Исследование лечения придопидином (ACR16) у пациентов с болезнью Хантингтона (MermaiHD)

Критерии включения:

• Возможность предоставить письменное информированное согласие до любой процедуры, связанной с исследованием.
• Болезнь Гентингтона диагностируется на основании клинических признаков и положительного семейного анамнеза и/или наличия ≥ 36 повторов CAG в гене Хантингтона.
• Мужчина или женщина в возрасте ≥ 30 лет.
• Желание и способность принимать пероральные препараты и соблюдение определенных процедур исследования.
• Амбулаторный, возможность путешествовать в центр оценки и, по мнению исследователя, вероятно, сможет продолжать путешествовать в течение всего периода исследования.
• Наличие опекуна или члена семьи для сопровождения пациента.
• Сумма ≥ 10 баллов по mMS на скрининговом визите.
• Для пациентов, принимающих разрешенные антипсихотические препараты, дозировка препарата должна оставаться постоянной в течение как минимум 6 недель до рандомизации. Разрешенными антипсихотическими препаратами являются амисульприд, галоперидол, оланзапин, рисперидон, сульпирид или тиаприд.
• Для пациентов, принимающих разрешенные антидепрессанты или другие психотропные препараты, дозировка препарата должна оставаться неизменной в течение как минимум 6 недель до рандомизации.
• Готов предоставить образец крови для анализа CAG (если результат CAG еще не доступен).
• Только во Франции пациент должен быть связан с системой социального обеспечения или быть бенефициаром такой системы.

Критерий исключения:

• Невозможно дать письменное информированное согласие.
• Лечение любым неразрешенным антипсихотическим препаратом в течение 12 недель после рандомизации. К запрещенным антипсихотическим препаратам относятся любые препараты, кроме амисульприда, галоперидола, оланзапина, рисперидона, сульпирида или тиаприда.
• Лечение антидепрессантами флуоксетином или пароксетином в течение 6 недель после рандомизации.
• Использование тетрабеназина в течение 12 недель после рандомизации или в любое время в течение периода исследования.
• Лечение любым исследуемым продуктом в течение 4 недель после рандомизации.
• Использование трициклических антидепрессантов, антиаритмических средств класса I и сильных ингибиторов CYP2D6, таких как аймалицин, хинидин/хинидин и ритонавир, в течение 6 недель после рандомизации.
• Пациенты, ранее включенные в это исследование.
• Удлиненный интервал QTc при скрининге (определяемый как интервал QTc > 450 мс для мужчин или > 470 мс для женщин) или другие клинически значимые сердечные заболевания.
• Клиренс креатинина <40 мл/мин, измеренный во время скринингового визита.
• Любой клинически значимый, аномальный исходный лабораторный результат, который, по мнению исследователя, влияет на пригодность пациентов для участия в исследовании или подвергает пациента риску, если он/она примет участие в исследовании.
• Клинически значимая печеночная или почечная недостаточность.
• Пациенты с эпилепсией в анамнезе или судорогами неизвестной причины в анамнезе.
• Тяжелое интеркуррентное заболевание, которое, по мнению Исследователя, может подвергнуть пациента риску при участии в исследовании или может повлиять на результаты исследования или повлиять на способность пациентов принимать участие в исследовании.
• Злоупотребление алкоголем и/или наркотиками, согласно критериям DSM IV-TR для злоупотребления психоактивными веществами, включая незаконное употребление каннабиса в течение последних 12 месяцев.
• Пациенты с суицидальными мыслями, определяемыми как положительный балл по критериям большого депрессивного эпизода, пункт A9 критериев DSM-IV-TR для большого депрессивного эпизода.
• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• Женщины, способные к деторождению и не принимающие адекватных мер контрацепции, исключаются из исследования. Могут быть включены женщины детородного возраста, принимающие приемлемые меры контрацепции.
• Известная аллергия на какие-либо ингредиенты пробного препарата или плацебо.
• Любое предыдущее участие в клиническом исследовании с ACR16.
• Пациенты, в настоящее время получающие глубокую стимуляцию мозга.
• Пациенты с хирургическими вмешательствами в анамнезе, направленными на улучшение симптомов болезни Гентингтона, такими как трансплантация нервов, поражения центральной нервной системы, инфузии нейротрофических агентов или предшествующие попытки глубокой стимуляции мозга.