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Studio di estensione di fase 2a di Ataluren (PTC124) nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

2 ottobre 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio di estensione di fase 2a su PTC124 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne mediata da mutazioni non senso

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che si sviluppa nei ragazzi. È causata da una mutazione nel gene della distrofina, una proteina importante per il mantenimento della normale struttura e funzione muscolare. La perdita di distrofina provoca fragilità muscolare che porta a debolezza e perdita della capacità di camminare durante l'infanzia e l'adolescenza. Un tipo specifico di mutazione, chiamata mutazione senza senso (codone di arresto prematuro), è la causa della DMD in circa il 10-15% dei ragazzi con la malattia. Ataluren è un farmaco sperimentale somministrato per via orale che ha il potenziale per superare gli effetti della mutazione senza senso. Questo studio è uno studio di estensione di fase 2a che valuterà la sicurezza a lungo termine di ataluren nei ragazzi con DMD con mutazione non senso, come determinato da eventi avversi e anomalie di laboratorio. Lo studio valuterà anche i cambiamenti nella deambulazione, nella funzione muscolare, nella forza e in altre importanti misure cliniche e di laboratorio.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di sicurezza ed efficacia di fase 2a, multicentrico, in aperto sarà condotto in 3 siti negli Stati Uniti. Lo studio arruolerà fino a 38 partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso che hanno partecipato a un precedente studio di fase 2a su ataluren (numero di protocollo PTC124-GD-004-DMD [NCT00264888]). I partecipanti riceveranno il farmaco oggetto dello studio 3 volte al giorno (a colazione, pranzo e cena) per circa 96 settimane (circa 2 anni). Le valutazioni dello studio verranno eseguite durante le visite cliniche durante lo screening, ogni 6 settimane per le prime 24 settimane e successivamente ogni 12 settimane fino alla fine dello studio. Ulteriori test di laboratorio di sicurezza, che possono essere eseguiti presso il sito sperimentale o presso un laboratorio o una clinica locale accreditata, sono richiesti ogni 3 settimane per le prime 24 settimane e successivamente ogni 6 settimane dalla settimana 24 alla settimana 48. I partecipanti verranno sottoposti a una biopsia del muscolo bicipite prima del trattamento con ataluren e di nuovo dopo 24 settimane di trattamento con ataluren per valutare i cambiamenti nell'espressione della distrofina muscolare. Verrà eseguita una valutazione degli effetti di ataluren sulla farmacocinetica dei corticosteroidi. Associato a questo studio clinico di ataluren è un sottostudio che utilizzerà valutazioni di risonanza magnetica per valutare i cambiamenti nella composizione dei muscoli delle gambe.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento del trattamento con ataluren nel precedente studio di fase 2a (protocollo PTC124-GD-004-DMD).
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso del genitore/tutore se applicabile)/assenso (se
  • Valori di laboratorio di screening confermati all'interno degli intervalli del laboratorio centrale.
  • Nei partecipanti che sono sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi dai rapporti sessuali o utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione di ataluren e il periodo di follow-up di 6 settimane.
  • Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

  • - Trattamento con antibiotici aminoglicosidici sistemici entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Trattamento con warfarin entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio (Litesse® UltraTM [polidestrosio raffinato], polietilenglicole 3350, Lutrol® micro F127 [poloxamer 407], mannitolo 25C, crospovidone XL10, idrossietilcellulosa, vaniglia, Cab-O- Sil® M5P [silice colloidale] e stearato di magnesio).
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 2 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • - Anamnesi di intervento chirurgico maggiore entro 1 mese prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Partecipazione continua a qualsiasi altra sperimentazione clinica (ad eccezione dei sottostudi specificatamente approvati da PTC Therapeutics).
  • Sintomi e segni clinicamente significativi di insufficienza cardiaca congestizia (CHF) (Stadio C o Stadio D dell'American College of Cardiology/American Heart Association).
  • Condizione medica precedente o in corso (ad esempio, malattia concomitante, condizione psichiatrica, disturbo comportamentale, alcolismo, abuso di droghe), anamnesi, risultati fisici, risultati dell'elettrocardiogramma o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, rende improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno ataluren 3 volte al giorno con i pasti a dosi di 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) (colazione), 20 mg/kg (pranzo) e 40 mg/kg (cena) per un massimo di 89 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà fornito sotto forma di polvere al gusto di vaniglia da miscelare con il latte. Dosaggio basato sul peso corporeo del partecipante
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 89
TEAE: qualsiasi evento medico sfavorevole o evento(i) indesiderato(i) che inizia o peggiora in seguito alla somministrazione del farmaco in studio, considerato o meno correlato al trattamento dallo Sperimentatore. La gravità di un evento avverso (AE) è stata classificata come: lieve (non interferisce con la normale funzione), moderata (interferisce con la normale funzione; può richiedere un intervento medico), grave (interferisce in modo significativo con la normale funzione; probabilmente richiede un intervento medico), vita -minaccioso e fatale. Eventi avversi correlati al farmaco: eventi avversi con una possibile o probabile relazione con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Basale fino alla settimana 89

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD) misurata dal test del cammino in 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Il 6MWD è stato valutato nei partecipanti che erano deambulanti utilizzando procedure standardizzate. Ai partecipanti non è stato permesso di utilizzare dispositivi di assistenza durante il test 6MWD. Nell'analisi sono stati inclusi solo i risultati del miglior test valido del partecipante ad ogni visita. Viene riportato il cambiamento medio rispetto al basale nella distanza percorsa dal partecipante.
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale della funzione muscolare prossimale valutata dalla velocità durante i test di funzionalità a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
I test di funzionalità cronometrati includevano il tempo per stare in piedi dalla posizione supina (alzarsi in piedi), il tempo per correre/camminare per 10 metri (m) e il tempo per salire/scendere 4 gradini. I test di funzionalità a tempo sono stati valutati nei partecipanti ambulatoriali. Una diminuzione rispetto al basale riflette un completamento più rapido del compito funzionale e, quindi, una migliore funzione muscolare. Se il tempo impiegato per eseguire un test superava i 30 secondi o se un partecipante non poteva eseguire il test a causa della progressione della malattia (PD), veniva utilizzato un valore di 30 secondi. I risultati del test sono stati impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non potevano eseguire i test per motivi diversi da PD (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nella posizione eretta dalla posizione supina valutata dai punteggi del metodo durante i test di funzionalità a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le valutazioni dei test a tempo includevano il punteggio del metodo utilizzato dai partecipanti ambulatoriali per completare il test. Scala per il metodo utilizzato per stare in piedi dalla posizione supina: 1) Incapace di stare in piedi da supino, anche con l'uso di una sedia. 2) Assisted Gowers, richiede che i mobili si alzino dalla posizione supina a quella completamente eretta. 3) Full Gowers, si gira, sta in piedi con entrambe le mani che "si arrampicano" sulle gambe sopra le ginocchia per ottenere una postura completamente eretta. 4) Mezzo Gowers, si gira, si alza con 1 mano appoggiata sulla parte inferiore delle gambe. 5) Rotola di lato e/o sta in piedi con una o entrambe le mani sul pavimento per iniziare ad alzarsi ma non tocca le gambe. 6) Sta in piedi senza girarsi o usare le mani. Gli aumenti rispetto al basale sono indicativi del miglioramento della capacità di eseguire attività funzionali. Se un partecipante non poteva eseguire un test funzionale a tempo a causa del PD, nell'analisi veniva assegnato un valore metodo di "1". Risultati del test impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non hanno potuto eseguire i test per motivi diversi dalla malattia di Parkinson (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nei 10 metri di corsa/camminata valutati dai punteggi del metodo durante i test funzionali a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le valutazioni dei test a tempo includevano il punteggio del metodo utilizzato dai partecipanti ambulatoriali per completare il test. Scala per il metodo utilizzato per correre/camminare per 10 metri: 1) Incapace di camminare autonomamente. 2) Incapace di camminare autonomamente ma può camminare con ortesi ginocchio-caviglia-piede (KAFO) o con il supporto di una persona 3) Andatura lordotica altamente adattata, a base larga, non può aumentare la velocità di deambulazione. 4) Andatura moderatamente adattata, può prendere velocità ma non può correre. 5) Riesce a prendere velocità ma corre con una doppia fase di appoggio (ovvero, non riesce a sollevare entrambi i piedi da terra). 6) Corre e solleva entrambi i piedi da terra (senza fase di doppia posizione). Alla visita, se un partecipante non poteva eseguire un test funzionale a tempo a causa del PD, nell'analisi veniva assegnato un valore metodo di "1". Risultati del test impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non hanno potuto eseguire i test per motivi diversi dalla malattia di Parkinson (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nell'ascensione di 4 scale valutata dai punteggi del metodo durante i test di funzionalità a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le valutazioni dei test a tempo includevano il punteggio del metodo utilizzato dai partecipanti ambulatoriali per completare il test. Scala per il metodo utilizzato per salire 4 gradini: 1) Impossibile salire 4 gradini standard. 2) Sale 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale 1 piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su 1 o entrambi i corrimano. 3) Sale 4 scale standard "segnando il tempo" usando 1 braccio su 1 corrimano. 4) Sale 4 scale standard "segnando il tempo" senza bisogno di corrimano. 5) Sale 4 scale standard alternando i piedi, necessita di corrimano per il supporto. 6) Sale 4 scale standard alternando i piedi, non necessitando di supporto per corrimano. Alla visita, se un partecipante non poteva eseguire un test funzionale a tempo a causa del PD, nell'analisi veniva assegnato un valore metodo di "1". Risultati del test impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non hanno potuto eseguire i test per motivi diversi dalla malattia di Parkinson (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nella discesa di 4 gradini valutata dai punteggi del metodo durante i test di funzionalità a tempo
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le valutazioni dei test a tempo includevano il punteggio del metodo utilizzato dai partecipanti ambulatoriali per completare il test. Scala per il metodo utilizzato per scendere 4 gradini: 1) Impossibile scendere 4 gradini standard. 2) Scende 4 scale standard "segnando il tempo" (si sale 1 piede alla volta, con entrambi i piedi su un gradino prima di passare al gradino successivo), utilizzando entrambe le braccia su 1 o entrambi i corrimano. 3) Scende 4 scale standard "segnando il tempo", utilizzando 1 braccio su 1 corrimano. 4) Scende 4 scale standard "segnando il tempo", senza bisogno di corrimano. 5) Scende 4 scale standard alternando i piedi in entrambe le direzioni, necessita di corrimano per il supporto. 6) Scende 4 scale standard alternando i piedi, non necessitando di supporto per corrimano. Alla visita, se un partecipante non poteva eseguire un test funzionale a tempo a causa del PD, nell'analisi veniva assegnato un valore metodo di "1". Risultati del test impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non hanno potuto eseguire i test per motivi diversi dalla malattia di Parkinson (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale della forza esercitata durante la flessione e l'estensione del ginocchio, la flessione e l'estensione del gomito, l'abduzione della spalla e la presa della mano come valutato dalla miometria
Lasso di tempo: Basale, settimana (settimana) 48 e settimana 60
La miometria degli arti superiori è stata eseguita utilizzando un dinamometro portatile seguendo procedure standardizzate. Con questo sistema, i valutatori hanno giudicato la forza di ciascun muscolo utilizzando un sistema di punteggio descrittivo a 11 punti. Dai punteggi dei singoli gruppi muscolari è stato ricavato un punteggio composito totale. Sono state effettuate valutazioni bilaterali e, quando possibile, sono state registrate 3 misurazioni da ciascun gruppo muscolare su ciascun lato. Nell'analisi è stato utilizzato il migliore dei 3 replicati. Un aumento rispetto al basale riflette un aumento della forza muscolare, mentre una diminuzione rispetto al basale riflette una diminuzione della forza muscolare. Ai partecipanti che non sono stati in grado di eseguire un test di miometria a causa della progressione della malattia è stato assegnato un valore pari a 0 per ogni visita in cui il partecipante non era più in grado di eseguire il test. I risultati del test sono stati impostati come mancanti nell'analisi per i partecipanti che non potevano eseguire i test per motivi diversi dalla progressione della malattia (ad esempio, frattura ossea).
Basale, settimana (settimana) 48 e settimana 60
Variazione della frequenza cardiaca a riposo, attiva e di recupero valutata dal monitoraggio della frequenza cardiaca con Polar RS400
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
La frequenza cardiaca è stata misurata con un cardiofrequenzimetro Polar RS400, che consiste in un cinturino trasmettitore indossato intorno al torace e un ricevitore per orologio da polso. Il monitor produce un file di testo digitale con 1 valore al minuto che rappresenta la frequenza cardiaca media per quel minuto. I valori medi della frequenza cardiaca sono stati raccolti prima, durante e dopo il 6MWT. Il partecipante ha riposato per 5 minuti in posizione seduta prima del 6MWT e la frequenza cardiaca media per l'ultimo minuto di questo periodo di riposo è stata ottenuta e documentata come frequenza cardiaca a riposo. Durante il 6MWT, la frequenza cardiaca media è stata raccolta e documentata come frequenza cardiaca attiva. Dopo aver completato il 6MWT e aver riposato per 3 minuti, è stata ottenuta la frequenza cardiaca media per 1 minuto e documentata come frequenza cardiaca di recupero.
Basale, settimana 48 e settimana 60
Cambiamento rispetto alla linea di base nella memoria verbale e nell'attenzione come valutato dall'attività Digit Span
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
L'attività digit span è un test in 2 parti (avanti e indietro) in cui una serie di cifre (da 3 a 9) è stata presentata al partecipante solo in formato uditivo. Per la condizione in avanti, il partecipante doveva ripetere le cifre nell'ordine in cui erano state presentate. Per la condizione all'indietro, il partecipante doveva invertire l'ordine di presentazione. Il punteggio massimo per ogni parte (cifra avanti e cifra indietro) del compito è 14; i partecipanti hanno ricevuto un punteggio di 2 punti se hanno superato entrambe le prove, un punteggio di 1 punto se hanno superato solo 1 prova e un punteggio di 0 punti se hanno fallito entrambe le prove. Un punteggio grezzo del numero totale di risposte corrette in avanti e all'indietro è stato normalizzato per età sottraendo la media corrispondente e dividendo per la deviazione standard corrispondente di una popolazione di riferimento per quell'età. Per ogni risultato avanti e indietro, il punteggio Z risultante è stato trasformato in rango percentile di distribuzione normale. Viene segnalata la variazione rispetto alla linea di base nel numero di cifre richiamate in avanti e all'indietro.
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale della qualità della vita correlata alla salute (HRQL) segnalata dai partecipanti, misurata dall'inventario Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le PedsQL Generic Core Scales comprendono 23 domande, che sono raggruppate in 4 scale (funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico); il modulo specifico per la fatica includeva altre 18 domande. La versione specifica per età appropriata è stata completata. Sulle scale di base generiche PedsQL, gli elementi sono stati invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più alti indichino un HRQL migliore (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0). La media è la somma degli elementi rispetto al numero di elementi a cui è stata data risposta (che tiene conto dei dati mancanti) per creare punteggi di scala. Se mancava più del 50% degli elementi in una scala, il punteggio della scala non veniva calcolato. Il punteggio medio totale della scala è la somma di tutti gli elementi rispetto al numero di elementi a cui è stata data risposta su tutte le scale.
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nell'HRQL riportato dal genitore o dal caregiver come misurato dall'inventario PedsQL
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le PedsQL Generic Core Scales comprendono 23 domande, che sono raggruppate in 4 scale (funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico); il modulo specifico per la fatica includeva altre 18 domande. La versione specifica per età appropriata è stata completata. Sulle scale di base generiche PedsQL, gli elementi sono stati invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più alti indichino un HRQL migliore (0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0). La media è la somma degli elementi rispetto al numero di elementi a cui è stata data risposta (che tiene conto dei dati mancanti) per creare punteggi di scala. Se mancava più del 50% degli elementi in una scala, il punteggio della scala non veniva calcolato. Il punteggio medio della scala della fatica è la somma degli elementi rispetto al numero di elementi a cui è stata data risposta nelle scale di funzionamento emotivo, sociale e scolastico. Il punteggio medio totale della scala è la somma di tutti gli elementi rispetto al numero di elementi a cui è stata data risposta su tutte le scale.
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nei livelli sierici di creatina chinasi (CK).
Lasso di tempo: Basale, settimana 48 e settimana 60
Le concentrazioni sieriche di CK (misurate dal laboratorio centrale) sono state quantificate dai campioni di sangue raccolti nell'ambito delle valutazioni di sicurezza del laboratorio. Il range normale per CK va da 18 a 363 unità/litro (U/L).
Basale, settimana 48 e settimana 60
Variazione rispetto al basale nell'espressione della distrofina sulla biopsia del muscolo bicipite misurata mediante immunofluorescenza della membrana sarcolemmale con un anticorpo alla porzione C-terminale della proteina distrofina
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Il muscolo bicipite è stato sottoposto a biopsia da un braccio per confermare l'assenza o bassi livelli di distrofina prima dell'inizio del trattamento e dall'altro braccio per valutare la produzione di distrofina dopo il trattamento. Le sezioni di tessuto muscolare sono state processate e immunocolorate per rilevare la distrofina localizzata nella membrana muscolare. Un aumento di valore indica la produzione di distrofina.
Basale, settimana 24
Studia la conformità ai farmaci
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 89
La compliance del farmaco in studio è stata valutata dal diario giornaliero del partecipante e dalla quantificazione del farmaco in studio utilizzato e non utilizzato. La compliance è stata valutata in termini di quantità di farmaco effettivamente assunta rispetto a quella prescritta. Nei calcoli sono state prese in considerazione le riduzioni e le interruzioni della dose prescritte dal medico. "Non registrato" si applica solo ai giorni in cui mancavano tutte le informazioni sul dosaggio o per i giorni mancanti. Alle voci non valide nel diario giornaliero del partecipante sono stati assegnati valori di 0,0 per la percentuale di dosi assunte e 99,0 per la percentuale di dosi non registrate.
Basale fino alla settimana 89
Farmacocinetica: esposizione al plasma di Ataluren in tutti i partecipanti
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Il sangue per le concentrazioni di ataluren in un periodo di 24 ore doveva essere raccolto il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6. L'analisi dei campioni di sangue doveva essere condotta utilizzando una cromatografia liquida ad alte prestazioni convalidata con spettrometria di massa tandem (HPLC -MS/MS) con un limite inferiore di quantificazione (LLOQ) di 0,5 microgrammi/millilitri (μg/mL). Le concentrazioni plasmatiche al di sotto della qualificazione (BQ) vengono trattate come 0 nel calcolo riepilogativo.
0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Farmacocinetica: esposizione al plasma di Ataluren nei partecipanti ambulatoriali
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Il sangue per le concentrazioni di ataluren è stato raccolto il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6. L'analisi dei campioni di sangue doveva essere condotta utilizzando un metodo HPLC-MS/MS convalidato con un LLOQ di 0,5 μg/mL. Le concentrazioni plasmatiche BQ sono trattate come 0 nel calcolo riepilogativo.
0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Concentrazioni plasmatiche di corticosteroidi valutate mediante un metodo bioanalitico convalidato, nei partecipanti che hanno ricevuto un regime giornaliero di corticosteroidi con prednisone o deflazacort
Lasso di tempo: 0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Il sangue per le concentrazioni di prednisone e deflazacort è stato raccolto il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6. I campioni di plasma per la determinazione delle concentrazioni di prednisone sono stati analizzati utilizzando un metodo HPLC/MS/MS convalidato, con LLOQ di 1,00 nanogrammi/millilitri (ng /mL). Concentrazioni di prednisone
0 (pre-dose), 0,5, 1, 2, 3 e 4 ore dopo la dose mattutina e 0 (pre-dose) e 2 ore dopo la dose di mezzogiorno il giorno 2 della settimana 1 e il giorno 2 della settimana 6
Variazione della composizione muscolare valutata mediante test di risonanza magnetica degli arti (MR).
Lasso di tempo: Basale, settimana 48, settimana 60
Questa misura di esito è un obiettivo di studio esplorativo e i dati non sono stati raccolti o analizzati per questo studio di estensione.
Basale, settimana 48, settimana 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Collaboratori

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Leone Atkinson, PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 agosto 2008

Completamento primario (Effettivo)

17 maggio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2008

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-004e-DMD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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