Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af behandling med pridopidin (ACR16) hos patienter med Huntingtons sygdom (MermaiHD)

10. august 2023 opdateret af: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Et multicenter, multinationalt, randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppestudie, der sammenligner ACR16 versus placebo til symptomatisk behandling af Huntingtons sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om ACR16 er effektiv og sikker i symptomatisk behandling af Huntingtons sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bekræfte, om ACR16 er effektiv til at forbedre den frivillige motoriske funktion ved Huntingtons sygdom, symptomer, der synes at være vigtigst for det funktionelle handicap forbundet med lidelsen. For at opnå dette randomiseres patienterne til ACR16 45mg qd, ACR16 45mg bd eller placebobehandling i lige store proportioner i et parallelt design med en behandlingsvarighed på 26 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

437

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgien, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2PY
        • Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
    • England/West Midlands
      • Birmingham, England/West Midlands, Det Forenede Kongerige, B15 2SG
        • R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
    • North West England
      • Manchester, North West England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Det Forenede Kongerige, AB25 2ZR
        • First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
      • Edinburgh, Scotland, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
    • South East England
      • Oxford, South East England, Det Forenede Kongerige, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital, Old Road, Headington
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
    • Tyne And Wear
      • Newcastle on Tyne, Tyne And Wear, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XN
        • Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park
  • Frankrig
    • Midi-Pyrénées Region
      • Toulouse Cedex 9, Midi-Pyrénées Region, Frankrig, 31059
        • Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
    • Nord-Pas De Calais
      • Lille Cedex, Nord-Pas De Calais, Frankrig, 59037
        • CHU Roger Salengro
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Frankrig, 80054
        • Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
    • Provence-Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille Cedex 05, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankrig, 13385
        • CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
    • Baixo Mondego
      • Coimbra, Baixo Mondego, Portugal, 3000-075
        • University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
    • Catalonia
      • Terrassa, Catalonia, Spanien, 08225
        • Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Tyskland, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
      • Taufkirchen (Vils), Bavaria, Tyskland, 84416
        • Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
      • Muenster, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
  • Østrig
    • Styria
      • Graz, Styria, Østrig, 8036
        • LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Østrig, A-6020
        • Innsbruck Medical University, Anichstraße 35

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

26 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne give skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure.
  • Huntingtons sygdom diagnosticeret ved hjælp af kliniske træk og en positiv familiehistorie og/eller tilstedeværelsen af ​​≥ 36 CAG-gentagelser i Huntington-genet.
  • Mand eller kvinde alder ≥ 30 år.
  • Villig og i stand til at tage oral medicin og i stand til at overholde de undersøgelsesspecifikke procedurer.
  • Ambulant, at være i stand til at rejse til vurderingscentret, og vurderet af Investigator som sandsynligt at kunne fortsætte med at rejse i hele undersøgelsens varighed.
  • Tilgængelighed af en pårørende eller et familiemedlem til at ledsage patienten.
  • En sum på ≥ 10 point på mMS ved screeningsbesøget.
  • For patienter, der tager tilladt antipsykotisk medicin, skal doseringen af ​​medicin have været holdt konstant i mindst 6 uger før randomisering. Den tilladte antipsykotiske medicin er Amisulprid, Haloperidol, Olanzapin, Risperidon, Sulpiride eller Tiapride.
  • For patienter, der tager tilladt antidepressiv eller anden psykotrop medicin, skal doseringen af ​​medicin have været holdt konstant i mindst 6 uger før randomisering.
  • Er villig til at give en blodprøve til CAG-analyse (hvor CAG-resultatet ikke allerede er tilgængeligt).
  • Kun i Frankrig skal patienten være tilsluttet et socialsikringssystem eller være begunstiget af et sådant system.

Ekskluderingskriterier:

  • Kan ikke give skriftligt informeret samtykke.
  • Behandling med enhver ikke-tilladt antipsykotisk medicin inden for 12 uger efter randomisering. Den ikke-tilladte antipsykotiske medicin er enhver anden medicin end Amisulpride, Haloperidol, Olanzapin, Risperidon, Sulpiride eller Tiapride.
  • Behandling med antidepressiva Fluoxetin eller Paroxetin inden for 6 uger efter randomisering.
  • Brug af Tetrabenazin inden for 12 uger efter randomisering eller på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsesperioden.
  • Behandling med ethvert forsøgsprodukt inden for 4 uger efter randomisering.
  • Brug af tricykliske antidepressiva, klasse I antiarytmika og stærke CYP2D6-hæmmere såsom Ajmalicin, Chinidin/Quinidin og Ritonavir inden for 6 uger efter randomisering.
  • Patienter tidligere inkluderet i denne undersøgelse.
  • Et forlænget QTc-interval ved screening (defineret som et QTc-interval på > 450 msek for mænd eller > 470 msek for kvinder) eller andre klinisk signifikante hjertesygdomme.
  • Kreatininclearance <40 ml/min målt ved screeningsbesøget.
  • Ethvert klinisk signifikant, unormalt, baseline-laboratorieresultat, som efter investigatorens opfattelse påvirker patienternes egnethed til undersøgelsen eller sætter patienten i fare, hvis han/hun går ind i undersøgelsen.
  • Klinisk signifikant nedsat lever- eller nyrefunktion.
  • Patienter med en historie med epilepsi eller en historie med anfald af ukendt årsag.
  • Alvorlig sammenfaldende sygdom, som efter Investigators vurdering kan bringe patienten i fare ved deltagelse i forsøget eller kan påvirke forsøgets resultater eller påvirke patienternes mulighed for at deltage i forsøget.
  • Alkohol- og/eller stofmisbrug som defineret af DSM IV-TR kriterier for stofmisbrug - dette inkluderer ulovlig brug af cannabis inden for de sidste 12 måneder.
  • Patienter med selvmordstanker, defineret som en positiv score på kriterier for svær depressiv episode, punkt A9 på DSM-IV-TR kriterierne for en svær depressiv episode.
  • Kvinder, der er gravide eller ammende.
  • Kvinder, der er i den fødedygtige alder og ikke tager tilstrækkelige præventionsforanstaltninger, er udelukket fra forsøget. Kvinder i den fødedygtige alder, der tager acceptable præventionsforanstaltninger, kan inkluderes.
  • Kendt allergi over for alle ingredienser i forsøgsmedicinen eller placebo.
  • Enhver tidligere deltagelse i et klinisk studie med ACR16.
  • Patienter, der i øjeblikket modtager dyb hjernestimulering.
  • Patienter med en historie med kirurgiske indgreb, der sigter mod at forbedre symptomerne på Huntingtons sygdom, såsom neurale transplantationer, læsioner i centralnervesystemet, infusioner af neurotrofiske midler eller tidligere forsøg på dyb hjernestimulering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage en placebo-kapsel, der matcher ACR16 én gang dagligt i de første 4 uger. Efter 4 uger (uge 5 til 26) tages placebokapsler to gange dagligt som 2 separate doser.
Medicin: Placebo
Kapslerne vil blive synket hele med vand.
Eksperimentel: ACR16 45 mg
Deltagerne vil modtage ACR16 45 milligram (mg) kapsel oralt én gang dagligt i de første 4 uger. Efter 4 uger (uge 5 til 26) tages en ACR16 45 mg kapsel og en placebo kapsel som 2 separate doser.
Medicin: Placebo
Kapslerne vil blive synket hele med vand.
Medicin: ACR16
Kapslerne vil blive synket hele med vand.
Andre navne:
  • Pridopidin
Eksperimentel: ACR16 90 mg
Deltagerne vil modtage ACR16 45 mg kapsel én gang dagligt i de første 4 uger. Efter 4 uger (uge 5 til 26) tages ACR16 45 mg kapsel to gange dagligt som 2 separate doser (samlet dosis: 90 mg)
Medicin: ACR16
Kapslerne vil blive synket hele med vand.
Andre navne:
  • Pridopidin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Modified Motor Score (mMS) (Summen af ​​Score af punkt 4-10 og 13-15 i Unified Huntington's Disease Rating Scale [UHDRS] Motor Assessments) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
MMS er en underskala af UHDRS's samlede motoriske score og omfatter 13 svar fra de 10 punkter, 4-10 og 13-15, fra UHDRS motorvurderingen. Emnerne for mMS omfatter dysartri, tungefremspring, fingertryk (højre og venstre), pronerede/supinerede hænder (højre og venstre), luria - førstehånds-håndflade-sekventering, armstivhed (højre og venstre), kropsbradykinesi, gang, tandemgang og retropulsionstræktest. Hver af disse poster er vurderet på en skala fra 0 (normal) til 4 (markeret værdiforringelse). Samlet score spænder fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mere alvorlig motorisk svækkelse.
Baseline, uge ​​26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
UHDRS funktionel vurdering i uge 26
Tidsramme: Uge 26
UHDRS funktionsvurderingen tager hensyn til 25 punkter forbundet med funktionelle problemer. Deltageren får 1 point for hvert punkt, som de reagerer positivt på (nul point for negative svar). Samlet score spænder fra 0 (dårligst) til 25 (bedst). Højere score indikerer bedre funktionsevne.
Uge 26
Antal deltagere med Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) Score
Tidsramme: Uge 26
Global forbedring vurderes af investigator på en 7-trins skala som: 1 = Meget forbedret; 2 = Meget forbedret; 3 = Minimalt forbedret; 4 = Ingen ændring; 5 = Minimalt værre; 6 = Meget værre; og 7 = Meget værre.
Uge 26
Skift fra baseline i Stroop Word Reading Test i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Stroop-testen måler evnen til at koncentrere sig og afværge distraktioner. Testen består af tre punkter: (i) farvenavn; (ii) ordlæsning; (iii) interferens. Ordlæsetesten kræver, at deltagerne læser farveord, der er skrevet med sort, og hvert svar scores som antallet af rigtige svar på 45 sekunder. Højere score indikerer mindre alvorlig sygdom, og en stigning i score repræsenterer en forbedring.
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i den samlede UHDRS-adfærdsvurderingsscore i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Den samlede adfærdsvurderingsscore er summen af ​​de 11 produkter (deprimeret humør, apati, lavt selvværd/skyldfølelse, tvangsadfærd, angst, irritabel adfærd, perseverativ/tvangspræget tænkning, forstyrrende/aggressiv adfærd, selvmordstanker, vrangforestillinger og hallucinationer ) af frekvens og sværhedsgrad symptomscore og udelukkede de 3 ja/nej-spørgsmål vedrørende forvirring, demens og depression. Frekvens vurderes på en skala fra 0 (aldrig eller næsten aldrig) til 4 (meget ofte, det meste af tiden). Alvorlighed vurderes på en skala fra 0 (ingen bevis) til 4 (alvorlig). Samlet adfærdsscore spænder fra 0 (ingen svækkelse) til 88 (alvorlig svækkelse), med højere score, der indikerer større adfærdssvækkelse.
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i Total Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)-score i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
HADS er et selvadministreret instrument, der er pålideligt til at opdage tilstande af depression og angst. Den omfatter 2 underskalaer: Hospitalsangst- og depressionsskala - angst (HADS-A) vurderer tilstanden af ​​generaliseret angst (ængstelig stemning, rastløshed, angsttanker, panikanfald); Hospital Anxiety and Depression Scale - depression (HADS-D) vurderer tilstanden af ​​mistet interesse og nedsat nydelsesrespons (sænkning af hedonisk tone). Hver underskala består af 7 elementer med intervallet 0 (ingen tilstedeværelse af angst eller depression) til 3 (alvorlig følelse af angst eller depression). Samlet score spænder fra 0 til 21 for hver underskala, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad af angst- og depressionssymptomer. Den samlede HADS-score var en sammensat score opsummeret af alle 14 elementer for et samlet interval på 0 til 42. Lavere ændring fra baseline-score indikerer forbedring.
Baseline, uge ​​26
Randomiseret fase: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 30
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver ændring fra deltagerens baseline (før-behandling) tilstand, bortset fra forbedring, der ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. TEAE'er blev defineret som AE'er, der begyndte efter ACR16/placeboadministration gennem uge 26 eller op til uge 30 for deltagere, der ikke fortsatte i den åbne periode. AE'er omfattede både alvorlige bivirkninger (SAE'er) og ikke-alvorlige AE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'.
Baseline op til uge 30
Open-label fase: Antal deltagere med TEAE'er
Tidsramme: Uge 26 til uge 56
En AE blev defineret som enhver ændring fra deltagerens baseline (før-behandling) tilstand, bortset fra forbedring, der ikke nødvendigvis havde en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. TEAE'er blev defineret som bivirkninger, der begyndte efter ACR16/placebo-administration gennem uge 56. AE'er omfattede både SAE'er og ikke-alvorlige AE'er. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle SAE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporteret AE'.
Uge 26 til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. juni 2010

Studieafslutning (Faktiske)

14. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. april 2008

Først opslået (Anslået)

23. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACR16 C008

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner