Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Pridopidiinin (ACR16) hoidosta Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla (MermaiHD)

torstai 10. elokuuta 2023 päivittänyt: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmätutkimus, jossa verrataan ACR16:ta plaseboon Huntingtonin taudin oireenmukaisessa hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko ACR16 tehokas ja turvallinen Huntingtonin taudin oireenmukaisessa hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on vahvistaa, onko ACR16 tehokas parantamaan vapaaehtoista motorista toimintaa Huntingtonin taudissa, oireissa, jotka näyttävät olevan tärkeimpiä häiriöön liittyvän toimintakyvyn kannalta. Tämän saavuttamiseksi potilaat satunnaistetaan saamaan ACR16 45 mg qd, ACR16 45 mg kahdesti vuorokaudessa tai lumelääkettä yhtä suurissa suhteissa rinnakkain hoidon keston ajaksi 26 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

437

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
      • Valencia, Espanja, 46009
        • Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
    • Catalonia
      • Terrassa, Catalonia, Espanja, 08225
        • Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
    • Styria
      • Graz, Styria, Itävalta, 8036
        • LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Itävalta, A-6020
        • Innsbruck Medical University, Anichstraße 35
      • Lisboa, Portugali, 1649-028
        • Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
    • Baixo Mondego
      • Coimbra, Baixo Mondego, Portugali, 3000-075
        • University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
    • Midi-Pyrénées Region
      • Toulouse Cedex 9, Midi-Pyrénées Region, Ranska, 31059
        • Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
    • Nord-Pas De Calais
      • Lille Cedex, Nord-Pas De Calais, Ranska, 59037
        • CHU Roger Salengro
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Ranska, 80054
        • Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
    • Provence-Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille Cedex 05, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Ranska, 13385
        • CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Saksa, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Saksa, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
      • Taufkirchen (Vils), Bavaria, Saksa, 84416
        • Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Saksa, 44791
        • St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
      • Muenster, North Rhine-Westphalia, Saksa, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Saksa, 01307
        • Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 2PY
        • Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
    • England/West Midlands
      • Birmingham, England/West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2SG
        • R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
    • North West England
      • Manchester, North West England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZR
        • First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
      • Edinburgh, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
        • SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
    • South East England
      • Oxford, South East England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital, Old Road, Headington
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
    • Tyne And Wear
      • Newcastle on Tyne, Tyne And Wear, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XN
        • Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

26 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä.
  • Huntingtonin tauti, joka on diagnosoitu kliinisten piirteiden ja positiivisen sukuhistorian ja/tai ≥ 36 CAG-toiston esiintymisen perusteella Huntingtonin geenissä.
  • Miesten tai naisten ikä ≥ 30 vuotta.
  • Haluaa ja kykenee ottamaan suun kautta otettavia lääkkeitä ja pystyy noudattamaan tutkimuskohtaisia ​​menettelytapoja.
  • Ambulatorinen, kyettävä matkustamaan arviointikeskukseen ja tutkijan arvioima, että se pystyy todennäköisesti jatkamaan matkaa tutkimuksen ajan.
  • Omaishoitajan tai perheenjäsenen saatavuus potilaan mukana.
  • Summa ≥ 10 pistettä mMS:stä seulontakäynnillä.
  • Sallittua antipsykoottista lääkitystä käyttävien potilaiden lääkkeen annostus on täytynyt pitää vakiona vähintään 6 viikkoa ennen satunnaistamista. Sallitut psykoosilääkkeet ovat amisulpridi, haloperidoli, olantsapiini, risperidoni, sulpiridi tai tiapridi.
  • Sallittua masennuslääkettä tai muuta psykotrooppista lääkettä käyttävien potilaiden lääkkeen annostus on täytynyt pitää vakiona vähintään 6 viikkoa ennen satunnaistamista.
  • Valmis antamaan verinäyte CAG-analyysiä varten (jos CAG-tulosta ei ole vielä saatavilla).
  • Ainoastaan ​​Ranskassa potilaan tulee kuulua sosiaaliturvajärjestelmään tai olla tällaisen järjestelmän edunsaaja.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei voi antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
  • Hoito millä tahansa kielletyllä psykoosilääkkeellä 12 viikon kuluessa satunnaistamisesta. Ei-sallittu psykoosilääke on mikä tahansa muu lääke kuin amisulpridi, haloperidoli, olantsapiini, risperidoni, sulpiridi tai tiapridi.
  • Hoito masennuslääkkeillä Fluoxetine tai Paroxetine 6 viikon kuluessa satunnaistamisesta.
  • Tetrabenatsiinin käyttö 12 viikon sisällä satunnaistamisesta tai milloin tahansa tutkimusjakson aikana.
  • Hoito millä tahansa tutkimusvalmisteella 4 viikon kuluessa satunnaistamisesta.
  • Trisyklisten masennuslääkkeiden, luokan I rytmihäiriölääkkeiden ja vahvojen CYP2D6-estäjien, kuten ajmalisiinin, chinidin/kinidiinin ja ritonaviirin, käyttö kuuden viikon kuluessa satunnaistamisesta.
  • Tähän tutkimukseen aiemmin osallistuneet potilaat.
  • Pidentynyt QTc-aika näytössä (määritelty QTc-väliksi > 450 ms miehillä tai > 470 ms naisilla) tai muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
  • Kreatiniinipuhdistuma <40 ml/min seulontakäynnillä mitattuna.
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä, poikkeava lähtötason laboratoriotulos, joka tutkijan mielestä vaikuttaa potilaan soveltuvuuteen tutkimukseen tai vaarantaa potilaan, jos hän osallistuu tutkimukseen.
  • Kliinisesti merkittävä maksan tai munuaisten vajaatoiminta.
  • Potilaat, joilla on ollut epilepsia tai tuntemattomasta syystä johtuvat kohtaukset.
  • Vaikea väliaikainen sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa potilaan tutkimukseen osallistuessaan tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tutkimukseen.
  • Alkoholin ja/tai huumeiden väärinkäyttö DSM IV-TR:n päihteiden väärinkäytön kriteerien mukaisesti – tämä sisältää kannabiksen laittoman käytön viimeisen 12 kuukauden aikana.
  • Potilaat, joilla on itsemurha-ajatuksia, määritelty positiiviseksi pistemääräksi vakavan masennusjakson kriteereissä, kohta A9 vakavan masennusjakson DSM-IV-TR-kriteerissä.
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä riittäviä ehkäisyä, suljetaan pois tutkimuksesta. Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka käyttävät hyväksyttäviä ehkäisyä, voidaan ottaa mukaan.
  • Tunnettu allergia koelääkkeen tai lumelääkkeen aineosille.
  • Kaikki aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen ACR16:lla.
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan syvää aivostimulaatiota.
  • Potilaat, joilla on aiemmin tehty kirurgisia toimenpiteitä Huntingtonin taudin oireiden parantamiseksi, kuten hermostonsiirrot, keskushermoston vauriot, neurotrofisten aineiden infuusiot tai aiemmat syvästimulaatioyritykset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkekapselin, joka vastaa ACR16:ta kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan. 4 viikon kuluttua (viikot 5–26) lumekapseli otetaan kahdesti päivässä kahtena erillisenä annoksena.
Kapselit niellään kokonaisina veden kanssa.
Kokeellinen: ACR16 45 mg
Osallistujat saavat ACR16 45 milligramman (mg) kapselin suun kautta kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan. 4 viikon kuluttua (viikot 5–26) otetaan yksi ACR16 45 mg:n kapseli ja yksi lumekapseli kahtena erillisenä annoksena.
Kapselit niellään kokonaisina veden kanssa.
Kapselit niellään kokonaisina veden kanssa.
Muut nimet:
  • Pridopidiini
Kokeellinen: ACR16 90 mg
Osallistujat saavat ACR16 45 mg kapselin kerran päivässä ensimmäisten 4 viikon ajan. 4 viikon kuluttua (viikot 5–26) ACR16 45 mg:n kapseli otetaan kahdesti päivässä kahtena erillisenä annoksena (kokonaisannos: 90 mg)
Kapselit niellään kokonaisina veden kanssa.
Muut nimet:
  • Pridopidiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Modified Motor Score (mMS) -muutos lähtötasosta (Unified Huntingtonin taudin luokitusasteikon [UHDRS] motoristen arvioiden kohteiden 4-10 ja 13-15 pisteiden summa) viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
MMS on UHDRS-moottorin kokonaispistemäärän alaasteikko, ja se sisältää 13 vastausta UHDRS-moottoriarvioinnin 10 kohdasta, 4-10 ja 13-15. MMS:n kohteet sisältävät dysartria, kielen ulkonema, sormen napautukset (oikea ja vasen), pronaattiset/supinaat kädet (oikea ja vasen), luria - kämmenen sekvensointi ensikädessä, käsivarsien jäykkyys (oikea ja vasen), kehon bradykinesia, kävely, tandem-kävely ja retropulsiovetotesti. Jokainen näistä kohteista on arvioitu asteikolla 0 (normaali) 4 (merkittävä arvonalentuminen). Kokonaispisteet vaihtelevat 0–52, ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa motorista vajaatoimintaa.
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
UHDRS:n toiminnallinen arviointi viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
UHDRS:n toiminnallisessa arvioinnissa otetaan huomioon 25 seikkaa, jotka liittyvät toiminnallisiin ongelmiin. Osallistuja saa 1 pisteen jokaisesta asiasta, johon hän vastaa myönteisesti (nolla pistettä negatiivisista vastauksista). Kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (huonoin) 25:een (paras). Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Viikko 26
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliininen globaali vaikutelma - paraneminen (CGI-I) -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 26
Tutkija arvioi maailmanlaajuisen paranemisen 7 pisteen asteikolla seuraavasti: 1 = Erittäin paljon parantunut; 2 = Paljon parannettu; 3 = Minimaalinen parannettu; 4 = Ei muutosta; 5 = Vähän huonompi; 6 = paljon huonompi; ja 7 = Erittäin paljon huonompi.
Viikko 26
Muutos lähtötasosta Stroop-sananlukutestissä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Stroop-testi mittaa kykyä keskittyä ja välttää häiriötekijöitä. Testi koostuu kolmesta osasta: (i) värien nimeäminen; (ii) sananluku; (iii) häiriö. Sanojen lukukoe edellyttää, että osallistujat lukevat mustalla kirjoitetut värilliset sanat ja jokainen vastaus pisteytetään oikeiden vastausten lukumääränä 45 sekunnissa. Korkeammat pisteet osoittavat vähemmän vakavaa sairautta, ja pistemäärän kasvu edustaa parannusta.
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta UHDRS-käyttäytymisarvioinnin kokonaispisteissä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Käyttäytymisarvioinnin kokonaispistemäärä on 11 tuotteen summa (masentunut mieliala, apatia, huono itsetunto/syyllisyys, pakko-oireinen käyttäytyminen, ahdistuneisuus, ärtyisä käyttäytyminen, sitkeä/pakkomielinen ajattelu, häiritsevä/aggressiivinen käyttäytyminen, itsemurha-ajatukset, harhaluulot ja hallusinaatiot ). Taajuus on arvioitu asteikolla 0 (ei koskaan tai melkein koskaan) - 4 (erittäin usein, suurimman osan ajasta). Vakavuus on arvioitu asteikolla 0 (ei näyttöä) 4:ään (vakava). Käyttäytymisen kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 88:aan (vakava heikkeneminen), ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa käyttäytymishäiriötä.
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötasosta sairaalan kokonaisahdistus- ja masennusasteikon (HADS) pisteissä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
HADS on itsehoitolaite, joka on luotettava masennuksen ja ahdistuksen tilojen havaitsemiseen. Se sisältää 2 ala-asteikkoa: Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – ahdistus (HADS-A) arvioi yleistyneen ahdistuneisuuden tilan (ahdistunut mieliala, levottomuus, ahdistuneita ajatuksia, paniikkikohtauksia); Sairaalan ahdistuneisuus- ja masennusasteikko – masennus (HADS-D) arvioi menetetyn kiinnostuksen tilan ja heikentyneen nautintovasteen (hedonisen sävyn aleneminen). Kukin alaasteikko koostuu 7:stä kohdasta 0 (ei ahdistusta tai masennusta) 3:een (vakava ahdistuksen tai masennuksen tunne). Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–21 jokaisella ala-asteikolla, jossa korkeammat pisteet osoittavat ahdistuneisuus- ja masennuksen oireiden vakavuutta. HADS-pisteet olivat yhdistelmäpisteet, jotka laskettiin yhteen kaikista 14:stä pisteestä, jolloin kokonaispistemäärä oli 0–42. Alhaisempi muutos peruspisteisiin verrattuna viittaa paranemiseen.
Lähtötilanne, viikko 26
Satunnaistettu vaihe: niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 30 asti
Haittatapahtumaksi (AE) määriteltiin mikä tahansa muutos osallistujan lähtötilanteesta (hoitoa edeltävästä) muusta kuin parantumisesta, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka alkoivat ACR16/plasebo-antamisen jälkeen viikkoon 26 asti tai viikkoon 30 asti niillä osallistujilla, jotka eivät jatkaneet avoimessa jaksossa. AE sisälsi sekä vakavia haittavaikutuksia (SAE) että ei-vakavia haittavaikutuksia. Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa.
Perustaso viikkoon 30 asti
Avoin vaihe: TEAE:n saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Viikko 26 - Viikko 56
AE määriteltiin mitä tahansa muutosta osallistujan perustilaan (hoitoa edeltävästä) muusta kuin paranemisesta, jolla ei välttämättä ollut syy-yhteyttä tutkimuslääkkeeseen. TEAE määriteltiin haittatapahtumiksi, jotka alkoivat ACR16/plasebo-annoksen jälkeen viikkoon 56 asti. AE sisälsi sekä SAE että ei-vakavia haittavaikutuksia. Yhteenveto muista ei-vakavista AE-tapauksista ja kaikista SAE-tapauksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut AE-osiossa.
Viikko 26 - Viikko 56

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. huhtikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa