 합니다. 허용되는 항정신병 약물은 Amisulpride, Haloperidol, Olanzapine, Risperidone, Sulpiride 또는 Tiapride입니다.
- 허용된 항우울제 또는 기타 향정신성 약물을 복용하는 환자의 경우 약물 투여량은 무작위 배정 전 최소 6주 동안 일정하게 유지되어야 합니다.
- CAG 분석을 위해 혈액 샘플을 기꺼이 제공합니다(CAG 결과를 아직 사용할 수 없는 경우).
- 프랑스에서만 환자가 사회보장제도에 가입되어 있거나 그러한 제도의 수혜자여야 합니다.
제외 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 없습니다.
- 무작위화 12주 이내에 허용되지 않는 항정신병 약물 치료. 허용되지 않는 항정신병 약물은 Amisulpride, Haloperidol, Olanzapine, Risperidone, Sulpiride 또는 Tiapride 이외의 약물입니다.
- 무작위 배정 6주 이내에 항우울제 Fluoxetine 또는 Paroxetine으로 치료.
- 무작위배정 12주 이내 또는 연구 기간 중 언제든지 테트라베나진 사용.
- 무작위배정 4주 이내에 임의의 조사 제품으로 치료.
- 무작위 배정 6주 이내에 삼환계 항우울제, 클래스 I 항부정맥제 및 Ajmalicine, Chinidin/Quinidine 및 Ritonavir와 같은 강력한 CYP2D6 억제제를 사용합니다.
- 이전에 이 연구에 포함된 환자.
- 화면에서 연장된 QTc 간격(남성의 경우 > 450msec 또는 여성의 경우 > 470msec의 QTc 간격으로 정의됨) 또는 기타 임상적으로 중요한 심장 상태.
- 스크리닝 방문 시 측정된 크레아티닌 청소율 <40mL/min.
- 연구자의 의견에 따라 연구에 대한 환자의 적합성에 영향을 미치거나 환자가 연구에 참여하는 경우 환자를 위험에 빠뜨리는 임의의 임상적으로 유의하고 비정상적이며 기준선 실험실 결과.
- 임상적으로 유의한 간 또는 신장 장애.
- 간질 병력 또는 원인 불명의 발작 병력이 있는 환자.
- 연구자의 의견에 따라 시험에 참여할 때 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 시험 결과에 영향을 미치거나 시험에 참여하는 환자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 중증 병발 질환.
- 물질 남용에 대한 DSM IV-TR 기준에 정의된 알코올 및/또는 약물 남용 - 여기에는 지난 12개월 이내에 대마초의 불법 사용이 포함됩니다.
- 주요 우울 삽화에 대한 DSM-IV-TR 기준의 항목 A9, 주요 우울 삽화에 대한 기준에서 양성 점수로 정의된 자살 관념이 있는 환자.
- 임신 또는 수유중인 여성.
- 임신 가능성이 있고 적절한 피임 예방 조치를 취하지 않는 여성은 시험에서 제외됩니다. 수용 가능한 피임 예방 조치를 취하고 있는 가임 여성이 포함될 수 있습니다.
- 시험 약물 또는 위약의 성분에 대해 알려진 알레르기.
- ACR16을 사용한 임상 연구에 이전에 참여한 적이 있는 경우.
- 현재 뇌심부자극술을 받고 있는 환자.
- 신경 이식, 중추 신경계 병변, 신경영양제 주입 또는 이전의 심부 뇌 자극 시도와 같은 헌팅턴병의 증상을 개선하기 위한 외과적 절차의 병력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자는 처음 4주 동안 하루에 한 번씩 ACR16에 맞는 위약 캡슐을 받게 됩니다.
4주 후(5~26주), 위약 캡슐을 2회 개별 용량으로 하루 2회 복용합니다.
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캡슐은 물과 함께 통째로 삼켜집니다.
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실험적: ACR16 45mg
참가자는 처음 4주 동안 하루에 한 번 ACR16 45mg 캡슐을 경구 투여받게 됩니다.
4주 후(5~26주차) ACR16 45mg 캡슐 1개와 위약 캡슐 1개를 2회에 나누어 복용하게 됩니다.
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캡슐은 물과 함께 통째로 삼켜집니다.
캡슐은 물과 함께 통째로 삼켜집니다.
다른 이름들:
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실험적: ACR16 90mg
참가자는 처음 4주 동안 ACR16 45mg 캡슐을 1일 1회 투여받게 됩니다.
4주 후(5~26주차) ACR16 45mg 캡슐을 1일 2회 2회 개별 용량으로 복용합니다(총 용량: 90mg).
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캡슐은 물과 함께 통째로 삼켜집니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주차의 수정된 운동 점수(mMS)(통합 헌팅턴병 평가 척도[UHDRS] 운동 평가 항목 4-10 및 13-15의 점수 합계)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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MMS는 UHDRS 총 운동 점수의 하위 척도이며 UHDRS 운동 평가의 10개 항목(4~10 및 13~15)에서 13개 응답으로 구성됩니다.
mMS 항목에는 구음장애, 혀 돌출, 손가락 두드리기(오른쪽 및 왼쪽), 회내/회외 손(오른쪽 및 왼쪽), 루리아 - 직접 손바닥 순서, 팔 강직(오른쪽 및 왼쪽), 신체 운동완서, 보행, 2인용 보행 및 역추진 당김 테스트.
각 항목은 0(정상)부터 4(현저한 손상)까지의 등급으로 평가됩니다.
총점의 범위는 0~52점이며, 점수가 높을수록 운동 장애가 더 심함을 의미합니다.
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기준선, 26주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주차 UHDRS 기능 평가
기간: 26주차
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UHDRS 기능 평가는 기능적 문제와 관련된 25개 항목을 고려합니다.
참가자는 긍정적으로 응답한 모든 항목에 대해 1점을 얻습니다(부정적인 응답은 0점).
총점의 범위는 0(최악)부터 25(최고)까지입니다.
점수가 높을수록 기능적 능력이 우수함을 의미합니다.
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26주차
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임상적 전반적 인상 - 개선(CGI-I) 점수를 받은 참가자 수
기간: 26주차
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전반적인 개선은 연구자가 7점 척도로 평가합니다. 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 더 나쁨; 6 = 훨씬 나쁨; 7 = 매우 더 나쁨.
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26주차
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26주차 Stroop 단어 읽기 테스트의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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Stroop 테스트는 집중하고 주의가 산만해지는 것을 방지하는 능력을 측정합니다.
테스트는 세 가지 항목으로 구성됩니다: (i) 색상 명명; (ii) 단어 읽기; (iii) 간섭.
단어 읽기 테스트는 참가자들이 검정색으로 쓰여진 컬러 단어를 읽어야 하며 각 응답은 45초 동안 정답 수로 채점됩니다.
점수가 높을수록 질병의 심각도가 낮음을 의미하며, 점수가 높을수록 호전을 의미합니다.
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기준선, 26주차
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26주차 총 UHDRS 행동 평가 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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총 행동평가 점수는 11개 항목(우울한 기분, 무관심, 낮은 자존감/죄책감, 강박행동, 불안, 과민행동, 고집/강박적 사고, 파괴적/공격적 행동, 자살생각, 망상, 환각)을 합산한 것이다. )의 빈도 및 심각도 증상 점수를 계산하고 혼란, 치매, 우울증과 관련된 3가지 예/아니오 질문을 제외했습니다.
빈도는 0(전혀 그렇지 않음)부터 4(매우 자주, 대부분의 경우)까지로 평가됩니다.
심각도는 0(증거 없음)부터 4(심각함)까지 등급이 매겨집니다.
총 행동 점수 범위는 0(장애 없음)부터 88(심각한 장애)까지이며, 점수가 높을수록 행동 장애가 심함을 의미합니다.
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기준선, 26주차
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26주차 총 병원 불안 및 우울증 척도(HADS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 26주차
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HADS는 우울증과 불안 상태를 감지하는 데 신뢰할 수 있는 자가 관리 도구입니다.
여기에는 2개의 하위 척도가 포함됩니다: 병원 불안 및 우울증 척도 - 불안(HADS-A)은 일반화된 불안 상태(불안한 기분, 안절부절 못함, 불안한 생각, 공황 발작)를 평가합니다. 병원 불안 및 우울증 척도 - 우울증(HADS-D)은 흥미 상실 및 즐거움 반응 감소(쾌락적 톤 저하) 상태를 평가합니다.
각 하위척도는 0점(불안이나 우울증이 없음)부터 3점(심각한 불안이나 우울감)까지의 7개 항목으로 구성되어 있다.
총점의 범위는 각 하위척도에 대해 0~21점이며, 점수가 높을수록 불안 및 우울증 증상의 심각도가 높음을 나타냅니다.
총 HADS 점수는 0~42점의 총 범위에 대해 14개 항목을 모두 합산한 종합 점수였습니다.
기준 점수보다 낮은 변화는 개선을 의미합니다.
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기준선, 26주차
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무작위 단계: 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 30주차까지의 기준선
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부작용(AE)은 개선 외에 참가자의 기준(치료 전) 상태로부터의 변화로서 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 것으로 정의되었습니다.
TEAE는 공개 라벨 기간에 지속되지 않는 참가자의 경우 ACR16/위약 투여 후 26주까지 또는 최대 30주까지 시작된 AE로 정의되었습니다.
AE에는 심각한 부작용(SAE)과 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE에 대한 요약은 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
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30주차까지의 기준선
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오픈 라벨 단계: TEAE가 있는 참가자 수
기간: 26주차부터 56주차까지
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AE는 개선을 제외하고 연구 약물과 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 참가자의 기준선(치료 전) 상태로부터의 모든 변화로 정의되었습니다.
TEAE는 ACR16/위약 투여 후 시작된 56주차까지의 이상반응으로 정의되었습니다.
AE에는 SAE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 SAE에 대한 요약은 '보고된 AE 섹션'에 있습니다.
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26주차부터 56주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 4월 24일
기본 완료 (실제)
2010년 6월 14일
연구 완료 (실제)
2010년 6월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 4월 22일
처음 게시됨 (추정된)
2008년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 10일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .