ハンチントン病患者におけるプリドピジン (ACR16) による治療の研究 (MermaiHD)
2023年8月10日 更新者：Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
ハンチントン病の対症療法のための ACR16 とプラセボを比較する多施設共同、多国籍、無作為化、二重盲検、並行群間研究
この研究の目的は、ハンチントン病の対症療法において ACR16 が効果的かつ安全であるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
本研究の主な目的は、ACR16 がハンチントン病の随意運動機能の改善に有効であるかどうかを確認することです。この症状は、ハンチントン病に関連する機能障害にとって最も重要であると思われます。
これを達成するために、患者は、26週間の治療期間のための並行設計で、ACR16 45mg qd、ACR16 45mg bd、またはプラセボ治療に等比率で無作為化されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
437
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Cambridge、イギリス、CB2 2PY
- Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
-
-
England/West Midlands
-
Birmingham、England/West Midlands、イギリス、B15 2SG
- R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
-
-
North West England
-
Manchester、North West England、イギリス、M13 9WL
- Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
-
-
Scotland
-
Aberdeen、Scotland、イギリス、AB25 2ZR
- First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
-
Edinburgh、Scotland、イギリス、EH4 2XU
- SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
-
-
South East England
-
Oxford、South East England、イギリス、OX3 7LJ
- Churchill Hospital, Old Road, Headington
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield、South Yorkshire、イギリス、S10 2RX
- Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle on Tyne、Tyne And Wear、イギリス、NE1 3BZ
- Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
-
-
Wales
-
Cardiff、Wales、イギリス、CF14 4XN
- Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park
-
-
-
-
Lombardy
-
Milano、Lombardy、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
-
-
Molise
-
Pozzilli、Molise、イタリア、86077
- IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
-
-
-
-
Styria
-
Graz、Styria、オーストリア、8036
- LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
-
-
Tyrol
-
Innsbruck、Tyrol、オーストリア、A-6020
- Innsbruck Medical University, Anichstraße 35
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
-
Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
-
Valencia、スペイン、46009
- Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
-
-
Catalonia
-
Terrassa、Catalonia、スペイン、08225
- Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、10117
- Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
-
-
Baden-Württemberg
-
Ulm、Baden-Württemberg、ドイツ、89081
- Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
-
-
Bavaria
-
München、Bavaria、ドイツ、81675
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
-
Taufkirchen (Vils)、Bavaria、ドイツ、84416
- Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bochum、North Rhine-Westphalia、ドイツ、44791
- St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
-
Muenster、North Rhine-Westphalia、ドイツ、48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
-
-
Saxony
-
Dresden、Saxony、ドイツ、01307
- Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
-
-
-
-
Midi-Pyrénées Region
-
Toulouse Cedex 9、Midi-Pyrénées Region、フランス、31059
- Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
-
-
Nord-Pas De Calais
-
Lille Cedex、Nord-Pas De Calais、フランス、59037
- CHU Roger Salengro
-
-
Picardie
-
Amiens Cedex 1、Picardie、フランス、80054
- Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
-
-
Provence-Alpes-Cote d'Azur
-
Marseille Cedex 05、Provence-Alpes-Cote d'Azur、フランス、13385
- CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
-
-
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven、Flemish Brabant、ベルギー、3000
- University Hospital Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Lisboa、ポルトガル、1649-028
- Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
-
-
Baixo Mondego
-
Coimbra、Baixo Mondego、ポルトガル、3000-075
- University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
28年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供できる。
- ハンチントン病は、臨床的特徴および陽性の家族歴、および/またはハンチントン遺伝子に36以上のCAGリピートが存在することにより診断されました。
- 30歳以上の男性または女性。
- -経口薬を服用する意志と能力があり、研究固有の手順を順守できる。
- 歩行可能、評価センターへの移動が可能であり、治験責任医師が研究期間中の移動を継続できる可能性が高いと判断した。
- 患者に同行する介護者または家族の有無。
- -スクリーニング訪問時のMMSの合計が10ポイント以上。
- 許可された抗精神病薬を服用している患者の場合、無作為化前の少なくとも 6 週間は投薬量を一定に保つ必要があります。 許可されている抗精神病薬は、アミスルプリド、ハロペリドール、オランザピン、リスペリドン、スルピリド、またはチアプリドです。
- 許可された抗うつ薬または他の向精神薬を服用している患者の場合、無作為化前の少なくとも 6 週間は投薬量を一定に保つ必要があります。
- -CAG分析用の血液サンプルを喜んで提供します（CAG結果がまだ入手できない場合）。
- フランスでのみ、患者は社会保障制度に加入しているか、そのような制度の受益者である必要があります。
除外基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを与えることができません。
- -無作為化から12週間以内の許可されていない抗精神病薬による治療。 許可されていない抗精神病薬は、アミスルプリド、ハロペリドール、オランザピン、リスペリドン、スルピリド、またはチアプリド以外の薬です。
- -無作為化から6週間以内の抗うつ薬フルオキセチンまたはパロキセチンによる治療。
- -無作為化から12週間以内、または研究期間中の任意の時点でのテトラベナジンの使用。
- -無作為化から4週間以内の治験薬による治療。
- -三環系抗うつ薬、クラスI抗不整脈薬、およびアジマリシン、チニジン/キニジン、リトナビルなどの強力なCYP2D6阻害剤の使用 無作為化から6週間以内。
- -以前にこの研究に含まれていた患者。
- -スクリーニング時のQTc間隔の延長（男性の場合は> 450ミリ秒または女性の場合は> 470ミリ秒のQTc間隔として定義）、またはその他の臨床的に重要な心臓病。
- -スクリーニング訪問時に測定されたクレアチニンクリアランス<40mL /分。
- 治験責任医師の意見では、患者の研究への適合性に影響を与える、または研究に参加した場合に患者を危険にさらす臨床的に重要な異常なベースライン検査結果。
- -臨床的に重大な肝臓または腎臓の障害。
- -てんかんの病歴または原因不明の発作の病歴がある患者。
- -治験責任医師の意見では、治験に参加する際に患者を危険にさらす可能性がある、または治験の結果に影響を与える可能性がある、または治験に参加する患者の能力に影響を与える可能性がある重度の併発疾患。
- 薬物乱用の DSM IV-TR 基準で定義されているアルコールおよび/または薬物乱用 - これには、過去 12 か月以内の大麻の違法使用が含まれます。
- 大うつ病エピソードの基準、大うつ病エピソードの DSM-IV-TR 基準の項目 A9 の陽性スコアとして定義される、自殺念慮のある患者。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 出産の可能性があり、適切な避妊措置を講じていない女性は、試験から除外されます。 妊娠の可能性のある女性は、許容できる避妊予防措置を講じることができます。
- -治験薬またはプラセボの成分に対する既知のアレルギー。
- -ACR16を使用した臨床研究への以前の参加。
- 現在、脳深部刺激を受けている患者。
- -神経移植、中枢神経系の損傷、神経栄養剤の注入、脳深部刺激の以前の試みなど、ハンチントン病の症状を改善することを目的とした外科的処置の歴史を持つ患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、最初の 4 週間、ACR16 に適合するプラセボ カプセルを 1 日 1 回受け取ります。
4週間後（5週目から26週目まで）、プラセボカプセルを1日2回、2回に分けて服用します。
|
カプセルは水と一緒に丸ごと飲み込まれます。
|
|
実験的：ACR16 45mg
参加者は、最初の 4 週間、ACR16 45 ミリグラム (mg) カプセルを 1 日 1 回経口投与されます。
4 週間後 (5 週目から 26 週目)、ACR16 45 mg カプセル 1 つとプラセボ カプセル 1 つを 2 回に分けて服用します。
|
カプセルは水と一緒に丸ごと飲み込まれます。
カプセルは水と一緒に丸ごと飲み込まれます。
他の名前：
|
|
実験的：ACR16 90mg
参加者は最初の 4 週間、ACR16 45 mg カプセルを 1 日 1 回受け取ります。
4 週間後 (5 週目から 26 週目)、ACR16 45 mg カプセルを 1 日 2 回、2 回に分けて服用します (総用量: 90 mg)。
|
カプセルは水と一緒に丸ごと飲み込まれます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
26週目の修正運動スコア（mMS）（統一ハンチントン病評価尺度[UHDRS]運動評価の項目4～10および13～15のスコアの合計）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
|
MMS は、UHDRS 合計運動スコアのサブスケールであり、UHDRS 運動評価の 10 項目、4 ～ 10 および 13 ～ 15 からの 13 の回答で構成されます。
mMS の項目には、構音障害、舌突出、指のたたき (右と左)、回内/回外の手 (右と左)、ルリア - ファーストハンドと手のひらのシーケンス、腕の固縮 (右と左)、体の運動緩慢、歩行、タンデム歩行、逆引力試験。
これらの各項目は、0 (正常) ～ 4 (顕著な障害) のスケールで評価されます。
合計スコアは 0 ～ 52 の範囲であり、スコアが高いほど、より重度の運動障害を示します。
|
ベースライン、26 週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
26 週目の UHDRS 機能評価
時間枠：第26週
|
UHDRS 機能評価では、機能上の問題に関連する 25 項目が考慮されます。
参加者は、肯定的に回答した項目ごとに 1 ポイントを獲得します (否定的な回答の場合は 0 ポイント)。
合計スコアの範囲は 0 (最悪) ～ 25 (最高) です。
スコアが高いほど、機能的能力が優れていることを示します。
|
第26週
|
|
臨床全体的印象 - 改善 (CGI-I) スコアを持つ参加者の数
時間枠：第26週
|
全体的な改善は、研究者によって 7 段階のスケールで次のように評価されます。 1 = 非常に改善されました。 2 = かなり改善されました。 3 = 最小限の改善。 4 = 変化なし。 5 = 最小限に悪化。 6 = はるかに悪い。 7 = 非常に悪い。
|
第26週
|
|
26週目のストループ単語読解テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
|
ストループ テストは、集中力と気が散るのを防ぐ能力を測定します。
テストは次の 3 つの項目で構成されます。(i) 色のネーミング。 (ii) 単語の読み方。 (iii) 干渉。
単語読み取りテストでは、参加者は黒で書かれた色の単語を読む必要があり、各回答は 45 秒間の正解数としてスコア化されます。
スコアが高いほど病気の重症度が低いことを示し、スコアの増加は改善を示します。
|
ベースライン、26 週目
|
|
26 週目の合計 UHDRS 行動評価スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
|
行動評価スコアの合計は、11 の項目 (抑うつ気分、無関心、低い自尊心/罪悪感、強迫的行動、不安、過敏な行動、執拗/強迫的思考、破壊的/攻撃的行動、自殺念慮、妄想、幻覚) の合計です。 ）の頻度と重症度の症状スコアを分析し、混乱、認知症、うつ病に関連する 3 つの「はい/いいえ」の質問を除外しました。
頻度は 0 (まったくない、またはほとんどない) から 4 (非常に頻繁、ほとんどの場合) のスケールで評価されます。
重症度は 0 (証拠なし) ～ 4 (重症) のスケールで評価されます。
合計行動スコアは 0 (障害なし) から 88 (重度の障害) までの範囲であり、スコアが高いほど行動障害が大きいことを示します。
|
ベースライン、26 週目
|
|
26 週目の病院全体の不安とうつ病のスケール (HADS) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、26 週目
|
HADS は、うつ病や不安の状態を検出するのに信頼できる自己投与装置です。
これには 2 つのサブスケールが含まれます。 病院不安およびうつ病スケール - 不安 (HADS-A) は、全般的な不安 (不安な気分、落ち着きのなさ、不安な思考、パニック発作) の状態を評価します。病院の不安とうつ病のスケール - うつ病 (HADS-D) は、興味の喪失と快楽反応の低下 (快楽の緊張の低下) の状態を評価します。
各下位尺度は、0 (不安または抑うつの存在なし) ～ 3 (重度の不安または抑うつ感) の範囲の 7 つの項目で構成されます。
合計スコアは各下位尺度で 0 から 21 の範囲であり、スコアが高いほど不安とうつ病の症状がより深刻であることを示します。
合計 HADS スコアは、合計範囲が 0 ～ 42 の 14 項目すべてを合計した複合スコアでした。
ベースラインスコアからの変化が小さいほど改善を示します。
|
ベースライン、26 週目
|
|
ランダム化フェーズ: 治療中に発症した有害事象 (TEAE) が発生した参加者の数
時間枠：30週目までのベースライン
|
有害事象（AE）は、治験薬と必ずしも因果関係を持たない、改善以外の参加者のベースライン（治療前）状態からの変化として定義されました。
TEAEは、ACR16/プラセボ投与後から26週目まで、または非盲検期間を継続しなかった参加者の場合は30週目までに始まったAEとして定義されました。
AE には重篤な有害事象 (SAE) と非重篤な AE の両方が含まれます。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
|
30週目までのベースライン
|
|
オープンラベル段階: TEAE を持つ参加者の数
時間枠：第26週から第56週まで
|
AEは、被験者のベースライン（治療前）状態からの改善以外の変化として定義され、治験薬との因果関係は必ずしもありませんでした。
TEAEは、ACR16/プラセボ投与後から56週目までに始まった有害事象として定義されました。
AE には、SAE と非重篤な AE の両方が含まれます。
因果関係にかかわらず、他の非重篤な AE およびすべての SAE の概要は、「報告された AE セクション」にあります。
|
第26週から第56週まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Teva Medical Expert, MD、Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年4月24日
一次修了 (実際)
2010年6月14日
研究の完了 (実際)
2010年6月14日
試験登録日
最初に提出
2008年4月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年4月22日
最初の投稿 (推定)
2008年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月10日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ハンチントン病の臨床試験
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
プラセボの臨床試験
-
Palacky University完了
-
Advice Pharma Group srl積極的、募集していない肥満 | 栄養障害 | 体重 | 減量 | 食生活 | 太りすぎと肥満 | 健康行動 | ダイエット、健康 | ダイエット習慣 | ライフスタイル | 栄養、健康 | 行動障害イタリア
-
Universidade Federal do ParaConselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico完了
-
University Hospital, Strasbourg, France積極的、募集していない