Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол лечения велаглюцеразой альфа у пациентов с болезнью Гоше 1 типа

18 мая 2021 г. обновлено: Shire

Многоцентровый открытый протокол лечения для наблюдения за безопасностью ФЗТ с активированной геном человеческой глюкоцереброзидазой (GA-GCB, Velaglucerase Alfa) у недавно диагностированных или ранее леченных (имиглюцеразой) пациентов с болезнью Гоше 1 типа

Болезнь Гоше — редкое лизосомное заболевание накопления, вызванное дефицитом фермента глюкоцереброзидазы (ГЦБ). Из-за дефицита функционального ГЦБ глюкоцереброзид накапливается в макрофагах, что приводит к перегрузке клеток, органомегалии и дисфункции системы органов. Целью этого протокола лечения является наблюдение за безопасностью альфа-велаглюцеразы у пациентов с болезнью Гоше 1 типа, которые либо не получали лечения (вновь диагностированные), либо которые в настоящее время лечатся ферментной заместительной терапией (ЗТ) имиглюцеразой.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Гоше типа 1, наиболее распространенная форма, составляет более 90% всех случаев болезни Гоше и не поражает ЦНС. Типичные проявления болезни Гоше типа 1 включают гепатомегалию, спленомегалию, тромбоцитопению, склонность к кровотечениям, анемию, гиперметаболизм, патологию скелета, задержку роста, заболевания легких и снижение качества жизни. Альфа-велаглюцераза (Gene-Activated™ глюкоцереброзидаза человека; GA-GCB) производится в непрерывной линии клеток человека с использованием запатентованной технологии генной активации и имеет аминокислотную последовательность, идентичную природному ферменту человека. Альфа-велаглюцераза содержит концевые остатки маннозы, которые нацеливают фермент на макрофаги — первичные клетки-мишени при болезни Гоше. В этом протоколе лечения будет соблюдаться безопасность альфа-велаглюцеразы у пациентов с болезнью Гоше 1 типа, которые либо ранее не получали лечения (вновь диагностированные), либо которые в настоящее время лечатся ферментной заместительной терапией (ЗТ) имиглюцеразой. Пациенты, которые в настоящее время лечатся ФЗТ по поводу болезни Гоше, будут получать такое же количество единиц альфа-велаглюцеразы в месяц, как и их доза имиглюцеразы, для доз от 30 до 120 ЕД/кг/месяц. Для пациентов, которые испытали снижение дозы при лечении имиглюцеразой из-за ограничений в поставках, месячная доза до снижения может использоваться для определения месячной дозы велаглюцеразы альфа.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • St Joseph's Hospital & Medical Center
    • California
      • Beverly Hills, California, Соединенные Штаты, 90211-1850
        • Tower Hematology Oncology
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Rady's Children's Hospital of San Diego
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Southern California Permanente Medical Group
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95815
        • The Permanente Medical Group
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305-5208
        • Stanford University Medical Genetics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
        • University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32605-4218
        • Gainesville Hematology Oncology Associates
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32804-4603
        • Adventis Healthcare System dba Florida Hospital
      • Palm Harbor, Florida, Соединенные Штаты, 34685
        • East Lake Oncology
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Annapolis, Maryland, Соединенные Штаты, 21401
        • Annapolis Oncology Center
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
        • Sinai Hospital of Baltimore
    • Massachusetts
      • Shrewsbury, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01545
        • University of Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108-4619
        • The University Research Foundation for Lysosomal Storage Diseases
    • New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Соединенные Штаты, 07503
        • St. Joseph's
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14215
        • Hemophilia Center of Western New York Incorporated
      • Manhasset, New York, Соединенные Штаты, 11030
        • North Shore Hematology/Oncology - Manhasset
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University School of Medicine
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029-6500
        • Mount Sinai School of Medicine
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28801-4420
        • Fullerton Genetic
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Medical Center
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908-0386
        • University of Virginia Health Systems
      • Springfield, Virginia, Соединенные Штаты, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. У пациента есть документально подтвержденный диагноз болезни Гоше 1 типа.
  2. Возраст пациента > 2 лет
  3. У пациента НЕ было ранее анафилактической или анафилактоидной реакции на другую ФЗТ, включая имиглюцеразу.
  4. Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции в течение всего периода исследования; и должны иметь отрицательный результат теста на беременность, как это требуется на протяжении всего их участия в исследовании. Пациенты мужского пола должны использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контроля над рождаемостью на протяжении всего своего участия в исследовании и должны сообщать о беременности своей партнерши.
  5. По мнению исследователя, пациент достаточно готов к сотрудничеству, чтобы участвовать в этом плане лечения.

  6. Если пациент наивен или плохо знаком с лечением, у него имеется один или несколько из следующих признаков (при отсутствии следующих критериев, пожалуйста, позвоните спонсору для обоснования лечения):

    • Анемия, связанная с болезнью Гоше
    • Умеренная спленомегалия (на 2–3 см ниже края левой реберной дуги), при пальпации
    • Тромбоцитопения, связанная с болезнью Гоше
    • Пальпируемое увеличение печени, связанное с болезнью Гоше

Критерии исключения: нет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 августа 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 августа 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 августа 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-GCB-058

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования велаглюцераза альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться