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Fase 2a Estudo de Extensão de Ataluren (PTC124) na Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

2 de outubro de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de extensão de fase 2a de PTC124 em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne mediada por mutação sem sentido

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que se desenvolve em meninos. É causada por uma mutação no gene da distrofina, uma proteína importante para manter a estrutura e função muscular normal. A perda de distrofina causa fragilidade muscular que leva à fraqueza e perda da capacidade de andar durante a infância e a adolescência. Um tipo específico de mutação, chamada mutação sem sentido (códon de parada prematura), é a causa da DMD em aproximadamente 10-15% dos meninos com a doença. Ataluren é um medicamento experimental administrado por via oral que tem o potencial de superar os efeitos da mutação sem sentido. Este estudo é um estudo de extensão de Fase 2a que avaliará a segurança a longo prazo do atalureno em meninos com DMD com mutação sem sentido, conforme determinado por eventos adversos e anormalidades laboratoriais. O estudo também avaliará mudanças na marcha, função muscular, força e outras medidas clínicas e laboratoriais importantes.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo aberto de segurança e eficácia de Fase 2a, multicêntrico, será realizado em 3 locais nos Estados Unidos. O estudo incluirá até 38 participantes com distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido que participaram de um estudo anterior de Fase 2a de atalureno (Protocolo Número PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888]). Os participantes receberão o medicamento do estudo 3 vezes ao dia (no café da manhã, almoço e jantar) por aproximadamente 96 semanas (aproximadamente 2 anos). As avaliações do estudo serão realizadas em visitas clínicas durante a triagem, a cada 6 semanas durante as primeiras 24 semanas e depois a cada 12 semanas até o final do estudo. Testes laboratoriais de segurança adicionais, que podem ser realizados no centro de investigação ou em um laboratório ou clínica local credenciado, são necessários a cada 3 semanas durante as primeiras 24 semanas e depois a cada 6 semanas da semana 24 à semana 48. Os participantes farão uma biópsia do músculo bíceps antes do tratamento com atalureno e novamente após 24 semanas de tratamento com atalureno para avaliar as alterações na expressão da distrofina muscular. Será realizada uma avaliação dos efeitos do atalureno na farmacocinética dos corticosteróides. Associado a este ensaio clínico de ataluren está um subestudo que usará avaliações de ressonância magnética para avaliar mudanças na composição dos músculos das pernas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

36

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do tratamento com atalureno no estudo anterior de Fase 2a (Protocolo PTC124-GD-004-DMD).
  • Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento dos pais/responsáveis, se aplicável)/consentimento (se
  • Valores laboratoriais de triagem confirmados dentro dos intervalos do laboratório central.
  • Em participantes sexualmente ativos, vontade de abster-se de relações sexuais ou empregar uma barreira ou método médico de contracepção durante a administração de atalureno e o período de acompanhamento de 6 semanas.
  • Vontade e capacidade de cumprir as consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, procedimentos do estudo, exames laboratoriais e restrições do estudo.

Critério de exclusão:

  • Tratamento com antibióticos aminoglicosídeos sistêmicos dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Tratamento com varfarina dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento do estudo (Litesse® UltraTM [polidextrose refinada], polietilenoglicol 3350, Lutrol® micro F127 [poloxâmero 407], manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulose, baunilha, Cab-O- Sil® M5P [sílica coloidal] e estearato de magnésio).
  • Exposição a outro medicamento experimental dentro de 2 meses antes do início do tratamento do estudo.
  • Histórico de procedimento cirúrgico importante dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo.
  • Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
  • Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico (exceto para subestudos especificamente aprovados pela PTC Therapeutics).
  • Sinais e sintomas clinicamente significativos de insuficiência cardíaca congestiva (ICC) (Estágio C ou D da American College of Cardiology/American Heart Association).
  • Condição médica prévia ou contínua (por exemplo, doença concomitante, condição psiquiátrica, distúrbio comportamental, alcoolismo, abuso de drogas), histórico médico, achados físicos, achados de eletrocardiograma ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia afetar adversamente a segurança do participante, torna improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ataluren
Os participantes receberão ataluren 3 vezes ao dia com refeições em doses de 20 miligramas por quilograma (mg/kg) (café da manhã), 20 mg/kg (almoço) e 40 mg/kg (jantar) por até 89 semanas.
Medicamento: Ataluren
Ataluren será fornecido como um pó com sabor de baunilha para ser misturado com leite. Dosagem com base no peso corporal do participante
Outros nomes:
  • PTC124

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 89
TEAE: qualquer ocorrência médica desfavorável ou evento(s) indesejável(is) que começa ou piora após a administração do medicamento do estudo, considerado ou não relacionado ao tratamento pelo Investigador. A gravidade de um evento adverso (EA) foi classificada como: leve (não interfere na função usual), moderada (interfere na função usual; pode requerer intervenção médica), grave (interfere significativamente na função usual; provavelmente requer intervenção médica), vida - ameaçador e fatal. EAs relacionados ao medicamento: EAs com possível ou provável relação com o medicamento em estudo. EAs graves: morte, EA com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou evento médico importante que prejudicou o participante e exigiu intervenção médica. Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAs graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção de EAs relatados.
Linha de base até a semana 89

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) medida pelo teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
A DTC6 foi avaliada em participantes ambulatoriais usando procedimentos padronizados. Os participantes não foram autorizados a usar dispositivos auxiliares durante o teste 6MWD. Apenas os resultados do melhor teste válido do participante em cada visita foram incluídos na análise. A mudança média da linha de base na distância percorrida pelo participante é relatada.
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base na função muscular proximal conforme avaliada pela velocidade durante os testes de função cronometrada
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Os testes de função cronometrados incluíram tempo para levantar da posição supina (levantar para ficar em pé), tempo para correr/caminhar 10 metros (m) e tempo para subir/descer 4 degraus. Testes de função cronometrados foram avaliados em participantes ambulatoriais. Uma diminuição da linha de base reflete a conclusão mais rápida da tarefa funcional e, portanto, melhor função muscular. Se o tempo gasto para realizar um teste ultrapassasse 30 segundos ou se o participante não pudesse realizar o teste devido à progressão da doença (DP), foi utilizado o valor de 30 segundos. Os resultados dos testes foram definidos como ausentes na análise para os participantes que não puderam realizar os testes por outros motivos que não a DP (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Mudança da linha de base em pé da posição supina conforme avaliado por pontuações de método durante testes de função cronometrados
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As avaliações do teste cronometrado incluíram a pontuação do método que os participantes ambulatoriais usaram para concluir o teste. Escala para o método utilizado para levantar da posição supina: 1) Incapaz de levantar da posição supina, mesmo com o uso de uma cadeira. 2) Gowers assistidos, requer que a mobília suba da posição supina para a postura totalmente ereta. 3) Gowers completos, rola, fica em pé com as duas mãos "subindo" as pernas até os joelhos para alcançar a postura ereta completa. 4) Half Gowers, rola, levanta-se com 1 apoio de mão na parte inferior das pernas. 5) Rola para o lado e/ou fica com uma ou ambas as mãos no chão para começar a subir, mas não toca as pernas. 6) Fica de pé sem rolar ou usar as mãos. Os aumentos desde a linha de base são indicativos de melhoria na capacidade de realizar tarefas funcionais. Se um participante não pudesse realizar um teste de função cronometrado por causa da DP, um valor de método de "1" foi atribuído na análise. Resultados do teste definidos como ausentes na análise para participantes que não puderam realizar testes por outros motivos que não a DP (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Mudança da linha de base em corrida/caminhada de 10 metros conforme avaliado por pontuações de método durante testes de função cronometrados
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As avaliações do teste cronometrado incluíram a pontuação do método que os participantes ambulatoriais usaram para concluir o teste. Escala para o método usado para correr/caminhar 10 metros: 1) Incapaz de andar sozinho. 2) Incapaz de andar de forma independente, mas pode andar com órteses joelho-tornozelo-pé (KAFOs) ou com o apoio de uma pessoa 3) Marcha lordótica altamente adaptada e de base ampla, não pode aumentar a velocidade de caminhada. 4) Marcha moderadamente adaptada, pode ganhar velocidade, mas não pode correr. 5) Capaz de ganhar velocidade, mas corre com uma fase de apoio duplo (ou seja, não consegue tirar os dois pés do chão). 6) Corre e tira os dois pés do chão (sem fase de apoio duplo). Na visita, se um participante não pudesse realizar um teste de função cronometrado por causa da DP, um valor de método de "1" era atribuído na análise. Resultados do teste definidos como ausentes na análise para participantes que não puderam realizar testes por outros motivos que não a DP (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Mudança da linha de base na subida de 4 degraus conforme avaliado por pontuações de método durante testes de função cronometrados
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As avaliações do teste cronometrado incluíram a pontuação do método que os participantes ambulatoriais usaram para concluir o teste. Escala do método usado para subir 4 degraus: 1) Incapaz de subir 4 degraus padrão. 2) Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe 1 pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando ambos os braços em 1 ou ambos os corrimãos. 3) Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" usando 1 braço em 1 corrimão. 4) Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" não necessitando de corrimão. 5) Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, precisa de corrimão para se apoiar. 6) Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio de corrimão. Na visita, se um participante não pudesse realizar um teste de função cronometrado por causa da DP, um valor de método de "1" era atribuído na análise. Resultados do teste definidos como ausentes na análise para participantes que não puderam realizar testes por outros motivos que não a DP (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Mudança da linha de base na descida de 4 degraus conforme avaliado por pontuações de método durante testes de função cronometrados
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As avaliações do teste cronometrado incluíram a pontuação do método que os participantes ambulatoriais usaram para concluir o teste. Escala do método utilizado para descer 4 degraus: 1) Incapaz de descer 4 degraus padrão. 2) Desce 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe 1 pé de cada vez, com os dois pés em um degrau antes de passar para o próximo degrau), usando os dois braços em 1 ou ambos os corrimãos. 3) Desce 4 degraus padrão “marcando tempo”, utilizando 1 braço em 1 corrimão. 4) Desce 4 degraus standard “marcando tempo”, não necessitando de corrimão. 5) Desce 4 degraus padrão alternando os pés em ambas as direções, necessita de corrimão para apoio. 6) Desce 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio de corrimão. Na visita, se um participante não pudesse realizar um teste de função cronometrado por causa da DP, um valor de método de "1" era atribuído na análise. Resultados do teste definidos como ausentes na análise para participantes que não puderam realizar testes por outros motivos que não a DP (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base na força exercida durante a flexão e extensão do joelho, flexão e extensão do cotovelo, abdução do ombro e preensão manual conforme avaliado pela miometria
Prazo: Linha de base, Semana (Sem) 48 e Semana 60
A miometria da extremidade superior foi realizada usando um dinamômetro de mão seguindo procedimentos padronizados. Com este sistema, os avaliadores julgaram a força de cada músculo usando um sistema de pontuação descritivo de 11 pontos. A partir das pontuações dos grupos musculares individuais, uma pontuação composta total foi derivada. Avaliações bilaterais foram feitas e, quando possível, foram registradas 3 medidas de cada grupo muscular de cada lado. A melhor das 3 réplicas foi utilizada na análise. Um aumento da linha de base reflete o aumento da força muscular, enquanto uma diminuição da linha de base reflete a diminuição da força muscular. Os participantes que se tornaram incapazes de realizar um teste de miometria devido à progressão da doença receberam um valor de 0 para cada visita em que o participante não era mais capaz de realizar o teste. Os resultados dos testes foram definidos como ausentes na análise para os participantes que não puderam realizar os testes por outros motivos que não a progressão da doença (por exemplo, fratura óssea).
Linha de base, Semana (Sem) 48 e Semana 60
Alteração na frequência cardíaca em repouso, ativa e em recuperação conforme avaliada pelo monitoramento da frequência cardíaca com o Polar RS400
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
A frequência cardíaca foi medida com um monitor de frequência cardíaca Polar RS400, que consiste em uma tira transmissora usada ao redor do peito e um receptor de relógio de pulso. O monitor produz um arquivo de texto digital com 1 valor por minuto que representa a frequência cardíaca média daquele minuto. Os valores médios da frequência cardíaca foram coletados antes, durante e após o TC6. O participante descansou por 5 minutos na posição sentada antes do 6MWT, e a frequência cardíaca média do último minuto desse período de descanso foi obtida e documentada como a frequência cardíaca de repouso. Durante o 6MWT, a frequência cardíaca média foi coletada e documentada como a frequência cardíaca ativa. Depois de completar o 6MWT e descansar por 3 minutos, a frequência cardíaca média de 1 minuto foi obtida e documentada como a frequência cardíaca de recuperação.
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Mudança da linha de base na memória verbal e atenção conforme avaliada pela tarefa de extensão de dígitos
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
A tarefa de extensão de dígitos é um teste de 2 partes (para frente e para trás) no qual uma série de dígitos (3 a 9) foi apresentada ao participante apenas em formato auditivo. Para a condição direta, o participante deveria repetir os dígitos na ordem em que foram apresentados. Para a condição invertida, o participante deveria inverter a ordem de apresentação. A pontuação máxima para cada parte (dígito para frente e dígito para trás) da tarefa é 14; os participantes recebiam uma pontuação de 2 pontos se passassem em ambas as tentativas, pontuação de 1 ponto se passassem em apenas uma tentativa e pontuação de 0 pontos se falhassem em ambas as tentativas. Uma pontuação bruta do número total de respostas diretas e inversas corretas foi normalizada por idade subtraindo a média correspondente e dividindo pelo desvio padrão correspondente de uma população de referência para aquela idade. Para cada resultado direto e reverso, o escore Z resultante foi transformado em classificação percentil de distribuição normal. A alteração da linha de base no número de dígitos recuperados para frente e para trás é relatada.
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base na qualidade de vida relacionada à saúde (HRQL) relatada pelo participante, medida pelo inventário pediátrico de qualidade de vida (PedsQL)
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As Escalas Básicas Genéricas do PedsQL compreendem 23 questões, que são agrupadas em 4 escalas (aspectos físicos, aspectos emocionais, aspectos sociais e aspectos escolares); o módulo específico de fadiga incluiu 18 perguntas adicionais. A versão específica para a idade apropriada foi concluída. Nas Escalas Básicas Genéricas do PedsQL, os itens foram pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, de modo que pontuações mais altas indicam melhor QVRS (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0). A média é a soma dos itens sobre o número de itens que foram respondidos (o que representa os dados ausentes) para criar pontuações de escala. Se >50% dos itens em uma escala estivessem faltando, a pontuação da escala não era computada. A Pontuação Total Média da Escala é a soma de todos os itens sobre o número de itens que foram respondidos em todas as escalas.
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base na HRQL relatada pelos pais ou cuidadores, medida pelo inventário PedsQL
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As Escalas Básicas Genéricas do PedsQL compreendem 23 questões, que são agrupadas em 4 escalas (aspectos físicos, aspectos emocionais, aspectos sociais e aspectos escolares); o módulo específico de fadiga incluiu 18 perguntas adicionais. A versão específica para a idade apropriada foi concluída. Nas Escalas Básicas Genéricas do PedsQL, os itens foram pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100, de modo que pontuações mais altas indicam melhor QVRS (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0). A média é a soma dos itens sobre o número de itens que foram respondidos (o que representa os dados ausentes) para criar pontuações de escala. Se >50% dos itens em uma escala estivessem faltando, a pontuação da escala não era computada. A Pontuação Média da Escala de Fadiga é a soma dos itens sobre o número de itens que foram respondidos nas Escalas de Funcionamento Emocional, Social e Escolar. A Pontuação Total Média da Escala é a soma de todos os itens sobre o número de itens que foram respondidos em todas as escalas.
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base nos níveis séricos de creatina quinase (CK)
Prazo: Linha de base, Semana 48 e Semana 60
As concentrações séricas de CK (medidas pelo laboratório central) foram quantificadas a partir das amostras de sangue coletadas como parte das avaliações laboratoriais de segurança. A faixa normal para CK é de 18 a 363 unidades/litro (U/L).
Linha de base, Semana 48 e Semana 60
Alteração da linha de base na expressão da distrofina na biópsia do músculo bíceps medida pela coloração por imunofluorescência da membrana do sarcolema com um anticorpo para a porção C-terminal da proteína distrofina
Prazo: Linha de base, Semana 24
O músculo bíceps foi biopsiado de um braço para confirmação da ausência ou baixos níveis de distrofina antes do início do tratamento e do outro braço para avaliar a produção de distrofina pós-tratamento. Seções de tecido muscular foram processadas e imunocoradas para detectar a distrofina localizada na membrana muscular. Um aumento no valor indica a produção de distrofina.
Linha de base, Semana 24
Estudo de Conformidade com Medicamentos
Prazo: Linha de base até a semana 89
A adesão ao medicamento do estudo foi avaliada pelo diário diário do participante e pela quantificação do medicamento do estudo usado e não utilizado. A adesão foi avaliada em termos da quantidade de medicamento realmente ingerida em relação à quantidade prescrita. As reduções e interrupções da dose prescritas pelo médico foram consideradas nos cálculos. "Não registrado" aplica-se apenas aos dias em que todas as informações de dosagem estavam faltando ou para os dias em falta. Entradas inválidas no diário do participante receberam valores de 0,0 para porcentagem de doses tomadas e 99,0 para porcentagem de doses não registradas.
Linha de base até a semana 89
Farmacocinética: exposição plasmática de atalureno em todos os participantes
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
O sangue para as concentrações de atalureno durante um período de 24 horas deveria ser coletado no dia 2 da semana 1 e no dia 2 da semana 6. A análise das amostras de sangue deveria ser realizada usando uma cromatografia líquida de alta eficiência validada com espectrometria de massa em tandem (HPLC -MS/MS) com um limite inferior de quantificação (LLOQ) de 0,5 microgramas/mililitros (μg/mL). As concentrações plasmáticas abaixo da qualificação (BQ) são tratadas como 0 no cálculo resumido.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
Farmacocinética: exposição plasmática de atalureno em participantes ambulatoriais
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
O sangue para as concentrações de atalureno foi coletado no Dia 2 da Semana 1 e no Dia 2 da Semana 6. A análise das amostras de sangue foi realizada usando um método HPLC-MS/MS validado com um LLOQ de 0,5 μg/mL. Concentrações plasmáticas BQ é tratado como 0 no cálculo resumido.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
Concentrações plasmáticas de corticosteróides avaliadas por um método bioanalítico validado, em participantes que receberam um regime diário de corticosteróides com prednisona ou deflazacorte
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
O sangue para as concentrações de prednisona e deflazacort foi coletado no Dia 2 da Semana 1 e no Dia 2 da Semana 6. As amostras de plasma para a determinação das concentrações de prednisona foram analisadas usando um método HPLC/MS/MS validado, com LLOQs de 1,00 nanogramas/mililitros (ng /ml). concentrações de prednisona
0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 horas após a dose da manhã e 0 (pré-dose) e 2 horas após a dose do meio-dia no Dia 2 da Semana 1 e Dia 2 da Semana 6
Alteração na composição muscular conforme avaliada pelo teste de ressonância magnética (RM) dos membros
Prazo: Linha de base, Semana 48, Semana 60
Esta medida de resultado é um objetivo de estudo exploratório e os dados não foram coletados ou analisados ​​para este estudo de extensão.
Linha de base, Semana 48, Semana 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de agosto de 2008

Conclusão Primária (Real)

17 de maio de 2010

Conclusão do estudo (Real)

17 de maio de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de setembro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

25 de setembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de outubro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de outubro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC124-GD-004e-DMD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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