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Protocole de traitement de la vélaglucérase Alfa pour les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1

18 mai 2021 mis à jour par: Shire

Protocole de traitement ouvert multicentrique pour observer l'innocuité de la glucocérébrosidase humaine Gene-Activated™ (GA-GCB, Velaglucérase Alfa) ERT chez les patients nouvellement diagnostiqués ou précédemment traités (avec l'imiglucérase) atteints de la maladie de Gaucher de type 1

La maladie de Gaucher est un trouble rare du stockage lysosomal causé par le déficit de l'enzyme glucocérébrosidase (GCB). En raison du déficit en GCB fonctionnel, le glucocérébroside s'accumule dans les macrophages, entraînant un engorgement cellulaire, une organomégalie et un dysfonctionnement du système organique. Le but de ce protocole de traitement est d'observer l'innocuité de la vélaglucérase alfa chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui sont soit naïfs de traitement (nouvellement diagnostiqués) ou qui sont actuellement traités avec l'imiglucérase de thérapie de remplacement enzymatique (ERT).

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Gaucher de type 1, la forme la plus courante, représente plus de 90 % de tous les cas de maladie de Gaucher et n'implique pas le SNC. Les manifestations typiques de la maladie de Gaucher de type 1 comprennent l'hépatomégalie, la splénomégalie, la thrombocytopénie, les tendances hémorragiques, l'anémie, l'hypermétabolisme, la pathologie squelettique, le retard de croissance, les maladies pulmonaires et la diminution de la qualité de vie. La vélaglucérase alfa (Gene-Activated™ glucocérébrosidase humaine ; GA-GCB) est produite dans une lignée cellulaire humaine continue à l'aide d'une technologie exclusive d'activation de gènes et possède une séquence d'acides aminés identique à l'enzyme humaine naturelle. La vélaglucérase alfa contient des résidus de mannose terminaux qui ciblent l'enzyme sur les macrophages, les principales cellules cibles de la maladie de Gaucher. Ce protocole de traitement observera l'innocuité de la vélaglucérase alfa chez les patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui sont soit naïfs de traitement (nouvellement diagnostiqués) ou qui sont actuellement traités avec l'imiglucérase de thérapie de remplacement enzymatique (ERT). Les patients actuellement traités par ERT pour leur maladie de Gaucher recevront le même nombre d'unités de vélaglucérase alfa par mois que leur dose d'imiglucérase pour des doses comprises entre 30 et 120 U/kg/mois. Pour les patients qui ont subi des réductions de dose dans leur traitement par l'imiglucérase en raison de contraintes d'approvisionnement, la dose mensuelle avant réduction peut être utilisée pour déterminer la dose mensuelle de vélaglucérase alfa.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, États-Unis, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, États-Unis, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, États-Unis, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, États-Unis, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, États-Unis, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, États-Unis, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, États-Unis, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, États-Unis, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le patient a un diagnostic documenté de la maladie de Gaucher de type 1
  2. Le patient a > 2 ans
  3. Le patient n'a PAS déjà eu de réaction anaphylactique ou anaphylactoïde à un autre ERT, y compris l'imiglucérase
  4. Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable à tout moment pendant l'étude ; et doivent avoir un résultat négatif à un test de grossesse tel que requis tout au long de leur participation à l'étude. Les patients de sexe masculin doivent utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable tout au long de leur participation à l'étude et doivent signaler la grossesse de leur partenaire.
  5. Le patient est suffisamment coopératif pour participer à ce plan de traitement tel que jugé par l'investigateur

  6. Si le patient est naïf ou nouveau au traitement, le patient présente un ou plusieurs des critères suivants (en l'absence des critères suivants, veuillez appeler le promoteur pour la justification du traitement) :

    • Anémie liée à la maladie de Gaucher
    • Splénomégalie modérée (2 à 3 cm sous le rebord costal gauche), à ​​la palpation
    • Thrombopénie liée à la maladie de Gaucher
    • Hypertrophie palpable du foie liée à la maladie de Gaucher

Critères d'exclusion : Aucun

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 août 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2009

Première publication (Estimation)

7 août 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-GCB-058

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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