Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leczenia prydopidyną (ACR16) u pacjentów z chorobą Huntingtona (MermaiHD)

10 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą w grupach równoległych porównujące ACR16 z placebo w leczeniu objawowym choroby Huntingtona

Celem tego badania jest określenie, czy ACR16 jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu objawowym choroby Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem niniejszego badania jest potwierdzenie, czy ACR16 jest skuteczny w poprawie dobrowolnej funkcji motorycznej w chorobie Huntingtona, objawach, które wydają się być najważniejsze dla niepełnosprawności funkcjonalnej związanej z zaburzeniem. Aby to osiągnąć, pacjentów losowo przydziela się do grupy otrzymującej ACR16 45 mg raz dziennie, ACR16 45 mg dwa razy dziennie lub placebo w równych proporcjach w równoległym schemacie leczenia trwającym 26 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

437

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
    • Styria
      • Graz, Styria, Austria, 8036
        • LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, A-6020
        • Innsbruck Medical University, Anichstraße 35
  • Belgia
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg
  • Francja
    • Midi-Pyrénées Region
      • Toulouse Cedex 9, Midi-Pyrénées Region, Francja, 31059
        • Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
    • Nord-Pas De Calais
      • Lille Cedex, Nord-Pas De Calais, Francja, 59037
        • CHU Roger Salengro
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Francja, 80054
        • Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
    • Provence-Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille Cedex 05, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francja, 13385
        • CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
      • Valencia, Hiszpania, 46009
        • Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
    • Catalonia
      • Terrassa, Catalonia, Hiszpania, 08225
        • Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Niemcy, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
      • Taufkirchen (Vils), Bavaria, Niemcy, 84416
        • Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 44791
        • St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
      • Muenster, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia, 1649-028
        • Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
    • Baixo Mondego
      • Coimbra, Baixo Mondego, Portugalia, 3000-075
        • University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
  • Włochy
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Włochy, 86077
        • IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2PY
        • Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
    • England/West Midlands
      • Birmingham, England/West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2SG
        • R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
    • North West England
      • Manchester, North West England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZR
        • First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
      • Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
        • SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
    • South East England
      • Oxford, South East England, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital, Old Road, Headington
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
    • Tyne And Wear
      • Newcastle on Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XN
        • Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

28 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem.
  • Choroba Huntingtona rozpoznana na podstawie cech klinicznych i dodatniego wywiadu rodzinnego i/lub obecności ≥ 36 powtórzeń CAG w genie Huntingtona.
  • Wiek mężczyzny lub kobiety ≥ 30 lat.
  • Chętny i zdolny do przyjmowania leków doustnych i zdolny do przestrzegania procedur specyficznych dla badania.
  • Ambulatoryjny, będący w stanie podróżować do centrum oceny i oceniony przez badacza jako prawdopodobnie zdolny do kontynuowania podróży przez czas trwania badania.
  • Dostępność opiekuna lub członka rodziny do towarzyszenia pacjentowi.
  • Suma ≥ 10 punktów w mMS podczas wizyty przesiewowej.
  • W przypadku pacjentów przyjmujących dozwolone leki przeciwpsychotyczne dawkowanie leku musi być utrzymywane na stałym poziomie przez co najmniej 6 tygodni przed randomizacją. Dozwolone leki przeciwpsychotyczne to amisulpryd, haloperidol, olanzapina, rysperydon, sulpiryd lub tiapryd.
  • W przypadku pacjentów przyjmujących dozwolone leki przeciwdepresyjne lub inne leki psychotropowe dawkowanie leków musi być utrzymywane na stałym poziomie przez co najmniej 6 tygodni przed randomizacją.
  • Chęć dostarczenia próbki krwi do analizy CAG (jeśli wynik CAG nie jest jeszcze dostępny).
  • Tylko we Francji pacjent musi być objęty systemem ubezpieczeń społecznych lub być beneficjentem takiego systemu.

Kryteria wyłączenia:

  • Nie można wyrazić pisemnej świadomej zgody.
  • Leczenie jakimkolwiek niedozwolonym lekiem przeciwpsychotycznym w ciągu 12 tygodni od randomizacji. Niedozwolonym lekiem przeciwpsychotycznym jest każdy lek inny niż Amisulpryd, Haloperidol, Olanzapina, Rysperydon, Sulpiryd lub Tiapryd.
  • Leczenie lekami przeciwdepresyjnymi Fluoxetine lub Paroxetine w ciągu 6 tygodni od randomizacji.
  • Stosowanie tetrabenazyny w ciągu 12 tygodni od randomizacji lub w dowolnym momencie w okresie badania.
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 4 tygodni od randomizacji.
  • Stosowanie trójpierścieniowych leków przeciwdepresyjnych, leków przeciwarytmicznych klasy I oraz silnych inhibitorów CYP2D6, takich jak ajmalicyna, chinidyna/chinidyna i rytonawir, w ciągu 6 tygodni od randomizacji.
  • Pacjenci wcześniej włączeni do tego badania.
  • Wydłużony odstęp QTc w badaniu przesiewowym (zdefiniowany jako odstęp QTc > 450 ms u mężczyzn lub > 470 ms u kobiet) lub inne istotne klinicznie choroby serca.
  • Klirens kreatyniny <40 ml/min mierzony podczas wizyty przesiewowej.
  • Każdy istotny klinicznie, nieprawidłowy, wyjściowy wynik laboratoryjny, który w opinii badacza wpływa na przydatność pacjenta do badania lub naraża pacjenta na ryzyko w przypadku wzięcia udziału w badaniu.
  • Klinicznie istotne zaburzenia czynności wątroby lub nerek.
  • Pacjenci z padaczką w wywiadzie lub napadami padaczkowymi o nieznanej przyczynie.
  • Ciężka współistniejąca choroba, która w opinii Badacza może narazić pacjenta na ryzyko podczas udziału w badaniu lub może wpłynąć na wyniki badania lub zdolność pacjentów do wzięcia udziału w badaniu.
  • Nadużywanie alkoholu i/lub narkotyków zgodnie z kryteriami DSM IV-TR dotyczącymi nadużywania substancji – obejmuje to nielegalne używanie konopi indyjskich w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Pacjenci z myślami samobójczymi, zdefiniowanymi jako dodatni wynik w kryteriach epizodu dużej depresji, pozycja A9 w kryteriach DSM-IV-TR dotyczących epizodu dużej depresji.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych, są wykluczone z badania. Można uwzględnić kobiety w wieku rozrodczym stosujące dopuszczalne środki antykoncepcyjne.
  • Znana alergia na jakiekolwiek składniki badanego leku lub placebo.
  • Jakikolwiek wcześniejszy udział w badaniu klinicznym z ACR16.
  • Pacjenci otrzymujący obecnie głęboką stymulację mózgu.
  • Pacjenci po przebytych zabiegach chirurgicznych mających na celu złagodzenie objawów choroby Huntingtona, takich jak przeszczepy nerwów, zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym, wlewy leków neurotroficznych lub wcześniejsze próby głębokiej stymulacji mózgu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają kapsułkę placebo odpowiadającą ACR16 raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie. Po 4 tygodniach (tygodnie od 5 do 26) kapsułka placebo będzie przyjmowana dwa razy dziennie w 2 oddzielnych dawkach.
Lek: Placebo
Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą.
Eksperymentalny: ACR16 45 mg
Uczestnicy będą otrzymywać doustnie kapsułkę ACR16 45 miligramów (mg) raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie. Po 4 tygodniach (tygodnie od 5 do 26) jedna kapsułka ACR16 45 mg i jedna kapsułka placebo zostaną przyjęte w 2 oddzielnych dawkach.
Lek: Placebo
Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą.
Lek: ACR16
Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą.
Inne nazwy:
  • Prydopidyna
Eksperymentalny: ACR16 90 mg
Uczestnicy będą otrzymywać kapsułkę 45 mg ACR16 raz dziennie przez pierwsze 4 tygodnie. Po 4 tygodniach (tygodnie od 5 do 26) kapsułka ACR16 45 mg będzie przyjmowana dwa razy na dobę w 2 oddzielnych dawkach (dawka całkowita: 90 mg)
Lek: ACR16
Kapsułki należy połykać w całości, popijając wodą.
Inne nazwy:
  • Prydopidyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zmodyfikowanej punktacji motorycznej (mMS) (suma punktów 4-10 i 13-15 zunifikowanej skali oceny motorycznej choroby Huntingtona [UHDRS]) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
MMS jest podskalą całkowitego wyniku motorycznego UHDRS i obejmuje 13 odpowiedzi z 10 pozycji, 4-10 i 13-15, z oceny motorycznej UHDRS. Pozycje dla mSM obejmują dyzartrię, wysuwanie języka, stukanie palcami (prawym i lewym), dłonie pronujące/supinowane (prawe i lewe), lurię – sekwencjonowanie pierwszej ręki-dłoni, sztywność ramion (prawych i lewych), bradykinezję ciała, chód, chodzenie w tandemie i test ciągnięcia retropulsyjnego. Każdy z tych elementów jest oceniany w skali od 0 (normalny) do 4 (wyraźne upośledzenie). Całkowity wynik waha się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie motoryczne.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena funkcjonalna UHDRS w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 26
Ocena funkcjonalna UHDRS uwzględnia 25 elementów związanych z problemami funkcjonalnymi. Za każdą kwestię, na którą uczestnik odpowiedział pozytywnie, uczestnik otrzymuje 1 punkt (zero punktów za odpowiedzi negatywne). Całkowity wynik waha się od 0 (najgorszy) do 25 (najlepszy). Wyższe wyniki wskazują na lepszą zdolność funkcjonalną.
Tydzień 26
Liczba uczestników z ogólnym wrażeniem klinicznym – poprawa (CGI-I).
Ramy czasowe: Tydzień 26
Badacz ocenia ogólną poprawę w 7-punktowej skali jako: 1 = bardzo duża poprawa; 2 = Znacznie ulepszone; 3 = Minimalnie ulepszone; 4 = Bez zmian; 5 = Minimalnie gorszy; 6 = Znacznie gorzej; i 7 = Bardzo dużo gorzej.
Tydzień 26
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście czytania słów Stroopa w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Test Stroopa mierzy zdolność koncentracji i odpierania czynników rozpraszających. Test składa się z trzech elementów: (i) nazewnictwa kolorów; (ii) czytanie słów; (iii) zakłócenia. Test czytania słów wymaga od uczestników odczytania kolorowych słów zapisanych na czarno, a każda odpowiedź jest oceniana jako liczba poprawnych odpowiedzi udzielonych w ciągu 45 sekund. Wyższe wyniki wskazują na mniej poważną chorobę, a wzrost wyniku oznacza poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku oceny zachowania UHDRS w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
Całkowity wynik oceny zachowania jest sumą 11 produktów (obniżony nastrój, apatia, niska samoocena/poczucie winy, zachowania kompulsywne, lęk, zachowanie drażliwe, myślenie perseweracyjne/obsesyjne, zachowanie destrukcyjne/agresywne, myśli samobójcze, urojenia i halucynacje) ) oceny częstości i nasilenia objawów i wykluczono 3 pytania typu „tak/nie” dotyczące splątania, demencji i depresji. Częstotliwość ocenia się w skali od 0 (nigdy lub prawie nigdy) do 4 (bardzo często, przez większość czasu). Dotkliwość ocenia się w skali od 0 (brak dowodów) do 4 (poważny). Całkowita ocena zachowania waha się od 0 (brak upośledzenia) do 88 (poważne upośledzenie), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie zachowania.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową całkowitego wyniku szpitalnej skali lęku i depresji (HADS) w 26. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
HADS jest samodzielnym narzędziem, niezawodnym w wykrywaniu stanów depresyjnych i lękowych. Zawiera 2 podskale: Szpitalna Skala Lęku i Depresji – lęk (HADS-A) ocenia stan uogólnionego lęku (niepokój, niepokój, lękowe myśli, ataki paniki); Szpitalna Skala Lęku i Depresji – depresja (HADS-D) ocenia stan utraty zainteresowań i zmniejszonej reakcji przyjemności (obniżenie napięcia hedonicznego). Każda podskala składa się z 7 pozycji o zakresie od 0 (brak lęku i depresji) do 3 (silne uczucie lęku lub depresji). Całkowity wynik waha się od 0 do 21 dla każdej podskali, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów lęku i depresji. Całkowity wynik HADS był wynikiem złożonym, zsumowanym ze wszystkich 14 pozycji, co dało całkowity zakres od 0 do 42. Mniejsza zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 26
Faza randomizowana: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako jakąkolwiek zmianę w stosunku do stanu wyjściowego uczestnika (przed leczeniem), inną niż poprawa, która niekoniecznie miała związek przyczynowy z badanym lekiem. TEAE zdefiniowano jako działania niepożądane, które rozpoczęły się po podaniu ACR16/placebo i trwały do ​​26. tygodnia lub do 30. tygodnia w przypadku uczestników, którzy nie kontynuowali badania metodą otwartej próby. Do zdarzeń niepożądanych zaliczały się zarówno poważne zdarzenia niepożądane (SAE), jak i zdarzenia niepożądane inne niż poważne. Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 30. tygodnia
Faza otwarta: liczba uczestników z TEAE
Ramy czasowe: Tydzień 26 do tygodnia 56
AE zdefiniowano jako jakąkolwiek zmianę w stosunku do stanu wyjściowego uczestnika (przed leczeniem), inną niż poprawa, która niekoniecznie miała związek przyczynowy z badanym lekiem. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczęły się po podaniu ACR16/placebo i trwały do ​​56. tygodnia. Do zdarzeń niepożądanych zaliczały się zarówno SAE, jak i zdarzenia niepożądane inne niż poważne. Podsumowanie innych, mniej poważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich SAE, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Tydzień 26 do tygodnia 56

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 czerwca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 czerwca 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACR16 C008

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj