Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Velagluseraasi Alfan hoitoprotokolla potilaille, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

tiistai 18. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Monikeskus avoin hoitoprotokolla Gene-Activated™ ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT:n turvallisuuden tarkkailemiseksi äskettäin diagnosoiduilla tai aiemmin hoidetuilla (imigluseraasilla) potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti on harvinainen lysosomaalinen varastointihäiriö, joka johtuu glukoserebrosidaasientsyymin (GCB) puutteesta. Funktionaalisen GCB:n puutteen vuoksi glukoserebrosidi kerääntyy makrofageihin, mikä johtaa solujen täyttymiseen, organomegaliaan ja elinjärjestelmän toimintahäiriöihin. Tämän hoitosuunnitelman tarkoituksena on tarkkailla velagluseraasi alfan turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti ja jotka eivät ole saaneet hoitoa (äskettäin diagnosoitu) tai joita hoidetaan parhaillaan entsyymikorvaushoidon (ERT) imigluseraasilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tyypin 1 Gaucherin tauti, yleisin muoto, muodostaa yli 90 % kaikista Gaucherin taudin tapauksista, eikä se koske keskushermostoa. Tyypin 1 Gaucher'n taudin tyypillisiä ilmenemismuotoja ovat hepatomegalia, splenomegalia, trombosytopenia, verenvuototaipumus, anemia, hypermetabolismi, luuston patologia, kasvun hidastuminen, keuhkosairaus ja heikentynyt elämänlaatu. Velagluseraasi alfa (Gene-Activated™ ihmisen glukoserebrosidaasi; GA-GCB) tuotetaan jatkuvassa ihmisen solulinjassa käyttämällä patentoitua geeniaktivaatioteknologiaa, ja sillä on identtinen aminohapposekvenssi luonnollisesti esiintyvän ihmisen entsyymin kanssa. Velagluseraasi alfa sisältää terminaalisia mannoosijäämiä, jotka kohdistavat entsyymin makrofageihin - Gaucherin taudin ensisijaisiin kohdesoluihin. Tässä hoitosuunnitelmassa noudatetaan velagluseraasi alfan turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti ja jotka eivät ole saaneet hoitoa (äskettäin diagnosoitu) tai joita hoidetaan parhaillaan entsyymikorvaushoidon (ERT) imigluseraasilla. Potilaat, joita tällä hetkellä hoidetaan ERT:llä Gaucherin taudin vuoksi, saavat saman määrän yksiköitä velagluseraasi alfaa kuukaudessa kuin heidän imigluseraasiannoksensa annoksilla 30-120 U/kg/kk. Potilaille, joiden imigluseraasihoidon annosta pienennettiin toimitusrajoitusten vuoksi, voidaan käyttää pienennystä edeltävää kuukausiannosta velagluseraasi alfan kuukausiannoksen määrittämiseen.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Yhdysvallat, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Yhdysvallat, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Yhdysvallat, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Yhdysvallat, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaalla on dokumentoitu diagnoosi tyypin 1 Gaucher'n taudista
  2. Potilas on yli 2-vuotias
  3. Potilas EI ole aiemmin kokenut anafylaktista tai anafylaktoidista reaktiota toiselle ERT:lle mukaan lukien imigluseraasi
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan; ja heillä on oltava negatiivinen tulos raskaustestistä vaaditulla tavalla koko tutkimukseen osallistumisen ajan. Miespotilaiden tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimukseen osallistumisensa ajan ja raportoida kumppaninsa raskaudesta.
  5. Potilas on riittävän yhteistyökykyinen osallistuakseen tähän hoitosuunnitelmaan tutkijan arvioiden mukaan

  6. Jos potilas on naimaton tai uusi, potilaalla on yksi tai useampi seuraavista (jos seuraavia kriteerejä ei ole, soita toimeksiantajalle hoidon perustelut):

    • Gaucherin tautiin liittyvä anemia
    • Kohtalainen splenomegalia (2–3 cm vasemman kylkiosan alapuolella) tunnustelun perusteella
    • Gaucherin tautiin liittyvä trombosytopenia
    • Gaucherin tautiin liittyvä palpoitava maksan suureneminen

Poissulkemiskriteerit: Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. elokuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 7. elokuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-GCB-058

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti, tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset velagluseraasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa