Un estudio de tratamiento con pridopidina (ACR16) en pacientes con enfermedad de Huntington (MermaiHD)

Criterios de inclusión:

• Capaz de proporcionar un consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
• Enfermedad de Huntington diagnosticada con la ayuda de características clínicas y antecedentes familiares positivos y/o la presencia de ≥ 36 repeticiones CAG en el gen Huntington.
• Edad masculina o femenina ≥ 30 años.
• Dispuesto y capaz de tomar medicamentos orales y capaz de cumplir con los procedimientos específicos del estudio.
• Ambulatorio, capaz de viajar al centro de evaluación, y considerado por el investigador como probable que pueda continuar viajando durante la duración del estudio.
• Disponibilidad de un cuidador o familiar para acompañar al paciente.
• Una suma de ≥ 10 puntos en el mMS en la visita de selección.
• Para los pacientes que toman medicamentos antipsicóticos permitidos, la dosificación del medicamento debe haberse mantenido constante durante al menos 6 semanas antes de la aleatorización. El medicamento antipsicótico permitido es amisulprida, haloperidol, olanzapina, risperidona, sulpirida o tiaprida.
• Para los pacientes que toman antidepresivos u otros medicamentos psicotrópicos permitidos, la dosificación del medicamento debe haberse mantenido constante durante al menos 6 semanas antes de la aleatorización.
• Dispuesto a proporcionar una muestra de sangre para el análisis de CAG (donde el resultado de CAG aún no está disponible).
• Solo en Francia, el paciente debe estar afiliado a un sistema de seguridad social o ser beneficiario de dicho sistema.

Criterio de exclusión:

• Incapaz de dar su consentimiento informado por escrito.
• Tratamiento con cualquier medicamento antipsicótico no permitido dentro de las 12 semanas posteriores a la aleatorización. El medicamento antipsicótico no permitido es cualquier medicamento que no sea amisulprida, haloperidol, olanzapina, risperidona, sulpirida o tiaprida.
• Tratamiento con los antidepresivos fluoxetina o paroxetina dentro de las 6 semanas posteriores a la aleatorización.
• Uso de tetrabenazina dentro de las 12 semanas posteriores a la aleatorización, o en cualquier momento durante el período de estudio.
• Tratamiento con cualquier producto en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la aleatorización.
• Uso de antidepresivos tricíclicos, antiarrítmicos de clase I e inhibidores potentes de CYP2D6, como ajmalicina, quinidina/quinidina y ritonavir, dentro de las 6 semanas posteriores a la aleatorización.
• Pacientes previamente incluidos en este estudio.
• Un intervalo QTc prolongado en la selección (definido como un intervalo QTc de > 450 ms para hombres o > 470 ms para mujeres) u otras afecciones cardíacas clínicamente significativas.
• Aclaramiento de creatinina <40 ml/min medido en la visita de selección.
• Cualquier resultado de laboratorio inicial anormal clínicamente significativo que, en opinión del investigador, afecte la idoneidad de los pacientes para el estudio o ponga al paciente en riesgo si ingresa en el estudio.
• Insuficiencia hepática o renal clínicamente significativa.
• Pacientes con antecedentes de epilepsia o antecedentes de convulsiones de causa desconocida.
• Enfermedad intercurrente grave que, en opinión del Investigador, puede poner en riesgo al paciente al participar en el ensayo o puede influir en los resultados del ensayo o afectar la capacidad de los pacientes para participar en el ensayo.
• Abuso de alcohol y/o drogas según lo definido por los criterios del DSM IV-TR para el abuso de sustancias: esto incluye el uso ilícito de cannabis en los últimos 12 meses.
• Pacientes con ideación suicida, definida como una puntuación positiva en los criterios de episodio depresivo mayor, ítem A9 de los criterios del DSM-IV-TR para un episodio depresivo mayor.
• Hembras que están embarazadas o lactando.
• Las mujeres en edad fértil que no toman las precauciones anticonceptivas adecuadas quedan excluidas del ensayo. Pueden incluirse mujeres en edad fértil que tomen precauciones anticonceptivas aceptables.
• Alergia conocida a cualquiera de los ingredientes del medicamento de prueba o del placebo.
• Cualquier participación previa en un estudio clínico con ACR16.
• Pacientes que actualmente reciben estimulación cerebral profunda.
• Pacientes con antecedentes de procedimientos quirúrgicos destinados a mejorar los síntomas de la enfermedad de Huntington, como trasplantes neurales, lesiones del sistema nervioso central, infusiones de agentes neurotróficos o intentos previos de estimulación cerebral profunda.