Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2a prodlužovací studie Atalurenu (PTC124) u Duchenneovy svalové dystrofie (DMD)

2. října 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 2a prodlužovací studie PTC124 u subjektů s nesmyslnou mutací zprostředkovanou Duchennovou svalovou dystrofií

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je genetická porucha, která se vyvíjí u chlapců. Je způsobena mutací v genu pro dystrofin, protein, který je důležitý pro udržení normální svalové struktury a funkce. Ztráta dystrofinu způsobuje svalovou křehkost, která vede k slabosti a ztrátě schopnosti chůze během dětství a dospívání. Specifický typ mutace, nazývaný nesmyslná (předčasný stop kodon) mutace, je příčinou DMD u přibližně 10–15 % chlapců s tímto onemocněním. Ataluren je perorálně podávaný zkoumaný lék, který má potenciál překonat účinky nesmyslné mutace. Tato studie je prodlouženou studií fáze 2a, která bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost atalurenu u chlapců s DMD s nesmyslnou mutací, jak bylo určeno nežádoucími účinky a laboratorními abnormalitami. Studie také posoudí změny v chůzi, svalové funkci, síle a dalších důležitých klinických a laboratorních měřeních.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti fáze 2a bude provedena na 3 místech ve Spojených státech. Do studie bude zařazeno až 38 účastníků s nesmyslnou mutací Duchennovy svalové dystrofie, kteří se účastnili předchozí studie fáze 2a atalurenu (číslo protokolu PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888]). Účastníci budou dostávat studovaný lék 3x denně (při snídani, obědu a večeři) po dobu přibližně 96 týdnů (přibližně 2 roky). Hodnocení studie bude prováděno na klinických návštěvách během screeningu, každých 6 týdnů po dobu prvních 24 týdnů a poté každých 12 týdnů až do konce studie. Další bezpečnostní laboratorní testy, které mohou být provedeny na místě výzkumu nebo v akreditované místní laboratoři či klinice, jsou vyžadovány každé 3 týdny po dobu prvních 24 týdnů a poté každých 6 týdnů od týdne 24 do týdne 48. Účastníci budou mít biopsii bicepsového svalu před léčbou atalurenem a znovu po 24 týdnech léčby atalurenem, aby se vyhodnotily změny v expresi svalového dystrofinu. Bude provedeno hodnocení účinků atalurenu na farmakokinetiku kortikosteroidů. S touto klinickou studií atalurenu je spojena dílčí studie, která bude využívat hodnocení magnetickou rezonancí k posouzení změn ve složení svalů nohou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení léčby atalurenem v předchozí studii fáze 2a (protokol PTC124-GD-004-DMD).
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (souhlas rodiče/zákonného zástupce, pokud je to relevantní)/souhlas (pokud
  • Potvrzené screeningové laboratorní hodnoty v rámci centrálních laboratorních rozsahů.
  • U účastníků, kteří jsou sexuálně aktivní, ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce během podávání atalurenu a 6týdenního období sledování.
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, studijní postupy, laboratorní testy a studijní omezení.

Kritéria vyloučení:

  • Léčba systémovými aminoglykosidovými antibiotiky během 3 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Léčba warfarinem během 1 měsíce před zahájením studijní léčby.
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku (Litesse® UltraTM [rafinovaná polydextróza], polyethylenglykol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxyethylcelulóza, vanilka, Cab-O- Sil® M5P [koloidní oxid křemičitý] a stearát hořečnatý).
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 2 měsíců před zahájením studijní léčby.
  • Anamnéza velkého chirurgického výkonu do 1 měsíce před zahájením studijní léčby.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
  • Průběžná účast v jakékoli jiné klinické studii (kromě dílčích studií výslovně schválených PTC Therapeutics).
  • Klinicky významné příznaky a známky městnavého srdečního selhání (CHF) (American College of Cardiology/American Heart Association stadium C nebo stadium D).
  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (například souběžné onemocnění, psychiatrický stav, porucha chování, alkoholismus, zneužívání drog), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na elektrokardiogramu nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru vyšetřovatele mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost účastníka, činí nepravděpodobným, že by byl průběh léčby nebo sledování dokončen, nebo by mohlo zhoršit hodnocení výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ataluren
Účastníci budou dostávat ataluren 3x denně s jídlem v dávkách 20 miligramů na kilogram (mg/kg) (snídaně), 20 mg/kg (oběd) a 40 mg/kg (večeře) po dobu až 89 týdnů.
Lék: Ataluren
Ataluren bude poskytován jako prášek s vanilkovou příchutí, který se smísí s mlékem. Dávkování na základě tělesné hmotnosti účastníka
Ostatní jména:
  • PTC124

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 89. týdne
TEAE: jakákoliv nežádoucí lékařská událost nebo nežádoucí událost (příhody), která začne nebo se zhorší po podání studovaného léku, ať už je či není považována za související s léčbou zkoušejícím. Závažnost nežádoucí příhody (AE) byla klasifikována jako: mírná (neinterferuje s obvyklou funkcí), střední (interferuje s obvyklou funkcí; může vyžadovat lékařský zásah), závažná (významně zasahuje do obvyklé funkce; pravděpodobně vyžaduje lékařský zásah), život - ohrožující a smrtelné. AE související s lékem: AE s možným nebo pravděpodobným vztahem ke studovanému léku. Závažné AE: smrt, život ohrožující AE, hospitalizace v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalé nebo významné postižení nebo neschopnost, vrozená anomálie nebo vrozená vada nebo důležitá zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Výchozí stav do 89. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie v 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD) měřená 6minutovým testem chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
6MWD byla hodnocena u účastníků, kteří byli ambulantní pomocí standardizovaných postupů. Během testu 6MWD nebylo účastníkům povoleno používat pomocná zařízení. Do analýzy byly zahrnuty pouze výsledky nejlepšího platného testu účastníka při každé návštěvě. Uvádí se průměrná změna od výchozí hodnoty ve vzdálenosti, kterou účastník ušel.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna funkce proximálního svalu od výchozí hodnoty podle rychlosti během časovaných funkčních testů
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Časované funkční testy zahrnovaly dobu stání z polohy na zádech (vzestup do stoje), dobu běhu/chůzi 10 metrů (m) a dobu výstupu/sestupu po 4 schodech. U ambulantních účastníků byly hodnoceny časové funkční testy. Pokles od výchozí hodnoty odráží rychlejší dokončení funkčního úkolu a tím lepší svalovou funkci. Pokud čas potřebný k provedení testu přesáhl 30 sekund nebo pokud účastník nemohl provést test z důvodu progrese onemocnění (PD), byla použita hodnota 30 sekund. Výsledky testů byly nastaveny jako chybějící v analýze pro účastníky, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů než PD (například zlomenina kosti).
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od základní čáry ve stoji z polohy vleže na zádech podle hodnocení metod během testů časovaných funkcí
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Vyhodnocení časovaných testů zahrnovalo bodování metody, kterou ambulantní účastníci použili k dokončení testu. Stupnice pro metodu stání z polohy vleže: 1) Nelze vstát z lehu, a to ani při použití židle. 2) Asistovaný Gowers, vyžaduje, aby se nábytek zvedl z polohy vleže na zádech do plně vzpřímené polohy. 3) Full Gowers, přetočte se, postavte se s oběma rukama "vyšplhejte" nohama nad kolena, abyste dosáhli plného vzpřímeného držení těla. 4) Half Gowers, přetočí se, postaví se s 1 oporou rukou na dolních nohách. 5) Převalí se na stranu a/nebo se postaví jednou nebo oběma rukama na podlahu, aby se začal zvedat, ale nedotýká se nohou. 6) Stojí bez převalování nebo používání rukou. Zvýšení od výchozí hodnoty svědčí o zlepšení schopnosti vykonávat funkční úkoly. Pokud účastník nemohl provést časovaný funkční test kvůli PD, byla v analýze přiřazena hodnota metody "1". Výsledky testů v analýze u účastníků, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů než PD (například zlomenina kosti), chyběly.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od základní linie v běhu/chůzi o ​​10 metrů podle hodnocení metod během testů měřených funkcí
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Vyhodnocení časovaných testů zahrnovalo bodování metody, kterou ambulantní účastníci použili k dokončení testu. Měřítko pro metodu používanou k běhu/chůzi na 10 metrů: 1) Neschopný samostatné chůze. 2) Není schopen samostatné chůze, ale může chodit s ortézou koleno-kotník-noha (KAFO) nebo s podporou osoby. 3) Vysoce přizpůsobená lordotická chůze s širokým základem, nemůže zvýšit rychlost chůze. 4) Středně přizpůsobená chůze, může nabrat rychlost, ale nemůže běžet. 5) Schopný zvýšit rychlost, ale běží s fází dvojitého postoje (to znamená, že nemůže dosáhnout obě nohy nad zemí). 6) Běží a zvedá obě nohy ze země (bez fáze dvojitého postoje). Při návštěvě, pokud účastník nemohl provést časovaný funkční test kvůli PD, byla v analýze přiřazena hodnota metody "1". Výsledky testů v analýze u účastníků, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů než PD (například zlomenina kosti), chyběly.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od základní linie ve stoupání po 4 schodech podle hodnocení metod během testů časovaných funkcí
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Vyhodnocení časovaných testů zahrnovalo bodování metody, kterou ambulantní účastníci použili k dokončení testu. Stupnice pro metodu použitou k výstupu po 4 schodech: 1) Nelze vylézt na 4 standardní schody. 2) Vyleze 4 standardní schody „označení času“ (vyleze 1 stopu najednou, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím obou paží na jednom nebo obou zábradlích. 3) Vyleze po 4 standardních schodech "označení času" pomocí 1 paže na 1 zábradlí. 4) Vyleze po 4 standardních schodech "označení času" bez potřeby zábradlí. 5) Vyleze po 4 standardních schodech se střídavými chodidly, potřebuje zábradlí pro podporu. 6) Vyleze po 4 standardních schodech se střídavými chodidly bez nutnosti podpory zábradlí. Při návštěvě, pokud účastník nemohl provést časovaný funkční test kvůli PD, byla v analýze přiřazena hodnota metody "1". Výsledky testů v analýze u účastníků, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů než PD (například zlomenina kosti), chyběly.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od základní linie v sestupu po 4 schodech podle hodnocení metod během testů časovaných funkcí
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Vyhodnocení časovaných testů zahrnovalo bodování metody, kterou ambulantní účastníci použili k dokončení testu. Stupnice pro metodu použitou pro sestup po 4 schodech: 1) Nelze sestoupit po 4 standardních schodech. 2) Sestoupí po 4 standardních schodech „čas značení“ (vystoupá 1 stopu najednou, s oběma nohama na schodu před přechodem na další krok), s použitím obou paží na jednom nebo obou zábradlích. 3) Sestoupí po 4 standardních schodech „čas značení“, s použitím 1 paže na 1 zábradlí. 4) Sestoupí po 4 standardních schodech "označení času", bez potřeby zábradlí. 5) Sestoupí po 4 standardních schodech střídavě chodidla v obou směrech, potřebuje zábradlí pro podporu. 6) Sestupuje po 4 standardních schodech střídavě nohou, nepotřebuje podporu zábradlí. Při návštěvě, pokud účastník nemohl provést časovaný funkční test kvůli PD, byla v analýze přiřazena hodnota metody "1". Výsledky testů v analýze u účastníků, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů než PD (například zlomenina kosti), chyběly.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna síly vyvíjené během flexe a extenze v koleni, flexe a extenze lokte, abdukce ramene a úchopu rukou, jak bylo hodnoceno myometrií
Časové okno: Výchozí stav, týden (Týden) 48 a Týden 60
Myometrie horních končetin byla provedena pomocí ručního dynamometru podle standardizovaných postupů. Pomocí tohoto systému hodnotitelé posuzovali sílu každého svalu pomocí 11bodového popisného bodovacího systému. Ze skóre jednotlivých svalových skupin bylo odvozeno celkové složené skóre. Byla provedena bilaterální hodnocení a pokud to bylo možné, byla zaznamenána 3 měření z každé svalové skupiny na každé straně. V analýze byl použit nejlepší ze 3 replikátů. Nárůst od základní linie odráží zvýšenou svalovou sílu, zatímco pokles od základní linie odráží sníženou svalovou sílu. Účastníkům, kteří se stali neschopnými provést myometrický test z důvodu progrese onemocnění, byla přiřazena hodnota 0 pro každou návštěvu, při které již účastník nebyl schopen test provést. Výsledky testů byly nastaveny jako chybějící v analýze pro účastníky, kteří nemohli provést testy z jiných důvodů, než je progrese onemocnění (například zlomenina kosti).
Výchozí stav, týden (Týden) 48 a Týden 60
Změna klidového, aktivního a zotavovacího srdečního tepu podle hodnocení monitorování srdečního tepu pomocí Polar RS400
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Srdeční frekvence byla měřena monitorem srdečního tepu Polar RS400, který se skládá z popruhu vysílače, který se nosí kolem hrudníku, a přijímače náramkových hodinek. Monitor vytváří digitální textový soubor s 1 hodnotou za minutu, která představuje průměrnou srdeční frekvenci za danou minutu. Průměrné hodnoty srdeční frekvence byly shromážděny před, během a po 6MWT. Účastník odpočíval 5 minut v sedě před 6MWT a průměrná srdeční frekvence za poslední minutu této doby odpočinku byla získána a zdokumentována jako klidová srdeční frekvence. Během 6MWT byla shromažďována střední srdeční frekvence a dokumentována jako aktivní srdeční frekvence. Po dokončení 6MWT a odpočinku po dobu 3 minut byla získána průměrná srdeční frekvence po dobu 1 minuty a dokumentována jako zotavená srdeční frekvence.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od základní linie ve verbální paměti a pozornosti, jak je vyhodnocena úlohou Digit Span
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Úloha digit span je dvoudílný (dopředný a zpětný) test, ve kterém byla účastníkům předložena série číslic (3 až 9) pouze ve zvukovém formátu. Pro dopřednou podmínku měl účastník opakovat číslice zpět v pořadí, v jakém byly uvedeny. Pro zpětnou podmínku měl účastník obrátit pořadí prezentace. Maximální skóre pro každou část (číslice dopředu a číslice dozadu) úkolu je 14; účastníci získali skóre 2 body, pokud uspěli v obou testech, skóre 1 bod, pokud prošli pouze jedním testem, a skóre 0 bodů, pokud oba testy neuspěli. Hrubé skóre celkového počtu správných dopředných a zpětných odpovědí bylo věkově normalizováno odečtením odpovídajícího průměru a dělením odpovídající směrodatnou odchylkou referenční populace pro daný věk. Pro každý dopředný a zpětný výsledek bylo výsledné Z skóre transformováno do percentilového pořadí normálního rozdělení. Je hlášena změna od základního počtu číslic vyvolaných vpřed a vzad.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od výchozího stavu v kvalitě života související se zdravím (HRQL) hlášené účastníky měřené inventářem Pediatrické kvality života (PedsQL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Základní základní škály PedsQL obsahují 23 otázek, které jsou seskupeny do 4 škál (fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a fungování školy); modul specifický pro únavu obsahoval dalších 18 otázek. Byla dokončena příslušná verze specifická pro věk. Na generických základních škálách PedsQL byly položky obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0 až 100, takže vyšší skóre indikovalo lepší HRQL (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0). Průměr je součet položek nad počtem položek, které byly zodpovězeny (což zodpovídá za chybějící data), aby se vytvořilo skóre stupnice. Pokud chybělo >50 % položek na škále, skóre na škále nebylo spočítáno. Střední celkové skóre stupnice je součet všech položek nad počtem položek, které byly zodpovězeny na všech škálách.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna od výchozí hodnoty v HRQL hlášené rodičem nebo pečovatelem měřená inventářem PedsQL
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Základní základní škály PedsQL obsahují 23 otázek, které jsou seskupeny do 4 škál (fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a fungování školy); modul specifický pro únavu obsahoval dalších 18 otázek. Byla dokončena příslušná verze specifická pro věk. Na generických základních škálách PedsQL byly položky obráceně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0 až 100, takže vyšší skóre indikovalo lepší HRQL (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0). Průměr je součet položek nad počtem položek, které byly zodpovězeny (což zodpovídá za chybějící data), aby se vytvořilo skóre stupnice. Pokud chybělo >50 % položek na škále, skóre na škále nebylo spočítáno. Střední skóre únavové škály je součet položek nad počtem položek, které byly zodpovězeny na emocionální, sociální a školní škály. Střední celkové skóre stupnice je součet všech položek nad počtem položek, které byly zodpovězeny na všech škálách.
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna hladin sérové ​​kreatinkinázy (CK) od výchozích hodnot
Časové okno: Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Koncentrace CK v séru (měřené centrální laboratoří) byly kvantifikovány ze vzorků krve, které byly odebrány v rámci laboratorních hodnocení bezpečnosti. Normální rozsah pro CK je 18 až 363 jednotek/litr (U/L).
Výchozí stav, týden 48 a týden 60
Změna exprese dystrofinu na biopsii bicepsového svalu od výchozí hodnoty měřená imunofluorescenčním barvením sarkolemální membrány protilátkou k C-terminální části dystrofinového proteinu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Bicepsový sval byl odebrán z 1 paže pro potvrzení nepřítomnosti nebo nízkých hladin dystrofinu před zahájením léčby a z druhé paže pro posouzení produkce dystrofinu po léčbě. Řezy svalové tkáně byly zpracovány a imunobarveny pro detekci dystrofinu lokalizovaného na svalové membráně. Zvýšení hodnoty ukazuje na produkci dystrofinu.
Výchozí stav, týden 24
Studujte dodržování léků
Časové okno: Výchozí stav do 89. týdne
Compliance studovaného léku byla hodnocena denním deníkem účastníka a kvantifikací použitého a nepoužitého studovaného léku. Dodržování předpisů bylo hodnoceno z hlediska množství skutečně užívaného léku v poměru k množství, které bylo předepsáno. Do výpočtů byly zohledněny lékařem předepsané snížení dávek a přerušení léčby. „Nezaznamenáno“ se vztahuje pouze na dny, ve kterých chyběly všechny informace o dávkování, nebo na chybějící dny. Neplatným záznamům v denním deníku účastníka byly přiřazeny hodnoty 0,0 pro procento podaných dávek a 99,0 pro procento nezaznamenaných dávek.
Výchozí stav do 89. týdne
Farmakokinetika: Plazmatická expozice atalurenu u všech účastníků
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Krev pro stanovení koncentrací atalurenu během 24hodinového období měla být odebírána v den 2 týdne 1 a den 2 týdne 6. Analýza krevních vzorků měla být provedena pomocí validované vysokoúčinné kapalinové chromatografie s tandemovou hmotnostní spektrometrií (HPLC -MS/MS) metoda s dolním limitem kvantifikace (LLOQ) 0,5 mikrogramů/mililitr (μg/ml). Plazmatické koncentrace pod kvalifikací (BQ) jsou v souhrnném výpočtu považovány za 0.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Farmakokinetika: Plazmatická expozice atalurenu u ambulantních účastníků
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Krev pro stanovení koncentrací atalurenu byla odebírána v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6. Analýza krevních vzorků měla být provedena pomocí validované metody HPLC-MS/MS s LLOQ 0,5 ug/ml. Plazmatické koncentrace BQ jsou v souhrnném výpočtu považovány za 0.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Plazmatické koncentrace kortikosteroidů hodnocené validovanou bioanalytickou metodou u účastníků, kteří dostávali denní režim kortikosteroidů s prednisonem nebo deflazacortem
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Krev na stanovení koncentrací prednisonu a deflazacortu byla odebírána 2. den týdne 1 a den 2 týdne 6. Vzorky plazmy pro stanovení koncentrací prednisonu byly analyzovány pomocí validované metody HPLC/MS/MS s LLOQ 1,00 nanogramů/mililitr (ng /ml). Koncentrace prednisonu
0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3 a 4 hodiny po ranní dávce a 0 (před dávkou) a 2 hodiny po poledni dávka v den 2 týdne 1 a den 2 v týdnu 6
Změna svalového složení, jak byla hodnocena testováním končetinové magnetické rezonance (MR).
Časové okno: Výchozí stav, týden 48, týden 60
Toto měření výsledku je cílem průzkumné studie a data nebyla shromážděna ani analyzována pro tuto rozšířenou studii.
Výchozí stav, týden 48, týden 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Spolupracovníci

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. srpna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

17. května 2010

Dokončení studie (Aktuální)

17. května 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2008

První zveřejněno (Odhad)

25. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC124-GD-004e-DMD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit