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제1형 고셔병 환자를 위한 벨라글루세라제 알파의 치료 프로토콜

2021년 5월 18일 업데이트: Shire

제1형 고셔병으로 새로 진단되거나 이전에 치료(이미글루세라제 사용)를 받은 환자에서 Gene-Activated™ Human Glucocerebrosidase(GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT의 안전성을 관찰하기 위한 다기관 공개 라벨 치료 프로토콜

고셔병은 글루코세레브로시다아제(GCB) 효소의 결핍으로 인해 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다. 기능적 GCB의 결핍으로 인해 글루코세레브로사이드가 대식세포 내에 축적되어 세포 울혈, 기관비대 및 기관계 기능 장애를 유발합니다. 이 치료 프로토콜의 목적은 치료 경험이 없는(새로 진단받은) 또는 현재 효소 대체 요법(ERT) 이미글루세라제로 치료를 받고 있는 1형 고셔병 환자에서 벨라글루세라아제 알파의 안전성을 관찰하는 것입니다.

연구 개요

상태

마케팅 승인

정황

고셔병, 제1형

개입 / 치료

의약품: 벨라글루세라제 알파

상세 설명

가장 흔한 형태인 1형 고셔병은 모든 고셔병 사례의 90% 이상을 차지하며 CNS를 포함하지 않습니다. 1형 고셔병의 전형적인 증상은 간비대, 비장비대, 혈소판감소증, 출혈경향, 빈혈, 대사과다, 골격병리, 성장지연, 폐질환, 삶의 질 저하 등이다. Velaglucerase alfa(Gene-Activated™ human glucocerebrosidase;GA-GCB)는 독점 유전자 활성화 기술을 사용하여 연속 인간 세포주에서 생산되며 자연 발생 인간 효소와 동일한 아미노산 서열을 가지고 있습니다. Velaglucerase alfa는 효소를 고셔병의 주요 표적 세포인 대식세포로 표적화하는 말단 만노스 잔기를 포함합니다. 이 치료 프로토콜은 치료 경험이 없거나(새로 진단됨) 현재 효소 대체 요법(ERT) 이미글루세라제로 치료를 받고 있는 1형 고셔병 환자에서 벨라글루세라아제 알파의 안전성을 관찰합니다. 현재 고셔병에 대해 ERT로 치료를 받고 있는 환자는 월 30-120 U/kg/월의 용량에 대해 이미글루세라아제 용량과 동일한 수의 벨라글루세라아제 알파 단위를 받게 됩니다. 공급 제약으로 인해 이미글루세라제 치료에서 용량 감소를 경험한 환자의 경우 감소 전 월 용량을 사용하여 벨라글루세라제 알파의 월 용량을 결정할 수 있습니다.

연구 유형

확장된 액세스

확장 액세스 유형

중간 규모 인구

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, 미국, 85013
    - St Joseph's Hospital & Medical Center
- California
  - Beverly Hills, California, 미국, 90211-1850
    - Tower Hematology Oncology
  - La Jolla, California, 미국, 92093
    - Rady's Children's Hospital of San Diego
  - Los Angeles, California, 미국, 90027
    - Southern California Permanente Medical Group
  - Sacramento, California, 미국, 95815
    - The Permanente Medical Group
  - Stanford, California, 미국, 94305-5208
    - Stanford University Medical Genetics
- Colorado
  - Denver, Colorado, 미국, 80218
    - Rocky Mountain Cancer Centers
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, 미국, 06510
    - Yale University
- Florida
  - Coral Springs, Florida, 미국, 33065
    - University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
  - Gainesville, Florida, 미국, 32605-4218
    - Gainesville Hematology Oncology Associates
  - Orlando, Florida, 미국, 32804-4603
    - Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
  - Palm Harbor, Florida, 미국, 34685
    - East Lake Oncology
- Georgia
  - Decatur, Georgia, 미국, 30033
    - Emory Genetics
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, 미국, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Maryland
  - Annapolis, Maryland, 미국, 21401
    - Annapolis Oncology Center
  - Baltimore, Maryland, 미국, 21215
    - Sinai Hospital of Baltimore
- Massachusetts
  - Shrewsbury, Massachusetts, 미국, 01545
    - University of Massachusetts
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
    - Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, 미국, 64108-4619
    - The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
- New Jersey
  - Paterson, New Jersey, 미국, 07503
    - St. Joseph's
- New York
  - Buffalo, New York, 미국, 14215
    - Hemophilia Center of Western New York Incorporated
  - Manhasset, New York, 미국, 11030
    - North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
  - New York, New York, 미국, 10016
    - New York University School of Medicine
  - New York, New York, 미국, 10029-6500
    - Mount Sinai School of Medicine
- North Carolina
  - Asheville, North Carolina, 미국, 28801-4420
    - Fullerton Genetic
  - Durham, North Carolina, 미국, 27710
    - Duke Medical Center
- Ohio
  - Akron, Ohio, 미국, 44308
    - Akron Children's Hospital
  - Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, 미국, 22908-0386
    - University of Virginia Health Systems
  - Springfield, Virginia, 미국, 22152
    - O & O Alpan, LLC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

9개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

해당 없음

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

환자는 1형 고셔병 진단을 문서로 받았습니다.
환자는 > 2세
환자는 이전에 이미글루세라제를 포함한 다른 ERT에 대해 아나필락시스 또는 아나필락시양 반응을 경험하지 않았습니다.
가임 여성은 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 그리고 연구에 참여하는 동안 요구되는 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다. 남성 환자는 연구에 참여하는 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 파트너의 임신을 보고해야 합니다.
환자는 연구자가 판단한 대로 이 치료 계획에 참여하기에 충분히 협조적입니다.
환자가 경험이 없거나 치료가 처음인 경우 환자는 다음 중 하나 이상에 해당합니다(다음 기준이 없는 경우 치료 정당성을 위해 후원자에게 전화하십시오).
- 고셔병 관련 빈혈
- 중등도의 비장비대(왼쪽 늑골 가장자리 아래 2~3cm), 촉진
- 고셔병 관련 혈소판감소증
- 고셔병 관련 만져지는 간 비대

제외 기준: 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

Pastores GM, Rosenbloom B, Weinreb N, Goker-Alpan O, Grabowski G, Cohn GM, Zahrieh D. A multicenter open-label treatment protocol (HGT-GCB-058) of velaglucerase alfa enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease type 1: safety and tolerability. Genet Med. 2014 May;16(5):359-66. doi: 10.1038/gim.2013.154. Epub 2013 Nov 21.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 8월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 8월 6일

처음 게시됨 (추정)

2009년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 18일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

HGT-GCB-058

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