낭포성 섬유증 및 췌장 기능 부전 환자에서 Bucelipase Alfa (BSSL)의 효능
2014년 11월 17일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
RhBSSL이 낭포성 섬유증 및 췌장 기능 부전 환자의 지방 흡수에 미치는 영향에 대한 공개, 탐색적 연구
이 연구의 목적은 BSSL 치료 후 낭포성 섬유증 및 췌장 기능 부전 환자에서 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 공개 연구에서 환자는 췌장 효소 요법을 중단하고 표준 식이를 제공하는 6일의 기본 기간에 들어갑니다.
기준선 기간 후 환자는 고정 용량의 BSSL이 투여되는 6일의 치료 기간에 들어갑니다.
1차 효능 측정은 각 기간의 마지막 3일 동안 대변을 수집하여 이루어집니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증 및 췌장 기능 부전이 있는 환자로서 7일 동안 진행 중인 췌장 효소 치료를 자제할 수 있고 대변을 주당 5회 이상 생성할 수 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhBSSL
170 mg rhBSSL 1일 3회 연속 5~6일
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경구 현탁액, 170 mg BSSL, 5-6일 동안 매일 3회
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선과 치료 지방 흡수 계수(CFA) 간의 절대 차이
기간: 베이스라인 및 치료 기간의 마지막 3일
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기준선과 치료 CFA 사이의 절대 차이, 즉 기준선 수준으로부터의 변화. CFA는 100 x ((소비된 지방 - 배설된 지방)/소비된 지방)으로 계산되었습니다. 소비된 지방은 기준선 및 치료 기간의 마지막 3일 동안 72시간 동안 식이 섭취의 지방 중량으로부터 결정되었다. 배설된 지방은 72시간 동안 수집된 대변에서 결정되었고 Van de Kamer 방법을 사용하여 지방에 대해 분석되었습니다. CFA의 단위는 %입니다. |
베이스라인 및 치료 기간의 마지막 3일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jean-Pierre Isal, MD, PhD, Swedish Orphan Biovitrum
- 수석 연구원: Janneke Langendonk, MD, PhD, Erasmus Medical Center, Rotterdam, Netherlands
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2009년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2009년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 8월 27일
처음 게시됨 (추정)
2008년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2014년 11월 1일
추가 정보
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