Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2a forlængelsesundersøgelse af Ataluren (PTC124) i Duchenne muskeldystrofi (DMD)

2. oktober 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

Et fase 2a forlængelsesstudie af PTC124 i forsøgspersoner med nonsens-mutationsmedieret Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en genetisk lidelse, der udvikler sig hos drenge. Det er forårsaget af en mutation i genet for dystrofin, et protein, der er vigtigt for at opretholde normal muskelstruktur og funktion. Tab af dystrofin forårsager muskelskørhed, der fører til svaghed og tab af gangevne i barndommen og teenageårene. En specifik type mutation, kaldet en nonsens-mutation (prematur stopkodon) er årsagen til DMD hos cirka 10-15 % af drenge med sygdommen. Ataluren er et oralt givet, forsøgslægemiddel, der har potentialet til at overvinde virkningerne af nonsens-mutationen. Dette studie er et fase 2a forlængelsesforsøg, der vil evaluere den langsigtede sikkerhed af ataluren hos drenge med nonsens-mutation DMD, bestemt af uønskede hændelser og laboratorieabnormiteter. Undersøgelsen vil også vurdere ændringer i gang, muskelfunktion, styrke og andre vigtige kliniske og laboratoriemæssige foranstaltninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2a, multicenter, åbne sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse vil blive udført på 3 steder i USA. Studiet vil indskrive op til 38 deltagere med nonsens-mutation Duchenne muskeldystrofi, som deltog i et tidligere fase 2a studie af ataluren (protokolnummer PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888]). Deltagerne vil modtage studielægemidlet 3 gange om dagen (til morgenmad, frokost og middag) i cirka 96 uger (ca. 2 år). Undersøgelsesvurderinger vil blive udført ved klinikbesøg under screening, hver 6. uge i de første 24 uger og derefter hver 12. uge indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Yderligere sikkerhedslaboratorietest, som kan udføres på undersøgelsesstedet eller på et akkrediteret lokalt laboratorium eller klinik, er påkrævet hver 3. uge i de første 24 uger og derefter hver 6. uge fra uge 24 til uge 48. Deltagerne vil få en bicepsmuskelbiopsi før atalurenbehandling og igen efter 24 ugers atalurenbehandling for at evaluere ændringer i muskeldystrofinekspression. En evaluering af virkningerne af ataluren på kortikosteroiders farmakokinetik vil blive udført. I forbindelse med dette kliniske forsøg med ataluren er et delstudie, der vil bruge magnetiske resonansevalueringer til at vurdere ændringer i sammensætningen af ​​benmusklerne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af atalurenbehandling i det tidligere fase 2a studie (protokol PTC124-GD-004-DMD).
  • Evne til at give skriftligt informeret samtykke (forældres/værges samtykke, hvis relevant)/samtykke (hvis
  • Bekræftede screeningslaboratorieværdier inden for de centrale laboratorieintervaller.
  • Hos deltagere, der er seksuelt aktive, vilje til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under administration af ataluren og den 6-ugers opfølgningsperiode.
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med systemiske aminoglykosid-antibiotika inden for 3 måneder før start af studiebehandling.
  • Behandling med warfarin inden for 1 måned før start af undersøgelsesbehandling.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet (Litesse® UltraTM [raffineret polydextrose], polyethylenglycol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanilje, Cab Sil® M5P [kolloid silica] og magnesiumstearat).
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 2 måneder før start af undersøgelsesbehandling.
  • Anamnese med større kirurgisk indgreb inden for 1 måned før start af undersøgelsesbehandling.
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider).
  • Løbende deltagelse i ethvert andet klinisk forsøg (bortset fra delstudier, der specifikt er godkendt af PTC Therapeutics).
  • Klinisk signifikante symptomer og tegn på kongestiv hjertesvigt (CHF) (American College of Cardiology/American Heart Association Stage C eller Stage D).
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, psykiatrisk tilstand, adfærdsforstyrrelse, alkoholisme, stofmisbrug), sygehistorie, fysiske fund, elektrokardiogramfund eller laboratorieabnormiteter, der efter investigators mening kan have en negativ indvirkning på sikkerheden af deltager, gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren 3 gange om dagen med måltider i doser på 20 milligram per kilogram (mg/kg) (morgenmad), 20 mg/kg (frokost) og 40 mg/kg (aftensmad) i op til 89 uger.
Medicin: Ataluren
Ataluren vil blive leveret som et pulver med vaniljesmag, der skal blandes med mælk. Dosering baseret på deltagerens kropsvægt
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 89
TEAE: enhver uønsket medicinsk hændelse eller uønskede hændelse(r), der begynder eller forværres efter administration af undersøgelseslægemidlet, uanset om det anses for at være relateret til behandlingen af ​​investigator. Sværhedsgraden af ​​en uønsket hændelse (AE) blev klassificeret som: mild (interfererer ikke med sædvanlig funktion), moderat (interfererer med sædvanlig funktion; kan kræve medicinsk indgriben), alvorlig (interfererer væsentligt med sædvanlig funktion; kræver sandsynligvis medicinsk intervention), liv -truende og dødelig. Lægemiddelrelaterede bivirkninger: Bivirkninger med et muligt eller sandsynligt forhold til lægemiddelstudiet. Alvorlige bivirkninger: død, en livstruende AE, hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse eller inhabilitet, en medfødt anomali eller fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk hændelse, der satte deltageren i fare og krævede medicinsk intervention. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline op til uge 89

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i 6-minutters gangdistance (6MWD) som målt ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
6MWD blev vurderet hos deltagere, der var ambulante ved hjælp af standardiserede procedurer. Deltagerne fik ikke tilladelse til at bruge hjælpemidler under 6MWD-testen. Kun resultaterne af deltagerens bedste valide test ved hvert besøg blev inkluderet i analysen. Den gennemsnitlige ændring fra baseline i den distance, deltageren gik, rapporteres.
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i proksimal muskelfunktion vurderet ved hastighed under tidsindstillede funktionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Tidsbestemt funktionstest inkluderede tid til at stå fra rygliggende stilling (rejse til stående), tid til at løbe/gå 10 meter (m) og tid til at gå op/ned 4 trapper. Tidsbestemt funktionstest blev vurderet hos ambulante deltagere. Et fald fra baseline afspejler hurtigere fuldførelse af den funktionelle opgave og dermed bedre muskelfunktion. Hvis tiden det tog at udføre en test oversteg 30 sekunder, eller hvis en deltager ikke kunne udføre testen på grund af sygdomsprogression (PD), blev der brugt en værdi på 30 sekunder. Testresultater blev sat til at mangle i analysen for deltagere, der ikke kunne udføre testene af andre årsager end PD (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i stående fra rygliggende stilling som vurderet ved metodescore under tidsbestemte funktionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Tidsindstillede testevalueringer omfattede scoring af metode, som ambulante deltagere brugte til at gennemføre testen. Skala for metode brugt til at stå fra rygliggende stilling: 1) Ude af stand til at stå fra rygliggende stilling, selv ved brug af en stol. 2) Assisted Gowers, kræver, at møbler hæver sig fra rygliggende til fuld oprejst stilling. 3) Full Gowers, ruller over, står med begge hænder "klatrer op" benene til over knæene for at opnå fuld oprejst holdning. 4) Halv Gowers, ruller om, står op med 1 håndstøtte på underbenene. 5) Ruller til siden og/eller står med 1 eller begge hænder på gulvet for at begynde at rejse sig, men rører ikke benene. 6) Står uden at vælte eller bruge hænder. Stigninger fra baseline er tegn på forbedring af evnen til at udføre funktionelle opgaver. Hvis en deltager ikke kunne udføre en tidsindstillet funktionstest på grund af PD, blev en metodeværdi på "1" tildelt i analysen. Testresultater indstillet til manglende i analyse for deltagere, der ikke kunne udføre tests af andre årsager end PD (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i løb/gå 10 meter som vurderet ved metodescore under tidsindstillede funktionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Tidsindstillede testevalueringer omfattede scoring af metode, som ambulante deltagere brugte til at gennemføre testen. Skala for metode brugt til at løbe/gå 10-meter: 1) Kan ikke gå selvstændigt. 2) Ude af stand til at gå selvstændigt, men kan gå med knæ-ankel-fod ortoser (KAFO'er) eller med støtte fra en person 3) Meget tilpasset, bredbaseret lordotisk gang, kan ikke øge ganghastigheden. 4) Moderat tilpasset gang, kan tage fart, men kan ikke løbe. 5) Kan tage fart, men løber med en dobbelt stance-fase (dvs. kan ikke opnå begge fødder fra jorden). 6) Løber og får begge fødder op fra jorden (uden dobbeltstandsfase). Ved besøget, hvis en deltager ikke kunne udføre en tidsindstillet funktionstest på grund af PD, blev en metodeværdi på "1" tildelt i analysen. Testresultater indstillet til manglende i analyse for deltagere, der ikke kunne udføre tests af andre årsager end PD (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i stigende 4 trapper som vurderet ved metodescore under tidsbestemte funktionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Tidsindstillede testevalueringer omfattede scoring af metode, som ambulante deltagere brugte til at gennemføre testen. Skala for metode brugt til at gå op på 4 trapper: 1) Kan ikke forcere 4 standard trapper. 2) Går op på 4 standardtrapper "markeringstid" (stiger 1 fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge begge arme på 1 eller begge gelændere. 3) Går op på 4 standardtrapper "markeringstid" ved hjælp af 1 arm på 1 gelænder. 4) Går op på 4 standard trapper "markeringstid" uden brug for gelænder. 5) Går op på 4 standardtrapper skiftende fødder, har brug for gelænder til støtte. 6) Går op på 4 standardtrapper med vekslende fødder, uden behov for gelænderstøtte. Ved besøget, hvis en deltager ikke kunne udføre en tidsindstillet funktionstest på grund af PD, blev en metodeværdi på "1" tildelt i analysen. Testresultater indstillet til manglende i analyse for deltagere, der ikke kunne udføre tests af andre årsager end PD (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i faldende 4 trapper som vurderet ved metodescore under tidsindstillede funktionstest
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Tidsindstillede testevalueringer omfattede scoring af metode, som ambulante deltagere brugte til at gennemføre testen. Skala for metode brugt til at gå ned af 4 trapper: 1) Kan ikke gå ned af 4 standard trapper. 2) Går ned 4 standardtrapper "markeringstid" (stiger 1 fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før du går til næste trin), ved at bruge begge arme på 1 eller begge gelændere. 3) Går 4 standardtrapper "markeringstidspunkt" ned ved hjælp af 1 arm på 1 gelænder. 4) Går ned 4 standard trapper "markeringstid", behøver ikke gelænder. 5) Går ned 4 standardtrapper skiftende fødder i begge retninger, har brug for gelænder til støtte. 6) Går ned 4 standardtrapper skiftende fødder, behøver ikke støtte til gelænder. Ved besøget, hvis en deltager ikke kunne udføre en tidsindstillet funktionstest på grund af PD, blev en metodeværdi på "1" tildelt i analysen. Testresultater indstillet til manglende i analyse for deltagere, der ikke kunne udføre tests af andre årsager end PD (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i kraft udøvet under knæfleksion og -ekstension, albuefleksion og -ekstension, skulderabduktion og håndgreb som vurderet ved myometri
Tidsramme: Baseline, uge ​​(uge) 48 og uge 60
Øvre ekstremitetsmyometri blev udført ved hjælp af et håndholdt dynamometer efter standardiserede procedurer. Med dette system bedømte evaluatorer styrken af ​​hver muskel ved hjælp af et 11-punkts beskrivende scoringssystem. Ud fra de individuelle muskelgruppescores blev en samlet sammensat score udledt. Bilaterale vurderinger blev udført, og 3 målinger blev registreret fra hver muskelgruppe på hver side, når det var muligt. Det bedste af de 3 replikater blev brugt i analysen. En stigning fra Baseline afspejler øget muskelstyrke, mens et fald fra Baseline afspejler nedsat muskelstyrke. Deltagere, der blev ude af stand til at udføre en myometritest på grund af sygdomsprogression, blev tildelt en værdi på 0 for hvert besøg, hvor deltageren ikke længere var i stand til at udføre testen. Testresultater blev sat til at mangle i analysen for deltagere, som ikke kunne udføre testene af andre årsager end sygdomsprogression (for eksempel knoglebrud).
Baseline, uge ​​(uge) 48 og uge 60
Ændring i hvile-, aktiv- og restitutionspuls som vurderet ved pulsmåling med Polar RS400
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Pulsen blev målt med en Polar RS400 pulsmåler, som består af en senderrem båret rundt om brystet og en modtager til et armbåndsur. Monitoren producerer en digital tekstfil med 1 værdi pr. minut, der repræsenterer middelpulsen for det pågældende minut. Gennemsnitlige hjertefrekvensværdier blev indsamlet før, under og efter 6MWT. Deltageren hvilede i 5 minutter i siddende stilling før 6MWT, og middelpulsen for det sidste minut af denne hvileperiode blev opnået og dokumenteret som hvilepulsen. Under 6MWT blev middelpulsen opsamlet og dokumenteret som den aktive hjertefrekvens. Efter at have gennemført 6MWT og hvilet i 3 minutter, blev middelpulsen i 1 minut opnået og dokumenteret som restitutionspulsen.
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i verbal hukommelse og opmærksomhed som vurderet af cifferspan-opgaven
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Cifferspan-opgaven er en 2-delt (fremad og tilbage) test, hvor en række cifre (3 til 9) kun blev præsenteret for deltageren i et auditivt format. For fremadrettet tilstand skulle deltageren gentage cifrene tilbage i den rækkefølge, de blev præsenteret. For tilbagestående tilstand skulle deltageren vende rækkefølgen af ​​præsentationen. Maksimal score for hver del (ciffer frem og ciffer tilbage) af opgaven er 14; deltagerne fik en score på 2 point, hvis de bestod begge forsøg, en score på 1 point, hvis de kun bestod 1 prøve, og en score på 0 point, hvis de ikke bestod begge forsøg. En rå score af det samlede antal korrekte frem- og tilbagesvar blev aldersnormaliseret ved at trække tilsvarende gennemsnit fra og dividere med tilsvarende standardafvigelse af en referencepopulation for den alder. For hvert frem- og tilbageresultat blev den resulterende Z-score transformeret til percentilrang for normalfordeling. Ændring fra baseline i antal tilbagekaldte cifre frem og tilbage rapporteres.
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i deltagerrapporteret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL) målt ved Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Inventory
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
PedsQL Generic Core Scales omfatter 23 spørgsmål, som er grupperet i 4 skalaer (fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion); det træthedsspecifikke modul indeholdt yderligere 18 spørgsmål. Den passende aldersspecifikke version blev gennemført. På PedsQL Generic Core Scales blev elementer omvendt scoret og lineært transformeret til en 0 til 100 skala, så højere score indikerer en bedre HRQL (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0). Middel er summen af ​​punkter over antallet af punkter, der blev besvaret (hvilket står for manglende data) for at skabe skala-score. Hvis >50 % af punkterne i en skala manglede, blev skalaens score ikke beregnet. Gennemsnitlig samlet skala-score er summen af ​​alle punkter over antallet af punkter, der blev besvaret på alle skalaer.
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i forældre- eller omsorgsgiver-rapporteret HRQL målt ved PedsQL-beholdningen
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
PedsQL Generic Core Scales omfatter 23 spørgsmål, som er grupperet i 4 skalaer (fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion); det træthedsspecifikke modul indeholdt yderligere 18 spørgsmål. Den passende aldersspecifikke version blev gennemført. På PedsQL Generic Core Scales blev elementer omvendt scoret og lineært transformeret til en 0 til 100 skala, så højere score indikerer en bedre HRQL (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0). Middel er summen af ​​punkter over antallet af punkter, der blev besvaret (hvilket står for manglende data) for at skabe skala-score. Hvis >50 % af punkterne i en skala manglede, blev skalaens score ikke beregnet. Gennemsnitlig træthedsskala-score er summen af ​​emnerne over antallet af emner, der blev besvaret i den følelsesmæssige, sociale og skolefunktionelle skala. Gennemsnitlig samlet skala-score er summen af ​​alle punkter over antallet af punkter, der blev besvaret på alle skalaer.
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i serum kreatinkinase (CK) niveauer
Tidsramme: Baseline, uge ​​48 og uge 60
Serum-CK-koncentrationer (som målt af centrallaboratoriet) blev kvantificeret fra de blodprøver, der blev indsamlet som en del af sikkerhedslaboratorieevalueringerne. Det normale område for CK er 18 til 363 enheder/liter (U/L).
Baseline, uge ​​48 og uge 60
Ændring fra baseline i dystrofinekspression på bicepsmuskelbiopsi målt ved immunfluorescensfarvning af den sarcolemmale membran med et antistof mod den C-terminale del af dystrofinproteinet
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Bicepsmusklen blev biopsieret fra 1 arm til bekræftelse af fravær eller lave niveauer af dystrofin før behandlingsstart og fra den anden arm for at vurdere for produktion af dystrofin efter behandling. Muskelvævssektioner blev behandlet og immunfarvet for at detektere muskelmembran-lokaliseret dystrofin. En stigning i værdi indikerer dystrofinproduktion.
Baseline, uge ​​24
Undersøg lægemiddeloverholdelse
Tidsramme: Baseline op til uge 89
Overholdelse af undersøgelseslægemidlet blev vurderet af deltagerens daglige dagbog og kvantificering af brugt og ubrugt undersøgelseslægemiddel. Compliance blev vurderet i forhold til mængden af ​​lægemiddel, der faktisk blev taget i forhold til den mængde, der blev ordineret. Lægeordinerede dosisreduktioner og afbrydelser blev indregnet i beregningerne. "Ikke registreret" gælder kun for de dage, hvor alle doseringsoplysninger manglede eller for manglende dage. Ugyldige poster i deltagernes daglige dagbog blev tildelt værdier på 0,0 for procentdelen af ​​taget doser og 99,0 for procentdelen af ​​doser, der ikke blev registreret.
Baseline op til uge 89
Farmakokinetik: Ataluren plasmaeksponering hos alle deltagere
Tidsramme: 0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Blod for atalurenkoncentrationer over en 24-timers periode skulle opsamles på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6. Analyse af blodprøverne skulle udføres ved hjælp af en valideret højtydende væskekromatografi med tandem massespektrometri (HPLC) -MS/MS) metode med en nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) på 0,5 mikrogram/milliliter (μg/mL). Plasmakoncentrationer under kvalifikation (BQ) behandles som 0 i den sammenfattende beregning.
0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Farmakokinetik: Ataluren Plasma eksponering hos ambulante deltagere
Tidsramme: 0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Blod for atalurenkoncentrationer blev opsamlet på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6. Analyse af blodprøverne skulle udføres ved hjælp af en valideret HPLC-MS/MS-metode med en LLOQ på 0,5 μg/mL. Plasmakoncentrationer BQ behandles som 0 i den sammenfattende beregning.
0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Kortikosteroidplasmakoncentrationer vurderet ved en valideret bioanalytisk metode hos deltagere, der modtog en daglig kortikosteroidbehandling med prednison eller deflazacort
Tidsramme: 0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Blod for prednison- og deflazacort-koncentrationer blev opsamlet på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6. Plasmaprøver til bestemmelse af prednison-koncentrationer blev analyseret ved hjælp af en valideret HPLC/MS/MS-metode med LLOQ'er på 1,00 nanogram/milliliter (ng /ml). Prednison koncentrationer
0 (før-dosis), 0,5, 1, 2, 3 og 4 timer efter morgendosis og 0 (før-dosis) og 2 timer efter middagsdosis på dag 2 i uge 1 og dag 2 i uge 6
Ændring i muskelsammensætning som vurderet ved MR-test (Limb Magnetic Resonance).
Tidsramme: Baseline, uge ​​48, uge ​​60
Dette resultatmål er et eksplorativt studiemål, og data blev ikke indsamlet eller analyseret til denne forlængelsesundersøgelse.
Baseline, uge ​​48, uge ​​60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. august 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. maj 2010

Studieafslutning (Faktiske)

17. maj 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2008

Først opslået (Skøn)

25. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. oktober 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-004e-DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner