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Uno studio sul trattamento con pridopidina (ACR16) in pazienti con malattia di Huntington (MermaiHD)

10 agosto 2023 aggiornato da: Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Uno studio multicentrico, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli che confronta ACR16 rispetto al placebo per il trattamento sintomatico della malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio è determinare se ACR16 è efficace e sicuro nel trattamento sintomatico della malattia di Huntington.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario del presente studio è confermare se ACR16 è efficace nel migliorare la funzione motoria volontaria nella malattia di Huntington, sintomi che sembrano essere i più importanti per la disabilità funzionale associata al disturbo. Per raggiungere questo obiettivo, i pazienti vengono randomizzati al trattamento ACR16 45 mg qd, ACR16 45 mg bd o placebo in proporzioni uguali in un disegno parallelo per una durata del trattamento di 26 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

437

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
    • Styria
      • Graz, Styria, Austria, 8036
        • LKH -Univ. Klinikum Graz, Universitaetsklinik fur Psychiatrie Graz
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, A-6020
        • Innsbruck Medical University, Anichstraße 35
  • Belgio
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgio, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg
  • Francia
    • Midi-Pyrénées Region
      • Toulouse Cedex 9, Midi-Pyrénées Region, Francia, 31059
        • Hôpital Purpan, Place Docteur-Baylac, Bâtiment F
    • Nord-Pas De Calais
      • Lille Cedex, Nord-Pas De Calais, Francia, 59037
        • CHU Roger Salengro
    • Picardie
      • Amiens Cedex 1, Picardie, Francia, 80054
        • Hôpital Nord, CHU d'Amiens, Service de Neurologie
    • Provence-Alpes-Cote d'Azur
      • Marseille Cedex 05, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Francia, 13385
        • CHU La Timone, 264 Rue Saint Pierre
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie, Charité - Universitätsmedizin Berlin, Schumannstrasse 20/21
    • Baden-Württemberg
      • Ulm, Baden-Württemberg, Germania, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie/ Oberer Eselberg 45/1
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München, Neurologische Klinik und Poliklinik, Ismaninger Str. 22
      • Taufkirchen (Vils), Bavaria, Germania, 84416
        • Isar Amper Klinikum gemeinnützige GmbH, Klinik Taufkirchen (Vils), Bräuhausstr.5
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania, 44791
        • St. Josef Hospital, Ruhr University Bochum, Gudrunstraße 56
      • Muenster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster, Klinik fur Neurologie
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Universitat Dresden, Klinikum Carl Gustav Carus, Fetscherstr. 74
  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Neurologico "Carlos Besta", Department of Movement Disorders, 11 via Celoria
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • IRCCS Neuromed, Localita Camarelle
  • Portogallo
      • Lisboa, Portogallo, 1649-028
        • Centro de Estudos Egas Moniz, Faculdade de Medicina de Lisboa, Av. Prof. Egas Moniz
    • Baixo Mondego
      • Coimbra, Baixo Mondego, Portogallo, 3000-075
        • University Hospital of Coimbra, Av. Rissaya Barreto
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2PY
        • Cambridge Centre for Brain repair, Cambridge University
    • England/West Midlands
      • Birmingham, England/West Midlands, Regno Unito, B15 2SG
        • R&D Headquarters, Barberry Centre, 25 Vincent Drive
    • North West England
      • Manchester, North West England, Regno Unito, M13 9WL
        • Department of Clinical Genetics, St Mary's Hospital, Hathersage Road
    • Scotland
      • Aberdeen, Scotland, Regno Unito, AB25 2ZR
        • First Floor Argyll House, Fosterhill, Cornhill Road
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
        • SE Scotland Genetic Service, Western General Hospital, Crewe Road
    • South East England
      • Oxford, South East England, Regno Unito, OX3 7LJ
        • Churchill Hospital, Old Road, Headington
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit, E Floor Medical School Beech Hill Road
    • Tyne And Wear
      • Newcastle on Tyne, Tyne And Wear, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Institute of Human Genetics, Centre for Life, Central Parkway
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XN
        • Cardiff University School of Medicine, Department of Neurology & Medical Genetics, Heath Park
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic of Barcelona, Calle Villarroel, 170
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal, Carretera Colemenar km 9.100
      • Valencia, Spagna, 46009
        • Hospital Universitario La Fe, Avda. Campanar 21,
    • Catalonia
      • Terrassa, Catalonia, Spagna, 08225
        • Hospital Mútua de Terrassa, C/ Castell

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

26 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Malattia di Huntington diagnosticata con l'ausilio di caratteristiche cliniche e una storia familiare positiva e/o la presenza di ≥ 36 ripetizioni CAG nel gene Huntington.
  • Età maschile o femminile ≥ 30 anni.
  • Disposto e in grado di assumere farmaci per via orale e in grado di rispettare le procedure specifiche dello studio.
  • Ambulatorio, essendo in grado di recarsi al centro di valutazione e giudicato dallo sperimentatore in grado di continuare a viaggiare per la durata dello studio.
  • Disponibilità di un caregiver o di un familiare ad accompagnare il paziente.
  • Una somma di ≥ 10 punti sulla mMS alla visita di screening.
  • Per i pazienti che assumono farmaci antipsicotici consentiti, il dosaggio del farmaco deve essere mantenuto costante per almeno 6 settimane prima della randomizzazione. Il farmaco antipsicotico consentito è Amisulpride, Aloperidolo, Olanzapina, Risperidone, Sulpiride o Tiapride.
  • Per i pazienti che assumono antidepressivi consentiti o altri farmaci psicotropi, il dosaggio del farmaco deve essere mantenuto costante per almeno 6 settimane prima della randomizzazione.
  • Disponibilità a fornire un campione di sangue per l'analisi CAG (dove il risultato CAG non è già disponibile).
  • Solo in Francia, il paziente deve essere affiliato a un sistema di previdenza sociale o essere un beneficiario di tale sistema.

Criteri di esclusione:

  • Impossibile fornire il consenso informato scritto.
  • Trattamento con qualsiasi farmaco antipsicotico non consentito entro 12 settimane dalla randomizzazione. Il farmaco antipsicotico non consentito è qualsiasi farmaco diverso da Amisulpride, Aloperidolo, Olanzapina, Risperidone, Sulpiride o Tiapride.
  • Trattamento con gli antidepressivi Fluoxetina o Paroxetina entro 6 settimane dalla randomizzazione.
  • Uso di Tetrabenazina entro 12 settimane dalla randomizzazione o in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale entro 4 settimane dalla randomizzazione.
  • Uso di antidepressivi triciclici, antiaritmici di classe I e forti inibitori del CYP2D6 come Ajmalicine, chinidina/chinidina e ritonavir, entro 6 settimane dalla randomizzazione.
  • Pazienti precedentemente inclusi in questo studio.
  • Un intervallo QTc prolungato allo schermo (definito come un intervallo QTc > 450 msec per i maschi o > 470 msec per le femmine) o altre condizioni cardiache clinicamente significative.
  • Clearance della creatinina <40 ml/min misurata durante la visita di screening.
  • Qualsiasi risultato di laboratorio di base clinicamente significativo, anormale che, a giudizio dello sperimentatore, influisce sull'idoneità dei pazienti per lo studio o mette a rischio il paziente se entra nello studio.
  • Compromissione epatica o renale clinicamente significativa.
  • Pazienti con una storia di epilessia o una storia di convulsioni di causa sconosciuta.
  • Grave malattia intercorrente che, a giudizio dello sperimentatore, può mettere a rischio il paziente durante la partecipazione allo studio o può influenzare i risultati dello studio o influire sulla capacità dei pazienti di prendere parte allo studio.
  • Abuso di alcol e/o droghe come definito dai criteri del DSM IV-TR per l'abuso di sostanze - include l'uso illecito di cannabis negli ultimi 12 mesi.
  • Pazienti con ideazione suicidaria, definiti come un punteggio positivo sui criteri per l'episodio depressivo maggiore, elemento A9 sui criteri DSM-IV-TR per un episodio depressivo maggiore.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Le donne in età fertile e che non adottano adeguate precauzioni contraccettive sono escluse dalla sperimentazione. Possono essere incluse donne in età fertile che adottano precauzioni contraccettive accettabili.
  • Allergia nota a qualsiasi ingrediente del farmaco di prova o del placebo.
  • Qualsiasi precedente partecipazione a uno studio clinico con ACR16.
  • Pazienti attualmente sottoposti a stimolazione cerebrale profonda.
  • Pazienti con una storia di procedure chirurgiche volte a migliorare i sintomi della malattia di Huntington, come trapianti neurali, lesioni del sistema nervoso centrale, infusioni di agenti neurotrofici o precedenti tentativi di stimolazione cerebrale profonda.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno una capsula placebo corrispondente ad ACR16 una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 26), la capsula placebo verrà assunta due volte al giorno in 2 dosi separate.
Droga: Placebo
Le capsule verranno deglutite intere con acqua.
Sperimentale: ACR16 45 mg
I partecipanti riceveranno la capsula ACR16 da 45 milligrammi (mg) per via orale una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 26), una capsula di ACR16 da 45 mg e una capsula di placebo verranno assunte in 2 dosi separate.
Droga: Placebo
Le capsule verranno deglutite intere con acqua.
Droga: ACR16
Le capsule verranno deglutite intere con acqua.
Altri nomi:
  • Pridopidina
Sperimentale: ACR16 90 mg
I partecipanti riceveranno la capsula ACR16 da 45 mg una volta al giorno per le prime 4 settimane. Dopo 4 settimane (dalla settimana 5 alla 26), la capsula di ACR16 da 45 mg verrà assunta due volte al giorno in 2 dosi separate (dose totale: 90 mg)
Droga: ACR16
Le capsule verranno deglutite intere con acqua.
Altri nomi:
  • Pridopidina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio motorio modificato (mMS) (somma del punteggio degli elementi 4-10 e 13-15 delle valutazioni motorie della Unified Huntington's Disease Rating Scale [UHDRS]) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
L'mMS è una sottoscala del punteggio motorio totale UHDRS e comprende 13 risposte dai 10 item, 4-10 e 13-15, della valutazione motoria UHDRS. Gli elementi per l'mMS includono disartria, protrusione della lingua, tocco delle dita (destra e sinistra), mani pronate/supinate (destra e sinistra), luria - sequenza del palmo della prima mano, rigidità delle braccia (destra e sinistra), bradicinesia del corpo, andatura, camminata in tandem e test di retropulsione. Ciascuno di questi elementi è valutato su una scala da 0 (normale) a 4 (marcato deterioramento). Il punteggio totale varia da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano una compromissione motoria più grave.
Riferimento, settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La valutazione funzionale UHDRS alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
La valutazione funzionale UHDRS considera 25 elementi associati a problemi funzionali. Il partecipante ottiene 1 punto per ogni elemento a cui risponde positivamente (zero punti per le risposte negative). Il punteggio totale varia da 0 (peggiore) a 25 (migliore). Punteggi più alti indicano una migliore capacità funzionale.
Settimana 26
Numero di partecipanti con punteggio Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: Settimana 26
Il miglioramento globale viene valutato dallo sperimentatore su una scala a 7 punti come: 1 = Molto migliorato; 2 = Molto migliorato; 3 = Minimamente migliorato; 4 = Nessun cambiamento; 5 = Minimamente peggiore; 6 = Molto peggio; e 7 = Molto molto peggio.
Settimana 26
Variazione rispetto al basale nel test di lettura delle parole di Stroop alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Il test Stroop misura la capacità di concentrazione e di allontanare le distrazioni. Il test è composto da tre elementi: (i) denominazione dei colori; (ii) lettura di parole; (iii) interferenze. Il test di lettura delle parole richiede ai partecipanti di leggere parole colorate scritte in nero e ad ogni risposta viene assegnato un punteggio pari al numero di risposte corrette fornite in 45 secondi. Punteggi più alti indicano una malattia meno grave e un aumento del punteggio rappresenta un miglioramento.
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale del punteggio totale di valutazione comportamentale UHDRS alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Il punteggio totale della valutazione comportamentale è la somma degli 11 prodotti (umore depresso, apatia, bassa autostima/senso di colpa, comportamento compulsivo, ansia, comportamento irritabile, pensiero perseverante/ossessivo, comportamento dirompente/aggressivo, pensieri suicidi, deliri e allucinazioni). ) dei punteggi dei sintomi di frequenza e gravità ed ha escluso le 3 domande sì/no relative a confusione, demenza e depressione. La frequenza è valutata su una scala da 0 (mai o quasi mai) a 4 (molto frequentemente, la maggior parte delle volte). La gravità è valutata su una scala da 0 (nessuna evidenza) a 4 (grave). Il punteggio totale del comportamento varia da 0 (nessun danno) a 88 (danno grave), con punteggi più alti che indicano maggiori danni comportamentali.
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della scala HADS (Total Hospital Anxiety and Depression Scale) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
HADS è uno strumento autosomministrato affidabile per rilevare stati di depressione e ansia. Comprende 2 sottoscale: Scala dell'Ansia e della Depressione Ospedaliera - ansia (HADS-A) valuta lo stato di ansia generalizzata (umore ansioso, irrequietezza, pensieri ansiosi, attacchi di panico); Scala dell'ansia e della depressione ospedaliera: la depressione (HADS-D) valuta lo stato di perdita di interesse e diminuzione della risposta al piacere (abbassamento del tono edonico). Ciascuna sottoscala è composta da 7 item con un range da 0 (nessuna presenza di ansia o depressione) a 3 (grave sensazione di ansia o depressione). Il punteggio totale varia da 0 a 21 per ciascuna sottoscala dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi di ansia e depressione. Il punteggio HADS totale era un punteggio composito sommato di tutti i 14 elementi per un intervallo totale compreso tra 0 e 42. Una variazione inferiore rispetto ai punteggi di base indica un miglioramento.
Riferimento, settimana 26
Fase randomizzata: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 30
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi cambiamento rispetto alla condizione basale (pre-trattamento) del partecipante, diverso dal miglioramento, che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati dopo la somministrazione di ACR16/placebo fino alla settimana 26 o fino alla settimana 30 per i partecipanti che non hanno continuato nel periodo in aperto. Gli eventi avversi includevano sia eventi avversi gravi (SAE) che eventi avversi non gravi. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione "EA segnalati".
Riferimento fino alla settimana 30
Fase in aperto: numero di partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Settimana 26 fino alla settimana 56
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi cambiamento rispetto alla condizione basale (pre-trattamento) del partecipante, diverso dal miglioramento, che non aveva necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi iniziati dopo la somministrazione di ACR16/placebo fino alla settimana 56. Gli eventi avversi includevano sia SAE che eventi avversi non gravi. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione "EA segnalati".
Settimana 26 fino alla settimana 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Teva Medical Expert, MD, Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 aprile 2008

Completamento primario (Effettivo)

14 giugno 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

14 giugno 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2008

Primo Inserito (Stimato)

23 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACR16 C008

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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