Duchenne 근이영양증(DMD)에서 Ataluren(PTC124)의 2a상 확장 연구
2020년 10월 2일 업데이트: PTC Therapeutics
넌센스-돌연변이 매개 Duchenne 근이영양증 대상자에서 PTC124의 2a상 확장 연구
Duchenne 근이영양증(DMD)은 소년에게서 발생하는 유전 질환입니다.
정상적인 근육 구조와 기능을 유지하는 데 중요한 단백질인 디스트로핀 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다.
디스트로핀의 손실은 근육 약화를 유발하여 유년기와 십대 시절에 쇠약과 보행 능력 상실로 이어집니다.
넌센스(조기 정지 코돈) 돌연변이라고 하는 특정 유형의 돌연변이는 DMD가 있는 소년의 약 10-15%에서 DMD의 원인입니다.
아탈루렌은 말도 안되는 돌연변이의 영향을 극복할 수 있는 잠재력을 가진 경구 투여 연구 약물입니다.
이 연구는 부작용 및 검사실 이상에 의해 결정된 넌센스 돌연변이 DMD가 있는 남아에서 아탈루렌의 장기 안전성을 평가할 2a상 연장 시험입니다.
이 연구는 또한 걷기, 근육 기능, 근력 및 기타 중요한 임상 및 실험실 측정의 변화를 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 2a상, 다기관, 공개 라벨 안전성 및 효능 연구는 미국의 3개 사이트에서 수행됩니다.
이 연구는 이전 아탈루렌의 2a상 연구(프로토콜 번호 PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888])에 참여한 넌센스 돌연변이 Duchenne 근이영양증을 가진 최대 38명의 참가자를 등록할 것입니다.
참가자는 약 96주(약 2년) 동안 하루에 3번(아침, 점심, 저녁) 연구 약물을 받게 됩니다.
연구 평가는 스크리닝 동안 클리닉 방문 시, 처음 24주 동안 6주마다, 그 후 연구가 끝날 때까지 12주마다 수행됩니다.
시험 기관이나 공인된 지역 실험실 또는 클리닉에서 수행할 수 있는 추가 안전 실험실 테스트는 처음 24주 동안 3주마다, 24주에서 48주까지 6주마다 필요합니다.
참가자는 근육 디스트로핀 발현의 변화를 평가하기 위해 아탈루렌 치료 전과 아탈루렌 치료 24주 후에 이두박근 생검을 받게 됩니다.
코르티코스테로이드 약동학에 대한 아탈루렌의 효과 평가가 수행될 것입니다.
이 아탈루렌 임상 시험과 관련된 하위 연구는 다리 근육 구성의 변화를 평가하기 위해 자기 공명 평가를 사용할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 이전 2a상 연구(Protocol PTC124-GD-004-DMD)에서 아탈루렌 치료 완료.
- 서면 동의서 제공 능력(해당하는 경우 부모/보호자 동의)/동의(해당되는 경우)
- 중앙 실험실 범위 내에서 확인된 스크리닝 실험실 값.
- 성적으로 활동적인 참가자의 경우, 아탈루렌 투여 및 6주간의 후속 조치 기간 동안 성교를 삼가거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지.
- 예정된 방문, 약물 투여 계획, 연구 절차, 실험실 테스트 및 연구 제한 사항을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 전신 아미노글리코사이드 항생제로 치료.
- 연구 치료 시작 전 1개월 이내에 와파린 치료.
- 연구 약물의 성분 또는 부형제(Litese® UltraTM [정제 폴리덱스트로스], 폴리에틸렌 글리콜 3350, Lutrol® 마이크로 F127 [폴록사머 407], 만니톨 25C, 크로스포비돈 XL10, 하이드록시에틸 셀룰로오스, 바닐라, Cab-O- Sil® M5P[콜로이달 실리카] 및 마그네슘 스테아레이트).
- 연구 치료 시작 전 2개월 이내에 다른 연구 약물에 노출.
- 연구 치료 시작 전 1개월 이내에 대수술의 병력.
- 지속적인 면역억제 요법(코르티코스테로이드 제외).
- 기타 모든 임상 시험에 지속적으로 참여(PTC Therapeutics에서 특별히 승인한 하위 연구 제외).
- 울혈성 심부전(CHF)의 임상적으로 중요한 증상 및 징후(American College of Cardiology/American Heart Association Stage C 또는 Stage D).
- 이전 또는 현재 진행 중인 의학적 상태(예: 수반되는 질병, 정신과적 상태, 행동 장애, 알코올 중독, 약물 남용), 병력, 신체 소견, 심전도 소견 또는 검사자의 의견에 따라 환자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 실험실 이상 참가자가 치료 과정 또는 후속 조치를 완료할 가능성이 없거나 연구 결과 평가를 손상시킬 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아탈루렌
참가자는 최대 89주 동안 하루 3회 식사와 함께 20mg/kg(아침), 20mg/kg(점심), 40mg/kg(저녁)의 용량으로 아탈루렌을 받게 됩니다.
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아탈루렌은 우유에 섞어먹는 바닐라맛 파우더로 제공됩니다.
참가자 체중에 따른 투여량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 89주차까지의 기준선
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TEAE: 조사자가 치료와 관련된 것으로 간주하는지 여부에 관계없이 연구 약물의 투여 후 시작되거나 악화되는 임의의 바람직하지 않은 의학적 사건 또는 바람직하지 않은 사건(들).
부작용의 중증도(AE)는 다음과 같이 분류되었습니다: 경증(정상 기능을 방해하지 않음), 중등도(정상 기능을 방해함; 의료 개입이 필요할 수 있음), 중증(일반적 기능을 상당히 방해함; 의료 개입이 필요할 가능성이 있음), 수명 - 위협적이고 치명적입니다.
약물 관련 AE: 연구 약물과 가능한 또는 개연성 있는 관계가 있는 AE.
심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
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89주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6분 도보 테스트(6MWT)로 측정한 6분 도보 거리(6MWD)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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6MWD는 표준화된 절차를 사용하여 보행이 가능한 참가자에서 평가되었습니다.
참가자는 6MWD 테스트 중에 보조 장치를 사용할 수 없습니다.
각 방문에서 참가자의 가장 유효한 테스트 결과만 분석에 포함되었습니다.
참가자가 걸은 거리의 기준선으로부터의 평균 변화가 보고됩니다.
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기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 테스트 동안 속도로 평가된 근위 근육 기능의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 검사에는 누운 자세에서 일어서는 시간(일어서기), 10미터(m) 달리기/걷기 시간, 4계단 오르기/내리기 시간이 포함되었습니다.
외래 참여자에서 시간 제한 기능 테스트를 평가했습니다.
기준선에서 감소하는 것은 기능 작업의 더 빠른 완료를 반영하므로 더 나은 근육 기능을 나타냅니다.
검사시간이 30초를 초과하거나 PD(질병진행)로 인해 검사를 할 수 없는 경우에는 30초의 값을 사용하였다.
PD 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 테스트 동안 방법 점수로 평가된 누운 자세에서 서 있는 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주 및 60주
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시한 테스트 평가에는 외래 참가자가 테스트를 완료하는 데 사용한 방법의 점수가 포함되었습니다.
앙와위 자세에서 사용되는 방법에 대한 척도: 1) 의자를 사용해도 앙와위에서 일어설 수 없습니다.
2) Assisted Gowers는 가구가 반듯이 누운 자세에서 완전히 직립 자세로 올라가도록 요구합니다.
3) 풀 가워(Full Gowers), 구르기, 두 손으로 다리를 무릎 위로 "올라가서" 완전한 직립 자세를 달성합니다.
4) Half Gowers, 롤오버, 한 손으로 아래쪽 다리를 지지하고 일어선다.
5) 옆으로 구르거나 한 손 또는 두 손을 바닥에 대고 일어나 일어나기 시작하지만 다리에 닿지는 않습니다.
6) 몸을 구르거나 손을 사용하지 않고 서 있습니다.
기준선에서 증가는 기능적 작업을 수행하는 능력이 향상되었음을 나타냅니다.
참가자가 PD 때문에 시간 제한 기능 테스트를 수행할 수 없는 경우 "1"의 방법 값이 분석에 할당되었습니다.
PD 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 테스트 동안 방법 점수로 평가한 10미터 달리기/걷기의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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시한 테스트 평가에는 외래 참가자가 테스트를 완료하는 데 사용한 방법의 점수가 포함되었습니다.
10미터 달리기/걷기에 사용되는 방법의 척도: 1) 독립적으로 걸을 수 없습니다.
2) 독립적으로 걸을 수 없지만 무릎-발목-발 보조기(KAFO) 또는 사람의 도움을 받아 걸을 수 있습니다.
4) 적당히 적응된 걸음걸이, 속도는 낼 수 있지만 달릴 수는 없습니다.
5) 속도를 높일 수 있지만 이중 자세 단계로 달립니다(즉, 두 발이 지면에서 떨어질 수 없음).
6) 뛰고 두 발을 지면에서 떼십시오(이중 자세 단계 없음).
방문 시 참가자가 PD로 인해 시간 제한 기능 테스트를 수행할 수 없는 경우 분석에서 방법 값 "1"이 할당되었습니다.
PD 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 테스트 중 방법 점수로 평가한 오름차순 4계단의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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시한 테스트 평가에는 외래 참가자가 테스트를 완료하는 데 사용한 방법의 점수가 포함되었습니다.
4개의 계단을 오르는 데 사용되는 방법의 척도: 1) 4개의 표준 계단을 오를 수 없습니다.
2) 4개의 표준 계단 "마킹 시간"(한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 한 계단에 올려놓음)을 1개의 난간 또는 양쪽 난간에서 양팔을 사용하여 오릅니다.
3) 1개의 핸드레일에 1개의 팔을 사용하여 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 올라갑니다.
4) 핸드레일 없이 4개의 표준 계단 "마킹 타임"을 올라갑니다.
5) 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 오를 수 있으며 지지용 난간이 필요합니다.
6) 난간 지지대 없이 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 오릅니다.
방문 시 참가자가 PD로 인해 시간 제한 기능 테스트를 수행할 수 없는 경우 분석에서 방법 값 "1"이 할당되었습니다.
PD 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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시간 제한 기능 테스트 중 방법 점수로 평가한 내림차순 4계단의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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시한 테스트 평가에는 외래 참가자가 테스트를 완료하는 데 사용한 방법의 점수가 포함되었습니다.
4개의 계단을 내려가는 데 사용되는 방법의 척도: 1) 4개의 표준 계단을 내려갈 수 없습니다.
2) 4개의 표준 계단 "마킹 시간"(한 번에 한 발씩 오르고 다음 단계로 이동하기 전에 두 발을 한 계단에 올려놓고) 1개의 난간 또는 양쪽 난간을 양팔로 사용하여 내려갑니다.
3) 1개의 핸드레일에 1개의 팔을 사용하여 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 내려갑니다.
4) 핸드레일이 필요 없는 4개의 표준 계단 "마킹 시간"을 내려갑니다.
5) 발을 양방향으로 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 내려오며 지지용 난간이 필요합니다.
6) 핸드레일 지지대가 필요 없이 발을 번갈아 가며 4개의 표준 계단을 내려갑니다.
방문 시 참가자가 PD로 인해 시간 제한 기능 테스트를 수행할 수 없는 경우 분석에서 방법 값 "1"이 할당되었습니다.
PD 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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근측정법으로 평가한 무릎 굴곡 및 신전, 팔꿈치 굴곡 및 신전, 어깨 외전, 손 쥐기 동안 가해진 힘의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 주(주) 48 및 주 60
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상지 근력 측정은 표준화된 절차에 따라 휴대용 동력계를 사용하여 수행되었습니다.
이 시스템을 통해 평가자는 11점 기술 점수 시스템을 사용하여 각 근육의 강도를 판단했습니다.
개별 근육 그룹 점수에서 총 종합 점수가 도출되었습니다.
양측 평가가 이루어졌고 가능한 경우 양쪽의 각 근육 그룹에서 3개의 측정값이 기록되었습니다.
3개의 복제본 중 가장 좋은 것을 분석에 사용했습니다.
기준선에서의 증가는 근력 증가를 반영하는 반면, 기준선에서의 감소는 근력 감소를 반영합니다.
질병 진행으로 인해 근측정 검사를 수행할 수 없게 된 참가자는 참가자가 더 이상 검사를 수행할 수 없는 각 방문에 대해 값을 0으로 할당했습니다.
질병 진행 이외의 이유로 테스트를 수행할 수 없는 참가자(예: 골절)에 대한 분석에서 테스트 결과가 누락으로 설정되었습니다.
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기준선, 주(주) 48 및 주 60
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Polar RS400을 사용한 심박수 모니터링으로 평가한 휴식, 활성 및 회복 심박수의 변화
기간: 기준선, 48주 및 60주
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심박수는 가슴에 착용하는 송신기 스트랩과 손목시계 수신기로 구성된 Polar RS400 심박수 모니터로 측정되었습니다.
모니터는 해당 분의 평균 심박수를 나타내는 분당 1개의 값이 있는 디지털 텍스트 파일을 생성합니다.
평균 심박수 값은 6MWT 전, 도중 및 후에 수집되었습니다.
참가자는 6MWT 전에 앉은 자세로 5분 동안 휴식을 취했고, 이 휴식 기간의 마지막 1분 동안의 평균 심박수를 구하여 안정시 심박수로 기록했습니다.
6MWT 동안 평균 심박수를 수집하여 활성 심박수로 기록했습니다.
6MWT를 완료하고 3분 동안 휴식을 취한 후 1분 동안의 평균 심박수를 구하여 회복 심박수로 기록했습니다.
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기준선, 48주 및 60주
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숫자 범위 작업에 의해 평가된 언어 기억 및 주의력의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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숫자 범위 작업은 참가자에게 청각 형식으로만 일련의 숫자(3~9)가 제시되는 2부분(앞으로 및 뒤로) 테스트입니다.
전달 조건의 경우 참가자는 제시된 순서대로 숫자를 다시 반복해야 했습니다.
후진 조건의 경우 참가자는 발표 순서를 역순으로 진행했습니다.
작업의 각 부분(앞으로 숫자 및 뒤로 숫자)에 대한 최대 점수는 14입니다. 참가자들은 두 가지 시행을 모두 통과하면 2점, 한 시행만 통과하면 1점, 두 시행 모두 실패하면 0점을 받았습니다.
올바른 순방향 및 역방향 응답의 총 수의 원시 점수는 해당 평균을 빼고 해당 연령에 대한 기준 모집단의 해당 표준 편차로 나누어 연령 정규화했습니다.
각 순방향 및 역방향 결과에 대해 결과 Z 점수는 정규 분포의 백분위수 순위로 변환되었습니다.
기준선에서 앞뒤로 불러온 자릿수의 변화가 보고됩니다.
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기준선, 48주 및 60주
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PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory) 인벤토리로 측정한 참가자 보고 건강 관련 삶의 질(HRQL)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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PedsQL 일반 핵심 척도는 4가지 척도(신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능)로 그룹화된 23개의 질문으로 구성됩니다. 피로 특정 모듈에는 18개의 추가 질문이 포함되어 있습니다.
적절한 연령별 버전이 완성되었습니다.
PedsQL Generic Core Scales에서 점수가 역전되어 0에서 100까지의 척도로 선형 변환되어 점수가 높을수록 HRQL이 더 우수함을 나타냅니다(0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0).
평균은 척도 점수를 생성하기 위해 답변된 항목 수(결측 데이터 설명)에 대한 항목의 합계입니다.
척도에 있는 항목의 >50%가 누락된 경우 척도 점수가 계산되지 않았습니다.
Mean Total Scale Score는 모든 척도에서 응답한 항목 수에 대한 모든 항목의 합계입니다.
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기준선, 48주 및 60주
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PedsQL Inventory로 측정한 부모 또는 간병인 보고 HRQL의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주 및 60주
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PedsQL 일반 핵심 척도는 4가지 척도(신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능)로 그룹화된 23개의 질문으로 구성됩니다. 피로 특정 모듈에는 18개의 추가 질문이 포함되어 있습니다.
적절한 연령별 버전이 완성되었습니다.
PedsQL Generic Core Scales에서 점수가 역전되어 0에서 100까지의 척도로 선형 변환되어 점수가 높을수록 HRQL이 더 우수함을 나타냅니다(0=100, 1=75, 2=50, 3=25 및 4=0).
평균은 척도 점수를 생성하기 위해 답변된 항목 수(결측 데이터 설명)에 대한 항목의 합계입니다.
척도에 있는 항목의 >50%가 누락된 경우 척도 점수가 계산되지 않았습니다.
평균 피로 척도 점수는 정서적, 사회적 및 학교 기능 척도에서 응답한 항목 수에 대한 항목의 합계입니다.
Mean Total Scale Score는 모든 척도에서 응답한 항목 수에 대한 모든 항목의 합계입니다.
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기준선, 48주 및 60주
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혈청 크레아틴 키나제(CK) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주 및 60주
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혈청 CK 농도(중앙 실험실에서 측정)는 안전 실험실 평가의 일부로 수집된 혈액 샘플에서 정량화되었습니다.
CK의 정상 범위는 18~363단위/리터(U/L)입니다.
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기준선, 48주 및 60주
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디스트로핀 단백질의 C-말단 부분에 대한 항체를 갖는 근근막의 면역형광 염색에 의해 측정된 이두박근 생검에 대한 디스트로핀 발현의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차
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이두박근을 치료 개시 전에 디스트로핀의 부재 또는 낮은 수준을 확인하기 위해 한쪽 팔에서 생검하고 다른 쪽 팔에서 치료 후 디스트로핀 생산을 평가하기 위해 생검했습니다.
근육 조직 절편을 처리하고 면역염색하여 근육막에 국한된 디스트로핀을 검출했습니다.
값의 증가는 디스트로핀 생산을 나타냅니다.
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기준선, 24주차
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약물 순응도 연구
기간: 89주차까지의 기준선
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연구 약물 순응도는 참가자의 일일 일지 및 사용 및 미사용 연구 약물의 정량화에 의해 평가되었습니다.
순응도는 처방된 양에 비해 실제로 복용한 약물의 양 측면에서 평가되었습니다.
의사가 처방한 용량 감소 및 중단이 계산에 포함되었습니다.
"기록되지 않음"은 모든 투여 정보가 누락된 날짜 또는 누락된 날짜에만 적용됩니다.
참가자 일일 일지의 유효하지 않은 항목에는 복용한 복용량의 백분율로 0.0의 값이 할당되었고 기록되지 않은 복용량의 백분율로 99.0이 할당되었습니다.
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89주차까지의 기준선
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약동학: 모든 참가자의 아탈루렌 혈장 노출
기간: 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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24시간 동안 아탈루렌 농도에 대한 혈액을 1주 2일과 6주 2일에 수집했습니다. 혈액 샘플 분석은 탠덤 질량 분석법(HPLC)을 갖춘 검증된 고성능 액체 크로마토그래피를 사용하여 수행했습니다. -MS/MS) 정량 하한(LLOQ)이 0.5마이크로그램/밀리리터(μg/mL)인 방법.
자격 미만의 혈장 농도(BQ)는 요약 계산에서 0으로 처리됩니다.
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0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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약동학: 외래 참가자의 아탈루렌 혈장 노출
기간: 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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아탈루렌 농도에 대한 혈액을 1주 2일 및 6주 2일에 수집했습니다. 혈액 샘플 분석은 0.5μg/mL의 LLOQ로 검증된 HPLC-MS/MS 방법을 사용하여 수행되었습니다.
혈장 농도 BQ는 요약 계산에서 0으로 취급됩니다.
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0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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프레드니손 또는 데플라자코트와 함께 매일 코르티코스테로이드 요법을 받은 참가자에서 검증된 생체분석 방법으로 평가한 코르티코스테로이드 혈장 농도
기간: 0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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프레드니손 및 데플라자코르트 농도에 대한 혈액을 1주 2일 및 6주 2일에 수집했습니다. 프레드니손 농도 측정을 위한 혈장 샘플은 1.00 나노그램/밀리리터(ng /mL).
프레드니손 농도
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0(투여 전), 0.5, 1, 2, 3 및 4시간 후 아침 투여 및 0(투여 전) 및 2시간 후 정오 투여 1주 2일 및 6주 2일
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사지 자기 공명(MR) 테스트로 평가한 근육 구성의 변화
기간: 기준선, 48주차, 60주차
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이 결과 측정은 탐색적 연구 목적이며 이 확장 연구를 위해 데이터를 수집하거나 분석하지 않았습니다.
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기준선, 48주차, 60주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hirawat S, Welch EM, Elfring GL, Northcutt VJ, Paushkin S, Hwang S, Leonard EM, Almstead NG, Ju W, Peltz SW, Miller LL. Safety, tolerability, and pharmacokinetics of PTC124, a nonaminoglycoside nonsense mutation suppressor, following single- and multiple-dose administration to healthy male and female adult volunteers. J Clin Pharmacol. 2007 Apr;47(4):430-44. doi: 10.1177/0091270006297140.
- Welch EM, Barton ER, Zhuo J, Tomizawa Y, Friesen WJ, Trifillis P, Paushkin S, Patel M, Trotta CR, Hwang S, Wilde RG, Karp G, Takasugi J, Chen G, Jones S, Ren H, Moon YC, Corson D, Turpoff AA, Campbell JA, Conn MM, Khan A, Almstead NG, Hedrick J, Mollin A, Risher N, Weetall M, Yeh S, Branstrom AA, Colacino JM, Babiak J, Ju WD, Hirawat S, Northcutt VJ, Miller LL, Spatrick P, He F, Kawana M, Feng H, Jacobson A, Peltz SW, Sweeney HL. PTC124 targets genetic disorders caused by nonsense mutations. Nature. 2007 May 3;447(7140):87-91. doi: 10.1038/nature05756. Epub 2007 Apr 22.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2008년 8월 13일
기본 완료 (실제)
2010년 5월 17일
연구 완료 (실제)
2010년 5월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 9월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 9월 23일
처음 게시됨 (추정)
2008년 9월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 2일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
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