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Behandlungsprotokoll von Velaglucerase Alfa für Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

18. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Multizentrisches Open-Label-Behandlungsprotokoll zur Überwachung der Sicherheit von Gene-Activated™ Human Glucocerebrosidase (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) ERT bei neu diagnostizierten oder zuvor (mit Imiglucerase) behandelten Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit

Die Gaucher-Krankheit ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel des Enzyms Glucocerebrosidase (GCB) verursacht wird. Aufgrund des Mangels an funktionellem GCB sammelt sich Glucocerebrosid in Makrophagen an, was zu zellulärer Anschwellung, Organomegalie und Funktionsstörungen des Organsystems führt. Der Zweck dieses Behandlungsprotokolls besteht darin, die Sicherheit von Velaglucerase alfa bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu beobachten, die entweder behandlungsnaiv (neu diagnostiziert) sind oder derzeit mit Imiglucerase aus der Enzymersatztherapie (ERT) behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Für die Vermarktung zugelassen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Morbus Gaucher Typ 1, die häufigste Form, macht mehr als 90 % aller Fälle von Morbus Gaucher aus und betrifft nicht das ZNS. Typische Manifestationen der Typ-1-Gaucher-Krankheit sind Hepatomegalie, Splenomegalie, Thrombozytopenie, Blutungsneigung, Anämie, Hypermetabolismus, Skelettpathologie, Wachstumsverzögerung, Lungenerkrankung und verminderte Lebensqualität. Velaglucerase alfa (Gene-Activated™ humane Glucocerebrosidase; GA-GCB) wird in einer kontinuierlichen menschlichen Zelllinie unter Verwendung einer proprietären Genaktivierungstechnologie hergestellt und hat eine identische Aminosäuresequenz wie das natürlich vorkommende menschliche Enzym. Velaglucerase alfa enthält terminale Mannosereste, die das Enzym zu den Makrophagen lenken – den primären Zielzellen bei der Gaucher-Krankheit. In diesem Behandlungsprotokoll wird die Sicherheit von Velaglucerase alfa bei Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit beobachtet, die entweder behandlungsnaiv (neu diagnostiziert) sind oder derzeit mit der Enzymersatztherapie (ERT) Imiglucerase behandelt werden. Patienten, die derzeit wegen ihrer Gaucher-Krankheit mit ERT behandelt werden, erhalten die gleiche Anzahl Einheiten Velaglucerase alfa pro Monat wie ihre Imiglucerase-Dosis für Dosen zwischen 30-120 E/kg/Monat. Bei Patienten, bei denen es aufgrund von Lieferengpässen zu Dosisreduktionen ihrer Imiglucerase-Behandlung kam, kann die Monatsdosis vor der Reduktion zur Bestimmung der Monatsdosis von Velaglucerase alfa herangezogen werden.

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Vereinigte Staaten, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Vereinigte Staaten, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Vereinigte Staaten, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine dokumentierte Diagnose der Typ-1-Gaucher-Krankheit
  2. Der Patient ist > 2 Jahre alt
  3. Bei dem Patienten ist zuvor KEINE anaphylaktische oder anaphylaktoide Reaktion auf eine andere ERT einschließlich Imiglucerase aufgetreten
  4. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der Studie jederzeit eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden; und müssen während ihrer gesamten Teilnahme an der Studie ein negatives Ergebnis eines Schwangerschaftstests haben, wie es erforderlich ist. Männliche Patienten müssen während ihrer Teilnahme an der Studie eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und die Schwangerschaft ihrer Partnerin melden.
  5. Der Patient ist nach Einschätzung des Prüfarztes ausreichend kooperativ, um an diesem Behandlungsplan teilzunehmen

  6. Wenn der Patient naiv oder neu in der Behandlung ist, hat der Patient eines oder mehrere der folgenden (wenn die folgenden Kriterien nicht erfüllt sind, wenden Sie sich bitte an den Sponsor, um die Behandlung zu rechtfertigen):

    • Morbus Gaucher bedingte Anämie
    • Mäßige Splenomegalie (2 bis 3 cm unterhalb des linken Rippenbogens), durch Palpation
    • Morbus Gaucher bedingte Thrombozytopenie
    • Gaucher-Krankheit-bedingte tastbare vergrößerte Leber

Ausschlusskriterien: Keine

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. August 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. August 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. August 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-GCB-058

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Gaucher-Krankheit, Typ 1

Klinische Studien zur Velaglucerase alfa

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