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Estudio de extensión de fase 2a de Ataluren (PTC124) en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

2 de octubre de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de extensión de fase 2a de PTC124 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne mediada por mutaciones sin sentido

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que se desarrolla en los niños. Es causada por una mutación en el gen de la distrofina, una proteína que es importante para mantener la estructura y función muscular normal. La pérdida de distrofina provoca fragilidad muscular que provoca debilidad y pérdida de la capacidad para caminar durante la niñez y la adolescencia. Un tipo específico de mutación, llamada mutación sin sentido (codón de terminación prematuro), es la causa de la DMD en aproximadamente el 10-15 % de los niños con la enfermedad. Ataluren es un fármaco en investigación administrado por vía oral que tiene el potencial de superar los efectos de la mutación sin sentido. Este estudio es un ensayo de extensión de Fase 2a que evaluará la seguridad a largo plazo de ataluren en niños con DMD con mutación sin sentido, según lo determinado por eventos adversos y anomalías de laboratorio. El estudio también evaluará los cambios en la marcha, la función muscular, la fuerza y ​​otras medidas clínicas y de laboratorio importantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de seguridad y eficacia de Fase 2a, multicéntrico y abierto se realizará en 3 sitios en los Estados Unidos. El estudio incluirá hasta 38 participantes con distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido que participaron en un estudio previo de fase 2a de atalureno (Número de protocolo PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888]). Los participantes recibirán el fármaco del estudio 3 veces al día (en el desayuno, el almuerzo y la cena) durante aproximadamente 96 semanas (aproximadamente 2 años). Las evaluaciones del estudio se realizarán en las visitas a la clínica durante la selección, cada 6 semanas durante las primeras 24 semanas y luego cada 12 semanas hasta el final del estudio. Se requieren pruebas de laboratorio de seguridad adicionales, que pueden realizarse en el sitio de investigación o en un laboratorio o clínica local acreditada, cada 3 semanas durante las primeras 24 semanas y luego cada 6 semanas desde la Semana 24 hasta la Semana 48. A los participantes se les realizará una biopsia del músculo bíceps antes del tratamiento con atalureno y nuevamente después de 24 semanas de tratamiento con atalureno para evaluar los cambios en la expresión de distrofina muscular. Se realizará una evaluación de los efectos de ataluren sobre la farmacocinética de los corticosteroides. Asociado con este ensayo clínico de ataluren hay un subestudio que utilizará evaluaciones de resonancia magnética para evaluar los cambios en la composición de los músculos de las piernas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del tratamiento con atalureno en el estudio de Fase 2a anterior (Protocolo PTC124-GD-004-DMD).
  • Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito (consentimiento de los padres/tutores, si corresponde)/asentimiento (si corresponde).
  • Valores de laboratorio de detección confirmados dentro de los rangos del laboratorio central.
  • En participantes sexualmente activas, voluntad de abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo médico o de barrera durante la administración de ataluren y el período de seguimiento de 6 semanas.
  • Voluntad y capacidad para cumplir con las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con antibióticos aminoglucósidos sistémicos en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Tratamiento con warfarina en el mes anterior al inicio del tratamiento del estudio.
  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio (Litesse® UltraTM [polidextrosa refinada], polietilenglicol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxámero 407], manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulosa, vainilla, Cab-O- Sil® M5P [sílice coloidal] y estearato de magnesio).
  • Exposición a otro fármaco en investigación en los 2 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio.
  • Historial de procedimiento quirúrgico mayor dentro de 1 mes antes del inicio del tratamiento del estudio.
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides).
  • Participación continua en cualquier otro ensayo clínico (excepto los subestudios específicamente aprobados por PTC Therapeutics).
  • Síntomas y signos clínicamente significativos de insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) (Estadio C o D de la American Heart Association/American College of Cardiology).
  • Condición médica previa o en curso (por ejemplo, enfermedad concomitante, condición psiquiátrica, trastorno del comportamiento, alcoholismo, abuso de drogas), historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de electrocardiograma o anormalidad de laboratorio que, en opinión del Investigador, podría afectar negativamente la seguridad del participante, hace que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ataluren
Los participantes recibirán ataluren 3 veces al día con las comidas en dosis de 20 miligramos por kilogramo (mg/kg) (desayuno), 20 mg/kg (almuerzo) y 40 mg/kg (cena) hasta por 89 semanas.
Droga: Ataluren
Ataluren se proporcionará en forma de polvo con sabor a vainilla para mezclar con leche. Dosificación basada en el peso corporal del participante
Otros nombres:
  • PTC124

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 89
TEAE: cualquier suceso médico adverso o evento(s) indeseable(s) que comienza o empeora después de la administración del fármaco del estudio, ya sea que el investigador lo considere o no relacionado con el tratamiento. La gravedad de un evento adverso (AA) se clasificó como: leve (no interfiere con la función habitual), moderado (interfiere con la función habitual; puede requerir intervención médica), grave (interfiere significativamente con la función habitual; probablemente requiera intervención médica), vida - amenazante y fatal. EA relacionados con el fármaco: EA con una posible o probable relación con el fármaco del estudio. EA graves: muerte, EA potencialmente mortal, hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad o incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita o defecto de nacimiento, o un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica. En la sección EA notificados se encuentra un resumen de otros EA no graves y todos los EA graves, independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 89

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) según lo medido por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
El 6MWD se evaluó en participantes ambulatorios mediante procedimientos estandarizados. A los participantes no se les permitió usar dispositivos de asistencia durante la prueba 6MWD. Solo se incluyeron en el análisis los resultados de la mejor prueba válida del participante en cada visita. Se informa el cambio medio desde el inicio en la distancia que caminó el participante.
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en la función del músculo proximal según lo evaluado por la velocidad durante las pruebas de función cronometradas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las pruebas de función cronometradas incluyeron tiempo para ponerse de pie desde la posición supina (levantarse hasta ponerse de pie), tiempo para correr/caminar 10 metros (m) y tiempo para subir/bajar 4 escalones. Se evaluaron pruebas de función cronometradas en participantes ambulatorios. Una disminución desde el inicio refleja una finalización más rápida de la tarea funcional y, por lo tanto, una mejor función muscular. Si el tiempo necesario para realizar una prueba excedía los 30 segundos o si un participante no podía realizar la prueba debido a la progresión de la enfermedad (EP), se utilizó un valor de 30 segundos. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por motivos distintos a la enfermedad de Parkinson (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio con respecto al valor inicial en estar de pie desde la posición supina según lo evaluado por las puntuaciones del método durante las pruebas de función cronometradas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las evaluaciones de prueba cronometradas incluyeron la puntuación del método que los participantes ambulatorios usaron para completar la prueba. Escala para el método utilizado para ponerse de pie desde la posición supina: 1) Incapaz de ponerse de pie desde la posición supina, incluso con el uso de una silla. 2) Gowers asistidos, requiere que los muebles se eleven de una posición supina a una posición completamente erguida. 3) Full Gowers, se da la vuelta, se para con ambas manos "subiendo" las piernas hasta arriba de las rodillas para lograr una postura completamente erguida. 4) Half Gowers, se da la vuelta, se pone de pie con 1 mano apoyada en la parte inferior de las piernas. 5) Rueda hacia un lado y/o se para con una o ambas manos en el piso para comenzar a levantarse pero no toca las piernas. 6) Se para sin voltearse ni usar las manos. Los aumentos desde el inicio son indicativos de una mejora en la capacidad para realizar una tarea funcional. Si un participante no podía realizar una prueba de función cronometrada debido a la EP, se asignaba un valor de método de "1" en el análisis. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por motivos distintos a la enfermedad de Parkinson (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en la carrera/caminata de 10 metros según lo evaluado por las puntuaciones del método durante las pruebas de función cronometradas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las evaluaciones de prueba cronometradas incluyeron la puntuación del método que los participantes ambulatorios usaron para completar la prueba. Escala para el método utilizado para correr/caminar 10 metros: 1) Incapaz de caminar de forma independiente. 2) Incapaz de caminar de forma independiente, pero puede hacerlo con ortesis de rodilla, tobillo y pie (KAFO, por sus siglas en inglés) o con el apoyo de una persona 3) Marcha lordótica de base ancha y altamente adaptada, no puede aumentar la velocidad de la marcha. 4) Marcha moderadamente adaptada, puede aumentar la velocidad pero no puede correr. 5) Capaz de ganar velocidad pero corre con una fase de doble apoyo (es decir, no puede levantar ambos pies del suelo). 6) Corre y levanta ambos pies del suelo (sin fase de doble apoyo). En la visita, si un participante no podía realizar una prueba funcional cronometrada debido a la EP, se le asignaba un valor de método de "1" en el análisis. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por motivos distintos a la enfermedad de Parkinson (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el punto de referencia en el ascenso de 4 escalones según lo evaluado por las puntuaciones del método durante las pruebas de función cronometradas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las evaluaciones de prueba cronometradas incluyeron la puntuación del método que los participantes ambulatorios usaron para completar la prueba. Escala para el método utilizado para subir 4 escalones: 1) Incapaz de subir 4 escalones estándar. 2) Sube 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube 1 pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando ambos brazos en 1 o ambos pasamanos. 3) Sube 4 escaleras estándar "marcando tiempo" usando 1 brazo en 1 pasamanos. 4) Sube 4 escaleras estándar "marcando tiempo" sin necesidad de pasamanos. 5) Sube 4 escaleras estándar alternando los pies, necesita pasamanos para apoyarse. 6) Sube 4 escaleras estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyarse en el pasamanos. En la visita, si un participante no podía realizar una prueba funcional cronometrada debido a la EP, se le asignaba un valor de método de "1" en el análisis. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por motivos distintos a la enfermedad de Parkinson (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el punto de referencia al descender 4 escalones según lo evaluado por las puntuaciones del método durante las pruebas de función cronometradas
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las evaluaciones de prueba cronometradas incluyeron la puntuación del método que los participantes ambulatorios usaron para completar la prueba. Escala del método utilizado para descender 4 escalones: 1) Incapaz de descender 4 escalones estándar. 2) Desciende 4 escaleras estándar "marcando el tiempo" (sube 1 pie a la vez, con ambos pies en un escalón antes de pasar al siguiente escalón), usando ambos brazos en 1 o ambos pasamanos. 3) Desciende 4 escaleras estándar "marcando tiempo", usando 1 brazo en 1 pasamanos. 4) Desciende 4 escaleras estándar "marcando tiempo", sin necesidad de pasamanos. 5) Desciende 4 escaleras estándar alternando los pies en ambas direcciones, necesita pasamanos para apoyarse. 6) Desciende 4 escaleras estándar alternando los pies, sin necesidad de apoyarse en el pasamanos. En la visita, si un participante no podía realizar una prueba funcional cronometrada debido a la EP, se le asignaba un valor de método de "1" en el análisis. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por motivos distintos a la enfermedad de Parkinson (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el punto de referencia en la fuerza ejercida durante la flexión y extensión de la rodilla, la flexión y extensión del codo, la abducción del hombro y el agarre de la mano según lo evaluado por miometría
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana (Wk) 48 y Wk 60
La miometría de las extremidades superiores se realizó utilizando un dinamómetro manual siguiendo procedimientos estandarizados. Con este sistema, los evaluadores juzgaron la fuerza de cada músculo utilizando un sistema de puntuación descriptivo de 11 puntos. A partir de las puntuaciones de los grupos musculares individuales, se derivó una puntuación compuesta total. Se realizaron evaluaciones bilaterales y se registraron 3 mediciones de cada grupo muscular en cada lado, cuando fue posible. En el análisis se utilizó la mejor de las 3 réplicas. Un aumento desde el valor inicial refleja una mayor fuerza muscular, mientras que una disminución desde el valor inicial refleja una disminución de la fuerza muscular. A los participantes que no pudieron realizar una prueba de miometría debido a la progresión de la enfermedad se les asignó un valor de 0 para cada visita en la que el participante ya no pudo realizar la prueba. Los resultados de las pruebas se establecieron como faltantes en el análisis para los participantes que no pudieron realizar las pruebas por razones distintas a la progresión de la enfermedad (por ejemplo, fractura ósea).
Línea de base, Semana (Wk) 48 y Wk 60
Cambio en la frecuencia cardíaca en reposo, activa y de recuperación según la evaluación de la monitorización de la frecuencia cardíaca con el Polar RS400
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
La frecuencia cardíaca se midió con un monitor de frecuencia cardíaca Polar RS400, que consiste en una correa transmisora ​​que se coloca alrededor del pecho y un receptor de reloj de pulsera. El monitor produce un archivo de texto digital con 1 valor por minuto que representa la frecuencia cardíaca media de ese minuto. Los valores medios de la frecuencia cardíaca se recopilaron antes, durante y después de la 6MWT. El participante descansó durante 5 minutos en una posición sentada antes de la 6MWT, y la frecuencia cardíaca media durante el último minuto de este período de descanso se obtuvo y documentó como la frecuencia cardíaca en reposo. Durante la 6MWT, la frecuencia cardíaca media se recolectó y documentó como la frecuencia cardíaca activa. Después de completar la PM6M y descansar durante 3 minutos, se obtuvo la frecuencia cardíaca media durante 1 minuto y se documentó como la frecuencia cardíaca de recuperación.
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde la línea de base en la memoria verbal y la atención según lo evaluado por la tarea de intervalo de dígitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
La tarea de división de dígitos es una prueba de 2 partes (hacia adelante y hacia atrás) en la que se presentó al participante una serie de dígitos (del 3 al 9) en un formato auditivo únicamente. Para la condición directa, el participante debía repetir los dígitos en el orden en que fueron presentados. Para la condición hacia atrás, el participante debía invertir el orden de presentación. La puntuación máxima para cada parte (dígito hacia adelante y dígito hacia atrás) de la tarea es 14; los participantes recibieron una puntuación de 2 puntos si pasaban ambas pruebas, una puntuación de 1 punto si pasaban solo una prueba y una puntuación de 0 puntos si fallaban ambas pruebas. Se normalizó por edad una puntuación bruta del número total de respuestas correctas hacia delante y hacia atrás restando la media correspondiente y dividiéndola por la desviación estándar correspondiente de una población de referencia para esa edad. Para cada resultado hacia adelante y hacia atrás, la puntuación Z resultante se transformó en rango percentil de distribución normal. Se informa el cambio desde la línea de base en el número de dígitos recordados hacia adelante y hacia atrás.
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQL) informada por el participante según lo medido por el Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las escalas básicas genéricas de PedsQL comprenden 23 preguntas, que se agrupan en 4 escalas (funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar); el módulo específico de fatiga incluía 18 preguntas adicionales. Se completó la versión apropiada específica para la edad. En las escalas básicas genéricas de PedsQL, los ítems se invirtieron y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0). La media es la suma de los elementos sobre la cantidad de elementos que se respondieron (lo que explica los datos que faltan) para crear puntajes de escala. Si faltaba más del 50 % de los elementos de una escala, no se calculaba la puntuación de la escala. La puntuación media total de la escala es la suma de todos los elementos sobre el número de elementos que se respondieron en todas las escalas.
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en la CVRS informada por los padres o el cuidador según lo medido por el Inventario PedsQL
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las escalas básicas genéricas de PedsQL comprenden 23 preguntas, que se agrupan en 4 escalas (funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social y funcionamiento escolar); el módulo específico de fatiga incluía 18 preguntas adicionales. Se completó la versión apropiada específica para la edad. En las escalas básicas genéricas de PedsQL, los ítems se invirtieron y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100, de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor CVRS (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0). La media es la suma de los elementos sobre la cantidad de elementos que se respondieron (lo que explica los datos que faltan) para crear puntajes de escala. Si faltaba más del 50 % de los elementos de una escala, no se calculaba la puntuación de la escala. La puntuación media de la escala de fatiga es la suma de los elementos sobre el número de elementos que se respondieron en las escalas de funcionamiento emocional, social y escolar. La puntuación media total de la escala es la suma de todos los elementos sobre el número de elementos que se respondieron en todas las escalas.
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en los niveles de creatina quinasa sérica (CK)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48 y semana 60
Las concentraciones séricas de CK (medidas por el laboratorio central) se cuantificaron a partir de las muestras de sangre que se recolectaron como parte de las evaluaciones de laboratorio de seguridad. El rango normal de CK es de 18 a 363 unidades/litro (U/L).
Línea de base, semana 48 y semana 60
Cambio desde el inicio en la expresión de distrofina en la biopsia del músculo bíceps medido por tinción de inmunofluorescencia de la membrana sarcolemal con un anticuerpo contra la porción C-terminal de la proteína distrofina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Se realizó una biopsia del músculo bíceps de 1 brazo para confirmar la ausencia o los niveles bajos de distrofina antes del inicio del tratamiento y del otro brazo para evaluar la producción de distrofina después del tratamiento. Las secciones de tejido muscular fueron procesadas e inmunoteñidas para detectar distrofina localizada en la membrana muscular. Un aumento en el valor indica producción de distrofina.
Línea de base, semana 24
Cumplimiento del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 89
El cumplimiento del fármaco del estudio se evaluó mediante el diario diario del participante y la cuantificación del fármaco del estudio utilizado y no utilizado. El cumplimiento se evaluó en términos de la cantidad de fármaco realmente tomada en relación con la cantidad prescrita. Las reducciones e interrupciones de dosis prescritas por el médico se incluyeron en los cálculos. "No registrado" se aplica solo a los días en los que faltaba toda la información de dosificación o para los días faltantes. A las entradas no válidas en el diario del participante se les asignaron valores de 0,0 para el porcentaje de dosis tomadas y 99,0 para el porcentaje de dosis no registradas.
Línea de base hasta la semana 89
Farmacocinética: exposición plasmática de atalureno en todos los participantes
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Se recolectaría sangre para determinar las concentraciones de atalureno durante un período de 24 horas el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6. El análisis de las muestras de sangre se realizaría utilizando una cromatografía líquida de alta resolución validada con espectrometría de masas en tándem (HPLC -MS/MS) con un límite inferior de cuantificación (LLOQ) de 0,5 microgramos/mililitros (μg/mL). Las concentraciones de plasma por debajo de la calificación (BQ) se tratan como 0 en el cálculo de resumen.
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Farmacocinética: exposición plasmática de atalureno en participantes ambulatorios
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Se recogieron concentraciones de atalureno en sangre el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6. El análisis de las muestras de sangre se realizaría mediante un método HPLC-MS/MS validado con un LLOQ de 0,5 μg/ml. Las concentraciones de plasma BQ se tratan como 0 en el cálculo de resumen.
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Concentraciones plasmáticas de corticosteroides evaluadas mediante un método bioanalítico validado, en participantes que recibieron un régimen diario de corticosteroides con prednisona o deflazacort
Periodo de tiempo: 0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Las concentraciones de prednisona y deflazacort en sangre se recogieron el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6. Las muestras de plasma para la determinación de las concentraciones de prednisona se analizaron mediante un método HPLC/MS/MS validado, con LLOQ de 1,00 nanogramos/mililitros (ng /mL). concentraciones de prednisona
0 (antes de la dosis), 0,5, 1, 2, 3 y 4 horas después de la dosis de la mañana y 0 (antes de la dosis) y 2 horas después de la dosis del mediodía el día 2 de la semana 1 y el día 2 de la semana 6
Cambio en la composición muscular según la evaluación de las pruebas de resonancia magnética (RM) de las extremidades
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 48, Semana 60
Esta Medida de Resultado es un objetivo de estudio exploratorio y no se recopilaron ni analizaron datos para este estudio de extensión.
Línea de base, Semana 48, Semana 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Director de estudio: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de agosto de 2008

Finalización primaria (Actual)

17 de mayo de 2010

Finalización del estudio (Actual)

17 de mayo de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de septiembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de octubre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-004e-DMD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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